FDA keurt Alhemo (concizumab-mtci) goed om bloedingen te voorkomen of te verminderen bij mensen met hemofilie A of B met remmers

Volg Drugslib op

FDA keurt Alhemo (concizumab-mtci) goed om bloedingen te voorkomen of te verminderen bij mensen met hemofilie A of B met remmers

PLAINSBORO, N.J., 20 december 2024 / PRNewswire/ -- Novo Nordisk heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Alhemo heeft goedgekeurd (concizumab-mtci) injectie als eenmaal daagse profylaxe om bloedingen te voorkomen of de frequentie van bloedingsepisodes te voorkomen of te verminderen bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder met hemofilie A of B met remmers, waarmee de ruim 35-jarige inzet voor deze patiënten wordt voortgezet. leven met zeldzame bloedingsstoornissen.1,2 Alhemo is een antagonist van de weefselfactorrouteremmer (TFPI) die wordt gedoseerd in een voorgevulde, voorgemengde pen voor subcutane injectie (60 mg/1,5 mg). ml, 150 mg/1,5 ml of 300 mg/3 ml) via een dunne naald van 32 gauge, 4 mm, die afzonderlijk wordt geleverd.1,3 Momenteel worden veel behandelingen voor hemofilie A of B met remmers toegediend via intraveneuze infusies. en Alhemo is de eerste subcutane injectiebehandeling in zijn soort voor deze populatie.1,4,5

Alhemo is ontworpen om een ​​eiwit, TFPI genaamd, in het lichaam te blokkeren en ervoor te zorgen dat het bloed niet stolt. Door TFPI te blokkeren verbetert Alhemo de productie van trombine, een eiwit dat helpt het bloed te stollen en bloedingen te voorkomen, wanneer de andere stollingsfactoren ontbreken of tekortschieten in de aanwezigheid van remmers.3,5

Een geschatte 30% van de patiënten met ernstige hemofilie A en 5-10% van degenen met ernstige hemofilie B ontwikkelen remmers, wat de behandeling van hemofilie bij sommige patiënten aanzienlijk uitdagender maakt.4,6 Hoewel de behandelingen zijn verbeterd In het leven van velen die met hemofilie leven, ervaren mensen met hemofilie B met remmers nog steeds een ziekte- en behandelingslast als gevolg van de beperkte profylactische behandelingsopties om bloedingen te voorkomen.4 Vanwege de onvervulde medische behoeften in deze populatie, en op basis van de klinische fase 2-studie resultaten heeft de FDA de status Breakthrough Therapy toegekend aan Alhemo bij hemofilie B met remmers.3

"De goedkeuring van Alhemo betekent een opmerkelijke prestatie in de profylactische behandeling van hemofilie voor personen met remmers van 12 jaar en ouder, die in sommige gevallen momenteel weinig opties hebben", aldus Anna Windle, SVP Clinical Development, Novo Nordisk. "Als de eerste behandeling in zijn soort voor deze populatie vertegenwoordigt Alhemo een belangrijke stap in het helpen tegemoetkomen aan de onvervulde behoeften van patiënten met hemofilie met remmers, wat de inzet van Novo Nordisk voor patiëntgerichte innovaties op het gebied van zeldzame ziekten benadrukt."

De primaire doelstelling van het centrale fase 3-verkenner7-onderzoek waarin het aantal behandelde spontane en traumatische bloedingsepisodes werd vergeleken, zoals gemeten aan de hand van het jaarlijkse bloedingspercentage (ABR), toonde een vermindering van 86% aan van ABR bij patiënten die waren gerandomiseerd om Alhemo-profylaxe vergeleken met geen profylaxe (ABR-ratio van 0,14, 95% betrouwbaarheidsinterval [BI], 0,07 tot 0,29, p-waarde <0,001). De geschatte gemiddelde ABR was 1,7 voor patiënten die Alhemo-profylaxe kregen, vergeleken met 11,8 voor patiënten zonder profylaxe, en de totale mediane ABR was nul voor behandelde spontane en traumatische bloedingen, vergeleken met 9,8 ABR bij patiënten zonder profylaxe.5 Als ondersteunend secundair werkzaamheidseindpunt 64% van de patiënten die gerandomiseerd waren om Alhemo-profylaxebehandeling te krijgen, ondervonden nul behandelde spontane en traumatische bloedingen gedurende de eerste 24 weken van de behandeling versus 11% zonder profylaxe.5 In het explorer7-onderzoek waren de meest voorkomende bijwerkingen die werden gemeld bij ≥5% van de patiënten die gerandomiseerd waren naar Alhemo, reacties op de injectieplaats (18%) en urticaria (6%). Ernstige bijwerkingen waren nierinfarct en overgevoeligheidsreactie.1

"De ontwikkeling van remmers blijft de ernstigste behandelingsgerelateerde complicatie voor mensen met hemofilie. Voor patiënten met remmers, vooral bij hemofilie B, kan hun hemofilie slecht onder controle blijven en een levensbedreigend risico vormen", zegt Amy Shapiro , MD, CEO en co-medical director bij het Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc. "De goedkeuring van Alhemo – een unieke profylaxe, subcutane injectie pen voor volwassenen en kinderen van 12 jaar en ouder met hemofilie A en B met remmers – biedt een broodnodig alternatief voor de huidige zorgstandaard op het gebied van hemofilie B met remmers, terwijl patiënten met hemofilie A met remmers meer behandelingsopties worden geboden, wat uiteindelijk meer oplevert patiënten met remmers de mogelijkheid om hun zorg te personaliseren en de huidige behandelingslacunes aan te pakken."

Naast de VS is Alhemo momenteel goedgekeurd in Australië, Japan, Zwitserland en de EU, met specifieke indicaties variëren per land.

Over het explorer7-onderzoekExplorer7 is een klinisch onderzoek dat de werkzaamheid en veiligheid van Alhemo heeft vastgesteld bij volwassenen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder met hemofilie A of B met remmers.1,5 In explorer7 werden 52 mannen willekeurig toegewezen in een verhouding van 1:2 om geen profylaxe te krijgen (arm 1, n=19), of Alhemo-profylaxe (arm 2, n=33) en 81 mannen werden op niet-willekeurige wijze toegewezen om Alhemo-profylaxe te ontvangen (armen 3 en 4).1,5 De initiële oplaaddosis van Alhemo was 1 mg per kilogram lichaamsgewicht, gevolgd door 0,2 mg per kilogram dagelijks, en mogelijk geïndividualiseerd. op basis van de plasmaconcentratie van concizumab-mtci zoals gemeten in week 4,1,5. De primaire analyse werd uitgevoerd toen alle patiënten in armen 1 en 2 ten minste Na respectievelijk 24 of 32 weken werd het aantal behandelde spontane en traumatische bloedingsepisodes, gemeten als ABR, tussen arm één en twee vergeleken.1,5 Ondersteunende secundaire eindpunten, zoals het percentage patiënten dat geen bloedingen ondervond, worden gerapporteerd als beschrijvende resultaten only.5

Over hemofilie met remmersHemofilie is een zeldzame bloedingsstoornis die wereldwijd ongeveer 800.000 mensen en 32.000 mensen treft. mensen in de VS, waardoor het vermogen van het lichaam om bloedstolsels te maken wordt aangetast, een proces dat nodig is om bloedingen te stoppen.7-9 Het wordt veroorzaakt door een mutatie in een gen dat instructies geeft voor het maken van de stollingsfactoreiwitten die nodig zijn om een ​​bloedstolsel te vormen. 9 Deze verandering kan voorkomen dat het stollingseiwit goed werkt of helemaal ontbreekt.9 Er zijn verschillende soorten hemofilie, die worden gekenmerkt door het type stollingsfactoreiwit dat defect is of ontbreekt. Hemofilie A wordt veroorzaakt door lage niveaus van stollingsfactor VIII (FVIII), terwijl hemofilie B wordt veroorzaakt door lage niveaus van stollingsfactor IX (FIX).9 Hemofilie wordt vaak behandeld door het vervangen van de ontbrekende stollingsfactor via intraveneuze infusies, ook wel vervangingsinjecties genoemd. therapie.9 Soms kan het lichaam echter remmers produceren als immuunreactie op de stollingsfactoren in de therapie, wat betekent dat vervangingstherapie niet werkt en de totale behandelingsopties beperkt.9,10

Over Alhemo (concizumab-mtci) injectie Alhemo is een antagonist van de weefselfactorrouteremmer (TFPI), een eiwit in het lichaam dat helpt de bloedstolling te stoppen. Door TFPI te remmen verbetert Alhemo de productie van factor Xa (FXa) tijdens de startfase van de stolling, wat leidt tot verbeterde trombinegeneratie en stolselvorming bij patiënten met hemofilie A of B met remmers. Het effect van Alhemo wordt niet beïnvloed door de aanwezigheid van remmende antilichamen tegen FVIII of FIX en Alhemo induceert of versterkt de ontwikkeling van directe remmers tegen FVIII of FIX niet. Alhemo is in de VS goedgekeurd als eenmaal daagse profylaxe om bloedingsepisodes te voorkomen of de frequentie van bloedingsepisodes te verminderen bij volwassenen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder met hemofilie A of B met remmers.1

Wat is Alhemo?Alhemo (concizumab-mtci) injectie 60 mg, 150 mg of 300 mg is een receptgeneesmiddel dat wordt gebruikt voor routinematige profylaxe om de frequentie van bloedingsepisodes bij volwassenen en kinderen van 12 jaar en ouder met hemofilie A met factor VIII-remmers of hemofilie B met factor IX-remmers.

  • Het is niet bekend of Alhemo is veilig en effectief bij mensen die voortdurende immuuntolerantie-inductie (ITI) ondergaan
  • Het is niet bekend of Alhemo veilig en effectief is voor hemofilie A en B met en zonder remmers bij kinderen jonger dan 12 jaar van leeftijd

    • Belangrijke veiligheidsinformatie

    Wat is de belangrijkste informatie die ik moet weten over Alhemo?

  • Het is belangrijk om het dagelijkse doseringsschema van Alhemo te volgen om beschermd te blijven tegen bloedingen. Dit is vooral belangrijk tijdens de eerste 4 weken van de behandeling om er zeker van te zijn dat een juiste onderhoudsdosis wordt ingesteld. Gebruik Alhemo precies zoals voorgeschreven door uw zorgverlener. Stop niet met het gebruik van Alhemo zonder met uw arts te overleggen. Als u doses overslaat of stopt met het gebruik van Alhemo, bent u mogelijk niet langer beschermd tegen bloedingen
  • Uw beroepsbeoefenaar in de gezondheidszorg kan tijdens de behandeling met Alhemo bypassing agents voorschrijven. Volg zorgvuldig de instructies van uw arts met betrekking tot wanneer u on-demand bypassing agents moet gebruiken, en wat de aanbevolen dosis en het schema voor doorbraakbloedingen zijn

    • Gebruik Alhemo niet als u allergisch bent voor concizumab-mtci of voor één van de bestanddelen van Alhemo.

    Voordat u Alhemo gebruikt , vertel uw zorgverlener over al uw medische aandoeningen, ook als u:

  • een geplande operatie ondergaat. Uw beroepsbeoefenaar in de gezondheidszorg kan de behandeling met Alhemo vóór uw operatie stopzetten. Bespreek met uw arts wanneer u moet stoppen met het gebruik van Alhemo en wanneer u er weer mee moet beginnen als u een geplande operatie moet ondergaan.
  • Zwanger bent of van plan bent zwanger te worden. Het is niet bekend of Alhemo schadelijk kan zijn voor uw ongeboren baby.

    • Vrouwtjes die zwanger kunnen worden

  • Uw beroepsbeoefenaar in de gezondheidszorg kan een zwangerschapstest doen voordat u met de behandeling met Alhemo begint.
  • U moet een effectieve anticonceptiemethode gebruiken tijdens de behandeling met Alhemo en gedurende 7 weken na het beëindigen van de behandeling. Praat met uw arts over anticonceptiemethoden die u in deze periode kunt gebruiken.
  • Geeft borstvoeding of is van plan borstvoeding te geven. Het is niet bekend of Alhemo in de moedermelk terechtkomt. Praat met uw arts over de beste manier om uw baby te voeden tijdens de behandeling met Alhemo

    • Vertel uw arts over alle medicijnen die u gebruikt, inclusief receptplichtige en vrij verkrijgbare medicijnen. -geneesmiddelen, vitamines en kruidensupplementen. Ken de medicijnen die u gebruikt. Houd er een lijst van bij, zodat u deze aan uw arts en apotheker kunt laten zien als u een nieuw geneesmiddel krijgt.

    Hoe moet ik Alhemo gebruiken?

  • Verander (draai) uw injectieplaats bij elke injectie. Gebruik niet voor elke injectie dezelfde plaats
  • Om de juiste onderhoudsdosis voor u te bepalen, zal uw arts een bloedtest uitvoeren om de hoeveelheid Alhemo in uw bloed te controleren. Uw beroepsbeoefenaar in de gezondheidszorg kan tijdens de behandeling met Alhemo aanvullende bloedtesten uitvoeren.
  • Deel uw Alhemo-pennen en -naalden niet met iemand anders, zelfs niet als de naald is vervangen. U kunt iemand anders een infectie bezorgen of een infectie van hem/haar krijgen
  • Als u tijdens de eerste vier weken van de behandeling een dosis Alhemo mist, neem dan onmiddellijk contact op met uw arts. Uw zorgverlener zal u vertellen hoeveel Alhemo u moet injecteren

    • Wat zijn de mogelijke bijwerkingen van Alhemo?Alhemo kan ernstige bijwerkingen veroorzaken, waaronder:

  • Bloedstolsels (trombo-embolische voorvallen). Alhemo kan ervoor zorgen dat zich bloedstolsels vormen in bloedvaten, zoals in uw armen, benen, hart, longen, hersenen, ogen, nieren of maag. U loopt mogelijk risico op het krijgen van bloedstolsels tijdens de behandeling met Alhemo als u hoge of frequente doses factorproducten of bypassing agents gebruikt om doorbraakbloedingen te behandelen, of als u bepaalde aandoeningen heeft. Zoek onmiddellijk medische hulp als u tekenen en symptomen van bloedstolsels heeft, waaronder: zwelling, warmte, pijn of roodheid van de huid; hoofdpijn; moeite met praten of bewegen; oogpijn of zwelling; plotselinge pijn in uw maag of onderrug; kortademig voelen of hevige pijn op de borst; verwarring; gevoelloosheid in uw gezicht; en problemen met uw gezichtsvermogen
  • Allergische reacties. Alhemo kan allergische reacties veroorzaken, waaronder roodheid van de huid, huiduitslag, netelroos, jeuk en pijn in de maagstreek. Stop met het gebruik van Alhemo en zoek onmiddellijk medische hulp als u tekenen of symptomen van een ernstige allergische reactie krijgt, waaronder: jeuk op grote delen van de huid; moeite met slikken; piepende ademhaling; bleke en koude huid; duizeligheid als gevolg van lage bloeddruk; roodheid of zwelling van lippen, tong, gezicht of handen; kortademigheid; beklemming op de borst; en snelle hartslag

    • De meest voorkomende bijwerkingen van Alhemo zijn: blauwe plekken, roodheid, bloeding of jeuk op de injectieplaats, en netelroos.

    Over Novo Nordisk Novo Nordisk is een toonaangevend wereldwijd gezondheidszorgbedrijf, opgericht in 1923 en met hoofdkantoor in Denemarken. Ons doel is om verandering teweeg te brengen om ernstige chronische ziekten te verslaan, voortbouwend op onze erfenis op het gebied van diabetes. We doen dit door baanbrekende wetenschappelijke doorbraken te bewerkstelligen, de toegang tot onze medicijnen uit te breiden en te werken aan het voorkomen en uiteindelijk genezen van ziekten. Novo Nordisk heeft ongeveer 72.000 mensen in dienst in 80 landen en brengt zijn producten in ongeveer 170 landen op de markt. Ga voor meer informatie naar novonordisk.com, Facebook, Instagram, X, LinkedIn en YouTube.

    Referenties

  • Alhemo (concizumab-mtci) injectie, voor subcutaan gebruik [bijsluiter]. Plainsboro, NJ: Novo Nordisk Inc.
  • Hedner U. Geschiedenis van rFVIIa-therapie. Thromb-res. 2010;125 Supplement 1:S4-S6. doi:10.1016/j.thromres.2010.01.021
  • Shapiro AD. Concizumab: een nieuw anti-TFPI-therapeutisch middel voor hemofilie. Bloed geav. 2021;5(1):279
  • Srivastava A, Santagostino E, Dougall A, et al. WFH-richtlijnen voor de behandeling van hemofilie, 3e editie [gepubliceerde correctie verschijnt in Hemophilia. 2021 juli;27(4):699]. Hemofilie. 2020;26 Supplement 6:1-158. doi:10.1111/hae.14046
  • Matsushita T, Shapiro A, Abraham A, et al. Fase 3-studie van concizumab bij hemofilie met remmers. N Engels J Med. 2023; 389(9): 783-794.
  • Man C, Andersson NG, Rafowicz A, et al. Incidentie van remmers in een niet-geselecteerd cohort van niet eerder behandelde patiënten met ernstige hemofilie B: een PedNet-onderzoek. Hematologie. 2021 106(1):123-129. doi: 10.3324/haematol.2019.239160. PMID: 31919092; PMCID: PMC7776246.
  • Wereldfederatie van Hemofilie. Annual Global Survey 2021. Geraadpleegd in december 2024. Beschikbaar op https://www1.wfh.org/publications/files/pdf-2399.pdf.
  • Centra voor ziektebestrijding en -preventie ( CDC). Factor VIII en Factor IX. Geraadpleegd in december 2024. Beschikbaar op https://www.cdc.gov/hemophilia-community-counts/php/data-research/2024-march-factor-viii-and-factor-ix.html.
  • Centra voor ziektebestrijding en -preventie (CDC). Over hemofilie. Geraadpleegd in december 2024. Beschikbaar op https://www.cdc.gov/hemophilia/about/?CDC_AAref_Val=https://www.cdc.gov/ncbddd/hemophilia/facts.html .
  • Kim JY, jij CW. De prevalentie en risicofactoren van de ontwikkeling van FVIII-remmers bij eerder behandelde patiënten met hemofilie A. Blood Res. 2019 sep;54(3):204-209. doi: 10.5045/br.2019.54.3.204.

    • BRON Novo Nordisk

    Geplaatst : 2024-12-23 12:00

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire trefwoorden