FDA aprobă Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) pentru tratamentul fibrozei chistice

Urmăriți Drugslib pe

FDA aprobă Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) pentru tratamentul fibrozei chistice

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Dec. 20, 2024 -- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) a anunțat astăzi că Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat ALYFTREK (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor), o combinație triplă transmembranară de fibroză chistică, o dată pe zi. regulator de conductanță (CFTR) modulator pentru tratamentul fibroza chistică (FC) la persoanele de 6 ani și peste care au cel puțin o mutație F508del sau o altă mutație a genei CFTR care răspunde la ALYFTREK. Consultați mai jos informații importante despre siguranță, inclusiv un avertisment în cutie.

„ALYFTREK este cel de-al cincilea modulator CFTR care asigură aprobarea FDA și reprezintă o altă etapă semnificativă în călătoria noastră de a inova în serie și de a îmbunătăți viața persoanelor care trăiesc cu fibroză chistică”, a declarat Reshma Kewalramani, M.D., Chief Executive Officer și Președinte al Vertex. „Steaua noastră nordică de mai bine de 20 de ani a fost să abordeze cauza care stau la baza fibrozei chistice, să trateze mai mulți oameni cu această boală și să aducă mai mulți oameni la niveluri normale ale funcției CFTR - ALYFTREK, cu o doză zilnică, eficacitate în 31 suplimentare. mutații și niveluri mai scăzute de clorură de transpirație decât TRIKAFTA, reprezintă un alt pas în atingerea acestui obiectiv.”

Această aprobare se bazează pe cele mai multe Programul pivot cuprinzător de Faza 3 desfășurat vreodată în CF, incluzând peste 1.000 de pacienți din peste 20 de țări și peste 200 de site-uri. Aceste date au fost lansate anterior la încheierea studiilor și prezentate la Conferința de Fibroză Chistică din America de Nord din septembrie a acestui an. Studiile de fază 3 la persoane cu FC cu vârsta de 12 ani și peste și-au atins obiectivul principal (neinferioritatea asupra modificării absolute față de valoarea inițială a ppFEV1 comparativ cu TRIKAFTA) și toate obiectivele secundare cheie (inclusiv modificarea absolută față de valoarea inițială a clorurii de transpirație [SwCl] comparativ cu la TRIKAFTA). În studiul de fază 3 la copii cu FC cu vârsta cuprinsă între 6-11 ani, ALYFTREK a demonstrat siguranța, obiectivul principal. Au fost prezentate obiectivele secundare, cum ar fi modificarea absolută față de valoarea inițială a ppFEV1 și modificarea absolută față de valoarea inițială a SwCl, susținând beneficiul ALYFTREK în această grupă de vârstă. ALYFTREK a fost în general bine tolerat în toate studiile.

„În studiile clinice de fază 3, într-o gamă largă de genotipuri, ALYFTREK administrat o dată pe zi a demonstrat neinferioritatea față de TRIKAFTA în răspunsul ppFEV1 și o îmbunătățire semnificativă statistic a SwCl, un progres binevenit pentru tratamentul FC”, a spus Claire L. Keating, M.D., co-director al programului Gunnar Esiason pentru fibroză chistică și plămâni la Universitatea Columbia. și investigator în programul de studii clinice ALYFTREK. „ALYFTREK are potențialul de a îmbunătăți îngrijirea pacienților cu FC.”

ALYFTREK este primul modulator CFTR care se administrează o dată pe zi. Într-un studiu recent, aproximativ 75% dintre medici au raportat că o dozare mai convenabilă este o nevoie nesatisfăcută foarte mare pentru persoanele cu FC. Mai exact, persoanele cu FC vor beneficia de un regim de dozare o dată pe zi, având în vedere necesitatea de a lua modulatori CFTR cu alimente care conțin grăsimi. ALYFTREK oferă, de asemenea, o opțiune potențial transformatoare pentru aproximativ 150 de persoane cu FC din SUA, cu una dintre cele 31 de mutații care sunt acum eligibile pentru un modulator CFTR pentru prima dată.

ALYFTREK a fost, de asemenea, trimis autorităților mondiale din domeniul sănătății și este în curs de revizuire de reglementare în Uniunea Europeană, Regatul Unit, Canada, Elveția, Australia și Noua Zeelandă.

Despre fibroza chistică >

Fibroza chistică (FC) este o boală genetică rară, care scurtează viața, care afectează peste 92.000 de oameni la nivel global. CF este o boală progresivă, cu mai multe organe, care afectează plămânii, ficatul, pancreasul, tractul gastro-intestinal, sinusurile, glandele sudoripare și tractul reproducător. CF este cauzată de o proteină CFTR defectă și/sau lipsă care rezultă din anumite mutații ale genei CFTR. Copiii trebuie să moștenească două gene CFTR defecte - una de la fiecare părinte - pentru a avea CF, iar aceste mutații pot fi identificate printr-un test genetic. Deși există multe tipuri diferite de mutații CFTR care pot provoca boala, marea majoritate a persoanelor cu FC au cel puțin o mutație F508del. Mutațiile CFTR duc la CF determinând ca proteina CFTR să fie defectă sau ducând la o lipsă sau absența proteinei CFTR la suprafața celulei. Funcția defectuoasă și/sau absența proteinei CFTR are ca rezultat un flux slab de sare și apă în și din celule într-un număr de organe. În plămâni, acest lucru duce la acumularea de mucus anormal de gros, lipicios, infecții pulmonare cronice și leziuni pulmonare progresive care, în cele din urmă, duc la moarte pentru mulți pacienți. Vârsta medie a decesului este de 30 de ani, dar odată cu tratament, supraviețuirea proiectată se îmbunătățește.

Astăzi, medicamentele Vertex CF tratează peste 68.000 de persoane cu FC din peste 60 de țări de pe șase continente. Aceasta reprezintă 2/3 dintre persoanele diagnosticate cu FC eligibile pentru terapia cu modulator CFTR.

INDICAȚII ALYFTREK S.U.A.

ALYFTREK este indicat pentru tratamentul fibrozei chistice (FC) la pacienții cu vârsta de 6 ani și peste care au cel puțin o mutație F508del sau o altă mutație sensibilă. în gena reglatorului de conductanță transmembranară a fibrozei chistice (CFTR).

Dacă genotipul pacientului este necunoscut, trebuie utilizat un test de mutație CF aprobat de FDA pentru a confirma prezența a cel puțin unei mutații indicate.

INFORMAȚII IMPORTANTE DE SIGURANȚĂ

p>

ATENȚIONARE ÎN CUTIE: LEZIUNE HEPATICA INDUSĂ DE MEDICAMENTE ȘI INSUFICIENȚĂ HEPATICĂ

S-au observat valori crescute ale transaminazelor la pacienții tratați cu ALYFTREK. Cazuri de leziuni hepatice grave și potențial fatale induse de medicamente și insuficiență hepatică au fost raportate la pacienții care au luat o combinație de medicament în doză fixă ​​care conține elexacaftor, tezacaftor și ivacaftor, care conține aceleași ingrediente active sau similare cu ALYFTREK. Leziuni hepatice au fost raportate în prima lună de tratament și până la 15 luni după inițierea tratamentului cu elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor.

Evaluați testele funcției hepatice (ALT, AST, fosfatază alcalină și bilirubină) la toți pacienții înainte de a începe ALYFTREK, în fiecare lună în primele 6 luni de tratament, la fiecare 3 luni în următoarele 12 luni și la cel puțin anual după aceea. Luați în considerare monitorizarea mai frecventă pentru pacienții cu antecedente de boală hepatică sau cu valori crescute ale testelor funcției hepatice (LFT) la momentul inițial.

Întrerupeți ALYFTREK pentru creșteri semnificative ale LFT sau în cazul apariției semnelor. sau simptome de leziuni hepatice. Luați în considerare trimiterea către un hepatolog. Urmăriți îndeaproape pacienții cu monitorizare clinică și de laborator până când anomaliile se rezolvă. Dacă se rezolvă, reluați tratamentul numai dacă beneficiul este de așteptat să depășească riscul. Se recomandă o monitorizare mai atentă după reluarea ALYFTREK.

ALYFTREK nu trebuie utilizat la pacienții cu insuficiență hepatică severă (Clasa C Child-Pugh). ALYFTREK nu este recomandat la pacienții cu insuficiență hepatică moderată (Child-Pugh Clasa B) și trebuie luat în considerare numai atunci când există o nevoie medicală clară, iar beneficiul depășește riscul. Dacă este utilizat, monitorizați îndeaproape pacienții.

AVERTISMENTĂRI ȘI PRECAUȚII

Leziuni hepatice și insuficiență hepatică induse de medicamente

  • S-au observat creșterea transaminazelor la pacienții tratați cu ALYFTREK. Cazuri de leziuni hepatice grave și potențial fatale induse de medicamente și insuficiență hepatică au fost raportate la pacienții cu sau fără antecedente de boală hepatică care au luat o combinație de medicament în doză fixă ​​care conține elexacaftor, tezacaftor și ivacaftor (ELX/TEZ/IVA), care conține aceleași ingrediente active sau similare cu ALYFTREK. Leziuni hepatice au fost raportate în prima lună de tratament și până la 15 luni după inițierea ELX/TEZ/IVA
  • Evaluați LFT (ALT, AST, fosfatază alcalină și bilirubină) la toți pacienții înainte de inițiere. ALYFTREK, în fiecare lună în primele 6 luni de tratament, la fiecare 3 luni în următoarele 12 luni și cel puțin anual după aceea. Luați în considerare monitorizarea mai frecventă la pacienții cu antecedente de boală hepatică, LFT crescut la momentul inițial sau un istoric de LFT crescut cu medicamente care conțin ELX, TEZ și/sau IVA
  • Întrerupeți ALYFTREK în cazul apariției semnelor sau simptome de leziuni hepatice, care pot include:
  • Crișteri semnificative ale LFT (de exemplu, ALT sau AST >5x limita superioară sau normală (ULN) sau ALT sau AST >3x ULN cu bilirubină >2x LSN)
  • Semne sau simptome clinice care sugerează leziuni hepatice (de exemplu, icter, durere în cadranul superior drept, greață) , vărsături, stare mentală alterată, ascită)
  • Luați în considerare trimiterea către un hepatolog și urmăriți îndeaproape pacienții cu monitorizare clinică și de laborator până când anomaliile se rezolvă. Dacă se rezolvă și dacă beneficiul este de așteptat să depășească riscul, reluați ALYFTREK cu o monitorizare atentă.
  • ALYFTREK nu trebuie utilizat la pacienții cu insuficiență hepatică severă. ALYFTREK nu este recomandat la pacienții cu insuficiență hepatică moderată și trebuie luat în considerare numai atunci când există o nevoie medicală clară și beneficiul depășește riscul. Dacă este utilizat, monitorizați îndeaproape pacienții

    • Reacții de hipersensibilitate, inclusiv anafilaxia

  • Reacții de hipersensibilitate, inclusiv cazuri de anafilaxie, au fost raportate după punerea pe piață a medicamentelor care conțin ELX, TEZ și/sau IVA (aceeași sau similare ingrediente active din ALYFTREK). Dacă în timpul tratamentului cu ALYFTREK apar semne sau simptome de reacții de hipersensibilitate grave, întrerupeți tratamentul cu ALYFTREK și instituiți terapia adecvată. Luați în considerare beneficiile și riscurile pentru fiecare pacient pentru a determina dacă trebuie reluat ALYFTREK

    • Pacienți care au întrerupt sau au întrerupt medicamentele care conțin Elexacaftor, Tezacaftor sau Ivacaftor din cauza reacțiilor adverse

  • Nu există siguranța disponibilă date pentru ALYFTREK la pacienții care au întrerupt anterior sau au întrerupt tratamentul cu medicamente care conțin ELX/TEZ/IVAr din cauza efectelor adverse reactii. Luați în considerare beneficiile și riscurile înainte de a utiliza ALYFTREK la acești pacienți. Dacă ALYFTREK este utilizat la acești pacienți, monitorizați îndeaproape pentru reacțiile adverse, după caz, clinic adecvat

    • Eficacitate redusă cu utilizarea concomitentă cu inductori CYP3A

  • În urma utilizării concomitente de inductori puternici sau moderati ai CYP3A cu ALYFTREK, expuneri la vanzacaftor, tezacaftor și deutivacaftor au fost scăzute, ceea ce poate reduce eficacitatea ALYFTREK. Utilizarea concomitentă cu inductori puternici sau moderati ai CYP3A nu este recomandată

    • Reacții adverse la utilizarea concomitentă cu inhibitori CYP3A

  • În urma utilizării concomitente de inhibitori puternici sau moderati ai CYP3A cu ALYFTREK, expunerea la vanzacaftor, tezacaftor , și deutivacaftor au fost crescute, ceea ce poate crește riscul de reacții adverse asociate cu ALYFTREK. Reduceți doza de ALYFTREK cu utilizarea concomitentă de inhibitori puternici sau moderati ai CYP3A

    • Cataractă

  • Necongenital Opacitățile cristalinului au fost raportate la copii și adolescenți tratați cu medicamente care conțin ivacaftor (similar cu un ingredient activ din ALYFTREK). Examenele oftalmologice inițiale și de urmărire sunt recomandate la copii și adolescenți tratați cu ALYFTREK

    • REACȚII ADVERSE

    Reacții adverse grave

  • Reacții adverse grave care au apărut mai mult frecvent cu ALYFTREK decât cu ELX/TEZ/IVA la 2 sau mai mulți pacienți (≥0,4%) au fost gripă (1,5%), AST crescut (0,4%), GGT crescut (0,4%), depresie (0,4%) și sincopă (0,4%)

    • Cele mai frecvente reacții adverse

  • Cele mai frecvente reacții adverse la ALYFTREK (≥5% dintre pacienți și la o frecvență mai mare decât ELX/ TEZ/IVA cu ≥1%) au fost tuse, rinofaringită, infecție a tractului respirator superior, cefalee, durere orofaringiană, gripă, oboseală, creștere ALT, erupție cutanată, creșterea AST și congestie sinusală

    • UTILIZARE ÎN POPULAȚII SPECIFICE

    Uz pediatric

  • Siguranța și eficacitatea ALYFTREK la pacienții cu vârsta <6 ani nu au fost stabilite

    • Despre Vertex

    Vertex este o companie globală de biotehnologie care investește în inovarea științifică pentru a crea medicamente transformatoare pentru persoanele cu boli grave. Compania a aprobat medicamente care tratează cauzele care stau la baza multiplelor boli genetice cronice, care scurtează viața - fibroza chistică, siclemie și beta-talasemia dependentă de transfuzii - și continuă să avanseze programele clinice și de cercetare în aceste boli. Vertex are, de asemenea, o conductă clinică robustă de terapii investigaționale într-o serie de modalități în alte boli grave, unde are o perspectivă profundă asupra biologiei umane cauzale, inclusiv durerea acută și neuropatică, boala renală mediată de APOL1, nefropatia IgA, nefropatia membranoasă primară, autosomal dominantă. boală polichistică a rinichilor, diabet zaharat de tip 1 și distrofie miotonică de tip 1.

    Vertex a fost fondată în 1989 și are sediul global în Boston, cu sediul internațional la Londra. În plus, compania are site-uri de cercetare și dezvoltare și birouri comerciale în America de Nord, Europa, Australia, America Latină și Orientul Mijlociu. Vertex este recunoscut în mod constant ca fiind unul dintre cele mai bune locuri de muncă din industrie, inclusiv 15 ani consecutivi pe lista cu cei mai buni angajatori a revistei Science și una dintre cele mai bune 100 de companii pentru care să lucrezi din cadrul Fortune. Pentru actualizări ale companiei și pentru a afla mai multe despre istoria inovației Vertex, vizitați www.vrtx.com sau urmăriți-ne pe LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube și X.

    Notă specială privind declarațiile prospective

    Acest comunicat de presă conține declarații prospective așa cum sunt definite în Private Securities Litigation Reform Act din 1995, inclusiv, fără a se limita, declarații făcute de Reshma Kewalramani, M.D. și Claire L. Keating, M.D., în acest comunicat de presă, declarații privind populația de pacienți eligibili pentru ALYFTREK, așteptări pentru trimiterile de reglementare ALYFTREK către autoritățile mondiale din domeniul sănătății și declarații cu privire la beneficiile potențiale ale ALYFTREK, inclusiv pentru pacienții eligibili pentru un modulator CFTR pentru prima dată. În timp ce Vertex consideră că declarațiile prospective conținute în acest comunicat de presă sunt corecte, aceste declarații prospective reprezintă convingerile companiei doar de la data acestui comunicat de presă și există o serie de factori care ar putea face ca evenimentele sau rezultatele reale să difere material din cele indicate de astfel de declarații prospective. Aceste riscuri și incertitudini includ riscurile enumerate la rubrica „Factori de risc” din raportul anual al Vertex și în dosarele ulterioare depuse la Securities and Exchange Commission și disponibile pe site-ul web al companiei la www.vrtx.com și www.sec.gov. Nu trebuie să vă bazați în mod nejustificat pe aceste declarații. Vertex declină orice obligație de a actualiza informațiile conținute în acest comunicat de presă pe măsură ce noi informații devin disponibile.

    Sursa: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    Postat : 2024-12-24 12:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare