تتوافق إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) على Apellis 'Empaveli (Pegcetacoplan) كأول C3G وعلاج IC-MPGN الأساسي للمرضى 12 وما فوق

اتبع Drugslib على

Waltham ، Mass. ، 28 يوليو 2025 (Globe Newswire) - أعلنت Apellis Pharmaceuticals ، Inc. (IC-MPGN) في المرضى الذين يبلغون من العمر 12 عامًا أو أكبر ، لتقليل البروتينات. C3G و IC-MPGN الأساسيين من أمراض الكلى نادرة ، تؤثر على 5000 شخص في الولايات المتحدة .1

أنا متحمس الآن لعلاج فعال للغاية لمجموعة واسعة من المرضى الذين يعيشون مع C3G و IC-MPGN الأولية ، والبريد ، والمدير ، والمدير ، والمدير ، والمدير ، والمدير ، والمدير ، والمدير ، والمدير ، والبيود ، والمدير ، والبيود. Iowa Stead Family Children مستشفى. "مع مستوى الرعاية ، يتقدم المرضى الذين يعانون من هذه الأمراض النادرة والشديدة في كثير من الأحيان إلى الفشل الكلوي ، مما يستلزم غسيل الكلى مدى الحياة و/أو عملية زرع الكلى. بالنظر إلى الحاجة الملحة ، وخاصة عند الأطفال ، فإن موافقة الإمبافيلي هي لحظة محورية في علاج أمراض الكلى النادرة."

في الدراسة 3 الشجاعة ، أظهرت MEPAVAVILI انخفاضًا غير مسبوق بنسبة 68 ٪ في بروتينية ، وتثبيت وظائف الكلى ، وإزالة كبيرة من رواسب C3 كما تم قياسها بواسطة تلطيخ C3 ، مقارنة مع الدواء الوهمي. كانت النتائج الإيجابية متسقة بين المرضى المراهقين والبالغين الذين يعانون من C3G و IC-MPGN الأولي ، وفي مرضى C3G الذين يعانون من تكرار مرض ما بعد الزرع.

"لدى MEPAVALI القدرة على أن تكون تحويلية حقًا بالنسبة للمرضى الذين يعانون من C3G و EMPAVER THE CHANDER THE CHESTER THE CHESTER THE CHESTER THE CHESTER TRAMENT THE CHESTER THE THE CHESTERS TRUMPAIN THE CHESTER TRAMENT CHESTER THE CHESTER THE CHESTER TRAFTER TRAME TRAMPAIN قال سيدريك فرانسوا ، دكتوراه ، المؤسس المشارك والمدير التنفيذي ، Apellis: "من المرض". "كموافقة Apellis الثالثة في أربع سنوات ، يؤكد هذا المعلم على القدرة الفريدة لاستهداف C3 لتحسين حياة المرضى. نحن ممتنون للغاية لكل من جعل هذه الموافقة ممكنة ونتطلع إلى البناء على هذا الزخم مع تقدمنا في الدراسات الفاصلة لـ Empaveli في أمراض الكلى النادرة الأخرى."

قال جوش تارنوف ، الرئيس التنفيذي لشركة Nephcure ، إن الموافقة على Empaveli هي معلم تاريخي للأشخاص الذين يعانون من C3G و IC-MPGN الأساسي ، والكثير منهم من المراهقين أو البالغين الصغار ". "نحن ندرك التزام Apellis بهؤلاء المرضى وعائلاتهم ، وإلى البحث والابتكار التي ستجلب هذا العلاج المتغير للحياة إلى أيدي المرضى الذين يحتاجون إليها أكثر."

تعتمد موافقة الإمبفيل على نتائج إيجابية ستة أشهر من الدراسات الأساسية: نقطة النهاية ، مما يدل على انخفاض البروتينات 68 ٪ (P <0.0001) في المرضى الذين عولجوا في Empaveli مقارنةً بالعلاج الوهمي.
  • استقرار وظيفة الكلى: تم قياس المرضى المعالج (egfr).
  • تخفيض تلطيخ C3: حقق غالبية المرضى الذين عولجوا في Empaveli انخفاضًا في شدة تلطيخ C3 (الاسمية P <0.0001) مقارنة مع الدواء الوهمي. حقق 71 ٪ من المرضى الذين عولجوا في Empaveli Zero C3 شدة تلطيخ ، مما يدل على خلوص كامل للودائع C3.

    • ملف تعريف السلامة من Empaveli راسخ ، مع> 2200 سنة المريض عبر جميع المؤشرات المعتمدة. كانت التفاعلات السلبية الأكثر شيوعًا في الدراسة الشجاعة (≥10 ٪) تفاعلات موقع التسريب ، والحيوانات الحلية ، والتهاب البلعوم الأنفي ، والأنفلونزا ، والسعال ، والغثيان.

    تلتزم Apellis بمساعدة المرضى الذين يعانون من الوصول إلى العلاج والدعم. ApellisAssist® هو برنامج مصمم لمساعدة مرضى الإمبافيلي على طول رحلة العلاج الخاصة بهم من خلال توفير نظام دعم شامل بما في ذلك المساعدة في التنقل في التغطية التأمينية ، والمساعدة المالية للمرضى المؤهلين ، وتعليم الأمراض ، ودعم المنتج المستمر. يمكن للمرضى ومقدمي الرعاية الصحية الاتصال بالرقم 1-888-273-5547 لمزيد من المعلومات.

    حول اعتلال الكبيبات C3 (C3G) والتهاب الكلى الكلي التنبسي المناعي (IC-MPGN) C3G و IC-MPGN الأولية هي أمراض الكلى النادرة والموهنة التي يمكن أن تؤدي إلى فشل الكلى. رواسب C3 المفرطة هي علامة رئيسية لنشاط المرض ، والتي يمكن أن تؤدي إلى التهاب الكلى والأضرار والفشل. ما يقرب من 50 ٪ من الأشخاص الذين يعيشون مع C3G و IC-MPGN الأولية يعانون من الفشل الكلوي في غضون خمس إلى 10 سنوات من التشخيص ، مما يتطلب عملية زرع الكلى مرهقة أو علاج غسيل الكلى مدى الحياة.

    حول الدراسة الشجاعة كانت دراسة الشجاعة 3 (NCT05067127) عبارة عن دراسة عشوائية ، تسيطر على الدواء الوهمي ، مزدوجة الأعمى ، والتي كانت تقييم فعالية وسلامة MULENTER ، التي كانت تُقدم مع C3G أو IC-MPGN. إنها أكبر تجربة واحدة أجريت في هذه المجموعات السكانية والدراسة الوحيدة التي تشمل المرضى للأطفال والبالغين ، مع الكلى الأصلية وما بعد الزرع. تم اختيار المشاركين في الدراسة لتلقي Empaveli أو وهمي مرتين أسبوعيًا لمدة 26 أسبوعًا. بعد هذه الفترة العشوائية التي يبلغ طولها 26 أسبوعًا ، تمكن المرضى من الانتقال إلى مرحلة مفتوحة لمدة 26 أسبوعًا والتي تلقى فيها جميع المرضى الإمبافيلي. كانت نقطة النهاية الأولية للدراسة هي النسبة التي تحولت إلى السجل لنسبة بروتين البول إلى الكرياتينين (UPCR) في الأسبوع 26 مقارنة بخط الأساس.

    حول Empaveli (Pegcetacoplan) Empaveli (Pegcetacoplan) هو علاج مستهدف C3 مصمم لتنظيم التنشيط المفرط لسلسلة التكميلية ، وهو جزء من الجهاز المناعي للجسم ، والذي يمكن أن يؤدي إلى ظهور العديد من الأمراض الخطيرة. تمت الموافقة عليه لعلاج اعتلال الكبيبات C3 (C3G) والتهاب الكلى الكلي التكنسي المناعي المناعي (IC-MPGN) في الولايات المتحدة والهيموغلوبينات الليلية النارية (PNH) في الولايات المتحدة ، والاتحاد الأوروبي ، وبلدان أخرى عالميًا. العلاج أيضًا قيد التحقيق في أمراض نادرة أخرى.

    الولايات المتحدة. معلومات سلامة مهمة لـ MEPAVAVILI

    تحذير محاصر: الالتهابات الخطيرة الناجمة عن البكتيريا المغلفة

    الإمبفيلي ، مثبط مكملة ، يزيد من خطر الإصابة بالتهابات خطيرة ، وخاصة تلك التي تسببها البكتيريا المغطاة ، مثل infainsain-eval-infalazae enfal enfal enfal. حدثت البكتيريا في المرضى الذين عولجوا بمثبطات مكملة. قد تصبح هذه الالتهابات تهدد الحياة بسرعة أو قاتلة إذا لم يتم التعرف عليها ومعالجتها مبكرًا.

  • إكمال أو تحديث التطعيم للبكتيريا المغلفة على الأقل قبل أسبوعين من الإصابة بالجرعة الخطرة الأولى. يتوافق مع أحدث توصيات اللجنة الاستشارية حول ممارسات التحصين (ACIP) للتطبيقات ضد البكتيريا المغلفة في المرضى الذين يتلقون مثبطًا مكملاً.
  • يعرض المرضى الذين يتلقون الإمبافوريين زيادة خطر الإصابة بمرض الغازات الناجم عن البكتيريا المغلفة ، حتى لو قاموا بتطوير الوسائط المضادة بعد اللقاحات. مراقبة المرضى للحصول على العلامات المبكرة وأعراض الالتهابات الخطيرة وتقييم على الفور في حالة الاشتباه في العدوى.

    • نظرًا لخطر الإصابة بالتهابات خطيرة ناتجة عن البكتيريا المغلفة ، لا تتوفر الإمبافيف إلا من خلال برنامج مقيد تحت تقييم استراتيجية تقييم المخاطر وتخفيفه (REMS) يسمى rems mupaveli. سواغات

  • للبدء في المرضى الذين يعانون من عدوى خطيرة غير محللة بسبب البكتيريا المغلفة بما في ذلك الالتهاب الرئوي العقدي ، والنيسريا السحائية ، ونوع الهيموفيلوس من النوع B

    • التحذيرات والاحتياطات

    الالتهابات الخطيرة الناجمة عن البكتيريا المغلفة

    empaveli ، مثبط مكمل ، يزيد من حساسية المريض إلى التهابات خطيرة أو تهدد الحياة أو المميتة الناجمة عن البكتيريا المغلفة بما في ذلك الالتهاب الالتهاب الالتهاب العقدي ، و neisseria menevidis (ناتج عن أي كلا من السلاسل غير القابلة للمجموعة) ، و haemophilus Quipenzae b. التطعيم وغير الملقح المرضى الذين عولجوا بمثبطات مكملة. يتم بطلان بدء العلاج الإمبافيلي في المرضى الذين يعانون من عدوى خطيرة لم يتم حلها بسبب البكتيريا المغلفة.

    كاملة أو تحديث التطعيم ضد البكتيريا المغلفة قبل أسبوعين على الأقل من إعطاء الجرعة الأولى من الاستيعاب ، وفقًا لتوصيات ACIP الحالية للمرضى الذين يتلقون مثبطًا تأمراً. إعادة تهيئة المرضى وفقا لتوصيات ACIP بالنظر إلى مدة العلاج مع الإمباليا. لاحظ أن ACIP توصي بجدول إدارة في المرضى الذين يتلقون مثبطات مكملة تختلف عن جدول الإدارة في معلومات وصف اللقاح. إذا تمت الإشارة إلى العلاج الإمبافيلي العاجل في مريض لا يحديث مع اللقاحات ضد البكتيريا المغلفة وفقًا لتوصيات ACIP ، فمنح المريض الوقاية من المخدرات المضادة للبكتيريا وإدارة هذه اللقاحات في أقرب وقت ممكن. يجب النظر في فوائد ومخاطر العلاج مع الإمباليا ، وكذلك فوائد ومخاطر الوقاية من المخدرات المضادة للبكتيريا في المرضى غير المحصنين أو الذين تم تلقيحهم ، في مقابل المخاطر المعروفة للالتهابات الخطيرة الناجمة عن البكتيريا المغلفة.

    التطعيم لا يلغي خطر الإصابة بالتهابات البكتيرية المغطاة الخطيرة ، على الرغم من تطور الأجسام المضادة بعد التطعيم. مراقبة المرضى عن كثب للحصول على علامات وأعراض عدوى خطيرة وتقييم المرضى على الفور في حالة الاشتباه في العدوى. إبلاغ المرضى بهذه العلامات والأعراض وتوجيه المرضى للبحث عن رعاية طبية فورية في حالة حدوث هذه العلامات والأعراض. علاج الالتهابات المعروفة على الفور. قد تصبح العدوى الخطيرة تهدد الحياة أو قاتلة إذا لم يتم التعرف عليها ومعالجتها مبكرًا. النظر في انقطاع الإمباليا في المرضى الذين يخضعون للعلاج من أجل الالتهابات الخطيرة.

    empaveli متاح فقط من خلال برنامج مقيد تحت rems.

    empaveli rems

    لا يتوفر إمبافيلي إلا من خلال برنامج مقيد تحت REMS يسمى REMS empaveli ، بسبب خطر الإصابة بالتهابات خطيرة الناجمة عن البكتيريا المغلفة. تتضمن المتطلبات الملحوظة لـ MEPAVAVILI REMS ما يلي:

    تحت REMS Empaveli ، يجب على الوصفات التسجيل في البرنامج. يجب على الواصفين تقديم المشورة للمرضى حول المخاطر ، وعلامات ، وأعراض الالتهابات الخطيرة الناجمة عن البكتيريا المغلفة ، وتزويد المرضى بالمواد التعليمية REMS ، وتأكد كما هو الحال لمدة شهرين بعد الجرعة الأخيرة من الإمباليا. الصيدليات التي يجب أن يتم اعتماد الصيدليات التي توزع empaveli في empaveli REMS ويجب أن تتحقق من أن الواصفات معتمدة.

    تتوفر مزيد من المعلومات على www.empavelirems.com أو 1-888-343-7073.

    التفاعلات المتعلقة بالتسريب

    قد حدثت تفاعلات فرط الحساسية الجهازية (على سبيل المثال ، تورم الوجه ، الطفح الجلدي ، الشرى ، الحديد) في المرضى الذين عولجوا مع الإمبافيلي ، والذي قد يحل بعد العلاج بمضادات الهستامين. تم الإبلاغ عن حالات الحساسية المفرطة التي تؤدي إلى وقف العلاج. في حالة حدوث تفاعل شديد في فرط الحساسية (بما في ذلك الحساسية) ، توقف عن ضخ الإمبفيل على الفور ، وقم بتعيين العلاج المناسب ، لكل مستوى من الرعاية ، والمراقبة حتى يتم حل العلامات والأعراض.

    التداخل في الاختبارات المختبرية

    قد يكون هناك تداخل بين الكواشف السيليكا في لوحات التخثر والإمبافيلي الذي ينتج عنه وقت التخثر الجزئي المطول مصطنعًا (APTT) ؛ لذلك ، تجنب استخدام الكواشف السيليكا في لوحات التخثر.

    تفاعلات سلبية

    ردود الفعل السلبية الأكثر شيوعًا في مرضى البالغين والأطفال 12 عامًا أو أكبر مع C3G أو IC-MPGN الأولية (الإصابة ≥10 ٪) كانت ردود الفعل في موقع التسريب ، و pyrexia ، والتهاب الأنف الأنفي ، والقرص ، والخف ، و nausea.

    استخدم في مجموعات محددة

    إناث من الإمكانات الإنجابية

    قد تسبب الإمبافيلي ضررًا للجنين المعبدين عندما تدار للنساء الحوامل. يوصى باختبار الحمل للإناث من الإمكانات الإنجابية قبل العلاج مع الإمباليا. تقديم المشورة للمرضى الإناث من الإمكانات التناسلية لاستخدام وسائل منع الحمل الفعالة أثناء العلاج مع الإمبافيلي ولمدة 40 يومًا بعد الجرعة الأخيرة.

    حول apellis

    Apellis Pharmaceuticals ، Inc. هي شركة عالمية للمسؤوقة الصيدلانية الحيوية التي تقود الطريق في تكملة العلم لتطوير علاجات غيرت الحياة لبعض من أكثر المرضى الذين يواجههم المرضى صعوبة. لقد دخلنا في أول فئة جديدة من الطب المكملة منذ 15 عامًا ولدينا الآن أدوية تستهدف C3 معتمدة لعلاج أربعة أمراض خطيرة. تشمل الاختراقات للمرضى أول علاج على الإطلاق للضمور الجغرافي ، والسبب الرئيسي للعمى ، وأول علاج للمرضى 12 وما فوق مع C3G أو IC-MPGN الأولية ، واثنين من أمراض الكلى الشديدة النادرة. نعتقد أننا بدأنا فقط في فتح إمكانات استهداف C3 عبر العديد من الأمراض الخطيرة. لمزيد من المعلومات ، يرجى زيارة http://apellis.com أو متابعتنا على LinkedIn و X. تتضمن هذه العبارات ، على سبيل المثال لا الحصر ، البيانات المتعلقة بفرصة السوق المحتملة لـ Empaveli لـ C3G و IC-MPGN. الكلمات "المتوقع" ، "صدق" ، "متابعة" ، "يمكن ،" ، "تقدير" ، "توقع" ، "تنوي" ، "مايو" ، "الخطة" ، "الإمكانات" ، "التنبؤ" ، "المشروع" ، "يجب أن تكون" ، "الهدف" ، "الإرادة" ، "سوف" سوف تعرّف ". قد تختلف النتائج الفعلية ماديًا عن تلك التي تشير إليها هذه البيانات التطلعية نتيجة للعوامل المهمة المختلفة ، بما في ذلك ما إذا كانت نتائج التجربة السريرية لـ MEPAVIVEI لـ C3G و IC-MPGN تشير إلى تأثير أكبر من التأثير الإيجابي الفعلي ؛ وأي عوامل أخرى تمت مناقشتها في قسم "عوامل الخطر" في التقرير السنوي لـ Apellis حول النموذج 10-K مع لجنة الأوراق المالية والبورصة في 28 فبراير 2025 والمخاطر الموضحة في الإيداعات الأخرى التي قد تواجهها Apellis مع لجنة الأوراق المالية والبورصة. تتحدث أي بيانات تطلعية واردة في هذا البيان الصحفي فقط اعتبارًا من تاريخ هذا الأمر ، ويتخلى Apellis على وجه التحديد عن أي التزام بتحديث أي عبارة تطلعية ، سواء كان ذلك نتيجة معلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو غير ذلك.

    المراجع 1. البيانات الموجودة في الملف باستخدام إجماع الأدب. 2. سميث RJH ، وآخرون. نات القس النيفرول. 2019 ؛ 15 (3): 129-143.3. Servais A ، وآخرون. الكلى int. 2012 ؛ 82 (4): 454-464.4. Zand L ، وآخرون. J Am Soc Nephrol. 2014 ؛ 25 (5): 1110-1117.5. Tarragón ، B ، وآخرون. يعتبر اعتلال الكبيبات C3 مبكرًا بعد زرع الكلى في الخزعات التسلسلية التي أجريت خلال العامين الأولين بعد عملية الزرع. المجلة السريرية للجمعية الأمريكية لأمراض الكلى. أغسطس 2024 ؛ 19 (8) 1005-1015. doi: 10.2215/cjn.0000000000000474.

    المصدر: Apellis Pharmaceuticals ، inc.

    نشر : 2025-07-30 12:00

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    كلمات رئيسية شعبية