FDA aprobă Alhemo (concizumab-mtci) pentru a preveni sau a reduce episoadele de sângerare la persoanele cu hemofilie A sau B cu inhibitori

Urmăriți Drugslib pe

FDA aprobă Alhemo (concizumab-mtci) pentru a preveni sau a reduce episoadele de sângerare la persoanele cu hemofilie A sau B cu inhibitori

PLAINSBORO, N.J., 20 decembrie 2024 / PRNewswire/ -- Novo Nordisk a anunțat astăzi că U.S. Food and Drug Administration (FDA) a aprobat Alhemo (concizumab-mtci) injectare ca profilaxie o dată pe zi pentru a preveni sau reduce frecvența episoadelor de sângerare la pacienții adulți și copii cu vârsta de 12 ani și peste cu hemofilie A sau B cu inhibitori, continuând angajamentul de peste 35 de ani față de aceștia. trăiesc cu tulburări de sângerare rare.1,2 Alhemo este un antagonist al inhibitorului căii factorului tisular (TFPI) care este dozat într-un stilou injector (pen) preumplut, preamestecat pentru injectare subcutanată (60 mg/1,5 ml, 150 mg/1,5 ml sau 300 mg/3 ml) printr-un ac subțire de calibrul 32, de 4 mm, care este furnizat separat.1,3 În prezent, multe tratamente pentru hemofilia A sau B cu inhibitori se administrează prin perfuzii intravenoase, iar Alhemo este prima injecție subcutanată tratament de acest fel pentru această populație.1,4,5

Alhemo este conceput pentru a bloca o proteină numită TFPI din organism, care împiedică coagularea sângelui. Prin blocarea TFPI, Alhemo îmbunătățește producția de trombină, o proteină care ajută la coagularea sângelui și la prevenirea sângerării, atunci când ceilalți factori de coagulare lipsesc sau lipsesc în prezența inhibitorilor.3,5

O estimare 30% dintre pacienții care trăiesc cu hemofilie A severă și 5-10% dintre cei cu hemofilie B severă dezvoltă inhibitori, ceea ce face ca tratamentul hemofiliei la unii pacienți să fie semnificativ. mai provocatoare.4,6 În timp ce tratamentele au îmbunătățit viața multor care trăiesc cu hemofilie, cei cu hemofilie B cu inhibitori încă se confruntă cu o boală și o povară de tratament din cauza opțiunilor limitate de tratament profilactic pentru a preveni sângerarea.4 Din cauza nevoilor medicale nesatisfăcute în acest domeniu. populație și pe baza rezultatelor studiilor clinice de fază 2, FDA a acordat denumirea de terapie inovatoare pentru Alhemo în hemofilia B cu inhibitori.3

„Aprobarea Alhemo semnifică o realizare remarcabilă în tratamentul profilactic al hemofiliei pentru persoanele cu inhibitori cu vârsta de 12 ani și peste care, în unele cazuri, au în prezent puține opțiuni”, a declarat Anna Windle, SVP Clinical Development, Novo Nordisk. „Fiind primul tratament de acest fel pentru această populație, Alhemo reprezintă un pas semnificativ în a ajuta la abordarea nevoilor nesatisfăcute ale pacienților cu hemofilie cu inhibitori, evidențiind angajamentul Novo Nordisk față de inovațiile centrate pe pacient în bolile rare.”

Obiectivul principal din studiul pivot de fază 3 explorator7 a comparat numărul de episoade de sângerare spontane și traumatice tratate, măsurat prin rata anuală de sângerare (ABR), a arătat o reducere cu 86% a ABR la pacienții randomizați să primească profilaxie cu Alhemo, comparativ cu nicio profilaxie (raportul ABR de 0,14, interval de încredere [IC] 95%, 0,07 până la 0,29, valoarea p <0,001). Media estimată a ABR a fost de 1,7 pentru pacienții cu profilaxie Alhemo, comparativ cu 11,8 pentru pacienții fără profilaxie, iar mediana globală a ABR a fost zero pentru sângerările spontane și traumatice tratate, comparativ cu 9,8 ABR la pacienții fără profilaxie. 64% dintre pacienți au fost randomizați să primească tratament profilactic cu Alhemo nu au prezentat sângerări spontane și traumatice tratate în timpul primelor 24 de săptămâni de tratament față de 11% fără profilaxie.5 În studiul explorer7, cele mai frecvente reacții adverse raportate la ≥5% dintre pacienții randomizați pentru a primi Alhemo au fost reacții la locul injectării (18). %) și urticarie (6%). Reacțiile adverse grave au fost infarctul renal și reacția de hipersensibilitate.1

„Dezvoltarea inhibitorilor rămâne cea mai gravă complicație legată de tratament pentru persoanele care trăiesc cu hemofilie. Pentru pacienții cu inhibitori, în special cu hemofilia B, hemofilia lor poate rămâne slab controlată și poate pune viața în pericol”, a spus Amy Shapiro. , MD, CEO și co-director medical la Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc. „Aprobarea Alhemo – o pen-ul pentru injecție subcutanată, primul de acest fel, pentru adulți și copii de 12 ani și peste cu hemofilie A și B cu inhibitori – oferă o alternativă atât de necesară la standardul actual de îngrijire în hemofilia B cu inhibitori, oferind în același timp pacienților cu hemofilia A cu inhibitori mai multe opțiuni de tratament, oferind în cele din urmă mai multor pacienți cu inhibitori oportunitatea de a-și personaliza îngrijirea și de a aborda lacunele actuale de tratament.”

În plus. în S.U.A., Alhemo este în prezent aprobat în Australia, Japonia, Elveția și UE, cu indicații specifice care variază în funcție de țară.

Despre studiul explorer7Explorer7 este un studiu clinic care a stabilit eficacitatea și siguranța Alhemo pentru adulți și copii și adolescenți cu vârsta de 12 ani și peste care trăiesc cu hemofilie A sau B cu inhibitori.1,5 În explorer7, 52 de bărbați au fost repartizați aleatoriu într-un raport de 1:2 pentru a nu primi nicio profilaxie (brațul 1, n=19) sau Alhemo profilaxie (brațul 2, n=33) și 81 de bărbați au fost desemnați non-aleatoriu pentru a primi profilaxie cu Alhemo (brațele 3 și 4).1,5 Doza de încărcare inițială de Alhemo a fost de 1 mg per kilogram de greutate corporală, urmată de 0,2 mg per kilogram zilnic și potențial individualizat pe baza concentrației plasmatice de concizumab-mtci măsurată în săptămâna 4.1,5. analiza a fost efectuată atunci când toți pacienții din brațele 1 și 2 au finalizat cel puțin 24 sau, respectiv, 32 de săptămâni și au comparat numărul de episoade de sângerare spontane și traumatice tratate, măsurate ca ABR, între brațele unu și doi.1,5 Obiective secundare de susținere , cum ar fi procentul de pacienți care prezintă zero sângerări, sunt raportate doar ca rezultate descriptive.5

Despre hemofilie cu inhibitoriHemofilia este o tulburare de sângerare rară care afectează aproximativ 800.000 de persoane din întreaga lume și 32.000 de persoane din SUA, care afectează capacitatea organismului de a forma cheaguri de sânge, proces necesar pentru a opri sângerarea.7-9 Este cauzată de o mutație. într-o genă care oferă instrucțiuni pentru producerea proteinelor factorului de coagulare necesare formării unui cheag de sânge.9 Această modificare poate împiedica proteina de coagulare funcționează corect sau lipsește cu totul.9 Există diferite tipuri de hemofilie, care se caracterizează prin tipul de proteină factor de coagulare care este defectă sau lipsește. Hemofilia A este cauzată de niveluri scăzute de factor de coagulare VIII (FVIII), în timp ce hemofilia B este cauzată de niveluri scăzute de factor de coagulare IX (FIX).9 Hemofilia este adesea tratată prin înlocuirea factorului de coagulare lipsă prin perfuzii intravenoase, cunoscute și sub numele de înlocuire. Cu toate acestea, uneori organismul poate produce inhibitori ca răspuns imun la factorii de coagulare din terapie, ceea ce înseamnă că terapia de substituție nu funcționează și limitează opțiunile generale de tratament.9,10

Despre Alhemo (concizumab-mtci)injectarea Alhemo este un antagonist al inhibitorului căii factorului tisular (TFPI), o proteină din organism care ajută la oprirea coagulării sângelui. Prin inhibarea TFPI, Alhemo îmbunătățește producția de factor Xa (FXa) în timpul fazei de inițiere a coagulării, ceea ce duce la îmbunătățirea generării de trombine și la formarea cheagurilor la pacienții cu hemofilie A sau B cu inhibitori. Efectul Alhemo nu este influențat de prezența anticorpilor inhibitori ai FVIII sau FIX, iar Alhemo nu induce și nu sporește dezvoltarea inhibitorilor direcți ai FVIII sau FIX. Alhemo este aprobat ca profilaxie o dată pe zi pentru a preveni sau reduce frecvența episoadelor de sângerare la adulți și copii și adolescenți cu vârsta de 12 ani și peste cu hemofilie A sau B cu inhibitori în SUA.1

Ce este Alhemo?Injecția de Alhemo (concizumab-mtci) 60 mg, 150 mg sau 300 mg este o rețetă medicament utilizat pentru profilaxia de rutină pentru prevenirea sau reducerea frecvenței episoadelor de sângerare la adulți și copii cu vârsta de 12 ani și peste cu hemofilie A cu inhibitori de factor VIII sau hemofilie B cu inhibitori de factor IX.

  • Nu se știe dacă Alhemo este sigur și eficient la persoanele care primesc inducție continuă a toleranței imune (ITI)
  • Nu se știe dacă Alhemo este sigur și eficient pentru hemofilia A și B cu și fără inhibitori la copiii cu vârsta sub 12 ani

    • Informații importante despre siguranță

    Care sunt cele mai importante informații pe care ar trebui să le știu despre Alhemo?

  • Este important să urmați programul zilnic de dozare a Alhemo pentru a vă proteja împotriva sângerării. Acest lucru este important în special în primele 4 săptămâni de tratament pentru a vă asigura că este stabilită o doză de întreținere corectă. Utilizați Alhemo exact așa cum este prescris de furnizorul dumneavoastră de asistență medicală (HCP). Nu încetați să utilizați Alhemo fără a vorbi cu medicul dumneavoastră. Dacă omiteți doze sau încetați să utilizați Alhemo, este posibil să nu mai fiți protejat împotriva sângerării
  • HCP vă poate prescrie agenți de ocolire în timpul tratamentului cu Alhemo. Urmați cu atenție instrucțiunile HCP cu privire la momentul în care să utilizați agenți de ocolire la cerere, precum și doza recomandată și programul pentru sângerări intraruptoare

    • Nu utilizați Alhemo dacă sunteți alergic la concizumab-mtci sau la oricare dintre ingredientele din Alhemo.

    Înainte de a utiliza Alhemo , spuneți medicului dumneavoastră medical despre toate afecțiunile dumneavoastră medicale, inclusiv dacă:

  • Planificați o intervenție chirurgicală. HCP-ul dumneavoastră poate opri tratamentul cu Alhemo înainte de operația dumneavoastră. Discutați cu medicul dumneavoastră medical despre când să încetați să utilizați Alhemo și când să începeți din nou dacă aveți o intervenție chirurgicală planificată.
  • Sunteți gravidă sau intenționați să rămâneți gravidă. Nu se știe dacă Alhemo poate dăuna copilului dumneavoastră nenăscut.

    • Femei care pot rămâne însărcinate

  • HCP poate face un test de sarcină înainte de a începe tratamentul cu Alhemo.
  • Ar trebui să utilizați o metodă eficientă de control al nașterii (contracepție) în timpul tratamentului cu Alhemo și timp de 7 săptămâni după terminarea tratamentului. Discutați cu medicul dumneavoastră medical despre metodele de control al nașterii pe care le puteți utiliza în această perioadă
  • Alăptați sau intenționați să alăptați. Nu se știe dacă Alhemo trece în laptele matern. Discutați cu HCP despre cel mai bun mod de a vă hrăni copilul în timpul tratamentului cu Alhemo

    • Spuneți medicului dumneavoastră medical despre toate medicamentele pe care le luați, inclusiv pe bază de rețetă și -contra medicamente, vitamine și suplimente pe bază de plante. Cunoașteți medicamentele pe care le luați. Păstrați o listă a acestora pentru a arăta medicului dumneavoastră medical și farmacistului atunci când primiți un medicament nou.

    Cum ar trebui să folosesc Alhemo?

  • Schimbați (rotiți) locul de injectare cu fiecare injecție. Nu utilizați același loc pentru fiecare injecție
  • Pentru a determina doza de întreținere potrivită pentru dumneavoastră, medicul dumneavoastră va face un test de sânge pentru a verifica cantitatea de Alhemo din sângele dumneavoastră. HCP-ul dumneavoastră poate face teste de sânge suplimentare în timpul tratamentului cu Alhemo
  • Nu împărtășiți stilourile și acele stilouri Alhemo cu o altă persoană, chiar dacă acul a fost schimbat. Puteți infecta o altă persoană sau puteți obține o infecție de la ea
  • Dacă omiteți o doză de Alhemo în primele 4 săptămâni de tratament, contactați imediat medicul dumneavoastră. HCP vă va spune cât de mult Alhemo să injectați

    • Care sunt posibilele efecte secundare ale Alhemo?Alhemo poate provoca reacții adverse grave, inclusiv:

  • Cheaguri de sânge (evenimente tromboembolice). Alhemo poate provoca formarea de cheaguri de sânge în vasele de sânge, cum ar fi în brațe, picioare, inimă, plămâni, creier, ochi, rinichi sau stomac. Este posibil să prezentați riscul de a forma cheaguri de sânge în timpul tratamentului cu Alhemo dacă utilizați doze mari sau frecvente de produse factoriale sau agenți de ocolire pentru a trata sângerările interpuse sau dacă aveți anumite afecțiuni. Obțineți imediat asistență medicală dacă aveți orice semne și simptome de cheaguri de sânge, inclusiv: umflare, căldură, durere sau înroșire a pielii; durere de cap; probleme de vorbire sau de mișcare; durere sau umflare a ochilor; durere bruscă în stomac sau în zona inferioară a spatelui; senzație de lipsă de aer sau durere severă în piept; confuzie; amorțeală în fața ta; și probleme cu vederea dvs.
  • Reacții alergice. Alhemo poate provoca reacții alergice, inclusiv înroșirea pielii, erupții cutanate, urticarie, mâncărime și dureri în zona stomacului (abdominală). Opriți utilizarea Alhemo și obțineți imediat asistență medicală de urgență dacă dezvoltați orice semne sau simptome ale unei reacții alergice severe, inclusiv: mâncărime pe zone mari ale pielii; probleme la înghițire; respirație șuierătoare; piele palidă și rece; amețeli din cauza tensiunii arteriale scăzute; roșeață sau umflare a buzelor, limbii, feței sau mâinilor; dificultăți de respirație; senzație de apăsare a pieptului; și bătăi rapide ale inimii

    • Cele mai frecvente efecte secundare ale Alhemo includ: vânătăi, roșeață, sângerare sau mâncărime la locul injectării și urticarie.

    Despre Novo Nordisk Novo Nordisk este o companie lider globală în domeniul sănătății, fondată în 1923 și cu sediul în Danemarca. Scopul nostru este de a conduce schimbarea pentru a învinge bolile cronice grave, construite pe moștenirea noastră în diabet. Facem acest lucru prin descoperiri științifice de pionierat, extinzând accesul la medicamentele noastre și lucrând pentru a preveni și în cele din urmă a vindeca bolile. Novo Nordisk are aproximativ 72.000 de angajați în 80 de țări și își comercializează produsele în aproximativ 170 de țări. Pentru mai multe informații, vizitați novonordisk.com, Facebook, Instagram, X, LinkedIn și YouTube.

    Referințe

  • Injecție cu Alhemo (concizumab-mtci), pentru uz subcutanat [promisă]. Plainsboro, NJ: Novo Nordisk Inc.
  • Hedner U. Istoria terapiei rFVIIa. Tromb Res. 2010;125 Suppl 1:S4-S6. doi:10.1016/j.thromres.2010.01.021
  • Shapiro AD. Concizumab: un nou medicament anti-TFPI pentru hemofilie. Sânge Adv. 2021;5(1):279
  • Srivastava A, Santagostino E, Dougall A, et al. Ghidurile WFH pentru managementul hemofiliei, ediția a 3-a [corecția publicată apare în Haemophilia. 2021 iulie;27(4):699]. Hemofilie. 2020;26 Suppl 6:1-158. doi:10.1111/hae.14046
  • Matsushita T, Shapiro A, Abraham A, et al. Studiu de fază 3 cu concizumab în hemofilie cu inhibitori. N Engl J Med. 2023; 389(9): 783-794.
  • Male C, Andersson NG, Rafowicz A, şi colab. Incidența inhibitorilor într-o cohortă neselectată de pacienți netratați anterior cu hemofilie B severă: un studiu PedNet. hematologică. 2021 106(1):123-129. doi: 10.3324/haematol.2019.239160. PMID: 31919092; PMCID: PMC7776246.
  • Federația Mondială a Hemofiliei. Anual Global Survey 2021. Accesat în decembrie 2024. Disponibil la https://www1.wfh.org/publications/files/pdf-2399.pdf.
  • Centre pentru controlul și prevenirea bolilor ( CDC). Factorul VIII și Factorul IX. Accesat în decembrie 2024. Disponibil la https://www.cdc.gov/hemophilia-community-counts/php/data-research/2024-march-factor-viii-and-factor-ix.html.
  • Centre pentru Controlul și Prevenirea Bolilor (CDC). Despre hemofilie. Accesat în decembrie 2024. Disponibil la https://www.cdc.gov/hemophilia/about/?CDC_AAref_Val=https://www.cdc.gov/ncbddd/hemophilia/facts.html .
  • Kim JY, tu CW. Prevalența și factorii de risc ai dezvoltării inhibitorilor FVIII la pacienții tratați anterior cu hemofilie A. Blood Res. 2019 septembrie;54(3):204-209. doi: 10.5045/br.2019.54.3.204.

    • SURSA Novo Nordisk

    Postat : 2024-12-23 12:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare