FDA Meluluskan Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) untuk Rawatan Cystic Fibrosis

Ikuti Drugslib di

FDA Meluluskan Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) untuk Rawatan Cystic Fibrosis

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Dis. 20, 2024-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. telah meluluskan ALYFTREK (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor), gabungan tiga kali ganda transmembran fibrosis sista dalam kelasnya sekali sehari modulator pengatur konduktans (CFTR) untuk rawatan cystic fibrosis (CF) pada orang 6 tahun ke atas yang mempunyai sekurang-kurangnya satu mutasi F508del atau mutasi lain dalam gen CFTR yang responsif kepada ALYFTREK. Lihat di bawah untuk Maklumat Keselamatan Penting, termasuk Amaran Berkotak.

“ALYFTREK ialah modulator CFTR kelima kami untuk mendapatkan kelulusan FDA dan mewakili satu lagi peristiwa penting dalam perjalanan kami untuk berinovasi secara bersiri dan meningkatkan kehidupan orang yang hidup dengan cystic fibrosis,” kata Reshma Kewalramani, M.D., Ketua Pegawai Eksekutif dan Presiden Puncak. “Bintang utara kami selama lebih daripada 20 tahun telah menangani punca asas fibrosis kistik, merawat lebih ramai orang yang menghidap penyakit ini dan membawa lebih ramai orang ke tahap normal fungsi CFTR — ALYFTREK, dengan dos sekali sehari, keberkesanan dalam 31 tambahan. mutasi, dan paras klorida peluh yang lebih rendah daripada TRIKAFTA, merupakan satu lagi langkah dalam mencapai matlamat ini.”

Kelulusan ini berdasarkan Fasa paling komprehensif 3 program penting yang pernah dijalankan di CF, termasuk lebih 1,000 pesakit di lebih 20 negara dan lebih 200 tapak. Data ini sebelum ini dikeluarkan pada akhir kajian dan dibentangkan pada Persidangan Cystic Fibrosis Amerika Utara pada bulan September tahun ini. Kajian Fasa 3 pada orang dengan CF berumur 12 tahun ke atas memenuhi titik akhir utama mereka (tidak rendah diri pada perubahan mutlak daripada garis dasar dalam ppFEV1 berbanding TRIKAFTA) dan semua titik akhir sekunder utama (termasuk perubahan mutlak daripada garis dasar dalam peluh klorida [SwCl] berbanding kepada TRIKAFTA). Dalam kajian Fasa 3 kanak-kanak dengan CF berumur 6-11 tahun, ALYFTREK menunjukkan keselamatan, titik akhir utama. Titik akhir sekunder, seperti perubahan mutlak daripada garis dasar dalam ppFEV1 dan perubahan mutlak daripada garis dasar dalam SwCl, telah dibentangkan, menyokong manfaat ALYFTREK dalam kumpulan umur ini. ALYFTREK secara amnya diterima dengan baik merentas semua kajian.

“Dalam ujian klinikal Fasa 3, merentasi pelbagai genotip, ALYFTREK sekali sehari menunjukkan tidak rendah diri kepada TRIKAFTA dalam tindak balas ppFEV1 dan peningkatan ketara secara statistik dalam SwCl, satu kemajuan yang dialu-alukan untuk rawatan CF,” kata Claire L Keating, M.D., Pengarah Bersama Program Fibrosis dan Paru-paru Dewasa Gunnar Esiason di Universiti Columbia dan penyiasat dalam program percubaan klinikal ALYFTREK. “ALYFTREK berpotensi untuk meningkatkan penjagaan pesakit dengan CF.”

ALYFTREK ialah modulator CFTR yang pertama sekali sehari. Dalam tinjauan baru-baru ini, kira-kira 75% daripada pakar perubatan melaporkan bahawa dos yang lebih mudah adalah keperluan yang tidak terpenuhi yang sangat tinggi untuk penghidap CF. Khususnya, orang yang mempunyai CF akan mendapat manfaat tambahan daripada rejimen dos sekali sehari, memandangkan keperluan untuk mengambil modulator CFTR dengan makanan yang mengandungi lemak. ALYFTREK juga menawarkan pilihan yang berpotensi transformatif untuk kira-kira 150 orang dengan CF di A.S. dengan salah satu daripada 31 mutasi yang kini layak untuk modulator CFTR buat kali pertama.

ALYFTREK juga telah diserahkan kepada pihak berkuasa kesihatan global dan berada di bawah semakan kawal selia di Kesatuan Eropah, United Kingdom, Kanada, Switzerland, Australia dan New Zealand.

Mengenai Cystic Fibrosis

Cystic fibrosis (CF) ialah penyakit genetik yang jarang berlaku yang memendekkan hayat yang menjejaskan lebih daripada 92,000 orang di seluruh dunia. CF ialah penyakit berbilang organ progresif yang menjejaskan paru-paru, hati, pankreas, saluran GI, sinus, kelenjar peluh dan saluran pembiakan. CF disebabkan oleh protein CFTR yang rosak dan/atau hilang akibat daripada mutasi tertentu dalam gen CFTR. Kanak-kanak mesti mewarisi dua gen CFTR yang rosak - satu daripada setiap ibu bapa - untuk mempunyai CF, dan mutasi ini boleh dikenal pasti melalui ujian genetik. Walaupun terdapat pelbagai jenis mutasi CFTR yang boleh menyebabkan penyakit ini, kebanyakan orang dengan CF mempunyai sekurang-kurangnya satu mutasi F508del. Mutasi CFTR membawa kepada CF dengan menyebabkan protein CFTR menjadi rosak atau dengan membawa kepada kekurangan atau ketiadaan protein CFTR pada permukaan sel. Fungsi yang rosak dan/atau ketiadaan protein CFTR mengakibatkan pengaliran garam dan air yang lemah ke dalam dan keluar dari sel dalam beberapa organ. Di dalam paru-paru, ini membawa kepada pembentukan lendir yang pekat dan melekit yang tidak normal, jangkitan paru-paru kronik dan kerosakan paru-paru yang progresif yang akhirnya membawa kepada kematian bagi ramai pesakit. Umur median kematian adalah dalam lingkungan 30-an, tetapi dengan rawatan, unjuran kelangsungan hidup bertambah baik.

Hari ini ubat-ubatan Vertex CF sedang merawat lebih 68,000 orang dengan CF merentasi lebih 60 negara di enam benua. Ini mewakili 2/3 daripada orang yang didiagnosis dengan CF layak untuk terapi modulator CFTR.

ALYFTREK A.S. INDIKASI

ALYFTREK ditunjukkan untuk rawatan cystic fibrosis (CF) pada pesakit berumur 6 tahun ke atas yang mempunyai sekurang-kurangnya satu mutasi F508del atau mutasi responsif yang lain dalam gen pengatur konduktans transmembran fibrosis kistik (CFTR).

Jika genotip pesakit tidak diketahui, ujian mutasi CF yang diluluskan oleh FDA harus digunakan untuk mengesahkan kehadiran sekurang-kurangnya satu mutasi yang ditunjukkan.

MAKLUMAT KESELAMATAN PENTING

AMARAN BERKOTAK: KECEDERAAN HATI AKIBAT DADAH DAN KEGAGALAN HATI

Peningkatan transaminase telah diperhatikan pada pesakit yang dirawat dengan ALYFTREK. Kes kecederaan hati akibat dadah yang serius dan berkemungkinan maut dan kegagalan hati dilaporkan pada pesakit yang mengambil ubat gabungan dos tetap yang mengandungi elexacaftor, tezacaftor dan ivacaftor, yang mengandungi bahan aktif yang sama atau serupa seperti ALYFTREK. Kecederaan hati telah dilaporkan dalam bulan pertama terapi dan sehingga 15 bulan selepas permulaan elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor.

Menilai ujian fungsi hati (ALT, AST, alkali fosfatase dan bilirubin) pada semua pesakit sebelum memulakan ALYFTREK, setiap bulan dalam tempoh 6 bulan pertama rawatan, setiap 3 bulan untuk 12 bulan berikutnya, dan pada sekurang-kurangnya setiap tahun selepas itu. Pertimbangkan pemantauan yang lebih kerap untuk pesakit yang mempunyai sejarah penyakit hati atau ujian fungsi hati tinggi (LFT) pada peringkat awal.

Ganggu ALYFTREK untuk peningkatan ketara dalam LFT atau sekiranya terdapat tanda atau gejala kecederaan hati. Pertimbangkan rujukan kepada pakar hepatologi. Ikuti pesakit dengan teliti dengan pemantauan klinikal dan makmal sehingga keabnormalan hilang. Jika diselesaikan, sambung rawatan hanya jika manfaat dijangka melebihi risiko. Pemantauan yang lebih rapi adalah dinasihatkan selepas menyambung semula ALYFTREK.

ALYFTREK tidak boleh digunakan pada pesakit yang mengalami gangguan hepatik yang teruk (Child-Pugh Class C). ALYFTREK tidak disyorkan pada pesakit yang mengalami gangguan hepatik sederhana (Child-Pugh Class B) dan hanya perlu dipertimbangkan apabila terdapat keperluan perubatan yang jelas, dan manfaat melebihi risiko. Jika digunakan, pantau pesakit dengan teliti.

AMARAN DAN LANGKAH BERJAGA-JAGA

Kecederaan Hati Akibat Dadah dan Kegagalan Hati

  • Peningkatan transaminase telah diperhatikan pada pesakit yang dirawat dengan ALYFTREK. Kes kecederaan hati akibat dadah yang serius dan berpotensi membawa maut dan kegagalan hati telah dilaporkan pada pesakit dengan dan tanpa sejarah penyakit hati yang mengambil ubat gabungan dos tetap yang mengandungi elexacaftor, tezacaftor dan ivacaftor (ELX/TEZ/IVA), yang mengandungi bahan aktif yang sama atau serupa dengan ALYFTREK. Kecederaan hati telah dilaporkan dalam bulan pertama terapi dan sehingga 15 bulan selepas permulaan ELX/TEZ/IVA
  • Menilai LFT (ALT, AST, alkali fosfatase dan bilirubin) pada semua pesakit sebelum memulakan ALYFTREK, setiap bulan selama 6 bulan pertama rawatan, setiap 3 bulan untuk 12 bulan berikutnya, dan sekurang-kurangnya setiap tahun selepas itu. Pertimbangkan pemantauan yang lebih kerap pada pesakit yang mempunyai sejarah penyakit hati, peningkatan LFT pada peringkat awal atau sejarah peningkatan LFT dengan ubat yang mengandungi ELX, TEZ dan/atau IVA
  • Ganggu ALYFTREK sekiranya terdapat tanda atau simptom kecederaan hati, yang mungkin termasuk:
  • Peningkatan yang ketara dalam LFT (cth., ALT atau AST >5x had atas atau normal (ULN) atau ALT atau AST >3x ULN dengan bilirubin >2x ULN)
  • Tanda atau gejala klinikal yang menunjukkan kecederaan hati (cth., jaundis, sakit kuadran atas kanan , loya, muntah, status mental yang berubah, asites)
  • Pertimbangkan rujukan kepada pakar hepatologi dan ikuti pesakit rapat dengan pemantauan klinikal dan makmal sehingga keabnormalan diselesaikan. Jika diselesaikan dan jika manfaat dijangka melebihi risiko, sambung semula ALYFTREK dengan pemantauan rapi
  • ALYFTREK tidak boleh digunakan pada pesakit yang mengalami kerosakan hati yang teruk. ALYFTREK tidak disyorkan pada pesakit yang mengalami gangguan hepatik sederhana dan hanya perlu dipertimbangkan apabila terdapat keperluan perubatan yang jelas dan manfaat melebihi risiko. Jika digunakan, pantau pesakit dengan teliti

    • Reaksi Hipersensitiviti, Termasuk Anafilaksis

  • Reaksi hipersensitiviti, termasuk kes anafilaksis, telah dilaporkan dalam tetapan pasca pemasaran ubat yang mengandungi ELX, TEZ dan/atau IVA (bahan aktif yang sama atau serupa dalam ALYFTREK). Jika tanda atau simptom tindak balas hipersensitiviti yang serius berkembang semasa rawatan ALYFTREK, hentikan ALYFTREK dan mulakan terapi yang sesuai. Pertimbangkan faedah dan risiko untuk pesakit individu untuk menentukan sama ada untuk menyambung semula ALYFTREK

    • Pesakit Yang Memberhentikan atau Mengganggu Ubat Elexacaftor-, Tezacaftor-, atau Ivacaftor-Mengandungi Akibat Reaksi Buruk

  • Tiada keselamatan yang tersedia data untuk ALYFTREK pada pesakit yang sebelum ini menghentikan atau mengganggu rawatan dengan ubat yang mengandungi ELX/TEZ/IVAr kerana kesan buruk tindak balas. Pertimbangkan faedah dan risiko sebelum menggunakan ALYFTREK dalam pesakit ini. Jika ALYFTREK digunakan dalam pesakit ini, pantau dengan teliti untuk tindak balas buruk yang sesuai secara klinikal

    • Pengurangan Keberkesanan dengan Penggunaan Bersamaan Dengan Inducers CYP3A

  • Berikutan penggunaan serentak induk CYP3A yang kuat atau sederhana dengan ALYFTREK, pendedahan vanzacaftor, tezacaftor, dan deutivacaftor telah dikurangkan, yang mungkin mengurangkan keberkesanan ALYFTREK. Penggunaan serentak dengan induk CYP3A yang kuat atau sederhana tidak disyorkan

    • Tindak Balas Buruk dengan Penggunaan Bersamaan Dengan Perencat CYP3A

  • Berikutan penggunaan serentak perencat CYP3A kuat atau sederhana dengan ALYFTREK, pendedahan vanzacaftor, tezacaftor , dan deutivacaftor telah meningkat, yang mungkin meningkatkan risiko tindak balas buruk yang berkaitan dengan ALYFTREK. Kurangkan dos ALYFTREK dengan penggunaan serentak perencat CYP3A yang kuat atau sederhana

    • Katarak

  • Bukan kongenital kelegapan kanta telah dilaporkan dalam pesakit kanak-kanak yang dirawat dengan ubat yang mengandungi ivacaftor (serupa dengan bahan aktif dalam ALYFTREK). Peperiksaan oftalmologi asas dan susulan disyorkan dalam pesakit kanak-kanak yang dirawat dengan ALYFTREK

    • REAKSI BURUK

    Tindak Balas Buruk Yang Serius

  • Reaksi buruk yang serius yang berlaku lebih banyak kerap dengan ALYFTREK berbanding dengan ELX/TEZ/IVA dalam 2 atau lebih pesakit (≥0.4%) adalah influenza (1.5%), peningkatan AST (0.4%), peningkatan GGT (0.4%), kemurungan (0.4%) dan pengsan (0.4%)

    • Reaksi Buruk Paling Biasa

  • Reaksi buruk yang paling biasa kepada ALYFTREK (≥5% pesakit dan pada kekerapan yang lebih tinggi daripada ELX/ TEZ/IVA sebanyak ≥1%) ialah batuk, nasofaringitis, jangkitan saluran pernafasan atas, sakit kepala, sakit orofaring, influenza, keletihan, peningkatan ALT, ruam, peningkatan AST dan kesesakan sinus

    • GUNAKAN DALAM POPULASI TERTENTU

    Penggunaan Pediatrik

  • Keselamatan dan keberkesanan ALYFTREK pada pesakit <6 tahun belum ditetapkan

    • Mengenai Vertex

    Vertex ialah syarikat bioteknologi global yang melabur dalam inovasi saintifik untuk mencipta ubat transformatif untuk orang yang menghidap penyakit serius. Syarikat itu telah meluluskan ubat-ubatan yang merawat punca utama pelbagai penyakit genetik kronik yang memendekkan hayat — fibrosis kistik, penyakit sel sabit dan talasemia beta yang bergantung kepada transfusi — dan terus memajukan program klinikal dan penyelidikan dalam penyakit ini. Vertex juga mempunyai saluran paip klinikal yang teguh bagi terapi penyiasatan merentasi pelbagai modaliti dalam penyakit serius yang lain di mana ia mempunyai wawasan mendalam tentang biologi manusia yang bersebab, termasuk sakit akut dan neuropatik, penyakit buah pinggang pengantara APOL1, nefropati IgA, nefropati membran primer, dominan autosomal penyakit buah pinggang polikistik, diabetes jenis 1 dan distrofi miotonik jenis 1.

    Puncak diasaskan di 1989 dan mempunyai ibu pejabat globalnya di Boston, dengan ibu pejabat antarabangsa di London. Selain itu, syarikat itu mempunyai tapak penyelidikan dan pembangunan serta pejabat komersial di Amerika Utara, Eropah, Australia, Amerika Latin dan Timur Tengah. Vertex diiktiraf secara konsisten sebagai salah satu tempat teratas industri untuk bekerja, termasuk 15 tahun berturut-turut dalam senarai Majikan Teratas majalah Sains dan salah satu daripada 100 Syarikat Terbaik Fortune untuk Bekerja. Untuk kemas kini syarikat dan mengetahui lebih lanjut tentang sejarah inovasi Vertex, lawati www.vrtx.com atau ikuti kami di LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube dan X.

    Nota Khas Berkenaan Kenyataan Berpandangan Ke Hadapan

    Siaran akhbar ini mengandungi kenyataan berpandangan ke hadapan seperti yang ditakrifkan dalam Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995, termasuk, tanpa had, kenyataan dibuat oleh Reshma Kewalramani, M.D., dan Claire L. Keating, M.D., dalam siaran akhbar ini, kenyataan mengenai populasi pesakit yang layak untuk ALYFTREK, jangkaan untuk penyerahan kawal selia ALYFTREK kepada pihak berkuasa kesihatan global, dan kenyataan mengenai potensi manfaat ALYFTREK, termasuk untuk pesakit yang layak menerima modulator CFTR buat kali pertama. Walaupun Vertex percaya kenyataan berpandangan ke hadapan yang terkandung dalam siaran akhbar ini adalah tepat, kenyataan berpandangan ke hadapan ini mewakili kepercayaan syarikat hanya pada tarikh siaran akhbar ini dan terdapat beberapa faktor yang boleh menyebabkan peristiwa atau keputusan sebenar berbeza. secara material daripada yang ditunjukkan oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan tersebut. Risiko dan ketidakpastian tersebut termasuk risiko yang disenaraikan di bawah tajuk “Faktor Risiko” dalam laporan tahunan Vertex dan dalam pemfailan berikutnya yang difailkan dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa dan boleh didapati melalui laman web syarikat di www.vrtx.com dan www.sec.gov. Anda tidak seharusnya meletakkan pergantungan yang tidak wajar pada kenyataan ini. Vertex menafikan sebarang kewajipan untuk mengemas kini maklumat yang terkandung dalam siaran akhbar ini apabila maklumat baharu tersedia.

    Sumber: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    Disiarkan : 2024-12-24 12:00

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata Kunci Popular