FDA는 억제제를 사용하는 혈우병 A 또는 B 환자의 출혈 에피소드를 예방하거나 감소시키기 위해 Alhemo(concizumab-mtci)를 승인했습니다.

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FDA는 억제제를 사용하여 혈우병 A 또는 B 환자의 출혈 에피소드를 예방하거나 감소시키기 위해 Alhemo(concizumab-mtci)를 승인했습니다.

PLAINSBORO, N.J., 2024년 12월 20일 / PRNewswire/ -- Novo Nordisk는 오늘 미국 식품의약국(FDA)이 Alhemo를 승인했다고 발표했습니다. (concizumab-mtci) 억제제를 사용하는 혈우병 A 또는 B를 앓고 있는 12세 이상의 성인 및 소아 환자의 출혈 에피소드를 예방하거나 감소시키기 위해 1일 1회 예방요법으로 주사하며, 35년 이상 지속된 혈우병 치료제 개발을 지속하고 있습니다. 희귀한 출혈 장애를 안고 살고 있습니다.1,2 Alhemo는 피하 주사를 위해 사전 충전되고 사전 혼합된 펜에 투여되는 조직 인자 경로 억제제(TFPI) 길항제입니다(60 mg/1.5 mL, 150 mg/1.5 mL 또는 300 mg/3 mL)을 얇은 32게이지, 4mm 바늘을 통해 별도로 제공됩니다.1,3 현재 억제제를 사용하는 혈우병 A 또는 B에 대한 많은 치료법은 다음을 통해 투여됩니다. Alhemo는 이 집단을 위한 최초의 피하 주사 치료법입니다.1,4,5

Alhemo는 체내에서 혈액 응고를 막는 TFPI라는 단백질을 차단하도록 설계되었습니다. Alhemo는 TFPI를 차단함으로써 억제제가 있는 경우 다른 응고 인자가 없거나 부족할 때 혈액 응고 및 출혈 예방에 도움이 되는 단백질인 트롬빈의 생성을 개선합니다.3,5

추정 중증 혈우병 A 환자의 30%와 중증 혈우병 B 환자의 5-10%에서 억제제가 발생하는데, 이는 일부 환자의 혈우병 치료를 훨씬 더 어렵게 만듭니다.4,6 많은 혈우병 환자의 삶이 개선되었지만, 억제제를 사용하는 혈우병 B형 환자는 출혈을 예방하기 위한 제한된 예방 치료 옵션으로 인해 여전히 질병과 치료 부담을 경험하고 있습니다.4 이 인구 집단의 충족되지 않은 의학적 요구로 인해 제2상 임상 시험에 기초하여 시험 결과에 따라 FDA는 억제제를 사용하는 혈우병 B형 알헤모에 대해 혁신치료제로 지정되었습니다.3

Novo Nordisk의 임상 개발 SVP인 Anna Windle은 "Alhemo의 승인은 현재 선택의 여지가 거의 없는 12세 이상 억제제를 앓고 있는 개인을 위한 예방적 혈우병 치료에서 놀라운 성과를 의미합니다."라고 말했습니다. "이 집단을 위한 최초의 치료법인 Alhemo는 억제제를 사용하여 혈우병 환자의 충족되지 않은 요구 사항을 해결하는 데 도움이 되는 중요한 단계를 나타내며, 희귀 질환에 대한 환자 중심 혁신에 대한 Novo Nordisk의 헌신을 강조합니다."

중요한 3상 Explorer7 연구의 1차 목적은 연간 출혈율(ABR)로 측정한 치료된 자연 출혈 및 외상성 출혈 사건의 수를 비교한 결과, 무작위 배정된 환자에서 ABR이 86% 감소한 것으로 나타났습니다. 예방요법을 받지 않은 것과 비교하여 알헤모 예방요법을 받는 경우(ABR 비율 0.14, 95% 신뢰구간[CI], 0.07~0.29, p-값 <0.001). 추정 평균 ABR은 알헤모 예방요법을 받은 환자의 경우 1.7이었고 예방요법을 사용하지 않은 환자의 경우 11.8이었고 전체 중앙값 ABR은 예방요법을 사용하지 않은 환자의 9.8 ABR과 비교하여 치료된 자연 출혈 및 외상성 출혈의 경우 0이었습니다.5 보조적인 2차 유효성 평가변수로서, Alhemo 예방 치료를 받기 위해 무작위로 배정된 환자의 64%는 치료 첫 24주 동안 자연 및 외상성 출혈을 경험한 적이 없습니다. 11%는 예방 조치가 없었습니다.5 Explorer7 연구에서, Alhemo를 투여하도록 무작위 배정된 환자의 5% 이상에서 보고된 가장 흔한 이상 반응은 주사 부위 반응(18%)과 두드러기(6%)였습니다. 중대한 이상반응은 신장경색 및 과민반응이었습니다.1

"억제제의 발생은 혈우병 환자에게 가장 심각한 치료 관련 합병증으로 남아 있습니다. 억제제가 있는 환자, 특히 혈우병 B의 경우, 혈우병은 잘 통제되지 않고 생명을 위협하는 위험을 초래할 수 있습니다."라고 Amy Shapiro는 말했습니다. , MD, 인디애나 혈우병 및 혈전증 센터(Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc.)의 CEO 겸 공동 의료 ​​이사 "최초의 예방 피하 주사 펜인 Alhemo의 승인 억제제를 사용하는 혈우병 A 및 B를 앓고 있는 성인 및 12세 이상 어린이를 위한 – 억제제를 사용하는 혈우병 B에 대한 현재 표준 치료에 대해 절실히 필요한 대안을 제공하는 동시에 억제제를 사용하는 혈우병 A 환자에게 더 많은 치료 옵션을 제공하여 궁극적으로 더 많은 환자에게 제공 억제제를 사용하면 치료를 개인화하고 현재 치료 공백을 해결할 수 있는 기회를 얻을 수 있습니다."

Alhemo는 미국 외에도 현재 호주, 일본, 스위스 및 EU에서 승인을 받았습니다. 표시는 국가마다 다릅니다.

Explorer7 연구 정보Explorer7은 성인과 억제제를 사용하는 혈우병 A 또는 B를 앓고 있는 12세 이상의 소아 환자를 대상으로 Alhemo의 효능과 안전성을 확립한 임상 시험입니다.1,5 Explorer7에서는 52명의 남성을 1:2 비율로 무작위로 배정하여 예방 요법을 받지 않은 경우(군 1, n=19) 또는 Alhemo 예방 요법(군 2, n=33), 81명의 남성이 무작위로 Alhemo 예방요법을 받도록 배정되었습니다(군 3 및 4).1,5 Alhemo의 초기 부하 용량은 체중 kg당 1mg이었고 이후 매일 kg당 0.2mg이었으며 잠재적으로 개별화되었습니다. 4.1,5주차에 측정된 concizumab-mtci 혈장 농도를 기준으로 합니다. 1차 분석은 군 1과 2의 모든 환자가 최소한 각각 24주 또는 32주 동안 치료를 받은 후 1군과 2군 사이에서 ABR로 측정된 치료된 자연 출혈 및 외상성 출혈 사건의 수를 비교했습니다.1,5 출혈이 전혀 없는 환자의 비율과 같은 보조적인 2차 평가변수가 설명 결과로 보고됩니다. only.5

억제제를 사용하는 혈우병 정보혈우병은 전 세계적으로 약 800,000명, 32,000명에게 영향을 미치는 희귀 출혈 질환입니다. 이는 출혈을 멈추는 데 필요한 과정인 혈전을 만드는 신체의 능력을 손상시킵니다.7-9 이는 혈전을 형성하는 데 필요한 응고 인자 단백질을 만드는 지침을 제공하는 유전자의 돌연변이로 인해 발생합니다. 9 이러한 변화로 인해 응고 단백질이 제대로 작동하지 않거나 완전히 누락될 수 있습니다. 9 다양한 유형의 혈우병이 있으며, 이는 결함이 있거나 누락된 응고 인자 단백질의 유형을 특징으로 합니다. 혈우병 A는 낮은 수준의 응고 인자 VIII(FVIII)으로 인해 발생하는 반면, 혈우병 B는 낮은 수준의 응고 인자 IX(FIX)로 인해 발생합니다.9 혈우병은 종종 정맥 주입을 통해 누락된 응고 인자를 대체(대체라고도 함)하여 치료됩니다. 치료법.9 그러나 때로는 신체가 치료법의 응고 인자에 대한 면역 반응으로 억제제를 생성할 수 있는데, 이는 대체 치료법이 효과가 없으며 전반적인 치료를 제한한다는 것을 의미합니다. 옵션.9,10

Alhemo(concizumab-mtci) 소개 주사 Alhemo는 혈액 응고를 막는 데 도움이 되는 체내 단백질인 조직 인자 경로 억제제(TFPI) 길항제입니다. Alhemo는 TFPI를 억제함으로써 응고 개시 단계에서 인자 Xa(FXa) 생성을 강화하여 억제제를 사용하는 혈우병 A 또는 B 환자의 트롬빈 생성 및 혈전 형성을 개선합니다. 알헤모의 효과는 FVIII 또는 FIX에 대한 억제 항체의 존재에 의해 영향을 받지 않으며, 알헤모는 FVIII 또는 FIX에 대한 직접적인 억제제의 발생을 유도하거나 강화하지 않습니다. 알헤모는 미국에서 억제제를 사용하는 성인 및 12세 이상의 혈우병 A 또는 B 소아 환자의 출혈 에피소드를 예방하거나 감소시키기 위한 1일 1회 예방약으로 승인되었습니다.1

알헤모란 무엇입니까?알헤모(concizumab-mtci) 주사 60mg, 150mg 또는 300mg은 일상적인 치료에 사용되는 처방약입니다. VIII 인자 억제제를 사용하는 혈우병 A 또는 IX 인자 억제제를 사용하는 혈우병 B를 앓고 있는 성인 및 12세 이상 어린이의 출혈 에피소드 빈도를 예방하거나 줄이기 위한 예방 조치입니다.

  • Alhemo가 지속적인 면역 관용 유도(ITI)를 받고 있는 사람들에게 안전하고 효과적인지는 알려지지 않았습니다.
  • Alhemo가 혈우병 A형 및 B형 혈우병 유무에 관계없이 안전하고 효과적인지는 알려지지 않았습니다. 12세 미만 어린이의 억제제

    • 중요한 안전 정보

    Alhemo에 대해 알아야 할 가장 중요한 정보는 무엇입니까?

  • 출혈을 예방하려면 Alhemo의 일일 투여 일정을 따르는 것이 중요합니다. 이는 치료 첫 4주 동안 올바른 유지 용량을 설정하는 데 특히 중요합니다. 귀하의 의료 서비스 제공자(HCP)가 처방한 대로 정확하게 Alhemo를 사용하십시오. 담당 의료 서비스 제공자와 상의하지 않고 Alhemo 사용을 중단하지 마십시오. 복용량을 놓치거나 Alhemo 사용을 중단하면 더 이상 출혈로부터 보호받을 수 없습니다.
  • 귀하의 의료 서비스 제공자가 Alhemo 치료 중에 우회 약물을 처방할 수 있습니다. 주문형 우회제 사용 시기, 돌발 출혈에 대한 권장 복용량 및 일정에 관한 의료 서비스 제공자의 지침을 주의 깊게 따르십시오.

    • Concizumab-mtci 또는 Alhemo의 성분에 알레르기가 있는 경우

    Alhemo를 사용하지 마십시오.

    Alhemo를 사용하기 전에 , 다음을 포함한 모든 건강 상태에 대해 의료 서비스 제공자에게 알리십시오.

  • 수술을 계획한 경우. 귀하의 의료 서비스 제공자는 귀하의 수술 전에 Alhemo 치료를 중단할 수 있습니다. 수술을 계획한 경우 언제 Alhemo 사용을 중단해야 하는지, 언제 다시 시작해야 하는지에 관해 의료 서비스 제공자에게 문의하세요.
  • 임신 중이거나 임신할 계획이 있는 경우. Alhemo가 태아에게 해를 끼칠 수 있는지는 알려지지 않았습니다.

    • 임신 가능한 여성

  • 귀하의 의료 서비스 제공자는 귀하가 Alhemo 치료를 시작하기 전에 임신 테스트를 실시할 수 있습니다.
  • 귀하께서는 Alhemo 치료 중 및 치료 종료 후 7주 동안 효과적인 피임(피임) 방법을 사용해야 합니다. 이 기간 동안 사용할 수 있는 피임 방법에 대해 의료 서비스 제공자에게 문의하세요.
  • 모유 수유 중이거나 모유 수유할 계획입니다. Alhemo가 모유에 전달되는지는 알려지지 않았습니다. Alhemo로 치료하는 동안 아기에게 먹이를 주는 가장 좋은 방법에 대해 HCP와 상담하세요.

    • 처방약과 일반 의약품을 포함하여 복용하는 모든 약에 대해 HCP에게 알리세요 - 처방전이 없는 의약품, 비타민, 약초 보조제. 복용하는 약을 알아 두십시오. 새로운 약을 받을 때 의료 서비스 제공자와 약사에게 보여줄 수 있도록 목록을 보관하세요.

    Alhemo를 어떻게 사용해야 하나요?

  • 주사할 때마다 주사 부위를 변경(회전)합니다. 각 주사에 대해 동일한 부위를 사용하지 마십시오.
  • 귀하에게 적합한 유지 용량을 결정하기 위해 담당 의료 서비스 제공자는 혈액 검사를 실시하여 혈액 내 알헤모의 양을 확인합니다. 귀하의 의료 서비스 제공자는 Alhemo로 치료하는 동안 추가 혈액 검사를 실시할 수 있습니다.
  • 바늘이 교체된 경우에도 Alhemo 펜과 바늘을 다른 사람과 공유하지 마십시오. 다른 사람에게 감염을 주거나 다른 사람으로부터 감염될 수 있습니다.
  • 치료 첫 4주 동안 Alhemo 복용량을 놓친 경우 즉시 의료 서비스 제공자에게 연락하세요. 귀하의 의료 서비스 제공자는 Alhemo를 얼마나 주입해야 하는지 알려줄 것입니다.

    • Alhemo의 가능한 부작용은 무엇입니까?Alhemo는 다음과 같은 심각한 부작용을 일으킬 수 있습니다.

  • 혈전 (혈전색전증 사건). Alhemo는 팔, 다리, 심장, 폐, 뇌, 눈, 신장 또는 위와 같은 혈관에 혈전을 형성할 수 있습니다. 돌발 출혈을 치료하기 위해 인자 제품을 고용량 또는 빈번하게 사용하거나 우회제를 사용하는 경우 또는 특정 조건이 있는 경우 Alhemo 치료 중에 혈전이 발생할 위험이 있을 수 있습니다. 피부의 붓기, 발열, 통증 또는 발적을 포함하여 혈전의 징후 및 증상이 있는 경우 즉시 의료 도움을 받으십시오. 두통; 말하거나 움직이는 데 어려움이 있습니다. 눈의 통증이나 붓기; 복부나 허리 부위에 갑작스러운 통증이 발생합니다. 숨이 가빠지거나 심한 가슴 통증을 느낍니다. 착란; 얼굴이 무감각해짐; 시력 문제
  • 알레르기 반응. 알헤모는 피부 발적, 발진, 두드러기, 가려움증, 위 부위(복부) 통증을 포함한 알레르기 반응을 일으킬 수 있습니다. 다음을 포함하여 심각한 알레르기 반응의 징후나 증상이 나타나면 Alhemo 사용을 중단하고 즉시 응급 의료 지원을 받으십시오. 피부의 넓은 부위에 가려움증; 삼키는 데 어려움이 있습니다. 천명음; 창백하고 차가운 피부; 저혈압으로 인한 현기증; 입술, 혀, 얼굴 또는 손의 발적 또는 부기; 호흡 곤란; 가슴의 압박감; 그리고 빠른 심장박동

    • 알헤모의 가장 흔한 부작용으로는 주사 부위의 멍, 발적, 출혈, 가려움증, 두드러기 등이 있습니다.

    노보 노디스크 소개 Novo Nordisk는 1923년에 설립되어 덴마크에 본사를 둔 선도적인 글로벌 의료 회사입니다. 우리의 목적은 당뇨병이라는 전통을 바탕으로 심각한 만성 질환을 퇴치하기 위해 변화를 주도하는 것입니다. 우리는 과학적 혁신을 개척하고 의약품에 대한 접근성을 확대하며 질병을 예방하고 궁극적으로 치료하기 위해 노력함으로써 이를 수행합니다. Novo Nordisk는 80개국에서 약 72,000명의 직원을 고용하고 있으며 약 170개국에서 제품을 판매하고 있습니다. 자세한 내용을 보려면 novonordisk.com, Facebook, Instagram, X, LinkedIn 및 YouTube를 방문하세요.

    참고자료

  • 알헤모(concizumab-mtci) 주사, 피하 사용 [패키지 삽입물]. Plainsboro, NJ: Novo Nordisk Inc.
  • Hedner U. rFVIIa 치료의 역사. 혈전 해상도. 2010;125 보충 1:S4-S6. doi:10.1016/j.thromres.2010.01.021
  • Shapiro AD. 콘시주맙(Concizumab): 혈우병에 대한 새로운 항TFPI 치료제. 혈액 고급 2021;5(1):279
  • Srivastava A, Santagostino E, Dougall A, et al. WFH 혈우병 관리 지침 제3판 [출판된 정정 내용은 혈우병에 나와 있습니다. 2021년 7월;27(4):699]. 혈우병. 2020;26 보충자료 6:1-158. doi:10.1111/hae.14046
  • Matsushita T, Shapiro A, Abraham A, et al. 억제제와 함께 혈우병에 대한 콘시주맙의 3상 시험. N 영어 J Med. 2023년; 389(9): 783-794.
  • 남성 C, Andersson NG, Rafowicz A, 외. 이전에 치료받지 않은 중증 혈우병 B 환자의 선택되지 않은 코호트에서의 억제제 발생률: PedNet 연구. 혈액학. 2021 106(1):123-129. 도이: 10.3324/haematol.2019.239160. PMID: 31919092; PMCID: PMC7776246.
  • 세계혈우병연맹. 2021년 연례 글로벌 설문조사. 2024년 12월에 액세스함. https://www1.wfh.org/publications/files/pdf-2399.pdf.
  • 질병통제예방센터( 질병통제예방센터). 인자 VIII 및 인자 IX. 2024년 12월에 액세스함. https://www.cdc.gov/hemophilia-community-counts/php/data-research/2024-march-factor-viii-and-factor-ix.html.
  • 질병통제예방센터(CDC). 혈우병에 대하여. 2024년 12월에 액세스함. https://www.cdc.gov/hemophilia/about/?CDC_AAref_Val=https://www.cdc.gov/ncbddd/hemophilia/facts.html .
  • 김JY, You CW. 이전에 치료받은 혈우병 환자에서 FVIII 억제제 발생의 유병률 및 위험 요인 A. Blood Res. 2019년 9월;54(3):204-209. doi: 10.5045/br.2019.54.3.204.

    • 소스 Novo Nordisk

    게시됨 : 2024-12-23 12:00

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