FDA одобрило Alhemo (концизумаб-mtci) для предотвращения или уменьшения эпизодов кровотечений у людей с гемофилией A или B с помощью ингибиторов

Следите за Drugslib на

FDA одобрило Alhemo (концизумаб-mtci) для предотвращения или уменьшения эпизодов кровотечений у людей с гемофилией A или B с помощью ингибиторов

ПЛЕЙНСБОРО, Нью-Джерси, 20 декабря 2024 г. / PRNewswire/ -- Компания Novo Nordisk объявила сегодня, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Алгемо. (концизумаб-mtci) в качестве профилактики один раз в день для предотвращения или уменьшения частоты эпизодов кровотечений у взрослых и детей в возрасте 12 лет и старше с гемофилией A или B с ингибиторами, продолжая свою более чем 35-летнюю приверженность этим препаратам. живущие с редкими нарушениями свертываемости крови.1,2 Алгемо – это антагонист ингибитора пути тканевого фактора (TFPI), который дозируется в предварительно заполненные заранее смешанные шприц-ручки для подкожных инъекций (60 мг/1,5 мл, 150 мг/1,5 мл или 300 мг/3 мл) через тонкую иглу диаметром 32 калибра и диаметром 4 мм, которая поставляется отдельно.1,3 В настоящее время многие методы лечения гемофилии А или В ингибиторами вводятся через внутривенные инфузии, а Alhemo — первая в своем роде подкожная инъекция для этой группы населения.1,4,5

Альгемо предназначен для блокирования в организме белка под названием TFPI, который предотвращает свертывание крови. Блокируя TFPI, Alhemo улучшает выработку тромбина, белка, который помогает свертывать кровь и предотвращать кровотечение, когда другие факторы свертывания крови отсутствуют или недостаточны в присутствии ингибиторов.3,5

По оценкам У 30% пациентов, живущих с тяжелой гемофилией А, и у 5-10% пациентов с тяжелой формой гемофилии В развиваются ингибиторы, что значительно усложняет лечение гемофилии у некоторых пациентов.4,6 Хотя методы лечения улучшились жизни многих людей, живущих с гемофилией, те, кто страдает гемофилией B с ингибиторами, по-прежнему испытывают трудности с заболеванием и лечением из-за ограниченных возможностей профилактического лечения для предотвращения кровотечений.4 Из-за неудовлетворенных медицинских потребностей этой группы населения и на основе клинических исследований фазы 2 По результатам FDA присвоило Альгемо при гемофилии B статус «прорывной терапии» с ингибиторами.3

«Одобрение Alhemo означает выдающееся достижение в профилактическом лечении гемофилии для людей с ингибиторами в возрасте 12 лет и старше, у которых в некоторых случаях в настоящее время мало вариантов», - сказала Анна Виндл, старший вице-президент по клиническим разработкам, Novo Nordisk. «Являясь первым препаратом такого рода для этой группы населения, Альгемо представляет собой значительный шаг в удовлетворении неудовлетворенных потребностей пациентов с гемофилией с помощью ингибиторов, подчеркивая приверженность Ново Нордиск к инновациям, ориентированным на пациента, в лечении редких заболеваний».

Основная цель ключевого исследования 3 фазы explorer7, в котором сравнивалось количество пролеченных эпизодов спонтанных и травматических кровотечений, измеренная по годовой частоте кровотечений (ABR), показала снижение частоты кровотечений на 86% у пациентов, рандомизированных для получения Профилактика альгемотерапии по сравнению с отсутствием профилактики (коэффициент ABR 0,14, 95% доверительный интервал [ДИ], от 0,07 до 0,29, значение p <0,001). Расчетное среднее значение ABR составляло 1,7 для пациентов, получавших алгемопрофилактику, по сравнению с 11,8 для пациентов без профилактики, а общее медианное значение ABR было равно нулю для леченных спонтанных и травматических кровотечений по сравнению с 9,8 ABR у пациентов без профилактики.5 В качестве поддерживающей вторичной конечной точки эффективности, У 64% пациентов, рандомизированных для лечения алгемопрофилактикой, в течение первых 24 недель лечения не наблюдалось спонтанных и травматических кровотечений, подвергавшихся лечению. против 11% без профилактики.5 В исследовании explorer7 наиболее частыми побочными реакциями, зарегистрированными у ≥5% пациентов, рандомизированных для приема Алгемо, были реакции в месте инъекции (18%) и крапивница (6%). Серьезными побочными реакциями были инфаркт почки и реакции гиперчувствительности.1

"Разработка ингибиторов остается наиболее серьезным осложнением, связанным с лечением, для людей, живущих с гемофилией. У пациентов с ингибиторами, особенно при гемофилии B, гемофилия может оставаться плохо контролируемой и представлять опасный для жизни риск", - сказала Эми Шапиро. , доктор медицинских наук, генеральный директор и медицинский директор Индианского центра гемофилии и тромбозов, Inc. «Одобрение Alhemo – первого в своем роде профилактического, ручка-ручка для подкожных инъекций для взрослых и детей 12 лет и старше с гемофилией А и В с ингибиторами – обеспечивает столь необходимую альтернативу нынешнему стандарту лечения гемофилии В с ингибиторами, одновременно предлагая пациентам с гемофилией А с ингибиторами больше вариантов лечения, в конечном итоге предоставляя большему количеству пациентов с ингибиторами возможность персонализировать свое лечение и устранить текущие пробелы в лечении».

Помимо США, Alhemo в настоящее время одобрен в Австралии, Японии, Швейцарии и других странах. ЕС, конкретные показания зависят от страны.

Об исследовании explorer7Explorer7 — это клиническое исследование, в ходе которого была установлена ​​эффективность и безопасность препарата Алгемо для взрослых и детей в возрасте 12 лет и старше, живущих с гемофилией А или В с ингибиторами.1,5 В исследовании explorer7 52 мужчины были случайным образом распределены в соотношении 1:2 для отсутствия профилактики (группа 1, n=19) или алгемопрофилактики (группа 2, n=33). и 81 мужчина был неслучайным образом назначен для получения профилактического лечения Алгемо (группы 3 и 4).1,5 Начальная нагрузочная доза Алгемо составляла 1 мг на килограмм массы тела, затем 0,2 мг на килограмм веса в день и потенциально индивидуализировалась на основе Концентрация концизумаба-mtci в плазме, измеренная на неделе 4,1,5. Первичный анализ проводился, когда все пациенты в группах 1 и 2 завершили курс лечения по меньшей мере 24 или 32 недели. соответственно, и сравнили количество пролеченных эпизодов спонтанных и травматических кровотечений, измеренных как ABR, между первой и второй группами.1,5 Поддерживающие вторичные конечные точки, такие как процент пациентов, у которых не было кровотечений, сообщаются только как описательные результаты.5

О гемофилии с ингибиторамиГемофилия — это редкое нарушение свертываемости крови, которым страдают примерно 800 000 человек во всем мире и 32 000 человек в США. ухудшает способность организма образовывать тромбы — процесс, необходимый для остановки кровотечения.7-9 Это вызвано мутацией в гене, который обеспечивает инструкции по созданию белков факторов свертывания крови, необходимых для образования тромба.9 Это изменение может предотвратить белок свертывания крови не работает должным образом или вообще отсутствует.9 Существуют различные типы гемофилии, которые характеризуются типом белка фактора свертывания крови, который является дефектным или отсутствует. Гемофилия А вызвана низким уровнем фактора свертывания крови VIII (FVIII), тогда как гемофилия В вызвана низким уровнем фактора свертывания крови IX (FIX).9 Гемофилию часто лечат путем замены недостающего фактора свертывания крови посредством внутривенных инфузий, что также известно как заместительная терапия. 9. Однако иногда организм может вырабатывать ингибиторы в качестве иммунного ответа на факторы свертывания крови, входящие в состав терапии, что означает, что заместительная терапия не работает и ограничивает общие варианты лечения.9,10

Об Алгемо (концизумаб-mtci) инъекция Алгемо представляет собой антагонист ингибитора пути тканевого фактора (TFPI), белка в организме, который помогает остановить свертывание крови. Ингибируя TFPI, Алгемо усиливает выработку фактора Ха (FXa) во время фазы инициации свертывания крови, что приводит к улучшению образования тромбина и образования сгустков у пациентов с гемофилией А или В, принимающих ингибиторы. На эффект Алгемо не влияет наличие ингибирующих антител к FVIII или FIX, и Алгемо не индуцирует и не усиливает развитие прямых ингибиторов FVIII или FIX. Алгемо одобрен в качестве профилактики один раз в день для предотвращения или уменьшения частоты эпизодов кровотечений у взрослых и детей в возрасте 12 лет и старше с гемофилией А или В с ингибиторами в США.1

Что такое Алгемо?Альгемо (концизумаб-mtci) для инъекций 60 мг, 150 мг или 300 мг — это лекарство, отпускаемое по рецепту и используемое для рутинной профилактики с целью предотвращения или уменьшения частота эпизодов кровотечений у взрослых и детей 12 лет и старше при гемофилии А с ингибиторами фактора VIII или гемофилии В с ингибиторами фактора IX.

  • Неизвестно, если Алгемо безопасен и эффективен у людей, получающих постоянную индукцию иммунной толерантности (ИТИ).
  • Неизвестно, безопасен и эффективен ли Алгемо при гемофилии А и В с ингибиторами и без них у детей младше 12 лет. лет

    • Важная информация по безопасности

    Какую самую важную информацию мне следует знать об Alhemo?

  • Важно соблюдать ежедневный график дозирования Алгемо, чтобы оставаться защищенным от кровотечений. Это особенно важно в течение первых 4 недель лечения, чтобы убедиться, что установлена ​​правильная поддерживающая доза. Используйте Алгемо точно так, как предписано вашим лечащим врачом (HCP). Не прекращайте использование Alhemo, не посоветовавшись со своим медицинским работником. Если вы пропустите дозы или прекратите использовать Alhemo, вы больше не будете защищены от кровотечения.
  • Ваш врач может прописать обходные агенты во время лечения Alhemo. Тщательно следуйте инструкциям вашего врача относительно того, когда использовать шунтирующие средства по требованию, а также рекомендуемую дозу и график лечения прорывных кровотечений.

    • Не используйте Alhemo если у вас аллергия на концизумаб-mtci или любой из ингредиентов Alhemo.

    Перед использованием Alhemo , сообщите своему врачу обо всех ваших заболеваниях, в том числе, если вы:

  • перенесете плановую операцию. Ваш медицинский работник может прекратить лечение препаратом Алгемо перед операцией. Поговорите со своим медицинским работником о том, когда прекратить использование Alhemo и когда начать его снова, если вам предстоит плановая операция.
  • Вы беременны или планируете забеременеть. Неизвестно, может ли Алгемо нанести вред вашему будущему ребенку.

    • Женщины, способные забеременеть

  • Ваш медицинский работник может сделать тест на беременность, прежде чем вы начнете лечение с помощью Alhemo.
  • Вам следует использовать эффективный метод контроля над рождаемостью (контрацепции) во время лечения с Alhemo и в течение 7 недель после окончания лечения. Поговорите со своим медицинским работником о методах контроля над рождаемостью, которые вы можете использовать в это время.
  • Кормите грудью или планируете кормить грудью. Неизвестно, проникает ли Алгемо в грудное молоко. Поговорите со своим медицинским работником о том, как лучше всего кормить ребенка во время лечения Алгемо.

    • Расскажите своему врачу обо всех лекарствах, которые вы принимаете, в том числе по рецепту и без рецепта. -рецептурные лекарства, витамины и растительные добавки. Узнайте, какие лекарства вы принимаете. Сохраните их список, чтобы показать его своему врачу и фармацевту, когда вы получите новое лекарство.

    Как мне следует использовать Алгемо?

  • Изменяйте (поворачивайте) место инъекции при каждой инъекции. Не используйте одно и то же место для каждой инъекции.
  • Чтобы определить для вас правильную поддерживающую дозу, ваш медицинский работник проведет анализ крови, чтобы проверить количество препарата Альгемо в вашей крови. Ваш медицинский работник может проводить дополнительные анализы крови во время лечения Альгемо.
  • Не делитесь ручками и иглами Алгемо с другим человеком, даже если игла была заменена. Вы можете заразить другого человека или заразиться от него.
  • Если вы пропустите прием препарата Алгемо в течение первых 4 недель лечения, немедленно обратитесь к своему врачу. Ваш медицинский работник сообщит вам, какую дозу Алгемо следует ввести.

    • Каковы возможные побочные эффекты Алгемо?Алгемо может вызывать серьезные побочные эффекты, в том числе:

  • Тромбы (тромбоэмболические явления). Альгемо может привести к образованию тромбов в кровеносных сосудах, например, в руках, ногах, сердце, легких, мозге, глазах, почках или желудке. Вы можете подвергаться риску образования тромбов во время лечения Алгемо, если вы используете высокие или частые дозы продуктов фактора или шунтирующих агентов для лечения прорывных кровотечений или если у вас есть определенные состояния. Немедленно обратитесь за медицинской помощью, если у вас есть какие-либо признаки и симптомы образования тромбов, в том числе: отек, повышение температуры, боль или покраснение кожи; головная боль; проблемы с речью или движением; боль в глазах или отек; внезапная боль в животе или пояснице; ощущение одышки или сильной боли в груди; путаница; онемение лица; и проблемы со зрением.
  • Аллергические реакции. Алгемо может вызывать аллергические реакции, включая покраснение кожи, сыпь, крапивницу, зуд и боль в области желудка (абдоминальной области). Прекратите использование Алгемо и немедленно обратитесь за неотложной медицинской помощью, если у вас появятся какие-либо признаки или симптомы тяжелой аллергической реакции, в том числе: зуд на больших участках кожи; проблемы с глотанием; хрипы; бледная и холодная кожа; головокружение из-за низкого артериального давления; покраснение или отек губ, языка, лица или рук; одышка; стеснение в груди; и учащенное сердцебиение

    • К наиболее частым побочным эффектам Алгемо относятся: синяки, покраснения, кровотечения или зуд в месте инъекции и крапивница.

    О Ново Нордиск Novo Nordisk — ведущая мировая компания в сфере здравоохранения, основанная в 1923 году со штаб-квартирой в Дании. Наша цель — добиться перемен, направленных на победу над серьезными хроническими заболеваниями, возникшими на основе нашего наследия в области диабета. Мы делаем это, совершая научные открытия, расширяя доступ к нашим лекарствам и работая над профилактикой и, в конечном итоге, лечением болезней. В компании Novo Nordisk работают около 72 000 человек в 80 странах, а ее продукция продается примерно в 170 странах. Для получения дополнительной информации посетите сайт novonordisk.com, Facebook, Instagram, X, LinkedIn и YouTube.

    Ссылки

  • Алгемо (концизумаб-mtci) для инъекций для подкожного применения [вкладыш в упаковку]. Плейнсборо, Нью-Джерси: Novo Nordisk Inc.
  • Хеднер У. История терапии rFVIIa. Тромб Рес. 2010;125 Приложение 1:S4-S6. doi:10.1016/j.thromres.2010.01.021
  • Шапиро А.Д. Концизумаб: новый анти-TFPI препарат для лечения гемофилии. Кровь Адв. 2021;5(1):279
  • Шривастава А., Сантагостино Е., Дугалл А. и др. Рекомендации ВФГ по ведению гемофилии, 3-е издание [опубликованное исправление появляется в журнале Haemophilia. июль 2021 г.;27(4):699]. Гемофилия. 2020;26 Приложение 6:1-158. doi:10.1111/hae.14046
  • Мацусита Т., Шапиро А., Абрахам А. и др. Третья фаза исследования концизумаба при гемофилии с ингибиторами. N Engl J Med. 2023 год; 389(9): 783-794.
  • Мейл С., Андерссон Н.Г., Рафович А. и др. Частота применения ингибиторов в неотобранной когорте ранее не получавших лечения пациентов с тяжелой гемофилией B: исследование PedNet. Гематологическая. 2021 106(1):123-129. doi: 10.3324/haematol.2019.239160. PMID: 31919092; PMCID: PMC7776246.
  • Всемирная федерация гемофилии. Annual Global Survey 2021. По состоянию на декабрь 2024 г. Доступно по адресу https://www1.wfh.org/publications/files/pdf-2399.pdf.
  • Центры по контролю и профилактике заболеваний ( CDC). Фактор VIII и Фактор IX. По состоянию на декабрь 2024 г. Доступно по адресу https://www.cdc.gov/hemophilia-community-counts/php/data-research/2024-march-factor-viii-and-factor-ix.html.
  • Центры по контролю и профилактике заболеваний (CDC). О гемофилии. По состоянию на декабрь 2024 г. Доступно по адресу https://www.cdc.gov/hemophilia/about/?CDC_AAref_Val=https://www.cdc.gov/ncbddd/hemophilia/facts.html .
  • Ким JY, ты CW. Распространенность и факторы риска развития ингибитора фактора VIII у ранее леченных больных гемофилией А. Рес. крови. Сентябрь 2019 г.;54(3):204-209. doi: 10.5045/br.2019.54.3.204.

    • ИСТОЧНИК Novo Nordisk

    Опубликовано : 2024-12-23 12:00

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова