FDA Menyetujui Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) untuk Pengobatan Fibrosis Kistik

Ikuti Drugslib di

FDA Menyetujui Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) untuk Pengobatan Fibrosis Kistik

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Des. 20, 2024-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah menyetujui ALYFTREK (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor), transmembran fibrosis kistik kombinasi rangkap tiga yang dikonsumsi sekali sehari modulator pengatur konduktansi (CFTR) untuk pengobatan fibrosis kistik (CF) pada manusia 6 tahun ke atas yang memiliki setidaknya satu mutasi F508del atau mutasi lain pada gen CFTR yang responsif terhadap ALYFTREK. Lihat di bawah untuk Informasi Keselamatan Penting, termasuk Peringatan dalam Kotak.

“ALYFTREK adalah modulator CFTR kelima kami yang mendapatkan persetujuan FDA dan mewakili tonggak penting lainnya dalam perjalanan kami untuk berinovasi secara serial dan meningkatkan kehidupan orang-orang yang hidup dengan fibrosis kistik,” kata Reshma Kewalramani, M.D., Chief Executive Officer dan Presiden dari Puncak. “Bintang utara kami selama lebih dari 20 tahun adalah mengatasi penyebab utama fibrosis kistik, mengobati lebih banyak orang dengan penyakit ini, dan membawa lebih banyak orang ke tingkat fungsi CFTR normal - ALYFTREK, dengan dosis sekali sehari, berkhasiat dalam 31 pengobatan tambahan. mutasi, dan kadar klorida keringat yang lebih rendah dibandingkan TRIKAFTA, merupakan langkah lain dalam mencapai tujuan ini.”

Persetujuan ini didasarkan pada program penting Fase 3 paling komprehensif yang pernah dilakukan di CF, termasuk lebih dari 1.000 pasien di lebih dari 20 negara dan lebih dari 200 lokasi. Data ini sebelumnya dirilis pada akhir penelitian dan dipresentasikan pada Konferensi Fibrosis Kistik Amerika Utara pada bulan September tahun ini. Studi Fase 3 pada orang dengan CF berusia 12 tahun ke atas memenuhi titik akhir primernya (non-inferioritas pada perubahan absolut dari garis dasar pada ppFEV1 dibandingkan dengan TRIKAFTA) dan semua titik akhir sekunder utama (termasuk perubahan absolut dari garis dasar pada keringat klorida [SwCl] dibandingkan ke TRIKAFTA). Dalam studi Fase 3 terhadap anak-anak penderita CF usia 6-11 tahun, ALYFTREK menunjukkan keamanan, sebagai titik akhir utama. Titik akhir sekunder, seperti perubahan absolut dari baseline di ppFEV1 dan perubahan absolut dari baseline di SwCl, disajikan, mendukung manfaat ALYFTREK pada kelompok usia ini. ALYFTREK secara umum dapat ditoleransi dengan baik di semua penelitian.

“Dalam uji klinis Fase 3, pada berbagai genotipe, ALYFTREK yang diminum sekali sehari menunjukkan hasil yang tidak kalah dengan TRIKAFTA dalam respons ppFEV1 dan peningkatan yang signifikan secara statistik pada SwCl, sebuah kemajuan yang disambut baik dalam pengobatan CF,” kata Claire L .Keating, M.D., Co-Direktur Program Fibrosis Kistik Dewasa dan Paru-Paru Gunnar Esiason di Universitas Columbia dan peneliti dalam uji klinis ALYFTREK. program. “ALYFTREK mempunyai potensi untuk meningkatkan perawatan pasien CF.”

ALYFTREK adalah modulator CFTR pertama yang digunakan sekali sehari. Dalam survei baru-baru ini, sekitar 75% dokter melaporkan bahwa pemberian dosis yang lebih tepat merupakan kebutuhan yang sangat tinggi yang belum terpenuhi bagi penderita CF. Secara khusus, penderita CF akan mendapat manfaat tambahan dari pemberian dosis sekali sehari, mengingat kebutuhan untuk mengonsumsi modulator CFTR dengan makanan yang mengandung lemak. ALYFTREK juga menawarkan opsi yang berpotensi transformatif untuk sekitar 150 orang penderita CF di AS dengan satu dari 31 mutasi yang kini memenuhi syarat untuk modulator CFTR untuk pertama kalinya.

ALYFTREK juga telah diajukan ke otoritas kesehatan global dan sedang dalam peninjauan peraturan di Uni Eropa, Inggris, Kanada, Swiss, Australia, dan Selandia Baru.

Tentang Cystic Fibrosis

Fibrosis kistik (CF) adalah penyakit genetik langka yang dapat memperpendek umur dan menyerang lebih dari 92.000 orang di seluruh dunia. CF adalah penyakit multi-organ progresif yang menyerang paru-paru, hati, pankreas, saluran pencernaan, sinus, kelenjar keringat, dan saluran reproduksi. CF disebabkan oleh protein CFTR yang rusak dan/atau hilang akibat mutasi tertentu pada gen CFTR. Anak-anak harus mewarisi dua gen CFTR yang cacat – satu dari masing-masing orang tua – untuk memiliki CF, dan mutasi ini dapat diidentifikasi melalui tes genetik. Meskipun ada banyak jenis mutasi CFTR yang dapat menyebabkan penyakit ini, sebagian besar penderita CF memiliki setidaknya satu mutasi F508del. Mutasi CFTR menyebabkan CF dengan menyebabkan protein CFTR rusak atau menyebabkan kekurangan atau tidak adanya protein CFTR pada permukaan sel. Fungsi yang rusak dan/atau tidak adanya protein CFTR mengakibatkan buruknya aliran garam dan air masuk dan keluar sel di sejumlah organ. Di paru-paru, hal ini menyebabkan penumpukan lendir yang kental dan lengket secara tidak normal, infeksi paru-paru kronis, dan kerusakan paru-paru progresif yang pada akhirnya menyebabkan kematian bagi banyak pasien. Usia rata-rata kematian adalah pada usia 30-an, namun dengan pengobatan, proyeksi kelangsungan hidup akan meningkat.

Saat ini obat-obatan Vertex CF mengobati lebih dari 68.000 orang penderita CF di lebih dari 60 negara di enam benua. Jumlah ini mewakili 2/3 orang yang terdiagnosis CF dan memenuhi syarat untuk menjalani terapi modulator CFTR.

INDIKASI ALYFTREK AS

ALYFTREK diindikasikan untuk pengobatan fibrosis kistik (CF) pada pasien berusia 6 tahun ke atas yang memiliki setidaknya satu mutasi F508del atau mutasi responsif lainnya pada gen pengatur konduktansi transmembran fibrosis kistik (CFTR).

Jika genotipe pasien tidak diketahui, tes mutasi CF yang disetujui FDA harus digunakan untuk memastikan adanya setidaknya satu mutasi yang terindikasi.

INFORMASI KESELAMATAN PENTING

PERINGATAN KOTAK: CEDERA HATI DAN GAGAL HATI YANG DIINDUKSI OBAT

Peningkatan transaminase telah diamati pada pasien yang diobati dengan ALYFTREK. Kasus cedera hati dan gagal hati akibat obat yang serius dan berpotensi fatal dilaporkan pada pasien yang memakai obat kombinasi dosis tetap yang mengandung elexacaftor, tezacaftor, dan ivacaftor, yang mengandung bahan aktif yang sama atau mirip dengan ALYFTREK. Cedera hati telah dilaporkan dalam bulan pertama terapi dan hingga 15 bulan setelah memulai elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor.

Menilai tes fungsi hati (ALT, AST, alkaline fosfatase, dan bilirubin) pada semua pasien sebelum memulai ALYFTREK, setiap bulan selama 6 bulan pertama pengobatan, setiap 3 bulan selama 12 bulan berikutnya, dan pada saat setidaknya setiap tahun setelahnya. Pertimbangkan pemantauan yang lebih sering untuk pasien dengan riwayat penyakit hati atau peningkatan tes fungsi hati (LFT) pada awal.

Ganggu ALYFTREK untuk peningkatan LFT yang signifikan atau jika terjadi tanda-tanda atau gejala cedera hati. Pertimbangkan rujukan ke ahli hepatologi. Ikuti pasien dengan cermat dengan pemantauan klinis dan laboratorium sampai kelainan teratasi. Jika teratasi, lanjutkan pengobatan hanya jika manfaatnya diperkirakan lebih besar daripada risikonya. Pemantauan lebih dekat disarankan setelah melanjutkan ALYFTREK.

ALYFTREK tidak boleh digunakan pada pasien dengan gangguan hati berat (Child-Pugh Kelas C). ALYFTREK tidak dianjurkan pada pasien dengan gangguan hati sedang (Child-Pugh Kelas B) dan hanya boleh dipertimbangkan jika terdapat kebutuhan medis yang jelas, dan manfaatnya lebih besar daripada risikonya. Jika digunakan, pantau pasien dengan cermat.

PERINGATAN DAN TINDAKAN PENCEGAHAN

Cedera Hati dan Gagal Hati Akibat Obat

  • Peningkatan transaminase telah diamati pada pasien yang diobati dengan ALYFTREK. Kasus cedera hati dan gagal hati akibat obat yang serius dan berpotensi fatal telah dilaporkan pada pasien dengan dan tanpa riwayat penyakit hati yang menggunakan obat kombinasi dosis tetap yang mengandung elexacaftor, tezacaftor, dan ivacaftor (ELX/TEZ/IVA), yang mengandung bahan aktif yang sama atau mirip dengan ALYFTREK. Cedera hati telah dilaporkan dalam bulan pertama terapi dan hingga 15 bulan setelah memulai ELX/TEZ/IVA
  • Nilai LFT (ALT, AST, alkalinephosphatese, dan bilirubin) pada semua pasien sebelum memulai terapi. ALYFTREK, setiap bulan selama 6 bulan pertama pengobatan, setiap 3 bulan selama 12 bulan berikutnya, dan minimal setiap tahun setelahnya. Pertimbangkan pemantauan yang lebih sering pada pasien dengan riwayat penyakit hati, peningkatan LFT pada awal, atau riwayat peningkatan LFT dengan obat yang mengandung ELX, TEZ, dan/atau IVA
  • Ganggu ALYFTREK jika terjadi tanda-tanda atau gejala cedera hati, yang mungkin meliputi:
  • Peningkatan LFT yang signifikan (misalnya ALT atau AST >5x batas atas atau normal (ULN) atau ALT atau AST >3x ULN dengan bilirubin >2x ULN)
  • Tanda atau gejala klinis yang menunjukkan kerusakan hati (misalnya penyakit kuning, nyeri kuadran kanan atas, mual, muntah, perubahan status mental, asites)
  • Pertimbangkan rujukan ke ahli hepatologi dan ikuti pasien secara ketat dengan pemantauan klinis dan laboratorium sampai kelainan teratasi. Jika teratasi dan jika manfaat diperkirakan lebih besar daripada risikonya, lanjutkan ALYFTREK dengan pemantauan ketat
  • ALYFTREK tidak boleh digunakan pada pasien dengan gangguan hati berat. ALYFTREK tidak dianjurkan pada pasien dengan gangguan hati sedang dan hanya boleh dipertimbangkan jika terdapat kebutuhan medis yang jelas dan manfaatnya lebih besar daripada risikonya. Jika digunakan, pantau pasien dengan cermat

    • Reaksi Hipersensitivitas, Termasuk Anafilaksis

  • Reaksi hipersensitivitas, termasuk kasus anafilaksis, telah dilaporkan dalam pengaturan pasca pemasaran obat yang mengandung ELX, TEZ, dan/atau IVA (bahan aktif yang sama atau serupa di ALYFTREK). Jika tanda atau gejala reaksi hipersensitivitas serius terjadi selama pengobatan ALYFTREK, hentikan ALYFTREK dan lakukan terapi yang sesuai. Pertimbangkan manfaat dan risiko bagi masing-masing pasien untuk menentukan apakah akan melanjutkan ALYFTREK

    • Pasien yang Menghentikan atau Menghentikan Obat yang Mengandung Elexacaftor-, Tezacaftor-, atau Ivacaftor Karena Reaksi Merugikan

  • Tidak ada keamanan yang tersedia data ALYFTREK pada pasien yang sebelumnya menghentikan atau menghentikan pengobatan dengan obat yang mengandung ELX/TEZ/IVAr karena efek samping. Pertimbangkan manfaat dan risiko sebelum menggunakan ALYFTREK pada pasien ini. Jika ALYFTREK digunakan pada pasien ini, pantau secara ketat efek samping yang mungkin terjadi secara klinis

    • Pengurangan Efektivitas jika Digunakan Bersamaan dengan Penginduksi CYP3A

  • Setelah penggunaan penginduksi CYP3A kuat atau sedang secara bersamaan dengan ALYFTREK, paparan vanzacaftor, tezacaftor, dan deutivacaftor menurun, yang dapat mengurangi efektivitas ALYFTREK. Penggunaan bersamaan dengan penginduksi CYP3A kuat atau sedang tidak dianjurkan

    • Reaksi Merugikan jika Penggunaan Bersamaan Dengan Inhibitor CYP3A

  • Setelah penggunaan inhibitor CYP3A kuat atau sedang secara bersamaan dengan ALYFTREK, paparan vanzacaftor, tezacaftor , dan deutivacaftor ditingkatkan, yang dapat meningkatkan risiko reaksi merugikan yang terkait dengan ALYFTREK. Kurangi dosis ALYFTREK dengan penggunaan inhibitor CYP3A kuat atau sedang secara bersamaan

    • Katarak

  • Non-bawaan kekeruhan lensa telah dilaporkan pada pasien anak yang diobati dengan obat yang mengandung ivacaftor (mirip dengan bahan aktif dalam ALYFTREK). Pemeriksaan oftalmologi awal dan lanjutan direkomendasikan pada pasien anak yang diobati dengan ALYFTREK

    • REAKSI SAMPING

    Reaksi merugikan yang serius

  • Reaksi merugikan yang serius yang terjadi lebih banyak sering dengan ALYFTREK dibandingkan dengan ELX/TEZ/IVA pada 2 pasien atau lebih (≥0,4%) adalah influenza (1,5%), peningkatan AST (0,4%), peningkatan GGT (0,4%), depresi (0,4%), dan sinkop (0,4%)

    • Reaksi Merugikan Paling Umum

  • Reaksi merugikan yang paling umum terhadap ALYFTREK (≥5% pasien dan frekuensinya lebih tinggi daripada ELX/ TEZ/IVA sebesar ≥1%) adalah batuk, nasofaringitis, infeksi saluran pernapasan atas, sakit kepala, nyeri orofaring, influenza, kelelahan, peningkatan ALT, ruam, peningkatan AST, dan kongesti sinus

    • GUNAKAN PADA POPULASI TERTENTU

    Penggunaan pada Anak

  • Keamanan dan efektivitas ALYFTREK pada pasien berusia <6 tahun belum diketahui

    • Tentang Vertex

    Vertex adalah perusahaan bioteknologi global yang berinvestasi dalam inovasi ilmiah untuk menciptakan obat-obatan transformatif bagi orang-orang dengan penyakit serius. Perusahaan telah menyetujui obat-obatan yang mengobati penyebab utama berbagai penyakit genetik kronis yang memperpendek umur – fibrosis kistik, penyakit sel sabit, dan talasemia beta yang bergantung pada transfusi – dan terus memajukan program klinis dan penelitian mengenai penyakit-penyakit ini. Vertex juga memiliki jalur klinis yang kuat untuk terapi investigasi di berbagai modalitas pada penyakit serius lainnya yang memiliki wawasan mendalam tentang penyebab biologi manusia, termasuk nyeri akut dan neuropatik, penyakit ginjal yang dimediasi APOL1, nefropati IgA, nefropati membranosa primer, autosomal dominan. penyakit ginjal polikistik, diabetes tipe 1, dan distrofi miotonik tipe 1.

    Vertex didirikan pada tahun 1989 dan memiliki kantor pusat global di Boston, dengan kantor pusat internasional di London. Selain itu, perusahaan memiliki lokasi penelitian dan pengembangan serta kantor komersial di Amerika Utara, Eropa, Australia, Amerika Latin, dan Timur Tengah. Vertex secara konsisten diakui sebagai salah satu tempat kerja terbaik di industri, termasuk selama 15 tahun berturut-turut dalam daftar Perusahaan Teratas versi majalah Science dan salah satu dari 100 Perusahaan Terbaik untuk Bekerja versi Fortune. Untuk informasi terkini tentang perusahaan dan mempelajari lebih lanjut tentang sejarah inovasi Vertex, kunjungi www.vrtx.com atau ikuti kami di LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube, dan X.

    Catatan Khusus Mengenai Pernyataan Berwawasan ke Depan

    Siaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan sebagaimana didefinisikan dalam Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta tahun 1995, termasuk, namun tidak terbatas pada, pernyataan dibuat oleh Reshma Kewalramani, M.D., dan Claire L. Keating, M.D., dalam siaran pers ini, pernyataan mengenai populasi pasien yang memenuhi syarat untuk ALYFTREK, harapan atas pengajuan peraturan ALYFTREK ke kesehatan global otoritas, dan pernyataan mengenai potensi manfaat ALYFTREK, termasuk untuk pasien yang memenuhi syarat untuk modulator CFTR untuk pertama kalinya. Meskipun Vertex percaya bahwa pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung dalam siaran pers ini adalah akurat, pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini hanya mewakili keyakinan perusahaan pada tanggal siaran pers ini dan terdapat sejumlah faktor yang dapat menyebabkan kejadian atau hasil sebenarnya berbeda. secara material dari apa yang ditunjukkan oleh pernyataan berwawasan ke depan tersebut. Risiko dan ketidakpastian tersebut mencakup risiko yang tercantum dalam judul “Faktor Risiko” dalam laporan tahunan Vertex dan dalam pengajuan selanjutnya yang diajukan ke Komisi Sekuritas dan Bursa dan tersedia melalui situs web perusahaan di www.vrtx.com dan www.sec.gov. Anda tidak boleh terlalu mengandalkan pernyataan-pernyataan ini. Vertex tidak berkewajiban memperbarui informasi yang terkandung dalam siaran pers ini ketika informasi baru tersedia.

    Sumber: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    Diposting : 2024-12-24 12:00

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata Kunci Populer