FDA aprova Alhemo (concizumab-mtci) para prevenir ou reduzir episódios de sangramento em pessoas com hemofilia A ou B com inibidores

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FDA aprova Alhemo (concizumab-mtci) para prevenir ou reduzir episódios de sangramento em pessoas com hemofilia A ou B com inibidores

PLAINSBORO, N.J., 20 de dezembro de 2024 / PRNewswire/ -- A Novo Nordisk anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o Alhemo (concizumabe-mtci) como profilaxia uma vez ao dia para prevenir ou reduzir a frequência de episódios hemorrágicos em pacientes adultos e pediátricos com 12 anos de idade ou mais com hemofilia A ou B com inibidores, continuando seu compromisso de mais de 35 anos com aqueles vivendo com distúrbios hemorrágicos raros.1,2 Alhemo é um antagonista do inibidor da via do fator tecidual (TFPI) que é administrado em uma caneta pré-cheia e pré-misturada para injeção subcutânea (60 mg / 1,5 mL, 150 mg/1,5 mL ou 300 mg/3 mL) por meio de uma agulha fina de calibre 32 e 4 mm, fornecida separadamente.1,3 Atualmente, muitos tratamentos para hemofilia A ou B com inibidores são administrados por infusões intravenosas, e Alhemo é o primeiro tratamento de injeção subcutânea desse tipo para essa população.1,4,5

Alhemo foi desenvolvido para bloquear uma proteína chamada TFPI no corpo, que impede a coagulação do sangue. Ao bloquear o TFPI, o Alhemo melhora a produção de trombina, uma proteína que ajuda a coagular o sangue e a prevenir sangramentos, quando os outros fatores de coagulação estão ausentes ou deficientes na presença de inibidores.3,5

Uma estimativa 30% dos pacientes que vivem com hemofilia A grave e 5-10% daqueles com hemofilia B grave desenvolvem inibidores, o que torna o tratamento da hemofilia em alguns pacientes significativamente mais desafiador.4,6 Embora os tratamentos tenham melhorado a vida de muitos vivendo com hemofilia, aqueles com hemofilia B com inibidores ainda enfrentam uma carga de doença e tratamento devido às opções limitadas de tratamento profilático para prevenir sangramento.4 Devido às necessidades médicas não atendidas nesta população, e com base nos resultados dos ensaios clínicos de Fase 2, a FDA recebeu a designação de Terapia Inovadora para Alhemo na hemofilia B com inibidores.3

"A aprovação do Alhemo significa uma conquista notável no tratamento profilático da hemofilia para indivíduos com inibidores com idade igual ou superior a 12 anos que, em alguns casos, atualmente têm poucas opções", disse Anna Windle, vice-presidente sênior de desenvolvimento clínico da Novo Nordisk. "Como o primeiro tratamento desse tipo para esta população, o Alhemo representa um passo significativo para ajudar a atender às necessidades não atendidas dos pacientes com hemofilia com inibidores, destacando o compromisso da Novo Nordisk com inovações centradas no paciente em doenças raras."

O objetivo principal do estudo principal de Fase 3 explorer7 comparou o número de episódios hemorrágicos espontâneos e traumáticos tratados, medido pela taxa anual de sangramento (ABR), mostrou uma redução de 86% do ABR em pacientes randomizados para receber Alhemo profilaxia em comparação com nenhuma profilaxia (razão ABR de 0,14, intervalo de confiança [IC] de 95%, 0,07 a 0,29, valor p <0,001). O ABR médio estimado foi de 1,7 para pacientes em profilaxia com Alhemo em comparação com 11,8 para pacientes sem profilaxia e o ABR mediano geral foi zero para sangramentos espontâneos e traumáticos tratados em comparação com 9,8 ABR em pacientes sem profilaxia.5 Como objetivo secundário de eficácia de suporte, 64% dos pacientes randomizados para receber tratamento profilático com Alhemo não tiveram nenhum sangramento espontâneo e traumático tratado durante as primeiras 24 semanas de tratamento versus 11% sem profilaxia.5 No estudo explorer7, as reações adversas mais comuns relatadas em ≥5% dos pacientes randomizados para receber Alhemo foram reações no local da injeção (18%) e urticária (6%). As reações adversas graves foram infarto renal e reação de hipersensibilidade.1

"O desenvolvimento de inibidores continua a ser a complicação mais grave relacionada ao tratamento para pessoas que vivem com hemofilia. Para pacientes com inibidores, especialmente na hemofilia B, a hemofilia pode permanecer mal controlada e representar um risco de vida", disse Amy Shapiro , MD, CEO e co-diretor médico do Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc. "A aprovação do Alhemo - uma caneta de injeção subcutânea de profilaxia, inédita para adultos e crianças 12 anos ou mais com hemofilia A e B com inibidores – fornece uma alternativa muito necessária ao padrão atual de tratamento na hemofilia B com inibidores, ao mesmo tempo que oferece aos pacientes com hemofilia A com inibidores mais opções de tratamento, proporcionando, em última análise, a oportunidade a mais pacientes com inibidores para personalizar seus cuidados e resolver as atuais lacunas de tratamento."

Além dos EUA, o Alhemo está atualmente aprovado na Austrália, no Japão, na Suíça e na UE, com indicações específicas variando de acordo com o país.

Sobre o estudo explorer7Explorer7 é um ensaio clínico que estabeleceu a eficácia e segurança do Alhemo para pacientes adultos e pediátricos com 12 anos de idade ou mais que vivem com hemofilia A ou B com inibidores.1,5 No explorer7, 52 homens foram distribuídos aleatoriamente em uma proporção de 1:2 para não receber profilaxia (braço 1, n=19) ou profilaxia Alhemo (braço 2, n=33) e 81 homens foram designados de forma não aleatória para receber profilaxia com Alhemo (braços 3 e 4).1,5 A dose de ataque inicial de Alhemo foi de 1 mg por quilograma de peso corporal, seguida de 0,2 mg por quilograma diariamente, e potencialmente individualizada com base em concentração plasmática de concizumabe-mtci medida na semana 4.1,5 A análise primária foi realizada quando todos os pacientes nos braços 1 e 2 completaram pelo menos 24 ou 32 semanas, respectivamente, e compararam o número de episódios de sangramento espontâneo e traumático tratados, medidos como ABR, entre os braços um e dois.1,5 Os desfechos secundários de suporte, como a porcentagem de pacientes com sangramento zero, são relatados apenas como resultados descritivos.5

Sobre a hemofilia com inibidoresA hemofilia é um distúrbio hemorrágico raro que afeta aproximadamente 800.000 pessoas em todo o mundo e 32.000 pessoas nos EUA, que prejudica o a capacidade do corpo de produzir coágulos sanguíneos, um processo necessário para parar o sangramento.7-9 É causada por uma mutação em um gene que fornece instruções para produzir as proteínas do fator de coagulação necessárias para formar um coágulo sanguíneo.9 Essa alteração pode impedir a proteína de coagulação de funcionar corretamente ou desaparecer completamente.9 Existem diferentes tipos de hemofilia, que são caracterizadas pelo tipo de proteína do fator de coagulação que está defeituosa ou ausente. A hemofilia A é causada por baixos níveis de fator de coagulação VIII (FVIII), enquanto a hemofilia B é causada por baixos níveis de fator de coagulação IX (FIX).9 A hemofilia é frequentemente tratada pela substituição do fator de coagulação ausente por meio de infusões intravenosas, também conhecidas como reposição terapia.9 No entanto, às vezes o corpo pode produzir inibidores como uma resposta imunológica aos fatores de coagulação na terapia, o que significa que a terapia de reposição não funciona e limita as opções gerais de tratamento.9,10

Sobre a injeção de Alhemo (concizumab-mtci) Alhemo é um antagonista do inibidor da via do fator tecidual (TFPI), uma proteína no corpo que ajuda a impedir a coagulação do sangue. Ao inibir o TFPI, o Alhemo aumenta a produção do fator Xa (FXa) durante a fase inicial da coagulação, levando a uma melhor geração de trombina e formação de coágulos em pacientes com hemofilia A ou B com inibidores. O efeito do Alhemo não é influenciado pela presença de anticorpos inibitórios ao FVIII ou FIX e o Alhemo não induz ou aumenta o desenvolvimento de inibidores diretos do FVIII ou FIX. Alhemo foi aprovado como profilaxia uma vez ao dia para prevenir ou reduzir a frequência de episódios hemorrágicos em adultos e pacientes pediátricos com 12 anos de idade ou mais com hemofilia A ou B com inibidores nos EUA.1

O que é Alhemo?A injeção de Alhemo (concizumab-mtci) 60 mg, 150 mg ou 300 mg é um medicamento de prescrição usado para profilaxia de rotina para prevenir ou reduzir a frequência de episódios hemorrágicos em adultos e crianças com 12 anos de idade ou mais com hemofilia A com inibidores do fator VIII ou hemofilia B com inibidores do fator IX.

  • Não se sabe se Alhemo é seguro e eficaz em pessoas que recebem indução de tolerância imunológica contínua (ITI)
  • Não se sabe se Alhemo é seguro e eficaz para hemofilia A e B com e sem inibidores em crianças menores de 12 anos de idade. idade

    • Informações importantes de segurança

    Qual ​​é a informação mais importante que devo saber sobre o Alhemo?

  • É importante seguir o esquema de dosagem diária de Alhemo para permanecer protegido contra sangramento. Isto é especialmente importante durante as primeiras 4 semanas de tratamento para garantir que uma dose de manutenção correta seja estabelecida. Use Alhemo exatamente como prescrito pelo seu médico (HCP). Não pare de usar o Alhemo sem falar com o seu HCP. Se você perder doses ou parar de usar Alhemo, poderá não estar mais protegido contra sangramento
  • Seu profissional de saúde pode prescrever agentes de bypass durante o tratamento com Alhemo. Siga cuidadosamente as instruções do seu profissional de saúde sobre quando usar agentes de bypass sob demanda e a dose recomendada e o cronograma para sangramentos de disrupção.

    • Não use Alhemo se você é alérgico ao concizumab-mtci ou a qualquer um dos ingredientes do Alhemo.

    Antes de usar Alhemo , informe o seu profissional de saúde sobre todas as suas condições médicas, inclusive se você:

  • tem uma cirurgia planejada. O seu profissional de saúde pode interromper o tratamento com Alhemo antes da cirurgia. Converse com seu médico sobre quando parar de usar Alhemo e quando reiniciá-lo se tiver uma cirurgia planejada.
  • Está grávida ou planeja engravidar. Não se sabe se Alhemo pode prejudicar o feto.

    • Mulheres que podem engravidar

  • Seu profissional de saúde pode fazer um teste de gravidez antes de iniciar o tratamento com Alhemo.
  • Você deve usar um método anticoncepcional (contraceptivo) eficaz durante o tratamento com Alhemo e por 7 semanas após o término do tratamento. Converse com seu profissional de saúde sobre métodos anticoncepcionais que você pode usar durante esse período
  • Está amamentando ou planeja amamentar. Não se sabe se Alhemo passa para o leite materno. Converse com seu médico sobre a melhor maneira de alimentar seu bebê durante o tratamento com Alhemo

    • Informe seu médico sobre todos os medicamentos que você toma, incluindo medicamentos prescritos e de venda livre. - Medicamentos de venda livre, vitaminas e suplementos de ervas. Conheça os medicamentos que você toma. Mantenha uma lista deles para mostrar ao seu profissional de saúde e ao farmacêutico quando você adquirir um novo medicamento.

    Como devo usar o Alhemo?

  • Mude (gire) o local da injeção a cada injeção. Não use o mesmo local para cada injeção
  • Para determinar a dose de manutenção correta para você, seu profissional de saúde fará um exame de sangue para verificar a quantidade de Alhemo no seu sangue. O seu profissional de saúde pode realizar exames de sangue adicionais durante o tratamento com Alhemo
  • Não compartilhe suas canetas e agulhas Alhemo com outra pessoa, mesmo que a agulha tenha sido trocada. Você pode transmitir uma infecção a outra pessoa ou contraí-la
  • Se você esquecer de uma dose de Alhemo durante as primeiras 4 semanas de tratamento, entre em contato com seu profissional de saúde imediatamente. O seu profissional de saúde lhe dirá quanto Alhemo deve ser injetado

    • Quais são os possíveis efeitos colaterais do Alhemo?Alhemo pode causar efeitos colaterais graves, incluindo:

  • Coágulos sanguíneos (eventos tromboembólicos). Alhemo pode causar a formação de coágulos sanguíneos nos vasos sanguíneos, como nos braços, pernas, coração, pulmão, cérebro, olhos, rins ou estômago. Você pode correr o risco de desenvolver coágulos sanguíneos durante o tratamento com Alhemo se usar doses altas ou frequentes de produtos de fator ou agentes de bypass para tratar sangramentos disruptivos, ou se tiver certas condições. Obtenha ajuda médica imediatamente se tiver quaisquer sinais e sintomas de coágulos sanguíneos, incluindo: inchaço, calor, dor ou vermelhidão na pele; dor de cabeça; dificuldade para falar ou se mover; dor ou inchaço nos olhos; dor repentina no estômago ou na região lombar; sentir falta de ar ou dor intensa no peito; confusão; dormência no rosto; e problemas de visão
  • Reações alérgicas. Alhemo pode causar reações alérgicas, incluindo vermelhidão da pele, erupção cutânea, urticária, coceira e dor na região do estômago (abdominal). Pare de usar Alhemo e procure ajuda médica de emergência imediatamente se desenvolver quaisquer sinais ou sintomas de uma reação alérgica grave, incluindo: coceira em grandes áreas da pele; dificuldade para engolir; chiado no peito; pele pálida e fria; tontura devido à pressão arterial baixa; vermelhidão ou inchaço dos lábios, língua, rosto ou mãos; falta de ar; aperto no peito; e batimentos cardíacos acelerados

    • Os efeitos colaterais mais comuns do Alhemo incluem: hematomas, vermelhidão, sangramento ou coceira no local da injeção e urticária.

    Sobre a Novo Nordisk A Novo Nordisk é uma empresa líder global em saúde, fundada em 1923 e sediada na Dinamarca. O nosso objetivo é impulsionar a mudança para derrotar doenças crónicas graves, baseadas na nossa herança na diabetes. Fazemo-lo através de descobertas científicas pioneiras, expandindo o acesso aos nossos medicamentos e trabalhando para prevenir e, em última análise, curar doenças. A Novo Nordisk emprega cerca de 72.000 pessoas em 80 países e comercializa os seus produtos em cerca de 170 países. Para obter mais informações, visite novonordisk.com, Facebook, Instagram, X, LinkedIn e YouTube.

    Referências

  • Alhemo (concizumab-mtci) injeção, para uso subcutâneo [bula]. Plainsboro, NJ: Novo Nordisk Inc.
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  • Shapiro AD. Concizumabe: uma nova terapêutica anti-TFPI para hemofilia. Sangue Adv. 2021;5(1):279
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  • Centros de Controle e Prevenção de Doenças ( CDC). Fator VIII e Fator IX. Acessado em dezembro de 2024. Disponível em https://www.cdc.gov/hemophilia-community-counts/php/data-research/2024-march-factor-viii-and-factor-ix.html.
  • Centros de Controle e Prevenção de Doenças (CDC). Sobre Hemofilia. Acessado em dezembro de 2024. Disponível em https://www.cdc.gov/hemophilia/about/?CDC_AAref_Val=https://www.cdc.gov/ncbddd/hemophilia/facts.html .
  • Kim JY, você é CW. A prevalência e os fatores de risco do desenvolvimento de inibidores do FVIII em pacientes previamente tratados com hemofilia A. Blood Res. Setembro de 2019;54(3):204-209. doi: 10.5045/br.2019.54.3.204.

    • FONTE Novo Nordisk

    Postou : 2024-12-23 12:00

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