FDA zatwierdza Alhemo (concizumab-mtci) w celu zapobiegania lub ograniczania epizodów krwawień u osób chorych na hemofilię A lub B z inhibitorami

FDA zatwierdza Alhemo (concizumab-mtci) w celu zapobiegania lub zmniejszania epizodów krwawień u osób chorych na hemofilię A lub B z inhibitorami

PLAINSBORO, N.J., 20 grudnia 2024 r. / PRNewswire/ -- Firma Novo Nordisk ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła Alhemo (concizumab-mtci) w postaci zastrzyku raz dziennie w profilaktyce w celu zapobiegania lub zmniejszania częstości epizodów krwawień u dorosłych i dzieci w wieku 12 lat i starszych chorych na hemofilię A lub B z inhibitorami, kontynuując swoje ponad 35-letnie zaangażowanie w te cierpiących na rzadkie zaburzenia krzepnięcia.1,2 Alhemo jest antagonistą inhibitora szlaku czynników tkankowych (TFPI) podawanym w fabrycznie napełnionym, wstępnie zmieszanym wstrzykiwaczu do wstrzyknięcia podskórnego (60 mg/1,5 mL, 150 mg/1,5 mL lub 300 mg/3 mL) przez cienką igłę 32 G i 4 mm, która jest dostarczana osobno.1,3 Obecnie wiele metod leczenia hemofilii A lub B z użyciem inhibitorów podaje się w infuzjach dożylnych, a Alhemo to pierwszy tego rodzaju zabieg w postaci zastrzyków podskórnych dla tej populacji.1,4,5

Alhemo ma na celu blokowanie w organizmie białka zwanego TFPI, które zapobiega krzepnięciu krwi. Blokując TFPI, Alhemo poprawia wytwarzanie trombiny – białka, które pomaga krzepnąć krew i zapobiegać krwawieniom w przypadku braku innych czynników krzepnięcia lub ich niedoboru w obecności inhibitorów.3,5

Szacowana U 30% pacjentów chorych na ciężką hemofilię A i u 5–10% pacjentów z ciężką hemofilią B powstają inhibitory, co u niektórych pacjentów znacznie utrudnia leczenie hemofilii.4,6 Choć leczenie poprawiło jakość życia chorych, wiele osób chorych na hemofilię, osoby chore na hemofilię B z inhibitorami w dalszym ciągu doświadcza obciążeń związanych z chorobą i leczeniem ze względu na ograniczone możliwości leczenia profilaktycznego zapobiegającego krwawieniom.4 Ze względu na niezaspokojone potrzeby medyczne w tej populacji oraz w oparciu o wyniki badania klinicznego fazy 2, FDA przyznała lekowi Alhemo oznaczenie terapii przełomowej w leczeniu hemofilii B z inhibitorami.3

„Zatwierdzenie leku Alhemo oznacza niezwykłe osiągnięcie w profilaktycznym leczeniu hemofilii u osób z inhibitorami w wieku 12 lat i starszych, dla których w niektórych przypadkach obecnie nie ma wielu opcji” – powiedziała Anna Windle, wiceprezes ds. rozwoju klinicznego w firmie Novo Nordisk. „Jako pierwszy tego typu lek dla tej populacji, Alhemo stanowi znaczący krok w zaspokajaniu niezaspokojonych potrzeb pacjentów chorych na hemofilię za pomocą inhibitorów, co podkreśla zaangażowanie firmy Novo Nordisk we wprowadzanie innowacji ukierunkowanych na pacjenta w zakresie rzadkich chorób.”

Głównym celem głównego badania fazy 3 badacz7 porównującego liczbę leczonych epizodów krwawień spontanicznych i pourazowych, mierzonych na podstawie rocznej częstości krwawień (ABR), wykazano zmniejszenie ABR o 86% u pacjentów losowo przydzielonych do grupy otrzymującej Profilaktyka Alhemo w porównaniu z brakiem profilaktyki (współczynnik ABR 0,14, 95% przedział ufności [CI], 0,07 do 0,29, wartość p <0,001). Szacunkowa średnia ABR wyniosła 1,7 dla pacjentów stosujących profilaktykę Alhemo w porównaniu z 11,8 dla pacjentów niestosujących profilaktyki, a ogólna mediana ABR wyniosła zero dla leczonych krwawień spontanicznych i pourazowych w porównaniu z 9,8 ABR u pacjentów niestosowanych profilaktycznie.5 Jako dodatkowy drugorzędowy punkt końcowy dotyczący skuteczności, U 64% pacjentów przydzielonych losowo do grupy otrzymującej leczenie profilaktyczne Alhemo nie wystąpiło żadne leczone samoistne i urazowe krwawienia w ciągu pierwszych 24 tygodniach leczenia w porównaniu z 11% bez profilaktyki.5 W badaniu explorer7 najczęstszymi działaniami niepożądanymi zgłaszanymi u ≥5% pacjentów losowo przydzielonych do grupy otrzymującej Alhemo były reakcje w miejscu wstrzyknięcia (18%) i pokrzywka (6%). Poważnymi działaniami niepożądanymi był zawał nerek i reakcja nadwrażliwości.1

„Wytworzenie inhibitorów pozostaje najpoważniejszym powikłaniem związanym z leczeniem u osób chorych na hemofilię. W przypadku pacjentów z inhibitorami, szczególnie w przypadku hemofilii B, hemofilia może pozostać słabo kontrolowana i stanowić ryzyko zagrażające życiu” – stwierdziła Amy Shapiro , MD, dyrektor generalny i dyrektor medyczny w Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc. „Zatwierdzenie leku Alhemo – pierwszego w swoim rodzaju wstrzykiwacza podskórnego do profilaktyki dorosłym i dzieciom w wieku 12 lat i starszym chorym na hemofilię A i B z inhibitorami – stanowi bardzo potrzebną alternatywę dla obecnego standardu leczenia hemofilii B z inhibitorami, oferując jednocześnie pacjentom chorym na hemofilię A z inhibitorami więcej opcji leczenia, co ostatecznie zapewnia większej liczbie pacjentów inhibitorom możliwość personalizacji opieki i uzupełnienia obecnych luk w leczeniu.”

Oprócz Stanów Zjednoczonych lek Alhemo jest obecnie zatwierdzony w Australii, Japonii, Szwajcarii i UE, przy czym konkretne wskazania różnią się w zależności od kraj.

O badaniu explorer7Explorer7 to badanie kliniczne, które ustaliło skuteczność i bezpieczeństwo preparatu Alhemo u dorosłych i dzieci w wieku 12 lat i starszych chorych na hemofilię A lub B z inhibitorami.1,5 W badaniu Explorer7 52 mężczyzn przydzielono losowo w stosunku 1:2 do grupy, która nie otrzymywała żadnej profilaktyki (ramię 1, n=19) lub otrzymywała profilaktykę Alhemo (ramię 2, n=19). n=33), a 81 mężczyzn przydzielono nielosowo do grupy otrzymującej profilaktykę Alhemo (ramiona 3 i 4).1,5 Początkowa dawka nasycająca preparatu Alhemo wynosiła 1 mg na kilogram masy ciała, następnie 0,2 mg na kilogram masy ciała na dobę i była potencjalnie zindywidualizowana na podstawie stężenia concizumabu-mtci w osoczu zmierzonego w 4.1, 5. tygodniu. Analizę pierwotną przeprowadzono, gdy wszyscy pacjenci w ramionach 1 i 2 ukończyli co najmniej 24 lub 32 tygodnie i porównano liczbę leczonych epizodów krwawień spontanicznych i pourazowych, mierzoną jako ABR, pomiędzy ramionami pierwszym i drugim.1,5 Dodatkowe drugorzędowe punkty końcowe, takie jak odsetek pacjentów, u których nie wystąpiło żadne krwawienie, podano wyłącznie jako wyniki opisowe .5

Informacje o hemofilii z inhibitoramiHemofilia to rzadka choroba krwotoczna, która dotyka około 800 000 osób na całym świecie i 32 000 osób w krajach USG, która upośledza zdolność organizmu do tworzenia skrzepów krwi – procesu niezbędnego do zatrzymania krwawienia.7-9 Jest to spowodowane mutacją w genie dostarczającym instrukcje dotyczące wytwarzania białek czynników krzepnięcia potrzebnych do utworzenia skrzepu krwi.9 Zmiana ta mogą uniemożliwiać prawidłowe działanie białka krzepnięcia lub jego całkowity brak.9 Istnieją różne typy hemofilii, które charakteryzują się typem białka czynnika krzepnięcia, którego brakuje lub jest wadliwe. Hemofilia A jest spowodowana niskim poziomem czynnika krzepnięcia VIII (FVIII), podczas gdy hemofilia B jest spowodowana niskim poziomem czynnika krzepnięcia IX (FIX).9 Hemofilię często leczy się poprzez uzupełnienie brakującego czynnika krzepnięcia we wlewach dożylnych, co jest również znane jako substytucja terapii.9 Czasami jednak organizm może wytwarzać inhibitory w odpowiedzi immunologicznej na czynniki krzepnięcia podczas terapii, co oznacza, że ​​terapia zastępcza nie działa i ogranicza ogólne możliwości leczenia.9,10

Informacje o Alhemo (concizumab-mtci) zastrzyku Alhemo jest antagonistą inhibitora szlaku czynników tkankowych (TFPI), białka występującego w organizmie, które pomaga zapobiegać krzepnięciu krwi. Hamując TFPI, Alhemo zwiększa wytwarzanie czynnika Xa (FXa) w początkowej fazie krzepnięcia, co prowadzi do lepszego wytwarzania trombiny i tworzenia skrzepów u pacjentów z hemofilią A lub B z inhibitorami. Na działanie leku Alhemo nie ma wpływu obecność przeciwciał hamujących FVIII lub FIX, a Alhemo nie indukuje ani nie nasila rozwoju bezpośrednich inhibitorów FVIII lub FIX. Alhemo został zatwierdzony do stosowania raz dziennie w profilaktyce w celu zapobiegania lub zmniejszania częstości epizodów krwawień u dorosłych i dzieci w wieku 12 lat i starszych chorych na hemofilię A lub B z inhibitorami w USA.1

Co to jest Alhemo?Alhemo (concizumab-mtci) zastrzyk 60 mg, 150 mg lub 300 mg to lek na receptę stosowany w rutynowej profilaktyce w celu zapobiegania lub zmniejszyć częstość epizodów krwawień u dorosłych i dzieci w wieku 12 lat i starszych chorych na hemofilię A za pomocą inhibitorów czynnika VIII lub hemofilię B za pomocą inhibitorów czynnika IX.

  • Nie wiadomo czy Alhemo jest bezpieczny i skuteczny u osób poddawanych ciągłej indukcji tolerancji immunologicznej (ITI)
  • Nie wiadomo, czy Alhemo jest bezpieczny i skuteczny w leczeniu hemofilii A i B z inhibitorami lub bez nich u dzieci w wieku poniżej 12 lat wiek
  • Ważne informacje dotyczące bezpieczeństwa

    Jakie są najważniejsze informacje, które powinienem wiedzieć o Alhemo?

  • W celu ochrony przed krwawieniem ważne jest przestrzeganie dziennego schematu dawkowania leku Alhemo. Jest to szczególnie ważne podczas pierwszych 4 tygodni leczenia, aby upewnić się, że została ustalona prawidłowa dawka podtrzymująca. Stosuj Alhemo dokładnie zgodnie z zaleceniami lekarza. Nie należy przerywać stosowania leku Alhemo bez konsultacji z lekarzem. W przypadku pominięcia dawki lub zaprzestania stosowania leku Alhemo możesz nie być już chroniony przed krwawieniem.
  • Twój lekarz rodzinny może przepisać leki omijające podczas leczenia lekiem Alhemo. Należy dokładnie przestrzegać instrukcji lekarza dotyczących stosowania na żądanie leków omijających oraz zalecanej dawki i schematu krwawień przełomowych
  • Nie używaj Alhemo jeśli masz uczulenie na concizumab-mtci lub którykolwiek ze składników Alhemo.

    Przed użyciem Alhemo poinformuj swojego pracownika służby zdrowia o wszystkich swoich schorzeniach, w tym jeśli:

  • masz zaplanowaną operację. Twój lekarz może przerwać leczenie lekiem Alhemo przed operacją. Porozmawiaj ze swoim lekarzem o tym, kiedy przerwać stosowanie leku Alhemo i kiedy rozpocząć je ponownie, jeśli masz planowaną operację.
  • Jesteś w ciąży lub planujesz zajść w ciążę. Nie wiadomo, czy Alhemo może zaszkodzić nienarodzonemu dziecku.
  • Kobiety zdolne do zajścia w ciążę

  • Twój lekarz rodzinny może wykonać test ciążowy przed rozpoczęciem leczenia lekiem Alhemo.
  • W trakcie leczenia lekiem Alhemo i przez 7 tygodni po zakończeniu leczenia należy stosować skuteczną metodę kontroli urodzeń (antykoncepcję). Porozmawiaj ze swoim lekarzem o metodach kontroli urodzeń, które możesz zastosować w tym czasie.
  • Karmisz piersią lub planujesz karmić piersią. Nie wiadomo, czy Alhemo przenika do mleka matki. Porozmawiaj ze swoim lekarzem o najlepszym sposobie karmienia dziecka podczas leczenia lekiem Alhemo
  • Powiedz swojemu lekarzowi o wszystkich lekach, które zażywasz, łącznie z lekami na receptę i bez recepty -leki bez recepty, witaminy i suplementy ziołowe. Poznaj leki, które zażywasz. Zachowaj ich listę, aby pokazać ją swojemu lekarzowi i farmaceucie, gdy otrzymasz nowy lek.

    Jak stosować Alhemo?

  • Zmieniaj (obróć) miejsce wstrzyknięcia przy każdym wstrzyknięciu. Nie należy wykonywać każdego wstrzyknięcia w to samo miejsce.
  • Aby określić odpowiednią dla pacjenta dawkę podtrzymującą, lekarz przeprowadzi badanie krwi w celu sprawdzenia ilości leku Alhemo we krwi. Twój lekarz może zlecić dodatkowe badania krwi podczas leczenia lekiem Alhemo.
  • Nie udostępniaj wstrzykiwaczy i igieł Alhemo innej osobie, nawet jeśli igła została zmieniona. Możesz zarazić inną osobę lub zarazić się od niej.
  • W przypadku pominięcia dawki leku Alhemo w ciągu pierwszych 4 tygodni leczenia należy natychmiast skontaktować się z lekarzem. Twój lekarz poinformuje Cię, jaką dawkę leku Alhemo należy wstrzyknąć.
  • Jakie są możliwe skutki uboczne leku Alhemo?Alhemo może powodować poważne działania niepożądane, w tym:

  • Zakrzepy krwi (zdarzenia zakrzepowo-zatorowe). Alhemo może powodować tworzenie się zakrzepów krwi w naczyniach krwionośnych, takich jak ramiona, nogi, serce, płuca, mózg, oczy, nerki lub żołądek. Możesz być narażony na ryzyko powstania zakrzepów krwi podczas leczenia lekiem Alhemo, jeśli stosujesz duże lub częste dawki produktów zawierających czynnik lub leki omijające w leczeniu krwawień przełomowych lub jeśli masz określone schorzenia. Należy natychmiast uzyskać pomoc lekarską, jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek oznaki i objawy zakrzepów krwi, w tym: obrzęk, uczucie ciepła, ból lub zaczerwienienie skóry; ból głowy; problemy z mówieniem lub poruszaniem się; ból lub obrzęk oka; nagły ból brzucha lub dolnej części pleców; uczucie duszności lub silnego bólu w klatce piersiowej; dezorientacja; drętwienie twarzy; i problemy ze wzrokiem
  • Reakcje alergiczne. Alhemo może powodować reakcje alergiczne, w tym zaczerwienienie skóry, wysypkę, pokrzywkę, swędzenie i ból w okolicy brzucha. Należy przerwać stosowanie leku Alhemo i natychmiast uzyskać pomoc lekarską, jeśli wystąpią jakiekolwiek oznaki lub objawy ciężkiej reakcji alergicznej, w tym: swędzenie dużych powierzchni skóry; trudności w połykaniu; świszczący oddech; blada i zimna skóra; zawroty głowy spowodowane niskim ciśnieniem krwi; zaczerwienienie lub obrzęk warg, języka, twarzy lub dłoni; duszność; ucisk w klatce piersiowej; i szybkie bicie serca
  • Najczęstsze działania niepożądane leku Alhemo to: zasinienie, zaczerwienienie, krwawienie lub swędzenie w miejscu wstrzyknięcia oraz pokrzywka.

    Informacje o firmie Novo Nordisk Novo Nordisk to wiodąca światowa firma z branży opieki zdrowotnej, założona w 1923 roku z siedzibą w Danii. Naszym celem jest wprowadzanie zmian w celu pokonania poważnych chorób przewlekłych, bazując na naszym dziedzictwie w zakresie cukrzycy. Robimy to poprzez pionierskie przełomowe osiągnięcia naukowe, poszerzanie dostępu do naszych leków i pracę nad zapobieganiem chorobom, a ostatecznie ich wyleczeniem. Novo Nordisk zatrudnia około 72 000 osób w 80 krajach i sprzedaje swoje produkty w około 170 krajach. Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź novonordisk.com, Facebook, Instagram, X, LinkedIn i YouTube.

    Źródło literatury

  • Alhemo (concizumab-mtci) zastrzyk do podawania podskórnego [ulotka dołączona do opakowania]. Plainsboro, New Jersey: Novo Nordisk Inc.
  • Hedner U. Historia terapii rFVIIa. Rozdzielczość Thromb. 2010;125 Dodatek 1:S4-S6. doi:10.1016/j.thromres.2010.01.021
  • Shapiro AD. Concizumab: nowy lek anty-TFPI na hemofilię. Adw. Krwi. 2021;5(1):279
  • Srivastava A, Santagostino E, Dougall A i in. Wytyczne WFH dotyczące postępowania w leczeniu hemofilii, wydanie 3 [opublikowana poprawka pojawia się w Hemofilii. lipiec 2021;27(4):699]. Hemofilia. 2020;26 Dodatek 6:1-158. doi:10.1111/hae.14046
  • Matsushita T, Shapiro A, Abraham A i in. Badanie fazy 3 concizumabu w hemofilii z inhibitorami. N Engl J Med. 2023; 389(9): 783-794.
  • Mężczyzna C, Andersson NG, Rafowicz A i in. Częstość występowania inhibitorów w niewybranej kohorcie wcześniej nieleczonych pacjentów z ciężką hemofilią B: badanie PedNet. Hematologia. 2021 106(1):123-129. doi: 10.3324/haematol.2019.239160. PMID: 31919092; PMCID: PMC7776246.
  • Światowa Federacja Chorych na Hemofilię. Roczne badanie globalne 2021. Dostęp: grudzień 2024 r. Dostępne pod adresem https://www1.wfh.org/publications/files/pdf-2399.pdf.
  • Centra Kontroli i Zapobiegania Chorobom ( CDC). Czynnik VIII i Czynnik IX. Dostęp: grudzień 2024 r. Dostępne pod adresem https://www.cdc.gov/hemophilia-community-counts/php/data-research/2024-march-factor-viii-and-factor-ix.html.
  • Centra Kontroli i Zapobiegania Chorobom (CDC). O hemofilii. Dostęp: grudzień 2024 r. Dostępne pod adresem https://www.cdc.gov/hemophilia/about/?CDC_AAref_Val=https://www.cdc.gov/ncbddd/hemophilia/facts.html .
  • Kim JY, Ty CW. Częstość występowania i czynniki ryzyka rozwoju inhibitora FVIII u wcześniej leczonych pacjentów z hemofilią A. Blood Res. wrzesień 2019;54(3):204-209. doi: 10.5045/br.2019.54.3.204.
  • ŹRÓDŁO Novo Nordisk

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe