FDA схвалює Alhemo (concizumab-mtci) для запобігання або зменшення епізодів кровотечі у людей з гемофілією A або B з інгібіторами

Підпишіться на Drugslib

FDA схвалює Alhemo (concizumab-mtci) для запобігання або зменшення епізодів кровотечі у людей з гемофілією A або B за допомогою інгібіторів

ПЛЕЙНСБОРО, Нью-Джерсі, 20 грудня 2024 р. / PRNewswire/ -- Novo Nordisk оголосила сьогодні, що Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) схвалило Alhemo (концизумаб-mtci) як профілактика один раз на день для запобігання або зменшення частоти епізодів кровотечі у дорослих і дітей віком від 12 років з гемофілією А або В з інгібіторами, продовжуючи свою більш ніж 35-річну прихильність до цих життя з рідкісними розладами згортання крові.1,2 Alhemo є інгібітором тканинного фактора (TFPI) антагоніста, який дозують у попередньо заповнену шприц-ручку для підшкірної ін’єкції (60 мг/1,5 мл, 150 мг/1,5 мл або 300 мг/3 мл) за допомогою тонкої голки 32 калібру 4 мм, яка надається окремо.1, 3 Наразі багато інгібіторів лікування гемофілії А або В застосовують через внутрішньовенні інфузії, і Alhemo є першим у своєму роді підшкірним ін’єкційним засобом для цієї групи населення.1,4,5

Alhemo розроблено для блокування білка під назвою TFPI в організмі, який перешкоджає згортанню крові. Блокуючи TFPI, Alhemo покращує виробництво тромбіну, білка, який допомагає згортати кров і запобігати кровотечі, коли інші фактори згортання відсутні або дефіцитні в присутності інгібіторів.3,5

Оцінено У 30% пацієнтів з тяжкою гемофілією А та у 5-10% пацієнтів з важкою гемофілією В виробляються інгібітори, що ускладнює лікування гемофілія у деяких пацієнтів значно складніша.4,6 Хоча лікування покращило життя багатьох хворих на гемофілію, хворі на гемофілію B з інгібіторами все ще відчувають хворобу та тягар лікування через обмежені можливості профілактичного лікування для запобігання кровотечі.4 Через незадоволені медичні потреби в цій групі населення, і на основі результатів клінічних випробувань Фази 2 FDA надало Alhemo назву «Проривна терапія» в гемофілія В з інгібіторами.3

«Схвалення Alhemo означає значне досягнення в профілактичному лікуванні гемофілії для осіб віком від 12 років із інгібіторами, які в деяких випадках наразі мають мало варіантів», — сказала Анна Віндл, старший віце-президент відділу клінічних розробок Novo Nordisk. «Як перший у своєму роді засіб для цієї категорії пацієнтів, Alhemo є значним кроком у допомозі задовольнити незадоволені потреби пацієнтів з гемофілією за допомогою інгібіторів, підкреслюючи прихильність Novo Nordisk до інновацій у лікуванні рідкісних захворювань, орієнтованих на потреби пацієнта».

Основна мета основного дослідження Phase 3 explorer7 порівнювала кількість пролікованих спонтанних і травматичних епізодів кровотечі, виміряну за рік частоти кровотечі (ABR), показали зниження на 86% ABR у пацієнтів, рандомізованих для отримання профілактики Alhemo, порівняно з відсутністю профілактики (співвідношення ABR 0,14, 95% довірчий інтервал [ДІ], 0,07–0,29, p-значення <0,001). Розрахункове середнє значення ABR становило 1,7 для пацієнтів, які отримували профілактику Alhemo, порівняно з 11,8 для пацієнтів без профілактики, а загальна медіана ABR була нульовою для лікуваних спонтанних і травматичних кровотеч порівняно з 9,8 ABR у пацієнтів без профілактики.5 Як підтримуюча вторинна кінцева точка ефективності, 64% пацієнтів, рандомізованих для отримання профілактичного лікування Alhemo протягом перших 24 тижнів лікування не спостерігалося спонтанних і травматичних кровотеч у разі лікування проти 11% без профілактики.5 У дослідженні explorer7 найпоширенішими побічними реакціями, про які повідомлялося у ≥5% пацієнтів, рандомізованих для отримання Alhemo, були реакції у місці ін’єкції (18 %) і кропив’янка (6 %). Серйозними побічними реакціями були інфаркт нирки та реакція гіперчутливості.1

«Розвиток інгібіторів залишається найсерйознішим ускладненням, пов’язаним з лікуванням, для людей, які живуть з гемофілією. Для пацієнтів з інгібіторами, особливо з гемофілією B, їхня гемофілія може залишатися погано контрольованою та становити загрозу для життя», — сказала Емі Шапіро , доктор медичних наук, генеральний директор і другий медичний директор Індіанського центру гемофілії та тромбозу, Inc. «Схвалення Alhemo – перша в своєму роді профілактична ручка для підшкірних ін’єкцій для дорослих і дітей віком від 12 років з гемофілією А і В з інгібіторами – забезпечує вкрай необхідну альтернативу поточному стандарту лікування гемофілії В з інгібіторами, водночас пропонуючи пацієнти з гемофілією А з інгібіторами більше варіантів лікування, що в кінцевому підсумку надає більшій кількості пацієнтів з інгібіторами можливість персоналізувати своє лікування та підходити до поточного лікування прогалини."

Крім США, Alhemo наразі схвалено в Австралії, Японії, Швейцарії та ЄС, конкретні показання залежать від країни.

Про дослідження explorer7Explorer7 — це клінічне випробування, яке встановило ефективність і безпеку Alhemo для дорослих і дітей віком від 12 років, які страждають на гемофілію A або B і приймають інгібітори.1,5 У досліднику 7 52 самця були випадковим чином розподілені у співвідношенні 1:2, щоб не отримувати профілактику (група 1, n=19) або профілактику Alhemo (група 2, n=33) і 81 чоловіка невипадковим чином розподілили для отримання профілактики Alhemo (групи 3 і 4).1,5 Початкова навантажувальна доза Alhemo становила 1 мг на кілограм маси тіла , потім 0,2 мг на кілограм щодня та потенційно індивідуально на основі виміряної концентрації концизумабу-mtci у плазмі на тижні 4.1,5. Первинний аналіз проводили, коли всі пацієнти в групах 1 і 2 завершили щонайменше 24 або 32 тижні відповідно, і порівнювали кількість пролікованих епізодів спонтанної та травматичної кровотечі, виміряну як ABR, між групами 1 і 2 .1,5 Підтримуючі вторинні кінцеві точки, такі як відсоток пацієнтів, у яких кровотеча відсутня, повідомляються лише як описові результати.5

Про гемофілію з інгібіторамиГемофілія – це рідкісний розлад кровотечі, який вражає приблизно 800 000 людей у ​​всьому світі та 32 000 людей у ​​США, що порушує здатність організму утворювати тромби, процес, необхідний для зупинки кровотечі. 7-9 Це викликано мутацією в гені, який забезпечує інструкції для створення білків фактора згортання крові, необхідних для утворює тромб.9 Ця зміна може перешкоджати належній роботі білка згортання крові або взагалі бути відсутнім.9 Існують різні типи гемофілії, які характеризуються типом білка фактора згортання крові, який є дефектним або відсутнім. Гемофілія A спричинена низьким рівнем фактора згортання крові VIII (FVIII), тоді як гемофілія B спричинена низьким рівнем фактора згортання крові IX (FIX).9 Гемофілію часто лікують шляхом заміни відсутнього фактора згортання крові за допомогою внутрішньовенних інфузій, також відомих як заміна Однак іноді організм може виробляти інгібітори як імунну відповідь на фактори згортання крові під час терапії, що означає заміну терапія не працює та обмежує загальні можливості лікування.9,10

Про Alhemo (concizumab-mtci) ін’єкції Alhemo — це антагоніст інгібітора тканинного фактора (TFPI), білка в організмі, який допомагає зупинити згортання крові. Інгібуючи TFPI, Alhemo посилює виробництво фактора Xa (FXa) під час фази ініціації коагуляції, що призводить до покращення генерації тромбіну та утворення тромбу у пацієнтів з гемофілією A або B за допомогою інгібіторів. На ефект Alhemo не впливає наявність інгібіторних антитіл до FVIII або FIX, і Alhemo не індукує та не посилює розвиток прямих інгібіторів FVIII або FIX. Alhemo схвалено для профілактики один раз на добу для запобігання або зменшення частоти епізодів кровотечі у дорослих і дітей віком від 12 років із гемофілією А або В із застосуванням інгібіторів у США.1

Що таке Alhemo?Alhemo (concizumab-mtci) ін’єкції 60 мг, 150 мг або 300 mg – це ліки, що відпускаються за рецептом і використовуються для звичайної профілактики для запобігання або зменшення частоти епізодів кровотечі у дорослих і дітей віком від 12 років із гемофілією А з інгібіторами фактора VIII або гемофілією B з інгібіторами фактора IX.

  • Невідомо, чи безпечний і ефективний Alhemo для людей, які отримують постійну індукцію імунної толерантності (ITI)
  • Невідомо, чи безпечний і ефективний Alhemo для лікування гемофілії А і В з інгібіторами та без них у дітей віком до 12 років

    • Важлива інформація про безпеку

    Яку найважливішу інформацію я повинен знати про Alhemo?

  • Важливо дотримуватися графіка щоденного дозування Alhemo, щоб уберегтися від кровотечі. Це особливо важливо протягом перших 4 тижнів лікування, щоб переконатися, що встановлено правильну підтримуючу дозу. Використовуйте Alhemo точно так, як це призначено вашим медичним працівником (HCP). Не припиняйте використовувати Alhemo, не поговоривши зі своїм медичним працівником. Якщо ви пропустите дози або припините використовувати Alhemo, можливо, ви більше не будете захищені від кровотечі
  • Ваш лікар може призначити обхідні засоби під час лікування Alhemo. Уважно дотримуйтеся вказівок свого медичного працівника щодо використання шунтуючих засобів на вимогу, а також рекомендованої дози та графіка для проривних кровотеч

    • Не використовуйте Alhemo якщо у вас алергія на concizumab-mtci або будь-який з інгредієнтів Alhemo.

    Перед використанням Alhemo , повідомте своєму медичному працівнику про всі ваші захворювання, включно з тим, якщо ви:

  • маєте заплановану операцію. Ваш лікар може припинити лікування Alhemo перед операцією. Поговоріть зі своїм медичним працівником про те, коли припинити використання Alhemo і коли почати знову, якщо у вас запланована операція.
  • Ви вагітні або плануєте завагітніти. Невідомо, чи може Alhemo завдати шкоди вашій ненародженій дитині.

    • Жінки, які можуть завагітніти

  • Ваш медпрацівник може зробити тест на вагітність перед початком лікування Alhemo.
  • Ви повинні використовувати ефективний метод контролю народжуваності (контрацепції) під час лікування Alhemo та протягом 7 тижнів після закінчення лікування. Поговоріть зі своїм лікарем про методи контролю за народжуваністю, які ви можете використовувати протягом цього часу
  • Годуєте або плануєте годувати грудьми. Невідомо, чи Alhemo переходить у грудне молоко. Поговоріть зі своїм лікарем про найкращий спосіб годування вашої дитини під час лікування Alhemo

    • Повідомте свого медичного працівника про всі ліки, які ви приймаєте, включно з рецептурними та безкоштовними - безрецептурні ліки, вітаміни та рослинні добавки. Знайте ліки, які ви приймаєте. Зберігайте їх список, щоб показати своєму лікарю та фармацевту, коли ви отримаєте нові ліки.

    Як використовувати Alhemo?

  • Змінюйте (обертайте) місце ін’єкції з кожною ін’єкцією. Не використовуйте одне й те саме місце для кожної ін’єкції.
  • Щоб визначити правильну підтримуючу дозу для вас, ваш лікар зробить аналіз крові, щоб перевірити кількість Alhemo у вашій крові. Ваш медпрацівник може зробити додаткові аналізи крові під час лікування Alhemo
  • Не передавайте свої ручки та голки Alhemo іншим особам, навіть якщо голку було змінено. Ви можете заразити іншу людину або заразитися від неї
  • Якщо ви пропустили дозу Alhemo протягом перших 4 тижнів лікування, негайно зверніться до свого медичного працівника. Ваш медпрацівник скаже вам, скільки Alhemo вводити.

    • Які можливі побічні ефекти Alhemo?Alhemo може викликати серйозні побічні ефекти, зокрема:

  • Згустки крові (тромбоемболічні події). Alhemo може спричинити утворення тромбів у кровоносних судинах, наприклад у ваших руках, ногах, серці, легенях, мозку, очах, нирках або шлунку. У вас може бути ризик утворення тромбів під час лікування Alhemo, якщо ви використовуєте високі або часті дози факторів або обхідних агентів для лікування проривних кровотеч, або якщо у вас є певні захворювання. Негайно зверніться за медичною допомогою, якщо у вас є будь-які ознаки та симптоми тромбів, включаючи: набряк, тепло, біль або почервоніння шкіри; головний біль; проблеми з розмовою або рухом; біль або набряк очей; раптовий біль у животі або нижній частині спини; відчуття нестачі повітря або сильний біль у грудях; спантеличеність; оніміння вашого обличчя; і проблеми із зором
  • Алергічні реакції. Alhemo може викликати алергічні реакції, включаючи почервоніння шкіри, висипання, кропив’янку, свербіж і біль у животі. Припиніть використання Alhemo та негайно зверніться за невідкладною медичною допомогою, якщо у вас з’явилися будь-які ознаки або симптоми серйозної алергічної реакції, включаючи: свербіж на великих ділянках шкіри; проблеми з ковтанням; хрипи; бліда і холодна шкіра; запаморочення через зниження тиску; почервоніння або набряк губ, язика, обличчя або рук; задишка; ущільнення в грудях; і прискорене серцебиття

    • Найпоширенішими побічними ефектами Alhemo є: синці, почервоніння, кровотеча або свербіж у місці ін’єкції та кропив’янка.

    Про Novo Nordisk Novo Nordisk — провідна світова компанія з охорони здоров’я, заснована в 1923 році зі штаб-квартирою в Данії. Наша мета — стимулювати зміни, щоб перемогти серйозні хронічні захворювання, засновані на нашій спадщині щодо діабету. Ми робимо це, впроваджуючи наукові відкриття, розширюючи доступ до наших ліків і працюючи над запобіганням і остаточному лікуванню хвороб. Novo Nordisk налічує близько 72 000 співробітників у 80 країнах і продає свою продукцію приблизно в 170 країнах. Для отримання додаткової інформації відвідайте novonordisk.com, Facebook, Instagram, X, LinkedIn і YouTube.

    Посилання

  • Alhemo (concizumab-mtci) ін’єкції для підшкірного введення [вкладиш до упаковки]. Plainsboro, NJ: Novo Nordisk Inc.
  • Hedner U. Історія терапії rFVIIa. Thromb Res. 2010; 125 Додаток 1: S4-S6. doi:10.1016/j.thromres.2010.01.021
  • Шапіро А.Д. Концизумаб: новий анти-TFPI терапевтичний засіб для лікування гемофілії. Blood Adv. 2021;5(1):279
  • Шрівастава А, Сантаґостіно Е, Дугал А та ін. WFH Guidelines for Management of Hemophilia, 3rd edition [опубліковане виправлення міститься в Haemophilia. Липень 2021;27(4):699]. гемофілія. 2020; 26 Додаток 6: 1-158. doi:10.1111/hae.14046
  • Мацусіта Т., Шапіро А., Абрахам А. та ін. Випробування фази 3 концизумабу при гемофілії з інгібіторами. N Engl J Med. 2023; 389(9): 783-794.
  • Male C, Andersson NG, Rafowicz A, et al. Захворюваність інгібіторами в невідібраній когорті раніше нелікованих пацієнтів з важкою гемофілією B: дослідження PedNet. Гематологічна. 2021 106(1):123-129. doi: 10.3324/haematol.2019.239160. PMID: 31919092; PMCID: PMC7776246.
  • Всесвітня федерація гемофілії. Annual Global Survey 2021. Перевірено грудень 2024. Доступно за адресою https://www1.wfh.org/publications/files/pdf-2399.pdf.
  • Центри контролю та профілактики захворювань ( CDC). Фактор VIII і Фактор IX. Перевірено грудень 2024 р. Доступно за адресою https://www.cdc.gov/hemophilia-community-counts/php/data-research/2024-march-factor-viii-and-factor-ix.html.
  • Центри контролю та профілактики захворювань (CDC). Про гемофілію. Перевірено грудень 2024 р. Доступно за адресою https://www.cdc.gov/hemophilia/about/?CDC_AAref_Val=https://www.cdc.gov/ncbddd/hemophilia/facts.html .
  • Kim JY, You CW. Поширеність і фактори ризику розвитку інгібіторів FVIII у раніше лікованих пацієнтів з гемофілією A. Blood Res. 2019 вер.;54(3):204-209. doi: 10.5045/br.2019.54.3.204.

    • ДЖЕРЕЛО Novo Nordisk

    Опубліковано : 2024-12-23 12:00

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова