La FDA aprueba Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) para el tratamiento de la fibrosis quística

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La FDA aprueba Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) para el tratamiento de la fibrosis quística

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Dic. 20 de septiembre de 2024: Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aprobó ALYFTREK (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor), una vacuna transmembrana para fibrosis quística de triple combinación que se administra una vez al día y es la siguiente en su clase. Modulador regulador de conductancia (CFTR) para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ) en personas de 6 años y personas mayores que tienen al menos una mutación F508del u otra mutación en el gen CFTR que responde a ALYFTREK. Consulte a continuación información de seguridad importante, incluido un recuadro de advertencia.

“ALYFTREK es nuestro quinto modulador CFTR que obtiene la aprobación de la FDA y representa otro hito importante en nuestro viaje para innovar en serie y mejorar las vidas de las personas que viven con fibrosis quística”, dijo Reshma Kewalramani, M.D., directora ejecutiva y presidenta de Vértice. “Nuestra estrella del norte durante más de 20 años ha sido abordar la causa subyacente de la fibrosis quística, tratar a más personas con esta enfermedad y llevar a más personas a niveles normales de función CFTR: ALYFTREK, con dosificación una vez al día, eficacia en 31 pacientes adicionales. mutaciones y niveles más bajos de cloruro en el sudor que TRIKAFTA, es otro paso para lograr este objetivo”.

Esta aprobación se basa en el programa fundamental de Fase 3 más completo jamás realizado en FQ, que incluye más de 1000 pacientes en más de 20 países y más de 200 sitios. Estos datos se publicaron previamente al concluir los estudios y se presentaron en la Conferencia Norteamericana de Fibrosis Quística en septiembre de este año. Los estudios de fase 3 en personas con FQ de 12 años y mayores cumplieron su criterio de valoración principal (no inferioridad en el cambio absoluto desde el inicio en ppFEV1 en comparación con TRIKAFTA) y todos los criterios de valoración secundarios clave (incluido el cambio absoluto desde el inicio en el cloruro en el sudor [SwCl] en comparación a TRIKAFTA). En el estudio de fase 3 de niños con FQ de 6 a 11 años, ALYFTREK demostró seguridad, el criterio de valoración principal. Se presentaron criterios de valoración secundarios, como el cambio absoluto desde el inicio en ppFEV1 y el cambio absoluto desde el inicio en SwCl, lo que respalda el beneficio de ALYFTREK en este grupo de edad. En general, ALYFTREK fue bien tolerado en todos los estudios.

“En los ensayos clínicos de fase 3, en una amplia gama de genotipos, ALYFTREK una vez al día demostró no inferioridad frente a TRIKAFTA en la respuesta de ppFEV1 y una mejora estadísticamente significativa en SwCl, un avance bienvenido para el tratamiento de la FQ”, afirmó Claire L. Keating, M.D., codirector del Programa de Pulmón y Fibrosis Quística en Adultos Gunnar Esiason de la Universidad de Columbia e investigador del ensayo clínico ALYFTREK. programa. “ALYFTREK tiene el potencial de mejorar la atención de los pacientes con FQ”.

ALYFTREK es el primer modulador de CFTR que se administra una vez al día. En una encuesta reciente, aproximadamente el 75% de los médicos informaron que una dosificación más conveniente es una necesidad insatisfecha muy importante para las personas con FQ. Específicamente, las personas con FQ tendrán el beneficio adicional de un régimen de dosificación una vez al día, dada la necesidad de tomar moduladores del CFTR con alimentos que contengan grasas. ALYFTREK también ofrece una opción potencialmente transformadora para aproximadamente 150 personas con FQ en los EE. UU. con una de las 31 mutaciones que ahora son elegibles para un modulador de CFTR por primera vez.

ALYFTREK también se presentó a las autoridades sanitarias mundiales y se encuentra bajo revisión regulatoria en la Unión Europea, el Reino Unido, Canadá, Suiza, Australia y Nueva Zelanda.

Acerca de la fibrosis quística>p>

La fibrosis quística (FQ) es una enfermedad genética rara que acorta la vida y que afecta a más de 92.000 personas en todo el mundo. La FQ es una enfermedad progresiva y multiorgánica que afecta los pulmones, el hígado, el páncreas, el tracto gastrointestinal, los senos nasales, las glándulas sudoríparas y el tracto reproductivo. La FQ es causada por una proteína CFTR defectuosa o faltante como resultado de ciertas mutaciones en el gen CFTR. Los niños deben heredar dos genes CFTR defectuosos (uno de cada padre) para tener FQ, y estas mutaciones pueden identificarse mediante una prueba genética. Si bien existen muchos tipos diferentes de mutaciones CFTR que pueden causar la enfermedad, la gran mayoría de las personas con FQ tienen al menos una mutación F508del. Las mutaciones de CFTR conducen a la FQ al hacer que la proteína CFTR sea defectuosa o al provocar una escasez o ausencia de proteína CFTR en la superficie celular. La función defectuosa y/o la ausencia de la proteína CFTR da como resultado un flujo deficiente de sal y agua dentro y fuera de las células en varios órganos. En los pulmones, esto provoca la acumulación de moco anormalmente espeso y pegajoso, infecciones pulmonares crónicas y daño pulmonar progresivo que eventualmente conduce a la muerte de muchos pacientes. La edad promedio de muerte es de 30 años, pero con tratamiento, la supervivencia proyectada está mejorando.

Hoy en día, los medicamentos Vertex CF tratan a más de 68 000 personas con FQ en más de 60 países en seis continentes. Esto representa 2/3 de las personas diagnosticadas con FQ elegibles para la terapia moduladora de CFTR.

INDICACIONES DE ALYFTREK EN EE.UU.

ALYFTREK está indicado para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ) en pacientes de 6 años en adelante que tienen al menos una mutación F508del u otra mutación sensible. en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR).

Si se desconoce el genotipo del paciente, se debe utilizar una prueba de mutación de la FQ aprobada por la FDA para confirmar la presencia de al menos una mutación indicada.

INFORMACIÓN DE SEGURIDAD IMPORTANTE

RECUADRO DE ADVERTENCIA: LESIÓN E INSUFICIENCIA HEPÁTICA INDUCIDA POR MEDICAMENTOS

Se han observado niveles elevados de transaminasas en pacientes tratados con ALYFTREK. Se informaron casos de insuficiencia hepática e insuficiencia hepática inducidas por fármacos graves y potencialmente mortales en pacientes que tomaban una combinación de fármacos de dosis fija que contenía elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor, que contiene ingredientes activos iguales o similares a ALYFTREK. Se han notificado lesiones hepáticas durante el primer mes de tratamiento y hasta 15 meses después del inicio de elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor.

Evaluar las pruebas de función hepática (ALT, AST, fosfatasa alcalina y bilirrubina) en todos los pacientes antes de iniciar ALYFTREK, cada mes durante los primeros 6 meses de tratamiento, cada 3 meses durante los siguientes 12 meses y al menos anualmente a partir de entonces. Considere una monitorización más frecuente para pacientes con antecedentes de enfermedad hepática o pruebas de función hepática (LFT) elevadas al inicio del estudio.

Interrumpa ALYFTREK ante elevaciones significativas de las LFT o en caso de signos o síntomas de lesión hepática. Considere la derivación a un hepatólogo. Siga de cerca a los pacientes con monitorización clínica y de laboratorio hasta que se resuelvan las anomalías. Si se resuelve, reanude el tratamiento sólo si se espera que el beneficio supere el riesgo. Se recomienda una vigilancia más estrecha después de reanudar ALYFTREK.

ALYFTREK no debe utilizarse en pacientes con insuficiencia hepática grave (Clase C de Child-Pugh). ALYFTREK no se recomienda en pacientes con insuficiencia hepática moderada (Clase B de Child-Pugh) y solo debe considerarse cuando existe una necesidad médica clara y el beneficio supera el riesgo. Si se usa, controle de cerca a los pacientes.

ADVERTENCIAS Y PRECAUCIONES

Lesión hepática e insuficiencia hepática inducidas por fármacos

  • Se han observado niveles elevados de transaminasas en pacientes tratados con ALYFTREK. Se han notificado casos de insuficiencia hepática e insuficiencia hepática inducidas por fármacos graves y potencialmente mortales en pacientes con y sin antecedentes de enfermedad hepática que tomaban una combinación de fármacos en dosis fija que contenía elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor (ELX/TEZ/IVA), que contiene ingredientes activos iguales o similares que ALYFTREK. Se han informado lesiones hepáticas dentro del primer mes de tratamiento y hasta 15 meses después del inicio de ELX/TEZ/IVA
  • Evaluar las LFT (ALT, AST, fosfatasa alcalina y bilirrubina) en todos los pacientes antes de iniciar ALYFTREK, cada mes durante los primeros 6 meses de tratamiento, cada 3 meses durante los siguientes 12 meses y al menos una vez al año a partir de entonces. Considere un seguimiento más frecuente en pacientes con antecedentes de enfermedad hepática, LFT elevados al inicio del estudio o antecedentes de LFT elevados con medicamentos que contienen ELX, TEZ y/o IVA
  • Interrumpa ALYFTREK en caso de signos o síntomas de lesión hepática, que pueden incluir:
  • Elevaciones significativas en las LFT (p. ej., ALT o AST >5 veces el límite superior o normal (LSN) o ALT o AST >3x LSN con bilirrubina >2x LSN)
  • Signos o síntomas clínicos que sugieren lesión hepática (p. ej., ictericia, dolor en el cuadrante superior derecho, náuseas, vómitos, alteración del estado mental, ascitis )
  • Considere derivar a un hepatólogo y siga de cerca a los pacientes con monitorización clínica y de laboratorio hasta que se resuelvan las anomalías. Si se resuelve y se espera que el beneficio supere el riesgo, reanude ALYFTREK con una estrecha vigilancia
  • ALYFTREK no debe usarse en pacientes con insuficiencia hepática grave. ALYFTREK no se recomienda en pacientes con insuficiencia hepática moderada y solo debe considerarse cuando existe una necesidad médica clara y el beneficio supera el riesgo. Si se utiliza, controle estrechamente a los pacientes

    • Reacciones de hipersensibilidad, incluida la anafilaxia

  • Reacciones de hipersensibilidad, incluidos casos de Se han informado casos de anafilaxia en el entorno posterior a la comercialización de medicamentos que contienen ELX, TEZ y/o IVA (ingredientes activos iguales o similares en ALYFTREK). Si se desarrollan signos o síntomas de reacciones de hipersensibilidad graves durante el tratamiento con ALYFTREK, suspenda ALYFTREK e instituya la terapia adecuada. Considere los beneficios y riesgos para cada paciente individual para determinar si debe reanudar ALYFTREK

    • Pacientes que discontinuaron o interrumpieron medicamentos que contienen elexacaftor, tezacaftor o ivacaftor debido a reacciones adversas

  • No hay datos de seguridad disponibles datos de ALYFTREK en pacientes que previamente discontinuaron o interrumpieron el tratamiento con medicamentos que contienen ELX/TEZ/IVAr debido a reacciones adversas. Considere los beneficios y riesgos antes de usar ALYFTREK en estos pacientes. Si se utiliza ALYFTREK en estos pacientes, controle de cerca las reacciones adversas según sea clínicamente apropiado

    • Efectividad reducida con el uso concomitante con inductores de CYP3A

  • Después del uso concomitante de inductores potentes o moderados de CYP3A con ALYFTREK, las exposiciones a vanzacaftor, tezacaftor y deutivacaftor disminuyeron, lo que puede reducir la eficacia de ALYFTREK. No se recomienda el uso concomitante con inductores potentes o moderados de CYP3A

    • Reacciones adversas con el uso concomitante de inhibidores de CYP3A

  • Tras el uso concomitante de inhibidores potentes o moderados de CYP3A con ALYFTREK, exposiciones a vanzacaftor, tezacaftor y deutivacaftor aumentaron, lo que puede aumentar el riesgo de reacciones adversas asociadas con ALYFTREK. Reducir la dosis de ALYFTREK con el uso concomitante de inhibidores potentes o moderados de CYP3A

    • Cataratas

  • No congénitas Se han informado opacidades del cristalino en pacientes pediátricos tratados con medicamentos que contienen ivacaftor (similar a un ingrediente activo de ALYFTREK). Se recomiendan exámenes oftalmológicos iniciales y de seguimiento en pacientes pediátricos tratados con ALYFTREK

    • REACCIONES ADVERSAS

    Reacciones adversas graves

  • Reacciones adversas graves que ocurrieron con más frecuencia con mayor frecuencia con ALYFTREK que con ELX/TEZ/IVA en 2 o más pacientes (≥0,4%) fueron influenza (1,5%), aumento de AST (0,4%), aumento de GGT (0,4%), depresión (0,4%) y síncope (0,4%)

    • Reacciones adversas más comunes

  • Las reacciones adversas más comunes a ALYFTREK (≥5% de los pacientes y con una frecuencia mayor que ELX/ TEZ/IVA en ≥1%) fueron tos, nasofaringitis, infección del tracto respiratorio superior, dolor de cabeza, dolor orofaríngeo, influenza, fatiga, aumento de ALT, erupción cutánea, aumento de AST y congestión sinusal.

    • USO EN POBLACIONES ESPECÍFICAS

    Uso pediátrico

  • No se ha establecido la seguridad y eficacia de ALYFTREK en pacientes <6 años de edad

    • Acerca de Vertex

    Vertex es una empresa global de biotecnología que invierte en innovación científica para crear medicamentos transformadores para personas con enfermedades graves. La compañía ha aprobado medicamentos que tratan las causas subyacentes de múltiples enfermedades genéticas crónicas que acortan la vida (fibrosis quística, anemia de células falciformes y beta talasemia dependiente de transfusiones) y continúa avanzando en programas clínicos y de investigación en estas enfermedades. Vertex también tiene una sólida cartera clínica de terapias en investigación en una variedad de modalidades en otras enfermedades graves donde tiene un conocimiento profundo de la biología humana causal, incluido el dolor agudo y neuropático, la enfermedad renal mediada por APOL1, la nefropatía por IgA, la nefropatía membranosa primaria y la enfermedad autosómica dominante. enfermedad renal poliquística, diabetes tipo 1 y distrofia miotónica tipo 1.

    Vertex fue fundada en 1989 y tiene su sede mundial en Boston, con sede internacional en Londres. Además, la empresa cuenta con sitios de investigación y desarrollo y oficinas comerciales en Norteamérica, Europa, Australia, Latinoamérica y Medio Oriente. Vertex es constantemente reconocido como uno de los mejores lugares para trabajar de la industria, incluidos 15 años consecutivos en la lista de los mejores empleadores de la revista Science y una de las 100 mejores empresas para trabajar de Fortune. Para obtener actualizaciones de la empresa y obtener más información sobre la historia de innovación de Vertex, visite www.vrtx.com o síganos en LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube y X.

    Nota especial sobre declaraciones prospectivas

    Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas tal como se definen en la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995, incluidas, entre otras, declaraciones realizadas por Reshma Kewalramani, M.D., y Claire L. Keating, M.D., en este comunicado de prensa, declaraciones sobre la población de pacientes elegibles para ALYFTREK, expectativas para las presentaciones regulatorias de ALYFTREK a nivel mundial autoridades sanitarias y declaraciones sobre los beneficios potenciales de ALYFTREK, incluso para pacientes elegibles para un modulador CFTR por primera vez. Si bien Vertex cree que las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de prensa son precisas, estas declaraciones prospectivas representan las creencias de la compañía solo a la fecha de este comunicado de prensa y hay una serie de factores que podrían causar que los eventos o resultados reales difieran. materialmente de aquellos indicados por dichas declaraciones prospectivas. Esos riesgos e incertidumbres incluyen los riesgos enumerados bajo el título "Factores de riesgo" en el informe anual de Vertex y en presentaciones posteriores presentadas ante la Comisión de Bolsa y Valores y disponibles a través del sitio web de la compañía en www.vrtx.com y www.sec.gov. No debe confiar indebidamente en estas declaraciones. Vertex renuncia a cualquier obligación de actualizar la información contenida en este comunicado de prensa a medida que haya nueva información disponible.

    Fuente: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    Al corriente : 2024-12-24 12:00

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    La ausencia de una advertencia para un determinado medicamento o combinación de medicamentos de ninguna manera debe interpretarse como una indicación de que el medicamento o la combinación de medicamentos es seguro, eficaz o apropiado para un paciente determinado. Drugslib.com no asume ninguna responsabilidad por ningún aspecto de la atención médica administrada con la ayuda de la información que proporciona Drugslib.com. La información contenida en este documento no pretende cubrir todos los posibles usos, instrucciones, precauciones, advertencias, interacciones medicamentosas, reacciones alérgicas o efectos adversos. Si tiene preguntas sobre los medicamentos que está tomando, consulte con su médico, enfermera o farmacéutico.

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