FDA, Kistik Fibrozis Tedavisinde Alyftrek'i (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) Onayladı

Drugslib'i takip edin

FDA, Kistik Fibrozis Tedavisinde Alyftrek'i (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) Onayladı

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Dec. 20, 2024-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) günde bir kez kullanılan, sınıfında bir sonraki üçlü kombinasyon kistik fibroz transmembran olan ALYFTREK'i (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) onayladığını duyurdu kistik fibroz tedavisine yönelik iletkenlik düzenleyici (CFTR) modülatörü (CF), en az bir F508del mutasyonuna veya CFTR geninde ALYFTREK'e duyarlı başka bir mutasyona sahip olan 6 yaş ve üzeri kişilerde. Kutulu Uyarı dahil Önemli Güvenlik Bilgileri için aşağıya bakın.

"ALYFTREK, FDA onayını alan beşinci CFTR modülatörümüzdür ve seri olarak yenilik yapma ve kistik fibrozla yaşayan insanların hayatlarını iyileştirme yolculuğumuzdaki bir başka önemli kilometre taşını temsil etmektedir" dedi, MD, İcra Kurulu Başkanı ve Başkanı Reshma Kewalramani Tepe noktası. "20 yılı aşkın bir süredir kuzey yıldızımız, kistik fibrozun altta yatan nedenini ele almak, bu hastalıkla daha fazla insanı tedavi etmek ve daha fazla insanı normal CFTR fonksiyonu seviyelerine getirmek - ALYFTREK, günde bir kez dozlamayla, 31 ek vakada etkinlik sağlıyor. mutasyonlar ve TRIKAFTA'dan daha düşük ter klorür seviyeleri, bu hedefe ulaşmada bir başka adımdır."

Bu onay, KF'de şimdiye kadar yürütülen en kapsamlı Faz 3 temel programına dayanmaktadır. 20'den fazla ülkede ve 200'den fazla tesiste 1.000'den fazla hasta. Bu veriler daha önce çalışmaların sonunda yayınlanmış ve bu yılın Eylül ayında Kuzey Amerika Kistik Fibrozis Konferansında sunulmuştu. 12 yaş ve üzeri KF'li kişilerde yapılan Faz 3 çalışmaları, birincil sonlanım noktalarını (TRIKAFTA ile karşılaştırıldığında ppFEV1'de başlangıca göre mutlak değişim açısından eşit düzeyde olma) ve tüm temel ikincil sonlanım noktalarını (ter klorürde [SwCl] başlangıca göre mutlak değişim dahil) karşılamıştır. TRIKAFTA'ya). Yaşları 6-11 arasında değişen KF'li çocuklarda yapılan Faz 3 çalışmasında ALYFTREK, birincil son nokta olan güvenliği gösterdi. ppFEV1'de başlangıca göre mutlak değişim ve SwCl'de başlangıca göre mutlak değişim gibi ikincil sonlanım noktaları sunuldu ve bu yaş grubunda ALYFTREK'in faydasını destekledi. ALYFTREK tüm çalışmalarda genel olarak iyi tolere edildi.

"Faz 3 klinik çalışmalarda, geniş bir genotip yelpazesinde, günde bir kez uygulanan ALYFTREK, ppFEV1 yanıtında TRIKAFTA'ya eşdeğer olduğunu ve SwCl'de istatistiksel olarak anlamlı iyileşme gösterdi; bu, KF tedavisinde memnuniyetle karşılanan bir ilerlemedir" dedi Claire L. Keating, M.D., Columbia Üniversitesi'nde Gunnar Esiason Erişkin Kistik Fibrozis ve Akciğer Programının Eş Direktörü ve araştırmacı. ALYFTREK klinik deneme programı. "ALYFTREK, KF'li hastaların bakımını iyileştirme potansiyeline sahiptir."

ALYFTREK, günde bir kez kullanılan ilk CFTR modülatörüdür. Yakın zamanda yapılan bir araştırmada doktorların yaklaşık %75'i, daha uygun dozajın KF'li kişiler için çok yüksek düzeyde karşılanmamış bir ihtiyaç olduğunu bildirmiştir. Spesifik olarak, CFTR modülatörlerini yağ içeren yiyeceklerle birlikte alma ihtiyacı göz önüne alındığında, CF'li kişiler günde bir kez doz rejiminden ek fayda elde edeceklerdir. ALYFTREK ayrıca ABD'de şu anda ilk kez bir CFTR modülatörüne uygun olan 31 mutasyondan birine sahip KF'li yaklaşık 150 kişi için potansiyel olarak dönüştürücü bir seçenek sunuyor.

ALYFTREK aynı zamanda küresel sağlık yetkililerine de sunuldu ve Avrupa Birliği, Birleşik Krallık, Kanada, İsviçre, Avustralya ve Yeni Zelanda'da düzenleyici inceleme altında.

Kistik Fibrozis Hakkında

Kistik fibroz (KF), dünya çapında 92.000'den fazla insanı etkileyen nadir, yaşamı kısaltan bir genetik hastalıktır. KF akciğerleri, karaciğeri, pankreası, mide-bağırsak sistemini, sinüsleri, ter bezlerini ve üreme sistemini etkileyen ilerleyici, çok organlı bir hastalıktır. CF, CFTR genindeki belirli mutasyonlardan kaynaklanan kusurlu ve/veya eksik CFTR proteininden kaynaklanır. Çocukların CF'ye sahip olmaları için iki kusurlu CFTR genini (her bir ebeveynden bir tane) miras alması gerekir ve bu mutasyonlar bir genetik testle belirlenebilir. Hastalığa neden olabilecek birçok farklı CFTR mutasyonu türü olsa da, CF'li kişilerin büyük çoğunluğunda en az bir F508del mutasyonu vardır. CFTR mutasyonları, CFTR proteininin kusurlu olmasına neden olarak veya hücre yüzeyinde CFTR proteininin eksikliğine veya yokluğuna yol açarak CF'ye yol açar. CFTR proteininin kusurlu işlevi ve/veya yokluğu, birçok organdaki hücrelerin içine ve dışına tuz ve su akışının zayıf olmasına neden olur. Akciğerlerde bu, anormal derecede kalın, yapışkan mukus birikmesine, kronik akciğer enfeksiyonlarına ve birçok hasta için sonunda ölüme yol açan ilerleyici akciğer hasarına yol açar. Ortalama ölüm yaşı 30'lu yaşlardır, ancak tedaviyle öngörülen hayatta kalma oranı iyileşiyor.

Bugün Vertex CF ilaçları, altı kıtada 60'tan fazla ülkede 68.000'den fazla KF'li kişiyi tedavi ediyor. Bu, CFTR modülatör tedavisine uygun KF tanısı alan kişilerin 2/3'ünü temsil etmektedir.

ALYFTREK ABD ENDİKASYONLARI

ALYFTREK, en az bir F508del mutasyonu veya başka bir yanıt veren mutasyona sahip 6 yaş ve üzeri hastalarda kistik fibrozun (KF) tedavisinde endikedir. kistik fibroz transmembran iletkenlik düzenleyici (CFTR) geninde.

Hastanın genotipi bilinmiyorsa, belirtilen en az bir mutasyonun varlığını doğrulamak için FDA onaylı CF mutasyon testi kullanılmalıdır.

ÖNEMLİ GÜVENLİK BİLGİLERİ

KUTULU UYARI: İLACI KAYNAKLANAN KARACİĞER HASARLARI VE KARACİĞER YETMEZLİĞİ

ALYFTREK ile tedavi edilen hastalarda transaminazlarda yükselme gözlemlenmiştir. ALYFTREK ile aynı veya benzer aktif maddeleri içeren, elexacaftor, tezacaftor ve ivacaftor içeren sabit dozlu kombinasyon ilacı alan hastalarda ciddi ve potansiyel olarak ölümcül ilaca bağlı karaciğer hasarı ve karaciğer yetmezliği vakaları rapor edilmiştir. Tedavinin ilk ayında ve elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor tedavisine başlandıktan sonra 15 aya kadar karaciğer hasarı rapor edilmiştir.

ALYFTREK'e başlamadan önce tüm hastalarda karaciğer fonksiyon testlerini (ALT, AST, alkalin fosfataz ve bilirubin) değerlendirin, tedavinin ilk 6 ayı boyunca her ay, sonraki 12 ay boyunca her 3 ayda bir ve tedavinin başlangıcında bundan sonra en az yılda bir kez. Başlangıçta karaciğer hastalığı geçmişi olan veya karaciğer fonksiyon testleri (KFT'ler) yükselmiş olan hastaları daha sık izlemeyi düşünün.

KCFT'lerde belirgin yükselmeler olması durumunda veya belirtiler görülmesi durumunda ALYFTREK'e ara verin. veya karaciğer hasarı belirtileri. Bir hepatoloğa başvurmayı düşünün. Anormallikler çözülene kadar hastaları klinik ve laboratuvar izlemeyle yakından takip edin. Çözülürse, yalnızca yararın riskten daha ağır basması bekleniyorsa tedaviye devam edin. ALYFTREK'e devam edildikten sonra daha yakından takip edilmesi tavsiye edilir.

ALYFTREK şiddetli karaciğer yetmezliği olan hastalarda (Child-Pugh Sınıf C) kullanılmamalıdır. ALYFTREK orta derecede karaciğer yetmezliği olan hastalarda (Child-Pugh Sınıf B) önerilmez ve yalnızca açık bir tıbbi ihtiyaç olduğunda ve fayda riskten ağır bastığında düşünülmelidir. Kullanılıyorsa hastaları yakından izleyin.

UYARILAR VE ÖNLEMLER

İlaca Bağlı Karaciğer Hasarı ve Karaciğer Yetmezliği

  • ALYFTREK ile tedavi edilen hastalarda transaminazlarda yükselme gözlenmiştir. Karaciğer hastalığı öyküsü olan ve olmayan, elexacaftor, tezacaftor ve ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) içeren sabit dozlu kombinasyon ilacı alan hastalarda ciddi ve potansiyel olarak ölümcül ilaca bağlı karaciğer hasarı ve karaciğer yetmezliği vakaları rapor edilmiştir. ALYFTREK ile aynı veya benzer etken maddeleri içerir. Karaciğer hasarı tedavinin ilk ayında ve ELX/TEZ/IVA tedavisinin başlatılmasını takip eden 15 aya kadar rapor edilmiştir.
  • Tedaviye başlamadan önce tüm hastalarda KFT'leri (ALT, AST, alkalen fosfataz ve bilirubin) değerlendirin. ALYFTREK, tedavinin ilk 6 ayı boyunca her ay, sonraki 12 ay boyunca 3 ayda bir ve sonrasında en az yılda bir kez. Karaciğer hastalığı öyküsü olan, başlangıçta KCFT'leri yüksek olan veya ELX, TEZ ve/veya IVA içeren ilaçlarla KCFT'leri yüksek olan öyküsü olan hastalarda daha sık izlemeyi düşünün
  • Belirti veya belirtiler durumunda ALYFTREK'e ara verin veya aşağıdakileri içerebilecek karaciğer hasarı semptomları:
  • KCFT'lerde önemli yükselmeler (ör. ALT veya AST üst sınırın veya normalin 5 katından fazla) (ULN) veya ALT veya AST >3x ULN ve bilirubin >2x ULN)
  • Karaciğer hasarını düşündüren klinik belirtiler veya semptomlar (ör. sarılık, sağ üst kadran ağrısı, bulantı, kusma, zihinsel durumda değişiklik, asit) )
  • Bir hepatologa yönlendirmeyi düşünün ve anormallikler çözülene kadar hastaları klinik ve laboratuvar takibiyle yakından takip edin. Çözülürse ve yararın riskten ağır basması bekleniyorsa, yakın takiple ALYFTREK'e devam edin.
  • ALYFTREK, ciddi karaciğer yetmezliği olan hastalarda kullanılmamalıdır. ALYFTREK orta derecede karaciğer yetmezliği olan hastalarda önerilmemektedir ve yalnızca açık bir tıbbi ihtiyaç olduğunda ve fayda riskten ağır bastığında düşünülmelidir. Kullanılıyorsa hastaları yakından izleyin

    • Anafilaksi Dahil Aşırı Duyarlılık Reaksiyonları

  • Aşırı duyarlılık reaksiyonları, aşağıdaki vakalar da dahil: ELX, TEZ ve/veya IVA (ALYFTREK'teki aynı veya benzer aktif maddeler) içeren ilaçların pazarlama sonrası ortamında anafilaksi rapor edilmiştir. ALYFTREK tedavisi sırasında ciddi aşırı duyarlılık reaksiyonlarının belirti veya semptomları gelişirse, ALYFTREK'i bırakın ve uygun tedaviyi başlatın. ALYFTREK'e devam edilip edilmeyeceğine karar vermek için her bir hastanın yararlarını ve risklerini göz önünde bulundurun

    • Advers Reaksiyonlar Nedeniyle Elexacaftor-, Tezacaftor- veya Ivacaftor İçeren İlaçları Kesen veya Kesen Hastalar

  • Mevcut güvenlilik mevcut değildir Advers reaksiyonlar nedeniyle ELX/TEZ/IVAr içeren ilaçlarla tedaviyi daha önce bırakmış veya kesmiş olan hastalarda ALYFTREK'e ilişkin veriler. Bu hastalarda ALYFTREK'i kullanmadan önce yararları ve riskleri göz önünde bulundurun. Bu hastalarda ALYFTREK kullanılıyorsa, klinik olarak uygun olduğu şekilde advers reaksiyonları yakından izleyin

    • CYP3A İndükleyicileriyle Eşzamanlı Kullanımda Etkinin Azalması

  • Güçlü veya orta dereceli CYP3A indükleyicilerinin ALYFTREK ile eş zamanlı kullanımının ardından, vanzacaftor, tezacaftor ve deutivakaftorun azalması ALYFTREK etkinliğini azaltabilir. Güçlü veya orta dereceli CYP3A indükleyicileri ile eş zamanlı kullanım önerilmez

    • CYP3A İnhibitörleri ile Eşzamanlı Kullanımda Olumsuz Reaksiyonlar

  • Güçlü veya orta dereceli CYP3A inhibitörlerinin ALYFTREK ile eş zamanlı kullanımının ardından, vanzacaftor, tezacaftor maruziyeti ve deutivakaftor artırıldı; bu durum, ALYFTREK ile ilişkili advers reaksiyon riskini artırabilir. Güçlü veya orta dereceli CYP3A inhibitörleriyle birlikte kullanıldığında ALYFTREK dozajını azaltın

    • Katarakt

  • Doğuştan olmayan ivacaftor (ALYFTREK'teki aktif maddeye benzer) içeren ilaçlarla tedavi edilen pediyatrik hastalarda lens opasiteleri rapor edilmiştir. ALYFTREK ile tedavi edilen pediyatrik hastalarda başlangıç ​​ve takip oftalmolojik muayeneleri önerilmektedir

    • ADVERS REAKSİYONLAR

    Ciddi Advers Reaksiyonlar

  • Daha fazla meydana gelen ciddi advers reaksiyonlar ALYFTREK ile ELX/TEZ/IVA'ya kıyasla sıklıkla 2 veya daha fazla hastada (≥%0,4) grip (%1,5), AST artışı (%0,4), GGT artışı (%0,4), depresyon görüldü (%0,4) ve senkop (%0,4)

    • En Yaygın Advers Reaksiyonlar

  • ALYFTREK'e karşı en yaygın advers reaksiyonlar (hastaların ≥%5'i ve ELX/'den daha yüksek bir sıklıkta) TEZ/IVA'da ≥%1 oranında öksürük, nazofarenjit, üst solunum yolu enfeksiyonu, baş ağrısı, orofaringeal ağrı, grip, yorgunluk, ALT artışı, döküntü, AST artışı ve sinüs tıkanıklığı

    • BELİRLİ GRUPLARDA KULLANIM

    Pediatrik Kullanım

  • ALYFTREK'in <6 yaşındaki hastalarda güvenliği ve etkinliği belirlenmemiştir
    • ul>

    Vertex Hakkında

    Vertex, ciddi hastalıkları olan insanlar için dönüştürücü ilaçlar yaratmak amacıyla bilimsel yeniliğe yatırım yapan küresel bir biyoteknoloji şirketidir. Şirket, kistik fibroz, orak hücre hastalığı ve transfüzyona bağlı beta talasemi gibi birçok kronik, yaşamı kısaltan genetik hastalığın altta yatan nedenlerini tedavi eden ilaçları onayladı ve bu hastalıklarda klinik ve araştırma programlarını geliştirmeye devam ediyor. Vertex ayrıca, akut ve nöropatik ağrı, APOL1 aracılı böbrek hastalığı, IgA nefropatisi, primer membranöz nefropati, otozomal dominant dahil olmak üzere nedensel insan biyolojisine dair derin bir anlayışa sahip olduğu diğer ciddi hastalıklarda çeşitli yöntemlerde araştırma tedavilerinden oluşan sağlam bir klinik portföye sahiptir. polikistik böbrek hastalığı, tip 1 diyabet ve miyotonik distrofi tip 1.

    Vertex 1989 yılında kuruldu ve küresel genel merkezi Boston, uluslararası genel merkezi Londra'dadır. Ayrıca şirketin Kuzey Amerika, Avrupa, Avustralya, Latin Amerika ve Orta Doğu'da araştırma ve geliştirme tesisleri ve ticari ofisleri bulunmaktadır. Vertex, Science dergisinin En İyi İşverenler listesinde 15 yıl üst üste yer alması ve Fortune'un Çalışılacak En İyi 100 Şirketten biri olması da dahil olmak üzere, sürekli olarak sektörün çalışılacak en iyi yerlerinden biri olarak tanınmaktadır. Şirket güncellemeleri ve Vertex'in inovasyon geçmişi hakkında daha fazla bilgi edinmek için www.vrtx.com adresini ziyaret edin veya bizi LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube ve X'te takip edin.

    İleriye Dönük Beyanlara İlişkin Özel Not

    Bu basın bülteni, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Yasası'nda tanımlandığı gibi ileriye dönük beyanlar içermektedir; bunlara bunlarla sınırlı olmamak üzere aşağıdaki beyanlar dahildir: Reshma Kewalramani, M.D. ve Claire L. Keating, M.D. tarafından bu basın bülteninde yapılmıştır, ALYFTREK için uygun hasta popülasyonuna ilişkin açıklamalar, ALYFTREK düzenleyici başvurularına ilişkin beklentiler küresel sağlık yetkililerine ve ilk kez CFTR modülatörüne uygun hastalar da dahil olmak üzere ALYFTREK'in potansiyel faydalarına ilişkin açıklamalar. Vertex, bu basın bülteninde yer alan ileriye dönük beyanların doğru olduğuna inansa da, bu ileriye dönük beyanlar yalnızca bu basın bülteni tarihi itibarıyla şirketin inançlarını temsil etmektedir ve gerçek olayların veya sonuçların farklı olmasına neden olabilecek bir dizi faktör bulunmaktadır. maddi olarak bu tür ileriye dönük beyanlarda belirtilenlerden. Bu riskler ve belirsizlikler, Vertex'in yıllık raporunda ve daha sonra Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na sunulan ve şirketin www.vrtx.com ve www.sec.gov adresindeki web sitesinde bulunan dosyalardaki "Risk Faktörleri" başlığı altında listelenen riskleri içerir. Bu beyanlara gereğinden fazla güvenmemelisiniz. Vertex, yeni bilgiler ortaya çıktıkça bu basın bülteninde yer alan bilgileri güncelleme yükümlülüğünü reddeder.

    Kaynak: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    Gönderildi : 2024-12-24 12:00

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler