FDA схвалив Аліфтрек (ванзакафтор/тезакафтор/деутівакафтор) для лікування муковісцидозу

Підпишіться на Drugslib

FDA схвалило Аліфтрек (ванзакафтор/тезакафтор/деутівакафтор) для лікування муковісцидозу

БОСТОН--(BUSINESS WIRE)--грудень. 20 квітня 2024 р. Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) сьогодні оголосила, що Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) схвалило ALYFTREK (ванзакафтор/тезакафтор/деутівакафтор), наступну у своєму класі потрійну комбінацію трансмембранних препаратів для лікування кістозного фіброзу. регулятор провідності (CFTR) модулятор для лікування кістозного фіброзу (МВ) у людей віком від 6 років, які мають принаймні одну мутацію F508del або іншу мутацію в гені CFTR, що реагує на ALYFTREK. Нижче наведено важливу інформацію про безпеку, зокрема попередження в рамці.

«ALYFTREK є нашим п’ятим модулятором CFTR, який отримав схвалення FDA, і є ще однією важливою віхою на нашому шляху до серійних інновацій і покращення життя людей, які живуть з кістозним фіброзом», — сказала Решма Кевалрамані, доктор медичних наук, головний виконавчий директор і президент Вершина. «Наша північна зірка понад 20 років покликана усунути основну причину муковісцидозу, лікувати більше людей із цим захворюванням і привести більше людей до нормального рівня функції CFTR — ALYFTREK, із дозуванням один раз на день, ефективність у 31 додатковому мутації та нижчий рівень хлориду поту, ніж у TRIKAFTA, є ще одним кроком у досягненні цієї мети».

Це схвалення базується на у найповнішій основній програмі фази 3, яка коли-небудь проводилася для МВ, включаючи понад 1000 пацієнтів у понад 20 країнах і понад 200 місцях. Ці дані були раніше оприлюднені після завершення досліджень і представлені на північноамериканській конференції з кістозного фіброзу у вересні цього року. Дослідження фази 3 за участю людей з муковісцидозом віком від 12 років досягли первинної кінцевої точки (не гірша абсолютна зміна від початкового рівня ppFEV1 порівняно з TRIKAFTA) та всіх ключових вторинних кінцевих точок (включаючи абсолютну зміну порівняно з вихідним рівнем хлориду поту [SwCl] у порівнянні до ТРИКАФТА). У дослідженні фази 3 за участю дітей із муковісцидозом віком 6–11 років ALYFTREK продемонстрував безпеку, що є основною кінцевою точкою. Були представлені вторинні кінцеві точки, такі як абсолютна зміна від вихідного рівня в ppFEV1 та абсолютна зміна від вихідного рівня в SwCl, що підтверджує переваги ALYFTREK у цій віковій групі. ALYFTREK загалом добре переносився в усіх дослідженнях.

«У фазі 3 клінічних випробувань для широкого діапазону генотипів препарат ALYFTREK, що вводиться один раз на добу, продемонстрував не меншу ефективність порівняно з TRIKAFTA у відповіді на ppFEV1 і статистично значуще покращення SwCl, що є позитивним прогресом у лікуванні МВ», — сказала Клер Л. Кітінг, доктор медичних наук, співдиректор клініки Gunnar Esiason для дорослих з кістозним фіброзом і легенями. Програма в Колумбійському університеті та дослідник у програмі клінічних випробувань ALYFTREK. «ALYFTREK має потенціал для покращення догляду за пацієнтами з муковісцидозом».

ALYFTREK є першим модулятором CFTR один раз на добу. У нещодавньому опитуванні приблизно 75% лікарів повідомили, що більш зручне дозування є дуже високою незадоволеною потребою для людей з CF. Зокрема, люди з муковісцидозом отримають додаткову користь від режиму дозування один раз на добу, враховуючи необхідність приймати модулятори CFTR з їжею, що містить жир. ALYFTREK також пропонує потенційно трансформаційний варіант для приблизно 150 людей із CF у США з однією з 31 мутації, які зараз уперше мають право на модулятор CFTR.

ALYFTREK також було подано до міжнародних органів охорони здоров’я, і він знаходиться на стадії регулятивної перевірки в Європейському Союзі, Великобританії, Канаді, Швейцарії, Австралії та Новій Зеландії.

Про муковісцидоз >

Кістозний фіброз (МВ) — це рідкісне генетичне захворювання, яке вкорочує життя, яке вражає понад 92 000 людей у ​​всьому світі. МВ – це прогресуюче мультиорганне захворювання, яке вражає легені, печінку, підшлункову залозу, шлунково-кишковий тракт, пазухи носа, потові залози та репродуктивний тракт. CF спричинений дефектним та/або відсутнім білком CFTR, що є результатом певних мутацій у гені CFTR. Діти повинні успадкувати два дефектних гени CFTR — по одному від кожного з батьків — щоб мати CF, і ці мутації можна ідентифікувати за допомогою генетичного тесту. Хоча існує багато різних типів мутацій CFTR, які можуть спричинити захворювання, переважна більшість людей із CF мають принаймні одну мутацію F508del. Мутації CFTR призводять до CF, викликаючи дефектність білка CFTR або призводячи до дефіциту або відсутності білка CFTR на поверхні клітини. Дефектна функція та/або відсутність білка CFTR призводить до поганого надходження солі та води в клітини та з них у ряді органів. У легенях це призводить до накопичення аномально густого липкого слизу, хронічних легеневих інфекцій і прогресуючого ураження легенів, що зрештою призводить до смерті багатьох пацієнтів. Середній вік смерті становить 30 років, але з лікуванням прогнозована виживаність покращується.

Сьогодні препарати Vertex CF лікують понад 68 000 людей із CF у понад 60 країнах на шести континентах. Це становить 2/3 людей з діагнозом CF, які підходять для терапії модулятором CFTR.

ПОКАЗАННЯ ДЛЯ ВИКОРИСТАННЯ ALYFTREK у США

ALYFTREK показаний для лікування муковісцидозу (МВ) у пацієнтів віком від 6 років, які мають принаймні одну мутацію F508del або іншу відповідну мутацію у гені регулятора трансмембранної провідності кістозного фіброзу (CFTR).

Якщо генотип пацієнта невідомий, для підтвердження наявності принаймні однієї зазначеної мутації слід використати тест на мутацію CF, дозволений FDA.

ВАЖЛИВА ІНФОРМАЦІЯ ПРО БЕЗПЕКУ

ПОПЕРЕДЖЕННЯ В РОМКУ: УРАЖЕННЯ ПЕЧІНКИ ТА ПЕЧІНКОВА НЕДОСТАТНІСТЬ, Спричинене прийомом препаратів

У пацієнтів, які отримували ALYFTREK, спостерігалося підвищення рівня трансаміназ. Повідомлялося про випадки серйозного та потенційно смертельного ураження печінки та печінкової недостатності, спричинених ліками, у пацієнтів, які приймали комбінований препарат із фіксованою дозою, що містить елексакафтор, тезакафтор та івакафтор, який містить ті самі або подібні активні інгредієнти, що й ALYFTREK. Повідомлялося про ураження печінки протягом першого місяця терапії та протягом 15 місяців після початку лікування елексакафтором/тезакафтором/івакафтором.

Оцініть показники функції печінки (АЛТ, АСТ, лужна фосфатаза та білірубін) у всіх пацієнтів перед початком лікування ALYFTREK, щомісяця протягом перших 6 місяців лікування, кожні 3 місяці протягом наступних 12 місяців та в щонайменше щорічно після цього. Розгляньте можливість більш частого моніторингу для пацієнтів із захворюваннями печінки в анамнезі або підвищеними показниками функції печінки (ПФП) на початковому рівні.

Припиніть ALYFTREK при значному підвищенні ПФП або у разі появи ознак або симптоми ураження печінки. Подумайте про направлення до гепатолога. Уважно спостерігайте за пацієнтами з клінічним і лабораторним моніторингом, доки аномалії не зникнуть. Якщо вирішено, відновіть лікування, лише якщо очікується, що користь переважатиме ризик. Після поновлення прийому ALYFTREK рекомендується більш ретельний моніторинг.

АЛІФТРЕК не слід застосовувати пацієнтам із тяжкою печінковою недостатністю (клас С за Чайлдом-П’ю). ALYFTREK не рекомендований пацієнтам із помірною печінковою недостатністю (клас В за Чайлдом-П’ю), його слід розглядати лише тоді, коли є чітка медична потреба та переваги переважають ризик. У разі використання уважно спостерігайте за пацієнтами.

ПОПЕРЕДЖЕННЯ ТА ЗАСТЕРЕЖЕННЯ

Пошкодження печінки та печінкова недостатність, спричинені ліками

  • У пацієнтів, які отримували ALYFTREK, спостерігалося підвищення рівня трансаміназ. Повідомлялося про випадки серйозного та потенційно смертельного лікарського ураження печінки та печінкової недостатності у пацієнтів із або без захворювання печінки в анамнезі, які приймали комбінований препарат із фіксованою дозою, що містить елексакафтор, тезакафтор та івакафтор (ELX/TEZ/IVA), що містить такі ж або подібні активні інгредієнти, як ALYFTREK. Повідомлялося про ураження печінки протягом першого місяця терапії та протягом 15 місяців після початку ELX/TEZ/IVA
  • Оцініть LFT (ALT, AST, лужна фосфатаза та білірубін) у всіх пацієнтів перед початком лікування ALYFTREK, щомісяця протягом перших 6 місяців лікування, кожні 3 місяці протягом наступних 12 місяців і принаймні раз на рік після цього. Розгляньте можливість більш частого моніторингу у пацієнтів із захворюваннями печінки в анамнезі, підвищеними LFT на початковому рівні або в анамнезі підвищених LFT з препаратами, що містять ELX, TEZ та/або IVA
  • Припиніть ALYFTREK у разі ознак або симптоми ураження печінки, які можуть включати:
  • Значне підвищення показників LFT (наприклад, АЛТ або АСТ >5 разів вище верхньої межі або норми (ВМН) або АЛТ або АСТ >3 рази ВМН з білірубіном >2 рази ВМН)
  • Клінічні ознаки або симптоми, що вказують на ураження печінки (наприклад, жовтяниця справа біль у верхньому квадранті, нудота, блювання, зміна психічного стану, асцит)
  • Подумайте про направлення до гепатолога та уважно спостерігайте за пацієнтами з клінічним і лабораторним моніторингом, доки аномалії не зникнуть. Якщо вирішено та якщо очікується, що користь переважатиме ризик, відновіть ALYFTREK під ретельним моніторингом.
  • ALYFTREK не слід застосовувати пацієнтам із тяжкою печінковою недостатністю. ALYFTREK не рекомендований пацієнтам із помірним порушенням функції печінки, і його слід розглядати лише тоді, коли існує чітка медична потреба та переваги переважають ризик. У разі використання уважно спостерігайте за пацієнтами

    • Реакції гіперчутливості, включаючи анафілаксію

  • Реакції гіперчутливості, включаючи випадки анафілаксія, були зареєстровані в постмаркетингових умовах застосування препаратів, що містять ELX, TEZ та/або IVA (ті самі або подібні активні інгредієнти в АЛІФТРЕК). Якщо ознаки або симптоми серйозних реакцій гіперчутливості розвиваються під час лікування ALYFTREK, припиніть ALYFTREK та призначте відповідну терапію. Розгляньте переваги та ризики для окремого пацієнта, щоб визначити, чи варто відновлювати ALYFTREK

    • Пацієнти, які припинили або перервали прийом препаратів, що містять елексакафтор, тезакафтор або івакафтор, через побічні реакції

  • Доступних засобів безпеки немає дані для ALYFTREK у пацієнтів, які раніше припинили або перервали лікування препаратами, що містять ELX/TEZ/IVAr, через побічні ефекти реакції. Розгляньте переваги та ризики перед використанням ALYFTREK у цих пацієнтів. Якщо ALYFTREK використовується у цих пацієнтів, уважно спостерігайте за клінічно відповідними побічними реакціями

    • Зниження ефективності при одночасному застосуванні з індукторами CYP3A

  • Після одночасного застосування сильних або помірних індукторів CYP3A з ALYFTREK, вплив ванзакафтор, тезакафтор і деютівакафтор були знижені, що може знизити ефективність ALYFTREK. Не рекомендується одночасне застосування з сильними або помірними індукторами CYP3A

    • Побічні реакції при одночасному застосуванні з інгібіторами CYP3A

  • Після одночасного застосування потужних або помірних інгібіторів CYP3A з ALYFTREK, експозиції ванзакафтора, тезакафтора і деютівакафтору було збільшено, що може підвищити ризик побічних реакцій, пов’язаних із ALYFTREK. Зменшіть дозу ALYFTREK при одночасному застосуванні сильних або помірних інгібіторів CYP3A

    • Катаракта

  • Невроджена повідомлялося про помутніння кришталика у педіатричних пацієнтів, які отримували препарати, що містять івакафтор (подібний до активного інгредієнта ALYFTREK). Дітям, які отримують лікування ALYFTREK, рекомендовано початкове та подальше офтальмологічне обстеження

    • ПОБІЧНІ РЕАКЦІЇ

    Серйозні побічні реакції

  • Серйозні побічні реакції, які траплялися частіше частіше з ALYFTREK, ніж з ELX/TEZ/IVA у 2 або більше пацієнтів (≥0,4%) були грип (1,5%), підвищення АСТ (0,4%), підвищення GGT (0,4%), депресія (0,4%) і синкопе (0,4%)

    • Найпоширеніші побічні реакції

  • Найпоширеніші побічні реакції на ALYFTREK (≥5% пацієнтів і з частотою, вищою, ніж ELX/ TEZ/IVA на ≥1%) були кашель, назофарингіт, інфекції верхніх дихальних шляхів, головний біль, орофарингеальний біль, грип, втома, підвищення ALT, висипання, підвищення AST та закладеність синусів

    • ВИКОРИСТАННЯ В СПЕЦІАЛЬНИХ ГРУПАХ НАСЕЛЕННЯ

    Застосування в педіатрії

  • Безпека та ефективність ALYFTREK у пацієнтів віком до 6 років не встановлені

    • Про Vertex

    Vertex — глобальна біотехнологічна компанія, яка інвестує в наукові інновації, щоб створювати трансформаційні ліки для людей із серйозними захворюваннями. Компанія схвалила ліки, які лікують основні причини багатьох хронічних генетичних захворювань, що вкорочують життя, — муковісцидоз, серповидно-клітинна анемія та трансфузійно-залежна бета-таласемія — і продовжує розвивати клінічні та дослідницькі програми щодо цих захворювань. Vertex також має надійну клінічну базу досліджуваних методів лікування інших серйозних захворювань, які мають глибоке розуміння причинної біології людини, включаючи гострий і невропатичний біль, APOL1-опосередковане захворювання нирок, IgA-нефропатію, первинну мембранозну нефропатію, аутосомно-домінантну полікістоз нирок, цукровий діабет 1 типу та міотонічна дистрофія 1 типу.

    Vertex було засновано в 1989 році та має глобальну штаб-квартиру в Бостоні, а міжнародна штаб-квартира – у Лондоні. Крім того, компанія має науково-дослідні центри та комерційні офіси в Північній Америці, Європі, Австралії, Латинській Америці та на Близькому Сході. Vertex незмінно визнано одним із найкращих місць для роботи в галузі, зокрема 15 років поспіль у списку найкращих роботодавців журналу Science та однією зі 100 найкращих компаній для роботи за версією Fortune. Щоб отримати новини про компанію та дізнатися більше про історію інновацій Vertex, відвідайте www.vrtx.com або слідкуйте за нами на LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube і X.

    Особлива примітка щодо прогнозних заяв

    Цей прес-реліз містить прогнозні заяви, як визначено в Законі про реформу судових процесів щодо приватних цінних паперів 1995 року, включаючи, без обмежень, заяви зроблені Решмою Кевалрамані, доктором медичних наук, і Клер Л. Кітінг, доктором медичних наук, у цьому прес-релізі, заяви щодо відповідної групи пацієнтів для ALYFTREK, очікування щодо регулятивних подання ALYFTREK до глобальних органів охорони здоров’я та заяви щодо потенційних переваг ALYFTREK, у тому числі для пацієнтів, які мають право на модулятор CFTR вперше. Незважаючи на те, що Vertex вважає, що прогнозні заяви, що містяться в цьому прес-релізі, є точними, ці прогнозні заяви відображають переконання компанії лише станом на дату цього прес-релізу, і існує низка факторів, які можуть призвести до того, що фактичні події чи результати відрізнятимуться істотно від тих, що вказані в таких прогнозних заявах. Ці ризики та невизначеності включають ризики, перелічені під заголовком «Фактори ризику» в річному звіті Vertex і в наступних документах, поданих до Комісії з цінних паперів і бірж і доступних на веб-сайті компанії www.vrtx.com і www.sec.gov. Ви не повинні надмірно покладатися на ці твердження. Vertex відмовляється від будь-яких зобов’язань оновлювати інформацію, що міститься в цьому прес-релізі, коли нова інформація стає доступною.

    Джерело: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    Опубліковано : 2024-12-24 12:00

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова