FDA Meluluskan Alhemo (concizumab-mtci) untuk Mencegah atau Mengurangkan Episod Pendarahan pada Penghidap Hemofilia A atau B dengan Perencat

Ikuti Drugslib di

FDA Meluluskan Alhemo (concizumab-mtci) untuk Mencegah atau Mengurangkan Episod Pendarahan pada Penghidap Hemofilia A atau B dengan Perencat

PLAINSBORO, N.J., 20 Dis. 2024 / PRNewswire/ -- Novo Nordisk hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. meluluskan Alhemo (concizumab-mtci) suntikan sebagai profilaksis sekali sehari untuk mencegah atau mengurangkan kekerapan episod pendarahan pada pesakit dewasa dan kanak-kanak berumur 12 tahun ke atas dengan hemofilia A atau B dengan perencat, meneruskan komitmen lebih daripada 35 tahun kepada mereka. hidup dengan gangguan pendarahan yang jarang berlaku.1,2 Alhemo ialah antagonis perencat laluan faktor tisu (TFPI) yang didos dalam prefilled, pracampuran. pen untuk suntikan subkutaneus (60 mg/1.5 mL, 150 mg/1.5 mL, atau 300 mg/3 mL) melalui tolok 32 nipis, jarum 4 mm, yang disediakan secara berasingan.1,3 Pada masa ini, banyak rawatan untuk hemofilia A atau B dengan perencat diberikan melalui infusi intravena, dan Alhemo ialah rawatan suntikan subkutaneus pertama seumpamanya untuk populasi ini.1,4,5

Alhemo direka untuk menyekat protein yang dipanggil TFPI dalam badan yang menghalang darah daripada membeku. Dengan menyekat TFPI, Alhemo meningkatkan pengeluaran trombin, protein yang membantu membekukan darah dan mencegah pendarahan, apabila faktor pembekuan lain hilang atau kekurangan dengan kehadiran perencat.3,5

Anggaran 30% pesakit yang menghidap hemofilia A teruk dan 5-10% daripada mereka yang menghidap hemofilia B teruk mengembangkan perencat, yang menjadikan rawatan hemofilia pada sesetengah pesakit lebih ketara. mencabar.4,6 Walaupun rawatan telah meningkatkan kehidupan ramai yang hidup dengan hemofilia, mereka yang menghidap hemofilia B dengan perencat masih mengalami penyakit dan beban rawatan kerana pilihan rawatan profilaksis yang terhad untuk mencegah pendarahan.4 Kerana keperluan perubatan yang tidak dipenuhi dalam populasi ini , dan berdasarkan keputusan percubaan klinikal Fasa 2, FDA memberikan penetapan Terapi Terobosan untuk Alhemo dalam hemofilia B dengan perencat.3

"Kelulusan Alhemo menandakan pencapaian yang luar biasa dalam rawatan hemofilia profilaksis untuk individu dengan perencat berumur 12 tahun ke atas yang, dalam beberapa kes, pada masa ini mempunyai beberapa pilihan," kata Anna Windle, SVP Clinical Development, Novo Nordisk. "Sebagai rawatan pertama seumpamanya untuk populasi ini, Alhemo mewakili satu langkah penting dalam membantu menangani keperluan yang tidak dipenuhi pesakit hemofilia dengan perencat, menyerlahkan komitmen Novo Nordisk terhadap inovasi tertumpu pesakit dalam penyakit jarang."

Objektif utama daripada kajian explorer7 Fasa 3 penting membandingkan bilangan episod pendarahan spontan dan traumatik yang dirawat, seperti yang diukur dengan kadar pendarahan tahunan (ABR), menunjukkan pengurangan 86% ABR pada pesakit rawak untuk menerima profilaksis Alhemo berbanding tanpa profilaksis (nisbah ABR 0.14, 95% selang keyakinan [CI], 0.07 hingga 0.29, nilai p <0.001). Anggaran purata ABR ialah 1.7 untuk pesakit yang menggunakan profilaksis Alhemo berbanding 11.8 untuk pesakit tanpa profilaksis dan median keseluruhan ABR adalah sifar untuk pendarahan spontan dan traumatik yang dirawat berbanding dengan 9.8 ABR pada pesakit tanpa profilaksis.5 Sebagai titik akhir keberkesanan sekunder yang menyokong, 64% daripada pesakit rawak untuk menerima rawatan profilaksis Alhemo mengalami sifar rawatan spontan dan traumatik pendarahan semasa 24 minggu pertama rawatan berbanding 11% tanpa profilaksis.5 Dalam kajian explorer7, tindak balas buruk yang paling biasa dilaporkan dalam ≥5% pesakit rawak untuk menerima Alhemo ialah tindak balas tapak suntikan (18%) dan urtikaria (6 %). Reaksi buruk yang serius ialah infark buah pinggang dan tindak balas hipersensitiviti.1

"Pembangunan perencat kekal sebagai komplikasi berkaitan rawatan paling serius bagi penghidap hemofilia. Bagi pesakit dengan perencat, terutamanya dalam hemofilia B, hemofilia mereka mungkin kekal tidak dikawal dan menimbulkan risiko yang mengancam nyawa," kata Amy Shapiro , MD, Ketua Pegawai Eksekutif dan pengarah perubatan bersama di Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc. "Kelulusan Alhemo – yang pertama seumpamanya, profilaksis, pen suntikan subkutaneus untuk orang dewasa dan kanak-kanak berumur 12 tahun ke atas dengan hemofilia A dan B dengan perencat – menyediakan alternatif yang sangat diperlukan kepada standard penjagaan semasa dalam hemofilia B dengan perencat, sambil menawarkan pesakit hemofilia A dengan perencat lebih banyak pilihan rawatan , akhirnya memberikan lebih ramai pesakit dengan perencat peluang untuk memperibadikan penjagaan mereka dan menangani jurang rawatan semasa."

Selain A.S., Alhemo kini diluluskan di Australia, Jepun, Switzerland dan EU, dengan petunjuk khusus yang berbeza-beza mengikut negara.

Mengenai kajian explorer7Explorer7 ialah percubaan klinikal yang membuktikan keberkesanan dan keselamatan Alhemo untuk orang dewasa dan pesakit kanak-kanak berumur 12 tahun ke atas yang hidup dengan hemofilia A atau B dengan perencat.1,5 Dalam explorer7, 52 lelaki telah ditugaskan secara rawak dalam nisbah 1:2 untuk tidak menerima profilaksis (lengan 1, n=19), atau profilaksis Alhemo (lengan). 2, n=33) dan 81 lelaki secara tidak rawak ditugaskan untuk menerima profilaksis Alhemo (lengan 3 dan 4).1,5 Dos pemuatan awal Alhemo ialah 1 mg per kilogram berat badan, diikuti dengan 0.2 mg setiap kilogram setiap hari, dan berpotensi secara individu berdasarkan kepekatan plasma concizumab-mtci seperti yang diukur pada minggu 4.1,5 Analisis utama telah dijalankan apabila semua pesakit dalam lengan 1 dan 2 menyelesaikan sekurang-kurangnya 24 atau 32 minggu, masing-masing, dan membandingkan bilangan episod pendarahan spontan dan traumatik yang dirawat, diukur sebagai ABR, antara lengan satu dan dua.1,5 Titik akhir sekunder yang menyokong, seperti peratus pesakit yang mengalami sifar pendarahan, adalah dilaporkan sebagai keputusan deskriptif sahaja.5

Mengenai hemofilia dengan perencatHemofilia ialah gangguan pendarahan yang jarang berlaku yang menjejaskan kira-kira 800,000 orang di seluruh dunia dan 32,000 orang di AS, yang menjejaskan keupayaan badan untuk membuat pembekuan darah, satu proses yang diperlukan untuk menghentikan pendarahan.7-9 Ia disebabkan oleh mutasi dalam gen yang memberikan arahan untuk membuat protein faktor pembekuan. diperlukan untuk membentuk bekuan darah.9 Perubahan ini boleh menghalang protein pembekuan daripada berfungsi dengan baik atau hilang sama sekali.9 Terdapat pelbagai jenis hemofilia, yang dicirikan oleh jenis protein faktor pembekuan yang rosak atau hilang. Hemofilia A disebabkan oleh tahap faktor pembekuan VIII (FVIII) yang rendah, manakala hemofilia B disebabkan oleh tahap faktor pembekuan IX (FIX) yang rendah.9 Hemofilia sering dirawat dengan menggantikan faktor pembekuan yang hilang melalui infusi intravena, juga dikenali sebagai penggantian. terapi.9 Walau bagaimanapun, kadangkala badan boleh menghasilkan perencat sebagai tindak balas imun terhadap faktor pembekuan dalam terapi, yang bermaksud terapi gantian tidak berfungsi dan mengehadkan rawatan keseluruhan. pilihan.9,10

Mengenai Alhemo (concizumab-mtci) suntikan Alhemo ialah antagonis perencat laluan faktor tisu (TFPI), protein dalam badan yang membantu menghentikan pembekuan darah. Dengan menghalang TFPI, Alhemo meningkatkan pengeluaran faktor Xa (FXa) semasa fasa permulaan pembekuan, membawa kepada peningkatan penjanaan trombin dan pembentukan bekuan pada pesakit hemofilia A atau B dengan perencat. Kesan Alhemo tidak dipengaruhi oleh kehadiran antibodi perencatan kepada FVIII atau FIX dan Alhemo tidak mendorong atau meningkatkan pembangunan perencat langsung kepada FVIII atau FIX. Alhemo diluluskan sebagai profilaksis sekali sehari untuk mencegah atau mengurangkan kekerapan episod pendarahan pada orang dewasa dan pesakit kanak-kanak berumur 12 tahun ke atas dengan hemofilia A atau B dengan perencat di AS.1

Apakah itu Alhemo?Suntikan Alhemo (concizumab-mtci) 60 mg, 150 mg, atau 300 mg ialah ubat preskripsi yang digunakan untuk rutin profilaksis untuk mencegah atau mengurangkan kekerapan episod pendarahan pada orang dewasa dan kanak-kanak berumur 12 tahun ke atas dengan hemofilia A dengan perencat faktor VIII atau hemofilia B dengan perencat faktor IX.

  • Tidak diketahui sama ada Alhemo selamat dan berkesan pada orang yang menerima induksi toleransi imun (ITI) berterusan
  • Tidak diketahui sama ada Alhemo selamat dan berkesan untuk hemofilia A dan B dengan dan tanpa perencat pada kanak-kanak berumur kurang daripada 12 tahun

    • Maklumat Keselamatan Penting

    Apakah maklumat paling penting yang perlu saya ketahui tentang Alhemo?

  • Adalah penting untuk mengikuti jadual dos harian Alhemo untuk kekal dilindungi daripada pendarahan. Ini amat penting semasa 4 minggu pertama rawatan untuk memastikan dos penyelenggaraan yang betul ditetapkan. Gunakan Alhemo betul-betul seperti yang ditetapkan oleh pembekal penjagaan kesihatan anda (HCP). Jangan berhenti menggunakan Alhemo tanpa bercakap dengan HCP anda. Jika anda terlepas dos, atau berhenti menggunakan Alhemo, anda mungkin tidak lagi dilindungi daripada pendarahan
  • HCP anda mungkin menetapkan agen pintasan semasa rawatan dengan Alhemo. Ikuti arahan HCP anda dengan berhati-hati mengenai masa untuk menggunakan ejen pintasan atas permintaan, dan dos serta jadual yang disyorkan untuk pendarahan terobosan

    • Jangan gunakan Alhemo jika anda alah kepada concizumab-mtci atau mana-mana bahan dalam Alhemo.

    Sebelum menggunakan Alhemo , beritahu HCP anda tentang semua keadaan perubatan anda, termasuk jika anda:

  • Melakukan pembedahan yang dirancang. HCP anda mungkin menghentikan rawatan dengan Alhemo sebelum pembedahan anda. Bercakap dengan HCP anda tentang masa untuk berhenti menggunakan Alhemo dan bila untuk memulakannya semula jika anda telah merancang pembedahan.
  • Sedang mengandung atau merancang untuk hamil. Tidak diketahui sama ada Alhemo boleh membahayakan bayi anda yang belum lahir.

    • Wanita yang boleh hamil

  • HCP anda mungkin melakukan ujian kehamilan sebelum anda memulakan rawatan dengan Alhemo.
  • Anda harus menggunakan kaedah kawalan kelahiran (pantang hamil) yang berkesan semasa rawatan dengan Alhemo dan selama 7 minggu selepas menamatkan rawatan. Bercakap dengan HCP anda tentang kaedah kawalan kelahiran yang boleh anda gunakan pada masa ini
  • Sedang menyusu atau merancang untuk menyusu. Tidak diketahui sama ada Alhemo masuk ke dalam susu ibu anda. Bercakap dengan HCP anda tentang cara terbaik untuk memberi makan bayi anda semasa rawatan dengan Alhemo

    • Beritahu HCP anda tentang semua ubat yang anda ambil, termasuk preskripsi dan over-the -ubat kaunter, vitamin, dan suplemen herba. Ketahui ubat-ubatan yang anda ambil. Simpan senarai mereka untuk menunjukkan HCP dan ahli farmasi anda apabila anda mendapat ubat baharu.

    Bagaimanakah saya harus menggunakan Alhemo?

  • Tukar (putar) tapak suntikan anda dengan setiap suntikan. Jangan gunakan tapak yang sama untuk setiap suntikan
  • Untuk menentukan dos penyelenggaraan yang sesuai untuk anda, HCP anda akan melakukan ujian darah untuk memeriksa jumlah Alhemo dalam darah anda. HCP anda mungkin melakukan ujian darah tambahan semasa rawatan dengan Alhemo
  • Jangan kongsi pen dan jarum Alhemo anda dengan orang lain, walaupun jarum telah ditukar. Anda mungkin memberi orang lain jangkitan atau mendapat jangkitan daripada mereka
  • Jika anda terlepas dos Alhemo semasa 4 minggu pertama rawatan, hubungi HCP anda dengan segera. HCP anda akan memberitahu anda berapa banyak Alhemo yang perlu disuntik

    • Apakah kesan sampingan Alhemo yang mungkin?Alhemo boleh menyebabkan kesan sampingan yang serius, termasuk:

  • Darah beku (peristiwa tromboemboli). Alhemo boleh menyebabkan pembekuan darah terbentuk dalam saluran darah, seperti di lengan, kaki, jantung, paru-paru, otak, mata, buah pinggang atau perut anda. Anda mungkin berisiko mendapat pembekuan darah semasa rawatan dengan Alhemo jika anda menggunakan dos produk faktor yang tinggi atau kerap atau agen pintasan untuk merawat pendarahan terobosan, atau jika anda mempunyai keadaan tertentu. Dapatkan bantuan perubatan dengan segera jika anda mempunyai sebarang tanda dan gejala pembekuan darah, termasuk: bengkak, kehangatan, sakit atau kemerahan pada kulit; sakit kepala; masalah bercakap atau bergerak; sakit mata atau bengkak; sakit secara tiba-tiba di perut atau bahagian bawah belakang anda; berasa sesak nafas atau sakit dada yang teruk; kekeliruan; kebas di muka anda; dan masalah dengan penglihatan anda
  • Reaksi alahan. Alhemo boleh menyebabkan tindak balas alahan, termasuk kemerahan pada kulit, ruam, gatal-gatal, gatal-gatal, dan sakit perut (perut). Berhenti menggunakan Alhemo dan dapatkan bantuan perubatan kecemasan dengan segera jika anda mengalami sebarang tanda atau gejala tindak balas alahan yang teruk, termasuk: gatal-gatal pada kawasan besar kulit; masalah menelan; berdehit; kulit pucat dan sejuk; pening akibat tekanan darah rendah; kemerahan atau bengkak pada bibir, lidah, muka atau tangan; sesak nafas; sesak dada; dan degupan jantung yang laju

    • Kesan sampingan Alhemo yang paling biasa termasuk: lebam, kemerahan, pendarahan atau gatal-gatal di tempat suntikan dan gatal-gatal.

    Mengenai Novo Nordisk Novo Nordisk ialah syarikat penjagaan kesihatan global terkemuka, yang diasaskan pada 1923 dan beribu pejabat di Denmark. Tujuan kami adalah untuk memacu perubahan untuk mengalahkan penyakit kronik yang serius, yang dibina di atas warisan kami dalam diabetes. Kami berbuat demikian dengan merintis kejayaan saintifik, meluaskan akses kepada ubat-ubatan kami, dan berusaha untuk mencegah dan akhirnya menyembuhkan penyakit. Novo Nordisk menggaji kira-kira 72,000 orang di 80 negara dan memasarkan produknya di sekitar 170 negara. Untuk mendapatkan maklumat lanjut, lawati novonordisk.com, Facebook, Instagram, X, LinkedIn dan YouTube.

    Rujukan

  • Suntikan Alhemo (concizumab-mtci), untuk kegunaan subkutan [sisipan pakej]. Plainsboro, NJ: Novo Nordisk Inc.
  • Hedner U. Sejarah terapi rFVIIa. Thromb Res. 2010;125 Suppl 1:S4-S6. doi:10.1016/j.thromres.2010.01.021
  • Shapiro AD. Concizumab: terapeutik anti-TFPI novel untuk hemofilia. Darah Adv. 2021;5(1):279
  • Srivastava A, Santagostino E, Dougall A, et al. Garis Panduan WFH untuk Pengurusan Hemofilia, edisi ke-3 [pembetulan diterbitkan muncul dalam Hemofilia. 2021 Jul;27(4):699]. Haemofilia. 2020;26 Supl 6:1-158. doi:10.1111/hae.14046
  • Matsushita T, Shapiro A, Abraham A, et al. Percubaan fasa 3 concizumab dalam hemofilia dengan perencat. N Engl J Med. 2023; 389(9): 783-794.
  • Lelaki C, Andersson NG, Rafowicz A, et al. Insiden perencat dalam kohort yang tidak dipilih bagi pesakit yang tidak dirawat sebelum ini dengan haemofilia B yang teruk: kajian PedNet. Hematologica. 2021 106(1):123-129. doi: 10.3324/haematol.2019.239160. PMID: 31919092; PMCID: PMC7776246.
  • Persekutuan Hemofilia Sedunia. Tinjauan Global Tahunan 2021. Diakses pada Disember 2024. Tersedia di https://www1.wfh.org/publications/files/pdf-2399.pdf.
  • Pusat Kawalan dan Pencegahan Penyakit ( CDC). Faktor VIII dan Faktor IX. Diakses pada Disember 2024. Tersedia di https://www.cdc.gov/hemophilia-community-counts/php/data-research/2024-march-factor-viii-and-factor-ix.html.
  • Pusat Kawalan dan Pencegahan Penyakit (CDC). Mengenai Hemofilia. Diakses pada Disember 2024. Tersedia di https://www.cdc.gov/hemophilia/about/?CDC_AAref_Val=https://www.cdc.gov/ncbddd/hemophilia/facts.html .
  • Kim JY, Anda CW. Kelaziman dan faktor risiko perkembangan perencat FVIII pada pesakit yang pernah dirawat dengan hemofilia A. Blood Res. 2019 Sep;54(3):204-209. doi: 10.5045/br.2019.54.3.204.

    • SUMBER Novo Nordisk

    Disiarkan : 2024-12-23 12:00

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata Kunci Popular