FDA, İnhibitörlü Hemofili A veya B Hastalarında Kanama Epizodlarını Önlemek veya Azaltmak için Alhemo'yu (concizumab-mtci) Onayladı

FDA, Hemofili A veya B Hastalarında İnhibitörlerle Kanama Olaylarını Önlemek veya Azaltmak İçin Alhemo'yu (concizumab-mtci) Onayladı

PLAINSBORO, N.J., 20 Aralık 2024 / PRNewswire/ -- Novo Nordisk bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) Alhemo'yu onayladığını duyurdu İnhibitörlü hemofili A veya B hastası olan 12 yaş ve üzeri yetişkin ve pediatrik hastalarda kanama ataklarının önlenmesi veya sıklığının azaltılması için günde bir kez profilaksi olarak (concizumab-mtci) enjeksiyonu, 35 yılı aşkın süredir bu tedaviye olan bağlılığını sürdürüyor nadir kanama bozukluklarıyla yaşamak.1,2 Alhemo, deri altı enjeksiyon için önceden doldurulmuş, önceden karıştırılmış bir kalemde dozlanan bir doku faktörü yolu inhibitörü (TFPI) antagonistidir (60 mg/1,5 mL, Ayrı olarak sağlanan 32 gauge, 4 mm'lik ince bir iğne aracılığıyla 150 mg/1,5 mL veya 300 mg/3 mL).1,3 Şu anda, hemofili A veya B'nin inhibitörlü birçok tedavisi intravenöz infüzyonlar aracılığıyla uygulanmaktadır ve Alhemo bu popülasyon için türünün ilk deri altı enjeksiyon tedavisidir.1,4,5

Alhemo, vücutta kanın pıhtılaşmasını durduran TFPI adı verilen bir proteini bloke etmek üzere tasarlanmıştır. Alhemo, TFPI'yi bloke ederek, diğer pıhtılaşma faktörleri eksik veya inhibitörlerin varlığında eksik olduğunda kanın pıhtılaşmasına ve kanamayı önlemeye yardımcı olan bir protein olan trombin üretimini artırır.3,5

Tahmini Şiddetli hemofili A ile yaşayan hastaların %30'unda ve şiddetli hemofili B ile yaşayan hastaların %5-10'unda inhibitörler gelişir, bu da bazı hastalarda hemofili tedavisini önemli ölçüde zorlaştırır.4,6 Tedaviler birçok kişinin yaşamını iyileştirirken hemofili ile yaşayan, inhibitörlü hemofili B hastaları, kanamayı önlemeye yönelik profilaktik tedavi seçeneklerinin sınırlı olması nedeniyle hâlâ bir hastalık ve tedavi yüküyle karşı karşıyadır.4 Bu popülasyondaki karşılanmayan tıbbi ihtiyaçlar nedeniyle ve Faz 2 klinik deney sonuçlarına dayanarak FDA, Hemofili B'de inhibitörlü Alhemo için Çığır Açan Tedavi unvanı verildi.3

Novo Nordisk Klinik Geliştirmeden Sorumlu Kıdemli Başkan Yardımcısı Anna Windle, "Alhemo'nun onayı, bazı durumlarda şu anda çok az seçeneği olan 12 yaş ve üzeri inhibitörlere sahip bireyler için profilaktik hemofili tedavisinde kayda değer bir başarı anlamına geliyor" dedi. "Bu popülasyon için türünün ilk tedavisi olan Alhemo, inhibitörlü hemofili hastalarının karşılanmayan ihtiyaçlarının karşılanmasına yardımcı olma konusunda önemli bir adımı temsil ediyor ve Novo Nordisk'in nadir hastalıklarda hasta odaklı yeniliklere olan bağlılığını vurguluyor."

Önemli Faz 3 araştırmacı7 çalışmasının birincil hedefi, yıllık kanama hızı (ABR) ile ölçülen, tedavi edilen spontan ve travmatik kanama ataklarının sayısını karşılaştırarak, Alhemo almak üzere randomize edilen hastalarda ABR'de %86'lık bir azalma olduğunu gösterdi. Profilaksi yapılmaması ile karşılaştırıldığında profilaksi (ABR oranı 0,14, %95 güven aralığı [CI], 0,07 ila 0,29, p değeri <0,001). Tahmini ortalama ABR, Alhemo profilaksisi alan hastalar için 1,7 iken profilaksi almayan hastalar için 11,8'dir ve tedavi edilen spontan ve travmatik kanamalar için genel medyan ABR sıfır iken, profilaksi almayan hastalarda 9,8 ABR'dir.5 Destekleyici bir ikincil etkililik son noktası olarak, Alhemo profilaksisi tedavisi almak üzere randomize edilen hastaların %64'ünde tedavinin ilk 24 haftasında sıfır tedavi edilmiş spontan ve travmatik kanama görüldü. tedavi ve profilaksi olmadan %11.5 Explorer7 çalışmasında, Alhemo almak üzere randomize edilen hastaların ≥%5'inde bildirilen en yaygın advers reaksiyonlar enjeksiyon bölgesi reaksiyonları (%18) ve ürtikerdir (%6). Ciddi advers reaksiyonlar böbrek enfarktüsü ve aşırı duyarlılık reaksiyonuydu.1

Amy Shapiro, "İnhibitörlerin gelişimi, hemofili ile yaşayan insanlar için tedaviye bağlı en ciddi komplikasyon olmaya devam ediyor. İnhibitörleri olan, özellikle de hemofili B hastalarında, hemofili zayıf bir şekilde kontrol edilebilir ve yaşamı tehdit eden bir risk oluşturabilir" dedi. , MD, Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc.'in CEO'su ve yardımcı tıbbi direktörü "Alhemo'nun onayı - yetişkinler ve çocuklar için türünün ilk örneği olan profilaksi, deri altı enjeksiyon kalemi İnhibitörlü hemofili A ve B'li 12 yaş ve üstü - inhibitörlü hemofili B'de mevcut bakım standardına çok ihtiyaç duyulan bir alternatif sağlarken, inhibitörlü hemofili A hastalarına daha fazla tedavi seçeneği sunarak sonuçta inhibitörlü daha fazla hastaya fırsat sağlar. bakımlarını kişiselleştirmek ve mevcut tedavi boşluklarını gidermek için."

Alhemo şu anda ABD'nin yanı sıra Avustralya, Japonya, İsviçre ve AB'de de onaylanmıştır ve belirli endikasyonlar ülkeye göre değişir.

Explorer7 çalışması hakkındaExplorer7, Alhemo'nun inhibitörlü hemofili A veya B ile yaşayan yetişkinler ve 12 yaş ve üzeri pediatrik hastalar için etkinliğini ve güvenliğini belirleyen bir klinik çalışmadır.1,5 Explorer7'de 52 erkek, hiçbir profilaksi (kol 1, n=19) veya Alhemo profilaksisi (kol 2, n=19) almak üzere 1:2 oranında rastgele atandı. n=33) ve 81 erkek, Alhemo profilaksisi almak üzere rastgele olmayan bir şekilde atandı (kol 3 ve 4).1,5 Alhemo'nun başlangıç ​​yükleme dozu, vücut ağırlığının kilogramı başına 1 mg, ardından günlük olarak kilogram başına 0,2 mg idi ve potansiyel olarak bireyselleştirilmişti. 4.1,5. haftada ölçülen concizumab-mtci plazma konsantrasyonu esas alınarak Birincil analiz, 1. ve 2. kollardaki tüm hastaların en az 24 veya Sırasıyla 32 hafta boyunca tedavi edilmiş ve birinci ve ikinci kollar arasında ABR olarak ölçülen tedavi edilen spontan ve travmatik kanama ataklarının sayısı karşılaştırılmıştır.1,5 Sıfır kanama yaşayan hastaların yüzdesi gibi destekleyici ikincil sonlanım noktaları yalnızca tanımlayıcı sonuçlar olarak rapor edilmiştir. 5

İnhibitörlü hemofili hakkında Hemofili, dünya çapında yaklaşık 800.000, ABD'de ise 32.000 kişiyi etkileyen nadir bir kanama bozukluğudur. Bu, vücudun kan pıhtısı oluşturma yeteneğini bozar; bu, kanamayı durdurmak için gerekli bir süreçtir.7-9 Bu duruma, kan pıhtısı oluşturmak için gereken pıhtılaşma faktörü proteinlerinin yapımı için talimatlar sağlayan bir gendeki mutasyon neden olur.9 Bu değişiklik, kanın pıhtılaşmasını engelleyebilir. pıhtılaşma proteininin düzgün çalışmasını engelleyebilir veya tamamen eksik olabilir.9 Kusurlu veya eksik olan pıhtılaşma faktörü proteini türü ile karakterize edilen farklı hemofili türleri vardır. Hemofili A'ya düşük düzeydeki pıhtılaşma faktörü VIII (FVIII) neden olurken, hemofili B'ye düşük düzeydeki pıhtılaşma faktörü IX (FIX) neden olur.9 Hemofili genellikle eksik pıhtılaşma faktörünün intravenöz infüzyonlar yoluyla değiştirilmesiyle tedavi edilir; bu işlem aynı zamanda replasman olarak da bilinir. Ancak bazen vücut, tedavideki pıhtılaşma faktörlerine karşı bağışıklık tepkisi olarak inhibitörler üretebilir. Bu da, replasman tedavisinin işe yaramadığı ve genel tedavi seçeneklerini sınırladığı anlamına gelir.9,10

Alhemo (concizumab-mtci) enjeksiyonu hakkında Alhemo, vücutta kanın pıhtılaşmasını durdurmaya yardımcı olan bir protein olan bir doku faktörü yolu inhibitörü (TFPI) antagonistidir. Alhemo, TFPI'yi inhibe ederek pıhtılaşmanın başlangıç ​​aşamasında faktör Xa (FXa) üretimini arttırır, bu da inhibitörlü hemofili A veya B hastalarında trombin üretiminin ve pıhtı oluşumunun iyileşmesine yol açar. Alhemo'nun etkisi, FVIII veya FIX'e karşı inhibitör antikorların varlığından etkilenmez ve Alhemo, FVIII veya FIX'e karşı doğrudan inhibitörlerin gelişimini indüklemez veya arttırmaz. Alhemo, ABD'de inhibitörlü hemofili A veya B hastası olan 12 yaş ve üzeri pediyatrik hastalarda ve yetişkinlerde kanama ataklarının sıklığını önlemek veya azaltmak için günde bir kez profilaksi olarak onaylanmıştır.1

Alhemo nedir?Alhemo (concizumab-mtci) enjeksiyonu 60 mg, 150 mg veya 300 mg, önlemek veya azaltmak için rutin profilaksi için kullanılan reçeteli bir ilaçtır. Faktör VIII inhibitörleri ile hemofili A veya faktör IX inhibitörleri ile hemofili B ile yetişkinlerde ve 12 yaş ve üzeri çocuklarda kanama ataklarının sıklığı.

Önemli Güvenlik Bilgileri

Alhemo hakkında bilmem gereken en önemli bilgi nedir?

Concizumab-mtci'ye veya Alhemo'nun içindeki herhangi bir bileşene alerjiniz varsa Alhemo'yu kullanmayın.