إدارة الغذاء والدواء توافق على عقار Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) لعلاج التليف الكيسي

اتبع Drugslib على

توافق إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) لعلاج التليف الكيسي

بوسطن--(بزنيس واير/"ايتوس واير")-- ديسمبر 2019. 20 تشرين الثاني (نوفمبر) 2024 - أعلنت شركة Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وافقت على ALYFTREK (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor)، وهو غشاء ثلاثي مركب من التليف الكيسي يتم تناوله مرة واحدة يوميًا مُعدِّل منظم التوصيل (CFTR) لعلاج التليف الكيسي (CF) لدى الأشخاص بعمر 6 سنوات فما فوق والذين لديهم طفرة F508del واحدة على الأقل أو طفرة أخرى في جين CFTR الذي يستجيب لـ ALYFTREK. انظر أدناه للحصول على معلومات السلامة المهمة، بما في ذلك التحذير المعبأ.

"إن ALYFTREK هو مُعدِّل CFTR الخامس الذي حصلنا عليه للحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) ويمثل علامة بارزة أخرى في رحلتنا نحو الابتكار المتسلسل وتحسين حياة الأشخاص الذين يعانون من التليف الكيسي،" قالت ريشما كيوالراماني، دكتوراه في الطب، والرئيس التنفيذي ورئيس شركة ALYFTREK. قمة الرأس. "لقد كان نجمنا الشمالي لأكثر من 20 عامًا هو معالجة السبب الكامن وراء التليف الكيسي، وعلاج المزيد من الأشخاص المصابين بهذا المرض، وإعادة المزيد من الأشخاص إلى المستويات الطبيعية لوظيفة CFTR - ALYFTREK، بجرعات مرة واحدة يوميًا، وفعالية في 31 حالة إضافية. الطفرات، وانخفاض مستويات كلوريد العرق مقارنة بـ TRIKAFTA، يعد خطوة أخرى في تحقيق هذا الهدف. التليف الكيسي، بما في ذلك أكثر من 1000 مريض في أكثر من 20 دولة وأكثر من 200 موقع. تم إصدار هذه البيانات مسبقًا في ختام الدراسات وعرضها في مؤتمر التليف الكيسي بأمريكا الشمالية في سبتمبر من هذا العام. حققت دراسات المرحلة 3 على الأشخاص الذين يعانون من التليف الكيسي بعمر 12 عامًا فما فوق نقطة النهاية الأولية (عدم النقص في التغيير المطلق من خط الأساس في ppFEV1 مقارنةً بـ TRIKAFTA) وجميع نقاط النهاية الثانوية الرئيسية (بما في ذلك التغيير المطلق من خط الأساس في كلوريد العرق [SwCl] مقارنة إلى تريكافتا). في دراسة المرحلة الثالثة للأطفال المصابين بالتليف الكيسي الذين تتراوح أعمارهم بين 6 و11 عامًا، أثبت ALYFTREK السلامة، وهي نقطة النهاية الأولية. تم عرض نقاط النهاية الثانوية، مثل التغيير المطلق من خط الأساس في ppFEV1 والتغيير المطلق من خط الأساس في SwCl، مما يدعم فائدة ALYFTREK في هذه الفئة العمرية. كان ALYFTREK مقبولًا بشكل عام في جميع الدراسات.

"في المرحلة الثالثة من التجارب السريرية، عبر مجموعة واسعة من الأنماط الجينية، أظهر ALYFTREK مرة واحدة يوميًا عدم الدونية لـ TRIKAFTA في استجابة ppFEV1 وتحسنًا ملحوظًا إحصائيًا في SwCl، وهو تقدم مرحب به في علاج التليف الكيسي،" قالت كلير إل. كيتنغ، دكتوراه في الطب، المدير المشارك لبرنامج غونار إسياسون للتليف الكيسي والرئة للبالغين في جامعة كولومبيا وباحث في برنامج التجارب السريرية ALYFTREK. "يتمتع ALYFTREK بالقدرة على تحسين رعاية المرضى الذين يعانون من التليف الكيسي."

ALYFTREK هو أول مُعدِّل CFTR يستخدم مرة واحدة يوميًا. في دراسة حديثة، أفاد ما يقرب من 75٪ من الأطباء أن الجرعات الأكثر ملاءمة هي حاجة عالية جدًا لم تتم تلبيتها للأشخاص الذين يعانون من التليف الكيسي. على وجه التحديد، سيحصل الأشخاص المصابون بالتليف الكيسي على فائدة إضافية من نظام الجرعات مرة واحدة يوميًا، نظرًا للحاجة إلى تناول مُعدِّلات CFTR مع الأطعمة التي تحتوي على الدهون. تقدم ALYFTREK أيضًا خيارًا تحويليًا محتملاً لحوالي 150 شخصًا مصابًا بالتليف الكيسي في الولايات المتحدة مع واحدة من 31 طفرة مؤهلة الآن للحصول على مُعدِّل CFTR لأول مرة.

تم تقديم ALYFTREK أيضًا إلى السلطات الصحية العالمية وهو قيد المراجعة التنظيمية في الاتحاد الأوروبي والمملكة المتحدة وكندا وسويسرا وأستراليا ونيوزيلندا.

حول التليف الكيسي>

التليف الكيسي (CF) هو مرض وراثي نادر يقصر الحياة ويؤثر على أكثر من 92000 شخص على مستوى العالم. التليف الكيسي هو مرض تقدمي متعدد الأعضاء يؤثر على الرئتين والكبد والبنكرياس والجهاز الهضمي والجيوب الأنفية والغدد العرقية والجهاز التناسلي. يحدث التليف الكيسي بسبب بروتين CFTR معيب و/أو مفقود ناتج عن طفرات معينة في جين CFTR. يجب أن يرث الأطفال جينات CFTR معيبة — واحد من كل من الوالدين — للإصابة بالتليف الكيسي، ويمكن التعرف على هذه الطفرات عن طريق الاختبار الجيني. في حين أن هناك العديد من الأنواع المختلفة من طفرات CFTR التي يمكن أن تسبب المرض، فإن الغالبية العظمى من الأشخاص المصابين بالتليف الكيسي لديهم طفرة F508del واحدة على الأقل. تؤدي طفرات CFTR إلى التليف الكيسي عن طريق التسبب في خلل في بروتين CFTR أو عن طريق التسبب في نقص أو غياب بروتين CFTR على سطح الخلية. تؤدي الوظيفة المعيبة و/أو غياب بروتين CFTR إلى ضعف تدفق الملح والماء داخل وخارج الخلايا في عدد من الأعضاء. وفي الرئتين، يؤدي ذلك إلى تراكم مخاط سميك ولزج بشكل غير طبيعي، والتهابات الرئة المزمنة وتلف الرئة التدريجي الذي يؤدي في النهاية إلى وفاة العديد من المرضى. يبلغ متوسط ​​عمر الوفاة في الثلاثينيات، ولكن مع العلاج، تتحسن توقعات البقاء على قيد الحياة.

تعالج أدوية Vertex CF اليوم أكثر من 68,000 شخص مصاب بالتليف الكيسي في أكثر من 60 دولة في ست قارات. يمثل هذا ثلثي الأشخاص الذين تم تشخيص إصابتهم بالتليف الكيسي والمؤهلين للعلاج بمعدِّل CFTR.

دواعي استخدام ALYFTREK في الولايات المتحدة

يُوصف ALYFTREK لعلاج التليف الكيسي (CF) لدى المرضى الذين تبلغ أعمارهم 6 سنوات فما فوق والذين لديهم طفرة F508del واحدة على الأقل أو طفرة أخرى مستجيبة. في جين منظم توصيل غشاء التليف الكيسي (CFTR).

إذا كان النمط الجيني للمريض غير معروف، فيجب استخدام اختبار طفرة التليف الكيسي المعتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية للتأكد من وجود طفرة واحدة على الأقل.

معلومات أمان مهمة

تحذير محاصر: إصابة الكبد الناجمة عن المخدرات وفشل الكبد

لوحظت ارتفاع الترانساميناسات في المرضى الذين عولجوا بـ ALYFTREK. تم الإبلاغ عن حالات إصابة الكبد الخطيرة والمميتة الناجمة عن الأدوية وفشل الكبد لدى المرضى الذين يتناولون دواء مركب بجرعة ثابتة يحتوي على elexacaftor وtezacaftor وivacaftor، والذي يحتوي على نفس المكونات النشطة أو ما شابه ذلك مثل ALYFTREK. تم الإبلاغ عن إصابة الكبد خلال الشهر الأول من العلاج وحتى 15 شهرًا بعد بدء العلاج بإليكساكافتور/تيزاكافتور/إيفاكافتور.

قم بتقييم اختبارات وظائف الكبد (ALT، AST، الفوسفاتيز القلوي، والبيليروبين) في جميع المرضى قبل بدء ALYFTREK، كل شهر خلال الأشهر الستة الأولى من العلاج، وكل 3 أشهر لمدة 12 شهرًا التالية، وفي على الأقل سنويا بعد ذلك. فكر في إجراء مراقبة أكثر تكرارًا للمرضى الذين لديهم تاريخ من أمراض الكبد أو ارتفاع اختبارات وظائف الكبد (LFTs) عند خط الأساس.

قم بإيقاف ALYFTREK في حالة الارتفاعات الكبيرة في اختبارات وظائف الكبد (LFTs) أو في حالة ظهور علامات أو أعراض إصابة الكبد. النظر في الإحالة إلى طبيب الكبد. متابعة المرضى عن كثب من خلال المراقبة السريرية والمخبرية حتى يتم حل التشوهات. إذا تم حل المشكلة، فلا تستأنف العلاج إلا إذا كان من المتوقع أن تفوق الفائدة المخاطر. يُنصح بالمراقبة الدقيقة بعد استئناف ALYFTREK.

لا ينبغي استخدام ALYFTREK في المرضى الذين يعانون من اختلال كبدي حاد (Child-Pugh Class C). لا يُنصح باستخدام ALYFTREK في المرضى الذين يعانون من اختلال كبدي معتدل (Child-Pugh Class B) ويجب أخذه في الاعتبار فقط عندما تكون هناك حاجة طبية واضحة، وتكون الفائدة تفوق المخاطر. في حالة استخدامه، راقب المرضى عن كثب.

التحذيرات والاحتياطات

إصابة الكبد وفشل الكبد الناجم عن الأدوية

  • لوحظت ارتفاع مستويات الترانساميناسات في المرضى الذين عولجوا بـ ALYFTREK. تم الإبلاغ عن حالات إصابة الكبد الخطيرة والمميتة الناجمة عن الأدوية وفشل الكبد لدى المرضى الذين يعانون من أو ليس لديهم تاريخ من أمراض الكبد ويتناولون تركيبة دوائية ذات جرعة ثابتة تحتوي على إلكساكافتور وتيزاكافتور وإيفاكافتور (ELX/TEZ/IVA)، والتي يحتوي على نفس المكونات النشطة أو ما شابه ذلك مثل ALYFTREK. تم الإبلاغ عن إصابة الكبد خلال الشهر الأول من العلاج وما يصل إلى 15 شهرًا بعد بدء ELX/TEZ/IVA
  • قم بتقييم LFTs (ALT وAST والفوسفاتيز القلوي والبيليروبين) في جميع المرضى قبل البدء. ALYFTREK، كل شهر خلال الأشهر الستة الأولى من العلاج، وكل 3 أشهر خلال الـ 12 شهرًا التالية، وعلى الأقل سنويًا بعد ذلك. فكر في إجراء مراقبة أكثر تكرارًا للمرضى الذين لديهم تاريخ من أمراض الكبد، أو ارتفاع مستويات LFTs عند خط الأساس، أو تاريخ ارتفاع LFTs مع الأدوية التي تحتوي على ELX و/أو TEZ و/أو IVA
  • قم بإيقاف ALYFTREK في حالة ظهور علامات أو أعراض إصابة الكبد، والتي قد تشمل:
  • ارتفاعات كبيرة في LFTs (على سبيل المثال، ALT أو AST> 5x الحد الأعلى أو طبيعي (ULN) أو ALT أو AST > 3x ULN مع البيليروبين > 2x ULN)
  • العلامات السريرية أو الأعراض التي تشير إلى إصابة الكبد (مثل اليرقان، وألم الربع العلوي الأيمن، والغثيان، والقيء، وتغير الحالة العقلية، الاستسقاء)
  • فكر في الإحالة إلى أخصائي أمراض الكبد ومتابعة المرضى عن كثب من خلال المراقبة السريرية والمخبرية حتى يتم حل التشوهات. إذا تم حل المشكلة، وإذا كان من المتوقع أن تفوق الفائدة المخاطر، فاستأنف ALYFTREK مع المراقبة الدقيقة
  • لا ينبغي استخدام ALYFTREK في المرضى الذين يعانون من اختلال كبدي حاد. لا يُنصح باستخدام ALYFTREK في المرضى الذين يعانون من اختلال كبدي معتدل ويجب أخذه في الاعتبار فقط عندما تكون هناك حاجة طبية واضحة وتكون الفائدة تفوق المخاطر. في حالة استخدامه، راقب المرضى عن كثب

    • تفاعلات فرط الحساسية، بما في ذلك الحساسية المفرطة

  • تفاعلات فرط الحساسية، بما في ذلك حالات تم الإبلاغ عن الحساسية المفرطة في مرحلة ما بعد التسويق للأدوية التي تحتوي على ELX و/أو TEZ و/أو IVA (نفس المكونات النشطة أو ما شابه ذلك في ALYFTREK). إذا ظهرت علامات أو أعراض تفاعلات فرط الحساسية الخطيرة أثناء العلاج بـ ALYFTREK، توقف عن ALYFTREK وابدأ العلاج المناسب. ضع في الاعتبار الفوائد والمخاطر التي قد يتعرض لها كل مريض على حدة لتحديد ما إذا كان سيتم استئناف ALYFTREK
    • أم لا

    المرضى الذين أوقفوا أو أوقفوا تناول الأدوية المحتوية على إليكساكافتور، أو تيزاكافتور، أو إيفاكافتور بسبب تفاعلات عكسية

  • لا توجد وسائل أمان متاحة بيانات ALYFTREK لدى المرضى الذين توقفوا أو توقفوا سابقًا عن العلاج بالأدوية التي تحتوي على ELX/TEZ/IVAr بسبب ردود الفعل السلبية. فكر في الفوائد والمخاطر قبل استخدام ALYFTREK لدى هؤلاء المرضى. إذا تم استخدام ALYFTREK لدى هؤلاء المرضى، فراقب عن كثب التفاعلات الضارة حسب الاقتضاء سريريًا

    • انخفاض الفعالية مع الاستخدام المتزامن مع محفزات CYP3A

  • بعد الاستخدام المتزامن لمحفزات CYP3A القوية أو المعتدلة مع ALYFTREK، والتعرض لفانزاكافتور، وتيزاكافتور، و تم تقليل استخدام عقار deutivacaftor، مما قد يقلل من فعالية ALYFTREK. لا يُنصح بالاستخدام المتزامن مع محفزات CYP3A القوية أو المعتدلة

    • تفاعلات عكسية مع الاستخدام المتزامن مع مثبطات CYP3A

  • بعد الاستخدام المتزامن لمثبطات CYP3A القوية أو المعتدلة مع ALYFTREK، والتعرض لفانزاكافتور، وتيزاكافتور. ، وتم زيادة deutivacaftor، مما قد يزيد من خطر ردود الفعل السلبية المرتبطة بـ ALYFTREK. قلل جرعة ALYFTREK مع الاستخدام المصاحب لمثبطات CYP3A القوية أو المعتدلة

    • إعتام عدسة العين

  • غير خلقي تم الإبلاغ عن عتامة العدسة لدى مرضى الأطفال الذين عولجوا بأدوية تحتوي على إيفاكافتور (على غرار العنصر النشط في ALYFTREK). يوصى بإجراء فحوصات العيون الأساسية والمتابعة لدى مرضى الأطفال الذين يعالجون باستخدام ALYFTREK

    • تفاعلات عكسية

    تفاعلات عكسية خطيرة

  • تفاعلات عكسية خطيرة حدثت أكثر في كثير من الأحيان مع ALYFTREK مقارنةً بـ ELX/TEZ/IVA في مريضين أو أكثر (≥0.4%) أصيبوا بالأنفلونزا (1.5%)، وزيادة AST (0.4%)، وزيادة GGT (0.4%)، والاكتئاب (0.4%)، والإغماء (0.4%)

    • التفاعلات الجانبية الأكثر شيوعًا

  • التفاعلات الجانبية الأكثر شيوعًا لـ ALYFTREK (≥5% من المرضى وبتردد أعلى من ELX/ TEZ/IVA بنسبة ≥1٪ كانت السعال، والتهاب البلعوم الأنفي، وعدوى الجهاز التنفسي العلوي، والصداع، وألم البلعوم، والأنفلونزا، والتعب، وزيادة ALT، والطفح الجلدي، وزيادة AST، والجيوب الأنفية الازدحام

    • الاستخدام في مجموعات سكانية محددة

    استخدام الأطفال

  • لم يتم إثبات سلامة وفعالية ALYFTREK في المرضى الذين تقل أعمارهم عن 6 سنوات

    • حول فيرتكس

    Vertex هي شركة عالمية للتكنولوجيا الحيوية تستثمر في الابتكار العلمي لإنشاء أدوية تحويلية للأشخاص الذين يعانون من أمراض خطيرة. وافقت الشركة على أدوية تعالج الأسباب الكامنة وراء العديد من الأمراض الوراثية المزمنة التي تقصر الحياة - التليف الكيسي، ومرض الخلايا المنجلية، والثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم - وتواصل تطوير البرامج السريرية والبحثية في هذه الأمراض. تمتلك Vertex أيضًا خط أنابيب سريريًا قويًا من العلاجات الاستقصائية عبر مجموعة من الطرائق في الأمراض الخطيرة الأخرى حيث تتمتع برؤية عميقة في علم الأحياء البشري السببي، بما في ذلك الألم الحاد وآلام الأعصاب، وأمراض الكلى التي يتوسطها APOL1، واعتلال الكلية بالغلوبيولين المناعي A، واعتلال الكلية الغشائي الأولي، والاعتلال الجسدي السائد. مرض الكلى المتعدد الكيسات، ومرض السكري من النوع 1، وضمور التوتر العضلي من النوع 1.

    تأسست شركة Vertex في تأسست عام 1989 ويقع مقرها الرئيسي العالمي في بوسطن، والمقر الدولي في لندن. بالإضافة إلى ذلك، تمتلك الشركة مواقع للبحث والتطوير ومكاتب تجارية في أمريكا الشمالية وأوروبا وأستراليا وأمريكا اللاتينية والشرق الأوسط. يتم الاعتراف بشركة Vertex باستمرار باعتبارها واحدة من أفضل أماكن العمل في الصناعة، بما في ذلك 15 عامًا متتاليًا في قائمة أفضل أصحاب العمل في مجلة Science وواحدة من أفضل 100 شركة للعمل لديها في Fortune. للحصول على تحديثات الشركة ومعرفة المزيد حول تاريخ الابتكار لدى Vertex، تفضل بزيارة www.vrtx.com أو تابعنا على LinkedIn وFacebook وInstagram وYouTube وX.

    ملاحظة خاصة بخصوص البيانات التطلعية

    يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية على النحو المحدد في قانون إصلاح التقاضي للأوراق المالية الخاصة لعام 1995، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات. قدمتها ريشما كيوالراماني، (دكتور في الطب)، وكلير إل. كيتنغ، (دكتور في الطب)، في هذا البيان الصحفي، البيانات المتعلقة بمجموعة المرضى المؤهلين لـ ALYFTREK، والتوقعات لـ ALYFTREK التقديمات التنظيمية المقدمة إلى السلطات الصحية العالمية، والبيانات المتعلقة بالفوائد المحتملة لـ ALYFTREK، بما في ذلك المرضى المؤهلون للحصول على مُعدِّل CFTR لأول مرة. في حين تعتقد شركة Vertex أن البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي دقيقة، فإن هذه البيانات التطلعية تمثل معتقدات الشركة فقط اعتبارًا من تاريخ هذا البيان الصحفي، وهناك عدد من العوامل التي قد تتسبب في اختلاف الأحداث أو النتائج الفعلية ماديًا من تلك المشار إليها في هذه البيانات التطلعية. تشمل هذه المخاطر والشكوك المخاطر المدرجة تحت عنوان "عوامل الخطر" في التقرير السنوي لشركة Vertex وفي الإيداعات اللاحقة المودعة لدى لجنة الأوراق المالية والبورصة والمتاحة من خلال موقع الشركة على الويب www.vrtx.com وwww.sec.gov. يجب عليك عدم الاعتماد بشكل غير مبرر على هذه العبارات. تخلي Vertex مسؤوليتها عن أي التزام بتحديث المعلومات الواردة في هذا البيان الصحفي عند توفر معلومات جديدة.

    المصدر: شركة Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    نشر : 2024-12-24 12:00

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    الكلمات الرئيسية الشعبية