FDA, 낭포성 섬유증 치료용으로 Alyftrek(vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) 승인

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FDA, 낭포성 섬유증 치료용으로 Alyftrek(vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) 승인

보스턴--(BUSINESS WIRE)--12월 2024년 2월 20일 -- Vertex Pharmaceuticals Incorporated(Nasdaq: VRTX)는 미국 식품의약국(FDA)이 1일 1회 차세대 낭성 섬유증 삼중 복합제 낭포성 섬유증 막 투과 약물인 ALYFTREK(vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor)을 승인했다고 오늘 발표했습니다. 사람의 낭포성 섬유증(CF) 치료를 위한 전도도 조절기(CFTR) 조절제 ALYFTREK에 반응하는 CFTR 유전자에 하나 이상의 F508del 돌연변이 또는 또 다른 돌연변이가 있는 6세 이상. 박스형 경고를 포함한 중요한 안전 정보는 아래를 참조하세요.

“ALYFTREK은 FDA 승인을 획득한 다섯 번째 CFTR 조절제이며 연속적인 혁신을 이루고 낭포성 섬유증을 앓고 있는 사람들의 삶을 개선하려는 우리의 여정에서 또 하나의 중요한 이정표를 나타냅니다.”라고 Reshma Kewalramani 의학박사 겸 최고경영자(CEO)는 말했습니다. 꼭지점. “우리의 북극성은 20년 넘게 낭포성 섬유증의 근본 원인을 해결하고, 이 질병을 앓고 있는 더 많은 사람들을 치료하고, 더 많은 사람들의 CFTR 기능을 정상 수준으로 끌어올리는 데 주력해 왔습니다. 돌연변이를 일으키고 TRIKAFTA보다 땀 염화물 수치를 낮추는 것은 이 목표를 달성하기 위한 또 다른 단계입니다.”

이번 승인은 CF에서 지금까지 실시된 가장 포괄적인 3단계 중추 프로그램을 기반으로 합니다. 20개국 이상, 200개 이상의 현장에 걸쳐 1,000명의 환자가 있습니다. 이 데이터는 연구 종료 시 이전에 발표되었으며 올해 9월 북미 낭포성 섬유증 컨퍼런스에서 발표되었습니다. 12세 이상 CF 환자를 대상으로 한 3상 연구는 1차 평가변수(TRIKAFTA 대비 ppFEV1의 기준치 절대 변화에 대한 비열등성)와 모든 주요 2차 평가변수(땀 염화물[SwCl]의 기준치 대비 절대 변화 포함)를 충족했습니다. TRIKAFTA). 6~11세 CF 아동을 대상으로 한 3상 연구에서 ALYFTREK은 1차 평가변수인 안전성을 입증했습니다. ppFEV1의 기준치 대비 절대 변화, SwCl의 기준치 대비 절대 변화와 같은 2차 평가변수가 제시되어 이 연령대에서 ALYFTREK의 이점을 뒷받침했습니다. ALYFTREK은 일반적으로 모든 연구에서 내약성이 우수했습니다.

“광범위한 유전자형에 대한 3상 임상 시험에서 1일 1회 ALYFTREK은 ppFEV1 반응에서 TRIKAFTA에 비해 비열등성을 입증했으며 SwCl의 통계적으로 유의미한 개선은 CF 치료에 있어 환영받는 진전입니다.”라고 Claire L은 말했습니다. Keating, M.D., 컬럼비아 대학교 Gunnar Esiason 성인 낭포성 섬유증 및 폐 프로그램 공동 책임자이자 ALYFTREK 조사관 임상시험 프로그램. “ALYFTREK은 CF 환자 치료를 개선할 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다.”

ALYFTREK은 1일 1회 복용하는 최초의 CFTR 조절제입니다. 최근 조사에서 약 75%의 의사가 보다 편리한 투여가 CF 환자의 충족되지 않은 요구가 매우 높다고 보고했습니다. 특히, CF 환자는 지방 함유 식품과 함께 CFTR 조절제를 복용해야 하는 경우 1일 1회 투여 요법으로 추가적인 이점을 얻을 수 있습니다. ALYFTREK은 또한 현재 처음으로 CFTR 조절제 사용 자격이 있는 31개 돌연변이 중 하나를 지닌 미국 내 CF 환자 약 150명에게 잠재적으로 변화를 가져올 수 있는 옵션을 제공합니다.

ALYFTREK은 또한 세계 보건 당국에 제출되었으며 유럽 연합, 영국, 캐나다, 스위스, 호주 및 뉴질랜드의 규제 검토를 받고 있습니다.

낭포성 섬유증 정보

낭포성 섬유증(CF)은 전 세계적으로 92,000명 이상의 사람들에게 영향을 미치는 희귀한 생명 단축 유전 질환입니다. CF는 폐, 간, 췌장, 위장관, 부비동, 땀샘 및 생식관에 영향을 미치는 진행성 다기관 질환입니다. CF는 CFTR 유전자의 특정 돌연변이로 인해 CFTR 단백질에 결함이 있거나 누락되어 발생합니다. 아이들이 CF를 가지려면 두 개의 결함이 있는 CFTR 유전자(각 부모로부터 하나씩)를 물려받아야 하며 이러한 돌연변이는 유전자 검사로 확인할 수 있습니다. 질병을 유발할 수 있는 CFTR 돌연변이에는 다양한 유형이 있지만, CF를 앓고 있는 대다수의 사람들은 적어도 하나의 F508del 돌연변이를 가지고 있습니다. CFTR 돌연변이는 CFTR 단백질에 결함이 생기거나 세포 표면에 CFTR 단백질이 부족하거나 부재하게 하여 CF를 유발합니다. 기능 결함 및/또는 CFTR 단백질의 부재로 인해 여러 기관의 세포 안팎으로 염분과 물의 흐름이 원활하지 않게 됩니다. 폐에서 이는 비정상적으로 걸쭉하고 끈적한 점액의 축적, 만성 폐 감염 및 진행성 폐 손상을 초래하여 결국 많은 환자의 사망에 이릅니다. 평균 사망 연령은 30대이지만 치료를 통해 예상 생존율이 향상되고 있습니다.

현재 Vertex CF 의약품은 6개 대륙, 60개 이상 국가에서 CF 환자 68,000명 이상을 치료하고 있습니다. 이는 CFTR 조절제 치료에 적합한 CF 진단을 받은 사람들의 2/3에 해당합니다.

ALYFTREK 미국 적응증

ALYFTREK은 하나 이상의 F508del 돌연변이 또는 다른 반응 돌연변이가 있는 6세 이상 환자의 낭포성 섬유증(CF) 치료에 사용됩니다. 낭포성 섬유증 막횡단 전도도 조절기(CFTR) 유전자에 있습니다.

환자의 유전자형을 알 수 없는 경우 FDA가 승인한 CF 돌연변이 테스트를 사용하여 표시된 돌연변이가 하나 이상 있는지 확인해야 합니다.

중요 안전 정보

박스 경고: 약물로 인한 간 손상 및 간부전

ALYFTREK으로 치료받은 환자에게서 아미노전이효소의 상승이 관찰되었습니다. ALYFTREK과 동일하거나 유사한 활성 성분을 함유한 elexacaftor, tezacaftor 및 ivacaftor가 포함된 고정 용량 복합제를 복용한 환자에서 심각하고 잠재적으로 치명적일 수 있는 약물로 인한 간 손상 및 간부전 사례가 보고되었습니다. 간 손상은 치료 첫 달 이내에 그리고 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor 시작 후 최대 15개월까지 보고되었습니다.

알리프트렉 투여를 시작하기 전 모든 환자를 대상으로 치료 첫 6개월 동안 매달, 다음 12개월 동안 3개월마다, 그리고 그 이후로는 최소한 매년. 기준시점에서 간 질환 병력이 있거나 간 기능 검사(LFT) 상승이 있는 환자에 대해서는 더 자주 모니터링하는 것을 고려하십시오.

LFT가 유의하게 상승하거나 징후가 있는 경우 ALYFTREK 중단 또는 간 손상의 증상. 간 전문의에게 의뢰하는 것을 고려하십시오. 이상이 해결될 때까지 임상 및 실험실 모니터링을 통해 환자를 면밀히 추적하십시오. 해결되면 이익이 위험보다 클 것으로 예상되는 경우에만 치료를 재개하십시오. ALYFTREK을 재개한 후에는 면밀한 모니터링이 권장됩니다.

ALYFTREK은 중증 간 장애(Child-Pugh Class C) 환자에게 사용해서는 안 됩니다. ALYFTREK은 중등도의 간 장애(Child-Pugh Class B) 환자에게는 권장되지 않으며, 명확한 의학적 필요성이 있고 이익이 위험보다 더 클 경우에만 고려해야 합니다. 사용하는 경우 환자를 면밀히 모니터링하십시오.

경고 및 주의 사항

약물 유발 간 손상 및 간부전

  • ALYFTREK으로 치료받은 환자에게서 아미노전이효소의 상승이 관찰되었습니다. elexacaftor, tezacaftor 및 ivacaftor가 포함된 고정 용량 복합제(ELX/TEZ/IVA)를 복용한 간 질환 병력이 있거나 없는 환자에서 심각하고 잠재적으로 치명적일 수 있는 약물로 인한 간 손상 및 간부전 사례가 보고되었습니다. ALYFTREK과 동일하거나 유사한 활성 성분을 함유하고 있습니다. 간 손상은 치료 첫 달 이내에 보고되었으며 ELX/TEZ/IVA 시작 후 최대 15개월까지 보고되었습니다.
  • 시작하기 전에 모든 환자의 LFT(ALT, AST, 알칼리성 포스파타제 및 빌리루빈)를 평가하십시오. ALYFTREK, 치료 첫 6개월 동안 매달, 다음 12개월 동안 3개월마다, 그 이후에는 최소 1년에 한 번. 간 질환 병력이 있거나 베이스라인에서 LFT가 상승했거나 ELX, TEZ 및/또는 IVA가 포함된 약물로 LFT가 상승한 환자의 경우 더 자주 모니터링하는 것을 고려하십시오.
  • 징후가 있거나 다음을 포함할 수 있는 간 손상 증상:
  • LFT의 상당한 상승(예: ALT 또는 AST > 상한 또는 정상(ULN)의 5배 또는 ALT 또는 AST >3x ULN, 빌리루빈 >2x ULN)
  • 간 손상을 암시하는 임상 징후 또는 증상(예: 황달, 오른쪽 상복부 통증, 메스꺼움, 구토, 정신 상태 변화, 복수)
  • 간 전문의에게 의뢰하는 것을 고려하고 이상이 해결될 때까지 임상 및 실험실 모니터링을 통해 환자를 면밀히 추적하십시오. 문제가 해결되고 위험보다 이익이 더 클 것으로 예상되면 면밀한 모니터링을 통해 ALYFTREK을 재개하세요.
  • ALYFTREK은 중증 간 장애 환자에게 사용해서는 안 됩니다. ALYFTREK은 중등도 간 장애가 있는 환자에게는 권장되지 않으며, 명확한 의학적 필요성이 있고 위험보다 이익이 더 클 경우에만 고려해야 합니다. 사용하는 경우 환자를 면밀히 모니터링하십시오.

    • 아나필락시스를 포함한 과민 반응

  • 다음의 경우를 포함한 과민 반응 ELX, TEZ 및/또는 IVA(ALYFTREK의 동일 또는 유사한 활성 성분)를 함유한 약물의 시판 후 환경에서 아나필락시스가 보고되었습니다. ALYFTREK 치료 중에 심각한 과민 반응의 징후 또는 증상이 나타나면 ALYFTREK을 중단하고 적절한 치료를 시작하십시오. ALYFTREK 재개 여부를 결정하려면 개별 환자의 이점과 위험을 고려하십시오.

    • 부작용으로 인해 Elexacaftor, Tezacaftor 또는 Ivacaftor 함유 약물을 중단하거나 중단한 환자

  • 사용 가능한 안전성이 없습니다. 이전에 이상반응으로 인해 ELX/TEZ/IVAr 함유 약물 치료를 중단했거나 중단한 환자에 대한 ALYFTREK의 데이터. 이러한 환자에게 ALYFTREK을 사용하기 전에 이점과 위험을 고려하십시오. ALYFTREK을 이러한 환자에게 사용하는 경우, 임상적으로 적절한 이상 반응을 면밀히 모니터링하십시오.

    • CYP3A 유도제와 병용 사용 시 효과 감소

  • ALYFTREK과 강력하거나 중간 정도의 CYP3A 유도제를 병용한 후 vanzacaftor, tezacaftor 및 deutivacaftor가 감소하여 ALYFTREK 효과가 감소할 수 있습니다. 강력하거나 중간 정도의 CYP3A 유도제와 병용 사용은 권장되지 않습니다.

    • CYP3A 억제제와 병용 사용에 따른 이상 반응

  • ALYFTREK과 강력 또는 중간 정도의 CYP3A 억제제를 병용한 후 반자카프터, 테자카프터 노출 , deutivacaftor의 용량이 증가하여 ALYFTREK과 관련된 이상반응의 위험이 증가할 수 있습니다. 강력하거나 중간 정도의 CYP3A 억제제를 병용하여 ALYFTREK 복용량을 줄이세요.

    • 백내장

  • 비선천성 ivacaftor(ALYFTREK의 활성 성분과 유사)가 함유된 약물로 치료받은 소아 환자에게서 수정체 혼탁이 보고되었습니다. ALYFTREK으로 치료받은 소아 환자에게는 기본 및 후속 안과 검사가 권장됩니다

    • 이상 반응

    심각한 이상 반응

  • 더 많이 발생한 심각한 이상 반응 2명 이상의 환자(≥0.4%)에서 ELX/TEZ/IVA보다 ALYFTREK를 자주 투여한 경우 인플루엔자(1.5%), AST 증가(0.4%), GGT 증가(0.4%), 우울증(0.4%), 실신(0.4%)

    • 가장 흔한 이상 반응

  • ALYFTREK에 대한 가장 흔한 이상 반응(환자의 5% 이상, ELX/보다 높은 빈도) TEZ/IVA는 ≥1% 증가) 기침, 비인두염, 상기도 감염, 두통, 구인두 통증, 인플루엔자, 피로, ALT 증가, 발진, AST 증가 및 부비동 울혈이었습니다.

    • 특정 인구 집단에서 사용

    소아과 사용

  • 6세 미만 환자에 대한 ALYFTREK의 안전성과 유효성은 확립되지 않았습니다.

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    Vertex 정보

    Vertex는 심각한 질병을 앓고 있는 사람들을 위한 혁신적인 의약품을 만들기 위해 과학적 혁신에 투자하는 글로벌 생명공학 회사입니다. 이 회사는 낭포성 섬유증, 겸상 적혈구 질환, 수혈 의존성 베타 지중해빈혈 등 여러 만성, 수명 단축 유전 질환의 근본 원인을 치료하는 의약품을 승인했으며 이러한 질병에 대한 임상 및 연구 프로그램을 지속적으로 발전시키고 있습니다. Vertex는 또한 급성 및 신경병증성 통증, APOL1 매개 신장 질환, IgA 신장병, 원발성 막성 신장병, 상염색체 우성 등 인간 생물학의 원인에 대한 깊은 통찰력을 갖고 있는 다른 심각한 질병의 다양한 양식에 걸쳐 조사 치료법에 대한 강력한 임상 파이프라인을 보유하고 있습니다. 다낭성 신장 질환, 제1형 당뇨병, 제1형 근긴장성 이영양증.

    Vertex는 1989년에 설립되었으며 전 세계적으로 보스턴에 본사가 있고 런던에 국제 본사가 있습니다. 또한 회사는 북미, 유럽, 호주, 라틴 아메리카 및 중동에 연구 개발 사이트와 상업 사무소를 두고 있습니다. Vertex는 Science 잡지의 최고 고용주 목록에 15년 연속 선정되고 Fortune이 선정한 일하기 좋은 100대 기업에 포함되는 등 업계 최고의 일하기 좋은 기업 중 하나로 지속적으로 인정받고 있습니다. 회사 업데이트 및 Vertex의 혁신 역사에 대해 자세히 알아보려면 www.vrtx.com을 방문하거나 LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube 및 X에서 우리를 팔로우하세요.

    미래 예측 진술에 관한 특별 참고 사항

    본 보도 자료에는 1995년 증권민사소송개혁법에 정의된 미래 예측 진술이 포함되어 있습니다. 본 보도자료에서 Reshma Kewalramani 의학박사와 Claire L. Keating 의학박사가 작성한 ALYFTREK의 적격 환자 모집단에 관한 진술, ALYFTREK 규제 제출에 대한 기대 세계 보건 당국 및 처음으로 CFTR 조절제 사용 자격이 있는 환자를 포함하여 ALYFTREK의 잠재적 이점에 관한 진술. Vertex는 이 보도 자료에 포함된 미래 예측 진술이 정확하다고 믿지만, 이러한 미래 예측 진술은 이 보도 자료 날짜 현재의 회사의 믿음만을 나타내며 실제 사건이나 결과가 달라질 수 있는 여러 가지 요소가 있습니다. 그러한 미래 예측 진술에 표시된 내용과 실질적으로 관련이 있습니다. 이러한 위험과 불확실성에는 Vertex의 연례 보고서와 증권거래위원회에 제출되고 회사 웹사이트(www.vrtx.com 및 www.sec.gov)를 통해 제공되는 후속 서류에 "위험 요소"라는 제목으로 나열된 위험이 포함됩니다. 이러한 진술에 지나치게 의존해서는 안 됩니다. Vertex는 새로운 정보가 나오면 이 보도 자료에 포함된 정보를 업데이트할 의무가 없습니다.

    출처: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    게시됨 : 2024-12-24 12:00

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