FDA schvaluje Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivakaftor) pro léčbu cystické fibrózy

Sledujte Drugslib

FDA schvaluje Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivakaftor) pro léčbu cystické fibrózy

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Dec. 20, 2024-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) dnes oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil ALYFTREK (vanzacaftor/tezacaftor/deutivakaftor), trojkombinaci cystembránové fibrózy, která se podává jednou denně. modulátor regulátoru vodivosti (CFTR) pro léčbu cystických fibróza (CF) u lidí ve věku 6 let a starších, kteří mají alespoň jednu mutaci F508del nebo jinou mutaci v genu CFTR, která odpovídá na ALYFTREK. Níže naleznete důležité bezpečnostní informace, včetně upozornění v krabici.

„ALYFTREK je náš pátý modulátor CFTR, který si zajistil schválení FDA, a představuje další významný milník na naší cestě k sériovým inovacím a zlepšování životů lidí žijících s cystickou fibrózou,“ řekla Reshma Kewalramani, M.D., generální ředitelka a prezidentka společnosti Vrchol. „Naší severní hvězdou se již více než 20 let zabýváme základní příčinou cystické fibrózy, léčíme více lidí s touto nemocí a přivádíme více lidí k normálním úrovním funkce CFTR – ALYFTREK, s dávkováním jednou denně, účinnost v 31 dalších mutace a nižší hladiny chloridů v potu než TRIKAFTA, je dalším krokem k dosažení tohoto cíle.“

Toto schválení je založeno na nejkomplexnějším klíčovém programu fáze 3, který byl kdy v CF, včetně více než 1 000 pacientů ve více než 20 zemích a na více než 200 místech. Tyto údaje byly již dříve zveřejněny na závěr studií a prezentovány na severoamerické konferenci o cystické fibróze v září tohoto roku. Studie fáze 3 u lidí s CF ve věku 12 let a starších splnily svůj primární cílový bod (noninferiorita při absolutní změně oproti výchozí hodnotě v ppFEV1 ve srovnání s TRIKAFTA) a všechny klíčové sekundární cílové parametry (včetně absolutní změny oproti výchozí hodnotě v porovnání s chloridem potu [SwCl] do TRIKAFTA). Ve studii fáze 3 u dětí s CF ve věku 6-11 let prokázal ALYFTREK bezpečnost, primární cílový parametr. Byly prezentovány sekundární cílové parametry, jako je absolutní změna od výchozí hodnoty v ppFEV1 a absolutní změna od výchozí hodnoty v SwCl, což podporuje přínos ALYFTREK v této věkové skupině. ALYFTREK byl ve všech studiích obecně dobře tolerován.

„Ve 3. fázi klinických studií napříč širokou škálou genotypů ALYFTREK jednou denně prokázal non-inferioritu oproti TRIKAFTA v odpovědi ppFEV1 a statisticky významné zlepšení SwCl, což je vítaný pokrok v léčbě CF,“ řekla Claire L. Keating, M.D., spoluředitel programu pro dospělé s cystickou fibrózou a plic Gunnar Esiason Columbia University a zkoušející v programu klinických studií ALYFTREK. „ALYFTREK má potenciál zlepšit péči o pacienty s CF.“

ALYFTREK je první modulátor CFTR podávaný jednou denně. V nedávném průzkumu přibližně 75 % lékařů uvedlo, že pohodlnější dávkování je velmi vysokou neuspokojenou potřebou lidí s CF. Konkrétně lidé s CF budou mít další výhodu z dávkovacího režimu jednou denně, vzhledem k nutnosti užívat modulátory CFTR s jídlem obsahujícím tuk. ALYFTREK také nabízí potenciálně transformační možnost pro přibližně 150 lidí s CF v USA s jednou z 31 mutací, kteří jsou nyní poprvé způsobilí pro modulátor CFTR.

ALYFTREK byl předložen také globálním zdravotnickým úřadům a prochází regulačním přezkumem v Evropské unii, Spojeném království, Kanadě, Švýcarsku, Austrálii a Novém Zélandu.

O cystické fibróze

Cystická fibróza (CF) je vzácné genetické onemocnění zkracující život, které postihuje více než 92 000 lidí na celém světě. CF je progresivní multiorgánové onemocnění, které postihuje plíce, játra, pankreas, GI trakt, dutiny, potní žlázy a reprodukční trakt. CF je způsobena defektním a/nebo chybějícím proteinem CFTR v důsledku určitých mutací v genu CFTR. Děti musí zdědit dva defektní geny CFTR – jeden od každého rodiče – aby měly CF, a tyto mutace lze identifikovat genetickým testem. Zatímco existuje mnoho různých typů mutací CFTR, které mohou způsobit onemocnění, naprostá většina lidí s CF má alespoň jednu mutaci F508del. Mutace CFTR vedou ke CF tím, že způsobují defekt CFTR proteinu nebo vedou k nedostatku nebo absenci CFTR proteinu na buněčném povrchu. Defektní funkce a/nebo absence CFTR proteinu má za následek špatný tok soli a vody do az buněk v řadě orgánů. V plicích to vede k nahromadění abnormálně hustého, lepkavého hlenu, chronickým plicním infekcím a progresivnímu poškození plic, které nakonec vede k smrti mnoha pacientů. Medián věku úmrtí je 30 let, ale s léčbou se předpokládané přežití zlepšuje.

Léky Vertex CF dnes léčí více než 68 000 lidí s CF ve více než 60 zemích na šesti kontinentech. To představuje 2/3 diagnostikovaných lidí s CF způsobilých pro terapii modulátorem CFTR.

INDIKACE ALYFTREK V USA

ALYFTREK je indikován k léčbě cystické fibrózy (CF) u pacientů ve věku 6 let a starších, kteří mají alespoň jednu mutaci F508del nebo jinou reagující mutaci v genu pro regulátor transmembránové vodivosti (CFTR) cystické fibrózy.

Pokud je genotyp pacienta neznámý, měl by být k potvrzení přítomnosti alespoň jedné indikované mutace použit test CF mutace schválený FDA.

DŮLEŽITÉ BEZPEČNOSTNÍ INFORMACE

BALENÍ VAROVÁNÍ: LÉKOVÉ PORANĚNÍ JATER A JATERNÍ SELHÁNÍ

U pacientů léčených přípravkem ALYFTREK byly pozorovány zvýšené transaminázy. Případy vážného a potenciálně smrtelného poškození jater a jaterního selhání způsobeného léčivem byly hlášeny u pacientů užívajících kombinovanou léčivou látku s fixní dávkou obsahující elexacaftor, tezacaftor a ivakaftor, která obsahuje stejné nebo podobné účinné látky jako ALYFTREK. Poškození jater bylo hlášeno během prvního měsíce léčby a až 15 měsíců po zahájení léčby elexacaftorem/tezakaftorem/ivakaftorem.

Vyhodnoťte jaterní testy (ALT, AST, alkalická fosfatáza a bilirubin) u všech pacientů před zahájením léčby přípravkem ALYFTREK, každý měsíc během prvních 6 měsíců léčby, každé 3 měsíce po dobu následujících 12 měsíců a při poté nejméně ročně. Zvažte častější sledování pacientů s anamnézou jaterního onemocnění nebo zvýšenými jaterními funkčními testy (LFT) na začátku.

Přerušte ALYFTREK pro významné zvýšení LFT nebo v případě příznaků nebo příznaky poškození jater. Zvažte doporučení k hepatologovi. Pacienty pečlivě sledujte s klinickým a laboratorním sledováním, dokud se abnormality nevyřeší. Pokud vymizí, pokračujte v léčbě pouze v případě, že se očekává, že přínos převáží riziko. Po obnovení ALYFTREK se doporučuje důkladnější sledování.

ALYFTREK by neměl být podáván pacientům s těžkou poruchou funkce jater (Child-Pugh třída C). ALYFTREK se nedoporučuje u pacientů se středně těžkou poruchou funkce jater (Child-Pugh třída B) a měl by být zvažován pouze tehdy, existuje-li jasná lékařská potřeba a přínos převáží riziko. V případě použití pacienty pečlivě sledujte.

VAROVÁNÍ A BEZPEČNOSTNÍ OPATŘENÍ

Poškození jater a jaterní selhání vyvolané léky

  • U pacientů léčených přípravkem ALYFTREK byly pozorovány zvýšené transaminázy. Byly hlášeny případy vážného a potenciálně fatálního poškození jater a selhání jater u pacientů s onemocněním jater v anamnéze i bez něj, kteří užívali fixní kombinaci léků obsahujících elexakaftor, tezakaftor a ivakaftor (ELX/TEZ/IVA), které obsahuje stejné nebo podobné účinné látky jako ALYFTREK. Poškození jater bylo hlášeno během prvního měsíce léčby a do 15 měsíců po zahájení léčby ELX/TEZ/IVA
  • Před zahájením léčby u všech pacientů vyhodnoťte hodnoty LFT (ALT, AST, alkalická fosfatáza a bilirubin). ALYFTREK, každý měsíc během prvních 6 měsíců léčby, každé 3 měsíce po dobu dalších 12 měsíců a poté alespoň jednou ročně. Zvažte častější sledování u pacientů s onemocněním jater v anamnéze, zvýšenými hodnotami LFT na začátku nebo s anamnézou zvýšených hodnot LFT s léky obsahujícími ELX, TEZ a/nebo IVA
  • Přerušte ALYFTREK v případě příznaků nebo příznaky poškození jater, které mohou zahrnovat:
  • Významné zvýšení hodnot LFT (např. ALT nebo AST >5x horní hranice nebo normálu (ULN) nebo ALT nebo AST >3x ULN s bilirubinem >2x ULN)
  • Klinické známky nebo příznaky naznačující poškození jater (např. žloutenka, bolest v pravém horním kvadrantu, nauzea, zvracení, změněný duševní stav, ascites )
  • Zvažte odeslání k hepatologovi a pečlivě sledujte pacienty s klinickým a laboratorním sledováním, dokud se abnormality nevyřeší. Pokud dojde k úpravě a očekává se, že přínos převáží riziko, pokračujte v podávání ALYFTREK za pečlivého sledování
  • ALYFTREK by se neměl používat u pacientů s těžkou poruchou funkce jater. ALYFTREK se nedoporučuje u pacientů se středně závažnou poruchou funkce jater a měl by být zvažován pouze v případě, že existuje jasná lékařská potřeba a přínos převáží riziko. V případě použití pacienty pečlivě sledujte

    • Reakce z přecitlivělosti, včetně anafylaxe

  • Reakce z přecitlivělosti, včetně případů anafylaxe, byly hlášeny po uvedení léků obsahujících ELX, TEZ a/nebo IVA (stejné nebo podobné účinné látky v přípravku ALYFTREK) na trh. Pokud se během léčby přípravkem ALYFTREK vyvinou známky nebo příznaky závažných reakcí přecitlivělosti, přerušte léčbu přípravkem ALYFTREK a zahajte vhodnou léčbu. Zvažte přínosy a rizika pro jednotlivého pacienta, abyste určili, zda pokračovat v užívání ALYFTREK

    • Pacienti, kteří kvůli nežádoucím účinkům vysadili nebo přerušili léky obsahující Elexacaftor, Tezacaftor nebo Ivacaftor

  • Neexistuje žádná dostupná bezpečnost údaje pro ALYFTREK u pacientů, kteří dříve ukončili nebo přerušili léčbu léky obsahujícími ELX/TEZ/IVAr kvůli nežádoucím účinkům. Před použitím přípravku ALYFTREK u těchto pacientů zvažte výhody a rizika. Pokud je ALYFTREK u těchto pacientů používán, pečlivě sledujte nežádoucí účinky, jak je to klinicky vhodné

    • Snížená účinnost při současném užívání s induktory CYP3A

  • Po současném užívání silných nebo středně silných induktorů CYP3A s ALYFTREK, expozice vanzakaftoru, tezakaftoru a deutivakaftor byly sníženy, což může snížit účinnost ALYFTREK. Současné užívání se silnými nebo středně silnými induktory CYP3A se nedoporučuje

    • Nežádoucí účinky při současném užívání s inhibitory CYP3A

  • Po současném užívání silných nebo středně silných inhibitorů CYP3A s ALYFTREK, expozice vanzakaftoru a tezakaftoru a deutivakaftor byly zvýšeny, což může zvýšit riziko nežádoucích účinků spojených s ALYFTREK. Snižte dávkování ALYFTREK při současném užívání silných nebo středně silných inhibitorů CYP3A

    • Šedý zákal

  • Nevrozené zákal čočky byl hlášen u dětských pacientů léčených léky obsahujícími ivakaftor (podobně jako účinná látka v ALYFTREK). U dětských pacientů léčených přípravkem ALYFTREK se doporučuje výchozí a následné oftalmologické vyšetření

    • NEŽÁDOUCÍ ÚČINKY

    Závažné nežádoucí účinky

  • Závažné nežádoucí účinky, které se vyskytovaly častěji často u ALYFTREK než u ELX/TEZ/IVA u 2 nebo více pacientů (≥0,4 %) byla chřipka (1,5 %), zvýšená AST (0,4 %), zvýšená GMT (0,4 %), deprese (0,4 %) a synkopa (0,4 %)

    • Nejčastější nežádoucí účinky

  • Nejčastější nežádoucí účinky na ALYFTREK (≥5 % pacientů a s frekvencí vyšší než ELX/ TEZ/IVA o ≥1 %) byly kašel, nazofaryngitida, infekce horních cest dýchacích, bolest hlavy, orofaryngeální bolest, chřipka, únava, zvýšená hladina ALT, vyrážka, zvýšená AST a přetížení dutin

    • POUŽITÍ U KONKRÉTNÍCH POPULACE

    Použití u dětí

  • Bezpečnost a účinnost přípravku ALYFTREK u pacientů ve věku <6 let nebyla stanovena

    • O Vertex

    Vertex je globální biotechnologická společnost, která investuje do vědeckých inovací s cílem vytvořit transformativní léky pro lidi s vážnými chorobami. Společnost schválila léky, které léčí základní příčiny mnoha chronických, život zkracujících genetických onemocnění – cystickou fibrózu, srpkovitou anémii a beta thalasémii závislou na transfuzích – a pokračuje v rozvoji klinických a výzkumných programů v oblasti těchto onemocnění. Vertex má také robustní klinickou řadu výzkumných terapií napříč řadou modalit u jiných závažných onemocnění, kde má hluboký vhled do kauzální lidské biologie, včetně akutní a neuropatické bolesti, onemocnění ledvin zprostředkovaného APOL1, IgA nefropatie, primární membránové nefropatie, autozomálně dominantní polycystické onemocnění ledvin, diabetes 1. typu a myotonická dystrofie 1. typu.

    Vertex byl založen v roce 1989 a má své globální ústředí v Bostonu, s mezinárodní centrálou v Londýně. Kromě toho má společnost výzkumná a vývojová pracoviště a obchodní kanceláře v Severní Americe, Evropě, Austrálii, Latinské Americe a na Středním východě. Vertex je trvale uznáván jako jedno z nejlepších pracovních míst v oboru, včetně 15 po sobě jdoucích let na seznamu Top zaměstnavatelů časopisu Science a jedné ze 100 nejlepších společností Fortune pro práci. Pro aktualizace společnosti a další informace o historii inovací Vertex navštivte www.vrtx.com nebo nás sledujte na LinkedIn, Facebooku, Instagramu, YouTube a X.

    Zvláštní poznámka týkající se výhledových prohlášení

    Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení, jak jsou definována v zákoně o reformě vedení sporů v oblasti soukromých cenných papírů z roku 1995, včetně, bez omezení, prohlášení Reshma Kewalramani, M.D. a Claire L. Keating, M.D., v této tiskové zprávě, prohlášení týkající se způsobilé populace pacientů pro ALYFTREK, očekávání pro Předložení regulačních orgánů ALYFTREK globálním zdravotnickým úřadům a prohlášení týkající se potenciálních přínosů ALYFTREK, včetně pacientů, kteří mají poprvé nárok na modulátor CFTR. Zatímco Vertex věří, že výhledová prohlášení obsažená v této tiskové zprávě jsou přesná, tato výhledová prohlášení představují přesvědčení společnosti pouze k datu této tiskové zprávy a existuje řada faktorů, které by mohly způsobit, že se skutečné události nebo výsledky budou lišit. podstatně od těch, které jsou uvedeny v takových výhledových prohlášeních. Tato rizika a nejistoty zahrnují rizika uvedená v části „Rizikové faktory“ ve výroční zprávě společnosti Vertex a v následných podáních podaných Komisi pro cenné papíry a burzy a dostupných na webových stránkách společnosti na adrese www.vrtx.com a www.sec.gov. Na tato prohlášení byste se neměli přehnaně spoléhat. Vertex se zříká jakékoli povinnosti aktualizovat informace obsažené v této tiskové zprávě, jakmile budou k dispozici nové informace.

    Zdroj: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    Vyslán : 2024-12-24 12:00

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova