FDA Nyetujoni Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) kanggo Perawatan Cystic Fibrosis

Tindakake Drugslib ing

FDA Nyetujoni Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) kanggo Perawatan Cystic Fibrosis

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Dis. 20, 2024-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) dina iki ngumumake yen US Food and Drug Administration (FDA) wis nyetujoni ALYFTREK (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor), kombinasi transmembrane cystic fibrosis kombinasi kaping pindho saben dina. modulator conductance regulator (CFTR) kanggo perawatan cystic fibrosis (CF) ing wong 6 taun lan lawas sing duwe paling siji mutasi F508del utawa mutasi liyane ing gen CFTR sing responsif kanggo ALYFTREK. Deleng ing ngisor iki kanggo Informasi Keamanan Penting, kalebu Peringatan Kotak.

"ALYFTREK minangka modulator CFTR kalima kita kanggo ngamanake persetujuan FDA lan nggambarake tonggak penting liyane ing perjalanan kita kanggo nggawe inovasi lan nambah urip wong sing ngalami fibrosis kistik," ujare Reshma Kewalramani, M.D., Chief Executive Officer lan Presiden Pucuk. "Lintang lor kita luwih saka 20 taun wis kanggo ngatasi panyebab ndasari fibrosis kistik, nambani luwih akeh wong sing nandhang penyakit iki, lan nggawa luwih akeh wong menyang tingkat normal fungsi CFTR - ALYFTREK, kanthi dosis saben dina, khasiat ing 31 tambahan. mutasi, lan tingkat kringet klorida sing luwih murah tinimbang TRIKAFTA, minangka langkah liya kanggo nggayuh tujuan iki. 3 program pivotal sing tau ditindakake ing CF, kalebu luwih saka 1,000 pasien ing luwih saka 20 negara lan luwih saka 200 situs. Data kasebut sadurunge dirilis ing kesimpulan studi lan dipresentasikan ing Konferensi Cystic Fibrosis Amerika Utara ing September taun iki. Pasinaon Fase 3 ing wong sing duwe CF umur 12 taun lan luwih ketemu titik pungkasan utamane (non-inferioritas owah-owahan mutlak saka garis dasar ing ppFEV1 dibandhingake karo TRIKAFTA) lan kabeh titik pungkasan sekunder utama (kalebu owah-owahan mutlak saka garis dasar ing kringet klorida [SwCl] dibandhingake kanggo TRIKAFTA). Ing fase 3 sinau bocah-bocah sing duwe CF umur 6-11 taun, ALYFTREK nuduhake safety, titik pungkasan utama. Titik akhir sekunder, kayata owah-owahan mutlak saka garis dasar ing ppFEV1 lan owah-owahan mutlak saka garis dasar ing SwCl, ditampilake, ndhukung manfaat ALYFTREK ing klompok umur iki. ALYFTREK umume ditoleransi kanthi apik ing kabeh pasinaon.

"Ing uji klinis Fase 3, ing macem-macem genotipe, ALYFTREK sapisan dina nuduhake non-inferioritas kanggo TRIKAFTA ing respon ppFEV1 lan peningkatan sing signifikan sacara statistik ing SwCl, kemajuan sing disambut apik kanggo perawatan CF," ujare Claire L. Keating, M.D., Co-Direktur saka Gunnar Esiason Adult Cystic Fibrosis and Lung Program ing Universitas Columbia lan peneliti ing program uji klinis ALYFTREK. "ALYFTREK duweni potensi kanggo ningkatake perawatan pasien CF."

ALYFTREK minangka modulator CFTR sepisan saben dina. Ing survey anyar, kira-kira 75% dokter nglaporake manawa dosis sing luwih trep yaiku kabutuhan sing ora bisa ditindakake kanggo wong sing duwe CF. Khusus, wong sing duwe CF bakal entuk manfaat tambahan saka regimen dosis sapisan dina, amarga kudu njupuk modulator CFTR kanthi panganan sing ngemot lemak. ALYFTREK uga nawakake opsi sing bisa dadi transformatif kanggo kira-kira 150 wong sing duwe CF ing AS kanthi salah siji saka 31 mutasi sing saiki layak kanggo modulator CFTR kanggo pisanan.

ALYFTREK uga diajukake menyang panguwasa kesehatan global lan ana ing review peraturan ing Uni Eropa, Inggris, Kanada, Swiss, Australia lan Selandia Baru.

Babagan Cystic Fibrosis >

Cystic fibrosis (CF) minangka lelara genetik langka sing nyepetake urip sing mengaruhi luwih saka 92.000 wong ing saindenging jagad. CF minangka penyakit multi-organ progresif sing mengaruhi paru-paru, ati, pankreas, saluran GI, sinus, kelenjar kringet lan saluran reproduksi. CF disababaké déning protein CFTR risak lan / utawa ilang amarga mutasi tartamtu ing gen CFTR. Anak-anak kudu marisi loro gen CFTR sing cacat - siji saka saben wong tuwa - kanggo duwe CF, lan mutasi kasebut bisa diidentifikasi kanthi tes genetik. Nalika ana macem-macem jinis mutasi CFTR sing bisa nyebabake penyakit kasebut, mayoritas wong sing duwe CF duwe paling ora siji mutasi F508del. Mutasi CFTR nyebabake CF kanthi nyebabake protein CFTR rusak utawa nyebabake kekurangan utawa ora ana protein CFTR ing permukaan sel. Fungsi risak lan / utawa ora ana protein CFTR nyebabake aliran uyah lan banyu sing ora apik menyang lan metu saka sel ing sawetara organ. Ing paru-paru, iki ndadékaké penumpukan lendhut sing ora normal, lengket, infeksi paru-paru kronis lan karusakan paru-paru sing progresif sing pungkasane nyebabake pati kanggo akeh pasien. Umur rata-rata pati ana ing 30-an, nanging kanthi perawatan, ramalan kaslametané saya mundhak.

Dina iki obat-obatan Vertex CF nambani luwih saka 68.000 wong sing nandhang CF ing luwih saka 60 negara ing enem bawana. Iki nuduhake 2/3 saka wong sing didiagnosis CF sing layak kanggo terapi modulator CFTR.

ALYFTREK US INDICATIONS

ALYFTREK dituduhake kanggo perawatan cystic fibrosis (CF) ing pasien umur 6 taun lan luwih sing duwe paling sethithik siji mutasi F508del utawa mutasi responsif liyane ing gen cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR).

Yen genotipe pasien ora dingerteni, tes mutasi CF sing wis diresiki FDA kudu digunakake kanggo konfirmasi anane paling ora ana siji mutasi sing dituduhake.

INFORMASI KESELAMATAN PENTING

PÈNGET KOTAK: CEKAK ATI lan GAGAL ATI sing disebabake obatan

Transaminase sing munggah pangkat wis diamati ing pasien sing diobati karo ALYFTREK. Kasus cedera ati sing disebabake dening obat-obatan sing serius lan bisa fatal lan gagal ati dilaporake ing pasien sing njupuk obat kombinasi dosis tetep sing ngemot elexacaftor, tezacaftor, lan ivacaftor, sing ngemot bahan aktif sing padha utawa padha karo ALYFTREK. Ciloko ati wis dilapurake ing sasi pisanan terapi lan nganti 15 sasi sawise wiwitan elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor.

Kaji tes fungsi ati (ALT, AST, alkaline phosphatase, lan bilirubin) ing kabeh pasien sadurunge miwiti ALYFTREK, saben wulan sajrone 6 wulan pertama perawatan, saben 3 wulan sajrone 12 wulan sabanjure, lan ing paling sethithik saben taun sabanjure. Coba pemantauan sing luwih kerep kanggo pasien sing duwe riwayat penyakit ati utawa tes fungsi ati sing dhuwur (LFT) ing awal.

Interrupt ALYFTREK kanggo peningkatan sing signifikan ing LFT utawa yen ana pratandha. utawa gejala ciloko ati. Coba rujukan menyang hepatologist. Tindakake pasien kanthi ngawasi klinis lan laboratorium nganti ora normal. Yen wis rampung, nerusake perawatan mung yen entuk manfaat luwih gedhe tinimbang risiko. Pemantauan sing luwih cedhak disaranake sawise nerusake ALYFTREK.

ALYFTREK ora kena digunakake ing pasien kanthi gangguan ati sing abot (Child-Pugh Class C). ALYFTREK ora dianjurake kanggo pasien sing duwe gangguan hepatik moderat (Child-Pugh Kelas B) lan mung kudu dianggep yen ana kabutuhan medis sing jelas, lan entuk manfaat luwih gedhe tinimbang risiko. Yen digunakake, ngawasi pasien kanthi rapet.

PÈNGET LAN PATI

Cedera Ati sing Disebabake Obat lan Gagal Ati

  • Transaminase sing munggah pangkat wis diamati ing pasien sing diobati karo ALYFTREK. Kasus cedera ati sing disebabake dening obat-obatan sing serius lan bisa fatal lan gagal ati wis dilaporake ing pasien kanthi lan tanpa riwayat penyakit ati sing njupuk obat kombinasi dosis tetep sing ngemot elexacaftor, tezacaftor, lan ivacaftor (ELX/TEZ/IVA), sing ngemot bahan aktif sing padha utawa padha karo ALYFTREK. Ciloko ati wis dilapurake ing sasi pisanan terapi lan nganti 15 sasi sawise wiwitan ELX/TEZ/IVA
  • Assess LFTs (ALT, AST, alkaline phosphatase, lan bilirubin) ing kabeh pasien sadurunge miwiti. ALYFTREK, saben wulan sajrone perawatan 6 wulan pisanan, saben 3 wulan sajrone 12 wulan sabanjure, lan paling ora saben taun sabanjure. Coba pemantauan sing luwih kerep ing pasien sing duwe riwayat penyakit ati, LFT munggah pangkat ing awal, utawa riwayat LFT munggah pangkat kanthi obat sing ngemot ELX, TEZ, lan/utawa IVA
  • Interrupt ALYFTREK yen ana pratandha utawa gejala ciloko ati, sing bisa kalebu:
  • Peningkatan sing signifikan ing LFTs (contone, ALT utawa AST>5x wates ndhuwur utawa normal (ULN) utawa ALT utawa AST>3x ULN karo bilirubin>2x ULN)
  • Tanda utawa gejala klinis sing nuduhake ciloko ati (contone, jaundice, nyeri kuadran ndhuwur tengen). , mual, muntah, status mental sing owah, asites)
  • Tindakake rujukan menyang ahli hepatologi lan tindakake pasien rapet karo pemantauan klinis lan laboratorium nganti ora normal rampung. Yen ditanggulangi lan yen entuk manfaat luwih gedhe tinimbang risiko, terusake ALYFTREK kanthi ngawasi sing cedhak
  • ALYFTREK ora kudu digunakake ing pasien kanthi gangguan hepatik sing abot. ALYFTREK ora dianjurake kanggo pasien sing duwe gangguan hepatik moderat lan mung kudu dianggep yen ana kabutuhan medis sing jelas lan entuk manfaat luwih gedhe tinimbang risiko. Yen digunakake, ngawasi pasien kanthi rapet

    • Reaksi Hipersensitivitas, Kalebu Anafilaksis

  • Reaksi hipersensitivitas, kalebu kasus anafilaksis, wis dilapurake ing setelan pasca pemasaran obat-obatan sing ngemot ELX, TEZ, lan/utawa IVA (bahan aktif sing padha utawa padha ing ALYFTREK). Yen tandha utawa gejala reaksi hipersensitivitas serius berkembang sajrone perawatan ALYFTREK, mandhegake ALYFTREK lan miwiti terapi sing cocog. Coba keuntungan lan risiko kanggo pasien individu kanggo nemtokake manawa arep nerusake ALYFTREK

    • Pasien Sing Mungkasi utawa Ngganggu Obat-obatan sing Ngandhut Elexacaftor-, Tezacaftor-, utawa Ivacaftor Amarga Reaksi Saleh

  • Ora ana safety sing kasedhiya data kanggo ALYFTREK ing pasien sing sadurunge mandheg utawa ngganggu perawatan karo obat sing ngemot ELX/TEZ/IVAr amarga efek samping reaksi. Coba keuntungan lan risiko sadurunge nggunakake ALYFTREK ing pasien kasebut. Yen ALYFTREK digunakake ing pasien kasebut, ngawasi kanthi rapet kanggo reaksi salabetipun sing cocog sacara klinis

    • Efektifitas Suda kanthi Panggunaan bebarengan karo Inducers CYP3A

  • Sawise nggunakake induksi CYP3A sing kuat utawa moderat kanthi ALYFTREK, eksposur vanzacaftor, tezacaftor, lan deutivacaftor dikurangi, sing bisa nyuda efektifitas ALYFTREK. Panggunaan bebarengan karo inducers CYP3A kuwat utawa moderat ora dianjurake

    • Reaksi salabetipun kanthi nggunakake bebarengan karo inhibitor CYP3A

  • Sawise nggunakake bebarengan inhibitor CYP3A kuat utawa moderat karo ALYFTREK, eksposur saka vanzacaftor, tezacaftor , lan deutivacaftor tambah, sing bisa nambah risiko reaksi salabetipun gadhah ALYFTREK. Ngurangi dosis ALYFTREK kanthi nggunakake inhibitor CYP3A sing kuat utawa moderat

    • Katarak

  • Non-congenital opacities lensa wis kacarita ing patients pediatrik sing diobati karo obat sing ngemot ivacaftor (padha karo bahan aktif ing ALYFTREK). Pemeriksan oftalmologis dhasar lan tindak lanjut dianjurake kanggo pasien pediatrik sing diobati karo ALYFTREK

    • REAKSI SASARAN

    Reaksi Sarugi sing Serius

  • Reaksi saru sing luwih serius asring karo ALYFTREK tinimbang karo ELX/TEZ/IVA ing 2 utawa luwih pasien (≥0.4%) kena influenza (1.5%), tambah AST (0.4%), tambah GGT. (0,4%), depresi (0,4%), lan sinkope (0,4%)

    • Reaksi salabetipun ingkang paling umum

  • Reaksi salabetipun ingkang paling umum tumrap ALYFTREK (≥5% pasien lan kanthi frekuensi sing luwih dhuwur tinimbang ELX/ TEZ/IVA kanthi ≥1%) yaiku batuk, nasofaringitis, infeksi saluran napas ndhuwur, sirah, nyeri orofaringeal, influenza, lemes, tambah ALT, ruam, tambah AST, lan kongesti sinus

    • GUNAAN ING POPULASI KHUSUS

    Panganggone Pediatrik

  • Keamanan lan efektifitas ALYFTREK ing pasien <6 taun durung ditetepake

    • Babagan Vertex

    Vertex minangka perusahaan bioteknologi global sing nandur modal ing inovasi ilmiah kanggo nggawe obat transformatif kanggo wong sing nandhang penyakit serius. Perusahaan kasebut wis nyetujoni obat-obatan sing ngobati panyebab utama penyakit genetis kronis sing nyepetake urip - fibrosis kistik, penyakit sel arit lan talasemia beta sing gumantung karo transfusi - lan terus ngembangake program klinis lan riset ing penyakit kasebut. Vertex uga duwe saluran pipa klinis sing kuat kanggo terapi investigasi ing macem-macem modalitas ing penyakit serius liyane sing nduweni wawasan sing jero babagan biologi manungsa sing nyebabake, kalebu nyeri akut lan neuropatik, penyakit ginjel APOL1, nefropati IgA, nefropati membran primer, dominan autosomal. penyakit ginjel polikistik, diabetes tipe 1 lan distrofi myotonic tipe 1.

    Vertex didegaké ing 1989 lan duwe markas global ing Boston, kanthi markas internasional ing London. Kajaba iku, perusahaan kasebut duwe situs riset lan pangembangan lan kantor komersial ing Amerika Utara, Eropa, Australia, Amerika Latin lan Timur Tengah. Vertex terus-terusan diakoni minangka salah sawijining papan kerja paling dhuwur ing industri, kalebu 15 taun berturut-turut ing dhaptar Top Employers majalah Science lan salah siji saka Fortune 100 Perusahaan Paling Apik kanggo Digarap. Kanggo nganyari perusahaan lan sinau luwih lengkap babagan sejarah inovasi Vertex, bukak www.vrtx.com utawa tindakake kita ing LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube lan X.

    Cathetan Khusus Babagan Pernyataan Berwawasan Maju

    Rilis pers iki ngemot pernyataan ngarep kaya sing ditegesake ing Private Securities Litigation Reform Act of 1995, kalebu, tanpa watesan, pernyataan digawe dening Reshma Kewalramani, M.D., lan Claire L. Keating, M.D., ing siaran pers iki, pernyataan babagan populasi pasien sing layak kanggo ALYFTREK, pangarepan kanggo pengajuan peraturan ALYFTREK kanggo panguwasa kesehatan global, lan statements bab keuntungan potensial saka ALYFTREK, kalebu kanggo patients layak kanggo modulator CFTR kanggo pisanan. Nalika Vertex yakin pratelan sing ana ing siaran pers iki akurat, pratelan sing ngarep-arep iki makili kapercayan perusahaan mung nalika tanggal siaran pers iki lan ana sawetara faktor sing bisa nyebabake kedadeyan utawa asil nyata beda. materially saka sing dituduhake dening statements ngarep-looking kuwi. Risiko lan kahanan sing durung mesthi kasebut kalebu risiko sing kadhaptar ing judhul "Faktor Risiko" ing laporan taunan Vertex lan ing pengajuan sabanjure sing diajukake karo Komisi Sekuritas lan Bursa lan kasedhiya liwat situs web perusahaan ing www.vrtx.com lan www.sec.gov. Sampeyan ora kudu gumantung banget marang pernyataan kasebut. Vertex nolak kewajiban kanggo nganyari informasi sing ana ing siaran pers iki nalika informasi anyar kasedhiya.

    Sumber: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    Dikirim : 2024-12-24 12:00

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Tembung kunci populer