FDA schvaluje Apellis 'Empaveli (Pegcetacoplan) jako první léčbu C3G a primární IC-MPGN pro pacienty 12 a starší

Sledujte Drugslib

WALTHAM, Mass., July 28, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Apellis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: APLS) today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has approved Empaveli (pegcetacoplan) as the first treatment for C3 glomerulopathy (C3G) or primary immune complex membranoproliferative Glomerulonefritida (IC-MPGN) u pacientů ve věku 12 let a starších, aby se snížila proteinurie. C3G a Primární IC-MPGN jsou vzácná onemocnění ledvin, které ovlivňují 5 000 lidí ve Spojených státech.1

„Jsem nadšený, že nyní mám vysoce účinnou terapii pro širokou škálu pacientů žijících s C3G a primárním IC-MPGN,“ řekl Carla Nester, MSA, MSA, FASN, FASN, FASTER PRAINICKÁNÍ, PRAINICKÁ PRAINICKÁ SEZPEČNO Iowa Steadová rodinná dětská nemocnice. "Se standardem péče pacienti žijící s těmito vzácnými a těžkými onemocněními často postupují k selhání ledvin, což vyžaduje celoživotní dialýzu a/nebo transplantaci ledvin. Vzhledem k naléhavé potřebě, zejména u dětí, označuje schválení empaveli klíčový okamžik v léčbě vzácných onemocnění ledvin."

Ve studii fáze 3 Valiant Empaveli prokázal bezprecedentní 68% snížení proteinurie, stabilizaci funkce ledvin a podstatnou vůli usazenin C3, měřeno barvením C3, ve srovnání s placebem. Pozitivní výsledky byly konzistentní u adolescentních a dospělých pacientů s C3G a primárním IC-MPGN a u pacientů s C3G s recidivou po transplantaci onemocněním. Značky nemoci, “řekl Cedric Francois, M.D., Ph.D., spoluzakladatel a generální ředitel Apellis. "Jak Apellisův třetí souhlas za čtyři roky, tento milník podtrhuje jedinečnou schopnost zaměřit se na C3 zlepšit životy pacientů. Jsme hluboce vděční každému, kdo toto schválení umožnil a těšíme se na budování této hybnosti, když postupujeme k klíčovým studiím Empaveli v jiných vzácných onemocněních ledvin."

„Schválení Empaveli je historickým milníkem pro lidi žijící s C3G a primární IC-MPGN, z nichž mnozí jsou dospívající nebo mladí dospělí,“ řekl Josh Tarnoff, generální ředitel Nephcure. „Uznáváme závazek Apellis vůči těmto pacientům a jejich rodinám a k výzkumu a inovacím, které přinesou tuto léčbu měnící život do rukou pacientů, kteří to nejvíce potřebují.“

Schválení empaveli je založeno na pozitivních šestiměsíčních výsledcích z redukujícího studie>//silného proteinu> Stráženého proteinu. Jeho primární koncový bod, který prokazuje statisticky významnou 68% (p <0,0001) redukci proteinurie u pacientů léčených empaveli ve srovnání s placebem.

  • stabilizace funkce ledvin: empaveli ošetřené pacienty dosáhli stabilizace ledviny.
  • redukce barvení C3: Většina pacientů ošetřených Empaveli dosáhla ve srovnání s placebem snížení intenzity barvení C3 (nominální P <0,0001). 71% pacientů ošetřených EMPAVILI dosáhlo intenzity barvení nulového C3, což prokázalo úplnou vůli usazenin C3.

    • Bezpečnostní profil EmPaveli je dobře zavedený, s> 2 200 pacientskými roky ve všech schválených indikacích. Nejběžnější nežádoucí účinky ve statečné studii (≥ 10%) byly reakce na infuzi, pyrexie, nasopharyngitida, chřipka, kašel a nevolnost.

    apellis se zavazuje pomáhat pacientům s přístupem a podporou léčby. Apellisassist® je program, jehož cílem je pomoci pacientům s EmPaveli podél jejich léčebné cesty poskytnutím komplexního systému podpory, včetně navigace v pojištění, finanční pomoc způsobilých pacientů, výchovu nemocí a pokračující produktové podpory. Pacienti a poskytovatelé zdravotní péče mohou volat 1-888-273-5547 pro více informací.

    o glomerulopatii C3 (C3G) a primární imunitní komplexní membranoproliferativní glomerulonefritidu (IC-MPGN) C3G a primární IC-MPGN jsou vzácné a oslabující onemocnění ledvin. Nadměrné usazení C3 jsou klíčovým markerem aktivity onemocnění, což může vést k zánětu ledvin, poškození a selhání. Přibližně 50% lidí žijících s C3G a primárním IC-MPGN trpí selháním ledvin do pěti až 10 let od diagnózy, což vyžaduje zatěžující transplantaci ledvin nebo celoživotní dialýza.2-4 Navíc přibližně 90% pacientů, kteří dříve dostávali transplantaci ledvin.

    o statečné studii Studie statečná fáze 3 (NCT05067127) byla randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená, vícecentrická studie, která hodnotila EMPAVILI® (PEGCETACOPLAN) účinnost a staršího věku a starších s C3G nebo Primárním IC-MPGN. Jedná se o největší jedinou studii provedenou v těchto populacích a jediná studie, která zahrnuje pediatrické a dospělé pacienty s nativními a posttransplantačními ledvinami. Účastníci studie byli randomizováni, aby dostávali Empaveli nebo placebo dvakrát týdně po dobu 26 týdnů. Po tomto 26týdenním randomizovaném kontrolovaném období byli pacienti schopni postoupit do 26týdenní fáze otevřené označení, ve které všichni pacienti dostávali empaveli. Primárním koncovým bodem studie byl log transformovaný poměr poměru proteinu k kreatininu moči (UPCR) v 26. týdnu ve srovnání s výchozím hodnotou.

    o empaveli (pegcetacoplan) empaveli (pegcetacoplan) je cílená terapie C3, která má regulovat nadměrnou aktivaci kaskády doplňku, část imunitního systému těla, která může vést k nástupu a progresi mnoha závažných nemocí. Je schválen pro léčbu glomerulopatie C3 (C3G) a primárního imunitního komplexu membranoproliferativní glomerulonefritida (IC-MPGN) ve Spojených státech a paroxysmálním nočním hemoglobinurií (PNH) ve Spojených státech a dalších zemích globálně. Terapie je také zkoumána pro jiná vzácná onemocnění.

    U.S. Důležité bezpečnostní informace pro empaveli

    VAROVÁNÍ BOTU: Vážné infekce způsobené zapouzdřenými bakteriemi

    empaveli, inhibitor doplňku, zvyšuje riziko vážných infekcí, zejména ty, které jsou způsobeny enkapsulovanými bakteriemi, jako je streptococcus pneumoniae, neisseria meningitidids a heemofilus bakterie s bakteriemi b. živý the-betherouts s B. the the the Fastingz B. the Fatal-the-the-therestin Enkapsulované bakterie se vyskytly u pacientů léčených inhibitory komplementu. Tyto infekce mohou být rychle ohrožující život nebo fatální, pokud nejsou rozpoznány a léčeny brzy.

  • Úplné nebo aktualizovat očkování pro zapouzdřené bakterie nejméně 2 týdny před první dávkou empaveli, pokud rizika odkládání terapie s Empaveli voletou vývojem vývoje vývoje vážné infekce. Dodržujte nejnovější poradní výbor pro imunizační praktiky (ACIP) doporučení pro očkování proti enkapsulovaným bakteriím u pacientů, kteří dostávají inhibitor komplementu.
  • pacienti, kteří dostávají empaveli, jsou zvýšené riziko invazivních onemocnění způsobených invazivním onemocněním, i když se vyvíjejí proti vakulům. Sledujte pacienty s časnými příznaky a příznaky vážných infekcí a okamžitě vyhodnoťte, pokud je infekce podezřelá.

    • Because of the risk of serious infections caused by encapsulated bacteria, Empaveli is available only through a restricted program under a Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS) called the Empaveli REMS.

    CONTRAINDICATIONS

  • Hypersensitivity to pegcetacoplan or to any of the Oceňování
  • Pro zahájení u pacientů s nevyřešenou vážnou infekcí způsobenou zapouzdřenými bakteriemi včetně Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis a Haemophilus influenzae typu B

    • Varování a preventivní opatření

    závažné infekce způsobené zapouzdřenými bakteriemi

    empaveli, inhibitor komplementu, zvyšuje náchylnost pacienta na závažné, život ohrožující nebo fatální infekce způsobené enzapsulovanými bakteriemi včetně streptokoku pneumoniae, neisseria meningitidis (způsobené séroskupinou, včetně neskupinatelných kmenů), a haemofilus chřipky, které se vyskytují s encrateling a fatální a fatální a fatální a fatální a fatální a fatální a fatální a fatální a fatální a fatální a fatální a fatální a fatální a fatální a fastaliva se vyskytují v encratelingu a fastalizovanou a fastalizovanou infikul. Očkovaní i nevakcinovaní pacienti léčeni inhibitory komplementu. Zahájení léčby empaveli je kontraindikováno u pacientů s nevyřešenou vážnou infekcí způsobenou zapouzdřenými bakteriemi. Pacienti s revaccinátem v souladu s doporučeními ACIP s ohledem na dobu trvání terapie s empaveli. Všimněte si, že ACIP doporučuje plán správy u pacientů, kteří dostávají inhibitory doplňků, které se liší od plánu podávání v informacích o předepisování vakcíny. Pokud je u pacienta, který není aktuální s vakcínami proti zapouzdřeným bakteriím podle doporučení ACIP, poskytněte pacientovi profylaxi antibakteriálních léčiv a co nejdříve podávejte pacienta a podávat co nejdříve, poskytněte pacientovi antibakteriální léčivo a podávejte tyto vakcíny pro profylaxi antibakteriálních léčiv a podávejte tyto vakcíny a podávat tyto vakcíny pro profylaxi antibakteriálních léčiv, poskytnout pacientovi, který není aktuální s vakcínami proti enkapsulovaným bakteriím podle doporučení ACIP co nejdříve. Výhody a rizika léčby empaveli, jakož i přínosy a rizika profylaxe antibakteriálního léčiva u nevakcinovaných nebo očkovaných pacientů, musí být považovány za známá rizika pro vážné infekce způsobené zapouzdřenými bakteriemi.

    Vakcinace nevylučuje riziko závažných zapouzdřených bakteriálních infekcí, navzdory rozvoji protilátek po očkování. Pečlivě sledujte pacienty z hlediska časných příznaků a příznaků vážné infekce a okamžitě vyhodnoťte pacienty, pokud je podezření na infekci. Informujte pacienty o těchto příznacích a symptomech a pokynu pacientů, aby hledali okamžitou lékařskou péči, pokud se tyto příznaky a příznaky objeví. Okamžitě léčí známé infekce. Vážná infekce může být rychle ohrožující život nebo fatální, pokud není uznána a léčena brzy. Zvažte přerušení empaveli u pacientů, kteří podrobují léčbu závažných infekcí.

    eMpaveli REMS

    eMpaveli je k dispozici pouze prostřednictvím omezeného programu pod REMS zvanými empaveli REM, kvůli riziku vážných infekcí způsobených zapouzdřenými bakteriemi. Pozoruhodné požadavky REM EMPAVELI zahrnují následující:

    Podle empaveli REMS se předepisující musí do programu zapsat. Prescribers must counsel patients about the risks, signs, and symptoms of serious infections caused by encapsulated bacteria, provide patients with the REMS educational materials, ensure patients are vaccinated against encapsulated bacteria at least 2 weeks prior to the first dose of Empaveli, prescribe antibacterial drug prophylaxis if patients’ vaccine status is not up to date and treatment must be started urgently, and provide instructions to always carry the Patient Safety Card both during Léčba, jakož i po dobu 2 měsíců po poslední dávce empaveli. Lékárny, které vydávají empaveli, musí být certifikovány v empaveli REMS a musí ověřit, že jsou předepisující předepisující certifikaci.

    Reakce související s infuzí

    Systémové hypersenzitivní reakce (např. Otoky obličeje, vyrážka, kopřivka, pyrexie) se vyskytly u pacientů léčených empaveli, které mohou vyřešit po léčbě antihistaminu. Byly hlášeny případy anafylaxe vedoucí k přerušení léčby. Pokud dojde k závažné hypersenzitivní reakci (včetně anafylaxe), okamžitě přesahujte infuzi EMPAVELI, zaveďte odpovídající léčbu, na standard péče a monitorujte, dokud nebudou vyřešeny známky a příznaky.

    Interference s laboratorními testy

    Může dojít k interferenci mezi činickými činidly v koagulačních panelech a empaveli, což má za následek uměle prodlouženou aktivovanou částečný tromboplastinový čas (APTT); Proto se vyhýbejte použití oxidu křemičitého v koagulačních panelech.

    Nežádoucí účinky

    Nejběžnější nežádoucí účinky u dospělých a dětských pacientů ve věku 12 let a starších s C3G nebo primární IC-MPGN (incidence ≥ 10%) byly reakce na infuzi, pyrexie, nasopharyngitis, chřipko, chřipko, chřipko, chřipko, chřipko, chřipka, chřipka, chřipka, chřipka, chřipka, chřipka, chřipka, chřipka, chřipka, chřipka, kapaláza a nausea.

    Použití v konkrétních populacích

    Ženy reprodukčního potenciálu

    eMpaveli může způsobit poškození embryo-fetální při podávání těhotným ženám. Testování těhotenství se doporučuje pro ženy reprodukčního potenciálu před léčbou empaveli. Poraďte pacientům s reprodukčním potenciálem k používání účinné antikoncepce během léčby empaveli a po dobu 40 dnů po poslední dávce.

    o Apellis

    Apellis Pharmaceuticals, Inc. je globální biofarmaceutická společnost, která vede cestu k doplňkové vědě k rozvoji terapií měnících život pro některé z nejnáročnějších nemocí, které pacienti čelí. Za 15 let jsme zavedli první novou třídu komplementových medicíny a nyní jsme měli dvě léky zaměřené na C3 schváleny k léčbě čtyř vážných onemocnění. Průlom u pacientů zahrnuje vůbec první terapii geografické atrofie, hlavní příčina slepoty a první léčba pacientů 12 a starší s C3G nebo primární IC-MPGN, dvě závažná, vzácná onemocnění ledvin. Věříme, že jsme začali jen odemknout potenciál zaměřit se na C3 na mnoha závažných onemocněních. For more information, please visit http://apellis.com or follow us on LinkedIn and X.

    Apellis Forward-Looking Statement Statements in this press release about future expectations, plans and prospects, as well as any other statements regarding matters that are not historical facts, may constitute “forward-looking statements” within the meaning of The Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Tato prohlášení zahrnují, ale nejsou omezena na výkazy týkající se potenciální tržní příležitosti EMPAVELI pro C3G a IC-MPGN. Slova „předvídat“, „věřit“, „Pokračovat“, „Mohlo“, „odhad“, „očekávat“, „úmysl“, „květen“, „plán“, „potenciální“, „předvídat“, „by měl“, „cíl“, „Will“, „by“ a podobné výrazy jsou určeny k identifikaci dopředu hledajících prohlášení, i když ne všechny tyto identifikační slovy obsahují. Skutečné výsledky se mohou významně lišit od výsledků naznačených takovými výhledovými prohlášeními v důsledku různých důležitých faktorů, včetně toho, zda výsledky klinických hodnocení Empaveli pro C3G a IC-MPGN naznačují účinek, který je větší než skutečný pozitivní účinek; a jakékoli další faktory diskutované v části „rizikových faktorů“ výroční zprávy Apellis na formuláři 10-K s Komisí pro cenné papíry a burzu 28. února 2025 a rizika popsaná v jiných podáních, která Apellis může učinit s komisí pro cenné papíry a burzu. Jakákoli výhledová prohlášení obsažená v této tiskové zprávě hovoří pouze k datu této smlouvy a Apellis se konkrétně zříká jakékoli povinnosti aktualizovat jakékoli výhledové prohlášení, ať už v důsledku nových informací, budoucích událostí nebo jinak.

    Reference 1. Údaje o souboru pomocí konsensu literatury. 2. Smith RJH, et al. Nat Rev Nephrol. 2019; 15 (3): 129-143.3. Servais A, et al. Ledviny int. 2012; 82 (4): 454-464.4. Zand L, et al. J Am Soc Nephrol. 2014; 25 (5): 1110-1117.5. Tarragón, B, et al. Glomerulopatie C3 se opakuje brzy po transplantaci ledvin v sériových biopsiích provedených během prvních 2 let po transplantaci. Clinical Journal of American Society of Nefrology. Srpen 2024; 19 (8) 1005-1015. doi: 10.2215/cjn.0000000000000474.

    Zdroj: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

    Vyslán : 2025-07-30 12:00

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova