FDA zatwierdza Alyftrek (vanzacaftor/tezakaftor/deutivacaftor) do leczenia mukowiscydozy

Śledź Drugslib na

FDA zatwierdza Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivaftor) do leczenia mukowiscydozy

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--grudzień. 20 września 2024 r. — Firma Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła lek ALYFTREK (vanzacaftor/tezacaftor/deutivakaftor), kolejny w swojej klasie potrójny preparat przezbłonowy stosowany w leczeniu mukowiscydozy. Modulator regulatora przewodności (CFTR) do leczenia mukowiscydozy (CF) u osób w wieku 6 lat i starszych, u których występuje co najmniej jedna mutacja F508del lub inna mutacja w genie CFTR reagująca na lek ALYFTREK. Poniżej znajdują się ważne informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym ostrzeżenie w pudełku.

„ALYFTREK to nasz piąty modulator CFTR, który uzyskał aprobatę FDA i stanowi kolejny znaczący kamień milowy na naszej drodze do seryjnych innowacji i poprawy życia osób chorych na mukowiscydozę” – powiedziała Reshma Kewalramani, M.D., dyrektor generalny i prezes Wierzchołek. „Nasza gwiazda północna od ponad 20 lat zajmuje się podstawową przyczyną mukowiscydozy, leczeniem większej liczby osób cierpiących na tę chorobę i przywracaniem większej liczby osób do normalnego poziomu funkcji CFTR — ALYFTREK, dawkowany raz dziennie, skuteczność w 31 dodatkowych mutacje i niższy poziom chlorków w pocie niż TRIKAFTA, to kolejny krok w kierunku osiągnięcia tego celu.”

Zatwierdzenie to opiera się na najbardziej kompleksowym kluczowym programie fazy 3, jaki kiedykolwiek przeprowadzono na CF, obejmującym ponad 1000 pacjentów w ponad 20 krajach i ponad 200 lokalizacjach. Dane te zostały wcześniej opublikowane po zakończeniu badań i zaprezentowane na konferencji North American Cystic Fibrosis Conference we wrześniu tego roku. W badaniach fazy 3 z udziałem osób chorych na mukowiscydozę w wieku 12 lat i starszych osiągnięto pierwszorzędowy punkt końcowy (równoważność bezwzględnej zmiany w ppFEV1 w stosunku do wartości wyjściowych w porównaniu z TRIKAFTA) i wszystkie kluczowe drugorzędowe punkty końcowe (w tym bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia chlorku potu [SwCl] w porównaniu do TRIKAFTY). W badaniu III fazy z udziałem dzieci chorych na mukowiscydozę w wieku 6–11 lat lek ALYFTREK wykazał bezpieczeństwo, co było głównym punktem końcowym. Przedstawiono drugorzędowe punkty końcowe, takie jak bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w ppFEV1 i bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w SwCl, co potwierdza korzyści ze stosowania preparatu ALYFTREK w tej grupie wiekowej. We wszystkich badaniach lek ALYFTREK był ogólnie dobrze tolerowany.

„W badaniach klinicznych III fazy, obejmujących szeroki zakres genotypów, preparat ALYFTREK podawany raz na dobę wykazał, że nie jest gorszy od TRIKAFTA pod względem odpowiedzi ppFEV1 i statystycznie istotna poprawa SwCl, co stanowi mile widziany postęp w leczeniu CF” – powiedziała Claire L. Keating, M.D., współdyrektor programu Gunnar Esiason Adult Mukowiscydoza i Płuca na Uniwersytecie Columbia i badacz w Program badań klinicznych ALYFTREK. „ALYFTREK ma potencjał, aby poprawić opiekę nad pacjentami chorymi na mukowiscydozę”.

ALYFTREK to pierwszy modulator CFTR stosowany raz dziennie. W niedawnym badaniu około 75% lekarzy stwierdziło, że wygodniejsze dawkowanie jest bardzo często niezaspokojoną potrzebą u osób chorych na mukowiscydozę. W szczególności osoby chore na mukowiscydozę odniosą dodatkową korzyść ze schematu dawkowania raz dziennie, biorąc pod uwagę potrzebę przyjmowania modulatorów CFTR z pokarmem zawierającym tłuszcze. ALYFTREK oferuje również opcję potencjalnie transformacyjną dla około 150 osób chorych na mukowiscydozę w USA z jedną z 31 mutacji, które teraz po raz pierwszy kwalifikują się do modulatora CFTR.

ALYFTREK został również przekazany światowym organom ds. zdrowia i jest poddawany przeglądowi regulacyjnemu w Unii Europejskiej, Wielkiej Brytanii, Kanadzie, Szwajcarii, Australii i Nowej Zelandii.

O mukowiscydozie

Mukowiscydoza (CF) to rzadka, skracająca życie choroba genetyczna, na którą cierpi ponad 92 000 osób na całym świecie. CF jest postępującą chorobą wielonarządową, która atakuje płuca, wątrobę, trzustkę, przewód pokarmowy, zatoki, gruczoły potowe i układ rozrodczy. CF jest spowodowana wadliwym i/lub brakującym białkiem CFTR wynikającym z pewnych mutacji w genie CFTR. Aby dzieci miały mukowiscydozę, muszą odziedziczyć dwa wadliwe geny CFTR – po jednym od każdego z rodziców – a mutacje te można zidentyfikować za pomocą testu genetycznego. Chociaż istnieje wiele różnych typów mutacji CFTR, które mogą powodować tę chorobę, zdecydowana większość osób chorych na mukowiscydozę ma co najmniej jedną mutację F508del. Mutacje CFTR prowadzą do CF, powodując defekt białka CFTR lub prowadząc do niedoboru lub braku białka CFTR na powierzchni komórki. Wadliwe działanie i/lub brak białka CFTR powoduje słaby przepływ soli i wody do i z komórek w wielu narządach. W płucach prowadzi to do gromadzenia się nienormalnie gęstego, lepkiego śluzu, przewlekłych infekcji płuc i postępującego uszkodzenia płuc, które ostatecznie prowadzi do śmierci wielu pacjentów. Średni wiek zgonów wynosi 30 lat, ale wraz z leczeniem przewidywane przeżycie ulega poprawie.

Dzisiaj leki Vertex CF leczą ponad 68 000 osób chorych na mukowiscydozę w ponad 60 krajach na sześciu kontynentach. Stanowi to 2/3 osób ze zdiagnozowaną mukowiscydozą kwalifikujących się do terapii modulatorem CFTR.

WSKAZANIA ALYFTREK W USA

ALYFTREK jest wskazany w leczeniu mukowiscydozy (CF) u pacjentów w wieku 6 lat i starszych, którzy mają co najmniej jedną mutację F508del lub inną mutację odpowiedzialną w genie transbłonowego regulatora przewodnictwa mukowiscydozy (CFTR).

Jeśli genotyp pacjenta nie jest znany, należy zastosować test mutacji CF zatwierdzony przez FDA w celu potwierdzenia obecności co najmniej jednej wskazanej mutacji.

WAŻNE INFORMACJE DOTYCZĄCE BEZPIECZEŃSTWA

OSTRZEŻENIE W RAMCE: WYWOŁANE LEKAMI USZKODZENIE WĄTROBY I NIEwydolność WĄTROBY

U pacjentów leczonych lekiem ALYFTREK obserwowano podwyższoną aktywność aminotransferaz. Zgłaszano przypadki ciężkiego i potencjalnie śmiertelnego polekowego uszkodzenia wątroby i niewydolności wątroby u pacjentów przyjmujących lek złożony w ustalonych dawkach zawierający eleksakaftor, tezakaftor i iwakaftor, który zawiera te same lub podobne składniki aktywne co lek ALYFTREK. Zgłaszano uszkodzenie wątroby w ciągu pierwszego miesiąca leczenia i do 15 miesięcy po rozpoczęciu leczenia eleksakaftorem/tezakaftorem/iwakaftorem.

Ocenić badania czynności wątroby (AlAT, AspAT, fosfataza zasadowa i bilirubina) u wszystkich pacjentów przed rozpoczęciem stosowania leku ALYFTREK, co miesiąc przez pierwsze 6 miesięcy leczenia, co 3 miesiące przez następne 12 miesięcy oraz co miesiąc następnie co najmniej raz w roku. Rozważ częstsze monitorowanie pacjentów z chorobami wątroby w wywiadzie lub podwyższonymi wynikami testów czynności wątroby (LFT) na początku badania.

Przerwij stosowanie preparatu ALYFTREK w przypadku znacznego zwiększenia wartości LFT lub w przypadku wystąpienia objawów lub objawy uszkodzenia wątroby. Rozważ skierowanie do hepatologa. Uważnie obserwuj pacjentów, monitorując stan kliniczny i laboratoryjny, aż do ustąpienia nieprawidłowości. Jeśli objawy ustąpią, leczenie można wznowić tylko wtedy, gdy oczekuje się, że korzyści przewyższają ryzyko. Zaleca się dokładniejsze monitorowanie po wznowieniu stosowania ALYFTREK.

Nie należy stosować preparatu ALYFTREK u pacjentów z ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby (klasa C w skali Child-Pugh). Nie zaleca się stosowania preparatu ALYFTREK u pacjentów z umiarkowanymi zaburzeniami czynności wątroby (klasa B w skali Child-Pugh) i należy go rozważyć jedynie wtedy, gdy istnieje wyraźna potrzeba medyczna, a korzyści przewyższają ryzyko. W przypadku stosowania należy uważnie monitorować pacjentów.

OSTRZEŻENIA I ŚRODKI OSTROŻNOŚCI

Uszkodzenie wątroby i niewydolność wątroby wywołane lekami

  • U pacjentów leczonych lekiem ALYFTREK obserwowano zwiększoną aktywność aminotransferaz. Zgłaszano przypadki poważnego i potencjalnie śmiertelnego polekowego uszkodzenia wątroby i niewydolności wątroby u pacjentów z chorobami wątroby lub bez chorób wątroby w wywiadzie, przyjmujących złożony lek zawierający eleksakaftor, tezakaftor i iwakaftor (ELX/TEZ/IVA), który zawiera te same lub podobne składniki aktywne co ALYFTREK. Zgłaszano uszkodzenie wątroby w ciągu pierwszego miesiąca leczenia i do 15 miesięcy po rozpoczęciu leczenia ELX/TEZ/IVA
  • Oceń LFT (AlAT, AspAT, fosfataza alkaliczna i bilirubina) u wszystkich pacjentów przed rozpoczęciem ALYFTREK co miesiąc przez pierwsze 6 miesięcy leczenia, co 3 miesiące przez następne 12 miesięcy, a następnie co najmniej raz w roku. Rozważ częstsze monitorowanie u pacjentów z chorobami wątroby w wywiadzie, podwyższonymi wartościami LFT na początku badania lub podwyższonymi wartościami LFT w wywiadzie przy stosowaniu leków zawierających ELX, TEZ i/lub IVA.
  • Przerwij stosowanie preparatu ALYFTREK w przypadku wystąpienia objawów przedmiotowych lub objawy uszkodzenia wątroby, które mogą obejmować:
  • Znaczne podwyższenie LFT (np. ALT lub AST > 5x górna granica lub normalna (GGN) lub ALT lub AST >3x GGN z bilirubiną >2x GGN)
  • Oznaki lub objawy kliniczne sugerujące uszkodzenie wątroby (np. żółtaczka, ból w prawym górnym kwadrancie, nudności, wymioty, zmieniony stan psychiczny, wodobrzusze )
  • Rozważ skierowanie do hepatologa i uważnie obserwuj pacjentów, monitorując stan kliniczny i laboratoryjny, aż do ustąpienia nieprawidłowości. Jeśli leczenie ustąpi i oczekuje się, że korzyści przeważają ryzyko, należy wznowić stosowanie leku ALYFTREK pod ścisłą obserwacją.
  • Nie należy stosować leku ALYFTREK u pacjentów z ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby. Nie zaleca się stosowania preparatu ALYFTREK u pacjentów z umiarkowanymi zaburzeniami czynności wątroby i należy go rozważyć jedynie wtedy, gdy istnieje wyraźna potrzeba medyczna, a korzyści przewyższają ryzyko. W przypadku stosowania należy uważnie monitorować pacjentów.

    • Reakcje nadwrażliwości, w tym anafilaksja

  • Reakcje nadwrażliwości, w tym przypadki anafilaksję zgłaszano po wprowadzeniu do obrotu leków zawierających ELX, TEZ i (lub) IVA (te same lub podobne składniki aktywne leku ALYFTREK). Jeżeli w trakcie leczenia lekiem ALYFTREK wystąpią oznaki lub objawy ciężkich reakcji nadwrażliwości, należy przerwać stosowanie preparatu ALYFTREK i wdrożyć odpowiednie leczenie. Rozważ korzyści i ryzyko dla konkretnego pacjenta, aby zdecydować, czy wznowić stosowanie preparatu ALYFTREK

    • Pacjenci, którzy przerwali lub przerwali przyjmowanie leków zawierających eleksakaftor, tezakaftor lub iwakaftor ze względu na działania niepożądane

  • Brak dostępnych danych dotyczących bezpieczeństwa dane dotyczące preparatu ALYFTREK u pacjentów, którzy wcześniej przerwali lub przerwali leczenie lekami zawierającymi ELX/TEZ/IVAr z powodu działań niepożądanych. Przed zastosowaniem leku ALYFTREK u tych pacjentów należy rozważyć korzyści i ryzyko. Jeśli u tych pacjentów stosuje się preparat ALYFTREK, należy ściśle monitorować działania niepożądane, jeśli jest to klinicznie uzasadnione.

    • Ograniczona skuteczność w przypadku jednoczesnego stosowania z induktorami CYP3A

  • Po jednoczesnym stosowaniu silnych lub umiarkowanych induktorów CYP3A z produktem ALYFTREK, ekspozycja na wanzakaftor, tezakaftor i deutiwakaftoru, co może zmniejszyć skuteczność preparatu ALYFTREK. Nie zaleca się jednoczesnego stosowania z silnymi lub umiarkowanymi induktorami CYP3A

    • Działania niepożądane podczas jednoczesnego stosowania z inhibitorami CYP3A

  • Po jednoczesnym stosowaniu silnych lub umiarkowanych inhibitorów CYP3A z lekiem ALYFTREK, ekspozycja na wanzakaftor, tezakaftor i deutiwakaftoru, co może zwiększać ryzyko działań niepożądanych związanych ze stosowaniem leku ALYFTREK. Zmniejsz dawkę leku ALYFTREK przy jednoczesnym stosowaniu silnych lub umiarkowanych inhibitorów CYP3A

    • Zaćma

  • Niewrodzona Zgłaszano przypadki zmętnienia soczewek u dzieci i młodzieży leczonych lekami zawierającymi iwakaftor (podobny do substancji czynnej leku ALYFTREK). U dzieci i młodzieży leczonych produktem ALYFTREK zaleca się wstępne i kontrolne badania okulistyczne.

    • DZIAŁANIA NIEPOŻĄDANE

    Poważne reakcje niepożądane

  • Poważne reakcje niepożądane, które występowały częściej częściej w grupie ALYFTREK niż w grupie ELX/TEZ/IVA u 2 lub więcej pacjentów (≥0,4%) występowała grypa (1,5%), zwiększona aktywność AspAT (0,4%), zwiększona aktywność GGT (0,4%), depresja (0,4%) i omdlenia (0,4%)

    • Najczęstsze działania niepożądane

  • Najczęstsze działania niepożądane leku ALYFTREK (≥5% pacjentów i z częstością większą niż ELX/ TEZ/IVA o ≥1%) to kaszel, zapalenie nosogardzieli, infekcja górnych dróg oddechowych, ból głowy, ból jamy ustnej i gardła, grypa, zmęczenie, zwiększona aktywność AlAT, wysypka, zwiększona aktywność AspAT i zapalenie zatok zatory

    • STOSOWANIE W OKREŚLONYCH POPULACJI

    Stosowanie u dzieci

  • Nie ustalono bezpieczeństwa i skuteczności preparatu ALYFTREK u pacjentów w wieku <6 lat

    • O firmie Vertex

    Vertex to globalna firma biotechnologiczna, która inwestuje w innowacje naukowe, aby tworzyć leki transformacyjne dla osób cierpiących na poważne choroby. Firma zatwierdziła leki stosowane w leczeniu przyczyn wielu przewlekłych, skracających życie chorób genetycznych — mukowiscydozy, anemii sierpowatokrwinkowej i talasemii beta zależnej od transfuzji — i w dalszym ciągu rozwija programy kliniczne i badawcze dotyczące tych chorób. Firma Vertex posiada również solidną bazę kliniczną terapii eksperymentalnych w zakresie różnych metod leczenia innych poważnych chorób, dzięki czemu ma głęboki wgląd w biologię przyczynową człowieka, w tym ból ostry i neuropatyczny, chorobę nerek zależną od APOL1, nefropatię IgA, pierwotną nefropatię błoniastą, chorobę autosomalną dominującą wielotorbielowatość nerek, cukrzyca typu 1 i dystrofia miotoniczna typu 1.

    Firma Vertex została założona w 1989 roku i ma swoje globalna siedziba w Bostonie, z międzynarodową siedzibą w Londynie. Ponadto firma posiada ośrodki badawczo-rozwojowe oraz biura handlowe w Ameryce Północnej, Europie, Australii, Ameryce Łacińskiej i na Bliskim Wschodzie. Firma Vertex jest niezmiennie uznawana za jedno z najlepszych miejsc pracy w branży, co potwierdza fakt, że od 15 lat z rzędu znajduje się na liście najlepszych pracodawców magazynu Science i jest jedną ze 100 najlepszych firm do pracy według magazynu Fortune. Aby otrzymywać aktualne informacje o firmie i dowiedzieć się więcej o historii innowacji Vertex, odwiedź stronę www.vrtx.com lub śledź nas na LinkedIn, Facebooku, Instagramie, YouTube i X.

    Uwaga specjalna dotycząca oświadczeń dotyczących przyszłości

    Niniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia dotyczące przyszłości w rozumieniu ustawy o reformie rozstrzygania sporów dotyczących papierów wartościowych z 1995 r., w tym między innymi oświadczenia złożone przez M.D. Reshmę Kewalramani i M.D. Claire L. Keating w niniejszym komunikacie prasowym, oświadczenia dotyczące populacji pacjentów kwalifikujących się do programu ALYFTREK, oczekiwania wobec organów regulacyjnych ALYFTREK zgłoszenia do światowych organów ds. zdrowia oraz oświadczenia dotyczące potencjalnych korzyści ze stosowania preparatu ALYFTREK, w tym dla pacjentów kwalifikujących się po raz pierwszy do modulatora CFTR. Chociaż firma Vertex uważa, że ​​stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w niniejszym komunikacie prasowym są dokładne, te stwierdzenia dotyczące przyszłości odzwierciedlają przekonania firmy obowiązujące jedynie na dzień publikacji niniejszego komunikatu prasowego i istnieje szereg czynników, które mogą spowodować, że rzeczywiste zdarzenia lub wyniki będą się różnić zasadniczo od tych wskazanych w takich stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Te ryzyka i niepewności obejmują ryzyka wymienione pod nagłówkiem „Czynniki ryzyka” w raporcie rocznym Vertex oraz w kolejnych dokumentach składanych do Komisji Papierów Wartościowych i Giełd i dostępnych na stronie internetowej firmy pod adresem www.vrtx.com i www.sec.gov. Nie należy nadmiernie polegać na tych stwierdzeniach. Firma Vertex nie ma obowiązku aktualizowania informacji zawartych w niniejszej informacji prasowej w przypadku pojawienia się nowych informacji.

    Źródło: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    Wysłano : 2024-12-24 12:00

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe