FDA genehmigt Apellis 'Empaveli (Pegcetacoplan) als erste C3G- und primäre IC-MPGN-Behandlung für Patienten ab 12 Jahren

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WALTHAM, Mass., July 28, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Apellis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: APLS) today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has approved Empaveli (pegcetacoplan) as the first treatment for C3 glomerulopathy (C3G) or primary immune complex membranoproliferative glomerulonephritis (IC-MPGN) bei Patienten, die 12 Jahre und älter sind, um Proteinurie zu reduzieren. C3G and primary IC-MPGN are rare kidney diseases, affecting 5,000 people in the United States.1

“I’m excited to now have a highly effective therapy for a broad range of patients living with C3G and primary IC-MPGN,” said Carla Nester, M.D., MSA, FASN, lead principal investigator for the VALIANT study, professor of internal medicine and pediatrics and director of pediatric nephrology, University of Iowa Stead Family Children's Hospital. „Mit dem Standard der Versorgung führen Patienten, die mit diesen seltenen und schweren Krankheiten leben, häufig zum Nierenversagen, was eine lebenslange Dialyse und/oder eine Nierentransplantation erfordert. Angesichts der dringenden Notwendigkeit, insbesondere bei Kindern, markiert die Zustimmung von Empaveli ein entscheidendes Moment bei der Behandlung seltener Nierenerkrankungen.“

In der Phase 3 -Valiant -Studie zeigte Empaveli eine beispiellose Verringerung der Proteinurie, die Stabilisierung der Nierenfunktion und eine erhebliche Clearance von C3 -Ablagerungen, gemessen durch C3 -Färbung, im Vergleich zu Placebo. Die positiven Ergebnisse waren bei jugendlichen und erwachsenen Patienten mit C3G und primärem IC-MPGN konsistent, und bei C3G-Patienten mit Wiederauftreten nach der Transplantation. Krankheitsmarker “, sagte Cedric Francois, M. D., Ph.D., Mitbegründer und Chief Executive Officer Apellis. "Als die dritte Genehmigung von Apellis in vier Jahren unterstreicht dieser Meilenstein die einzigartige Fähigkeit, C3 zu zielen, um das Leben der Patienten zu verbessern. Wir sind allen, die diese Zustimmung ermöglicht haben, zutiefst dankbar und freuen uns darauf, auf dieser Dynamik aufzubauen, wenn wir die entscheidenden Studien von Empaveli bei anderen seltenen Nierenerkrankungen vorantreiben."

„Die Zustimmung von Empaveli ist ein historischer Meilenstein für Menschen mit C3G und Primär-IC-MPGN, von denen viele Jugendliche oder junge Erwachsene sind“, sagte Josh Tarnoff, Chief Executive Officer von Nephcure. „Wir erkennen Apellis 'Engagement für diese Patienten und ihre Familien sowie für die Forschung und Innovation, die diese lebensverändernde Behandlung in die Hände von Patienten bringen, die sie am dringendsten benötigen.“ Endpunkt, der eine statistisch signifikante 68% (p <0,0001) Proteinurie-Reduktion bei Empaveli-behandelten Patienten im Vergleich zu Placebo zeigt.

  • Reduktion der C3-Färbung: Eine Mehrheit der von Empaveli-behandelten Patienten erreichte eine Verringerung der C3-Färbungsintensität (nominal p <0,0001) im Vergleich zu Placebo. 71% der von Empaveli behandelten Patienten erreichten keine C3-Färbungsintensität, was eine vollständige Clearance von C3-Ablagerungen zeigte.

    • Das Sicherheitsprofil von Empaveli ist mit> 2.200 Patientenjahre in allen zugelassenen Indikationen gut etabliert. Die häufigsten Nebenwirkungen in der Valiant -Studie (≥ 10%) waren Infusionsstellenreaktionen, Pyrexie, Nasopharyngitis, Influenza, Husten und Übelkeit.

    Apellis setzt sich dafür ein, Patienten mit Zugang zu Behandlung zu helfen. ApelliSassist® ist ein Programm, das Empaveli -Patienten auf ihrer Behandlungsreise hilft, indem ein umfassendes Unterstützungssystem angeboten wird, einschließlich der Hilfe der Versicherung, finanzielle Unterstützung für berechtigte Patienten, Krankheitsausbildung und laufender Produktunterstützung. Patienten und Gesundheitsdienstleister können 1-888-273-5547 für weitere Informationen anrufen.

    Über C3-Glomerulopathie (C3G) und primäre immunkomplexe Membranoproliferative Glomerulonephritis (IC-MPGN) C3G und primäre IC-MPGN sind seltene und schwächende Nierenerkrankungen, die zu Nierenversagen führen können. Übermäßige C3 -Ablagerungen sind ein Schlüsselmarker für die Krankheitsaktivität, die zu Nierenentzündungen, Schäden und Versagen führen kann. Ungefähr 50% der Menschen, die mit C3G und primärem IC-MPGN leben, leiden innerhalb von fünf bis zehn Jahren nach der Diagnose unter Nierenversagen und erfordern eine lastende Nierentransplantation oder eine lebenslange Dialyse-Therapie.2-4 Zusätzlich werden ungefähr 90% der Patienten, die zuvor eine Nierentransplantation erhalten haben.

    Über die Valiant-Studie Die Valiant Phase 3-Studie (NCT05067127) war eine randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde, multizentrische Studie, in der Effical und Sicherheit von Empaveli® (PEGCetacoplan) bei 124 Patienten mit 12 Jahren mit C3G oder C3G oder Primär- oder Primär-IC-MPGN bewertet wurde. Es ist die größte einzelne Studie, die in diesen Populationen durchgeführt wird, und die einzige Studie, die pädiatrische und erwachsene Patienten mit nativen und posttransplantierten Nieren umfasst. Die Studienteilnehmer wurden nach randomisiert, um 26 Wochen lang zweimal wöchentlich Empaveli oder Placebo zu erhalten. Nach dieser randomisierten 26-wöchigen kontrollierten Periode konnten die Patienten zu einer 26-wöchigen offenen Label-Phase fortfahren, in der alle Patienten Empaveli erhielten. Der primäre Endpunkt der Studie war das log-transformierte Verhältnis des Urinproteins zu Creatinin-Verhältnis (UPCR) in Woche 26 im Vergleich zu Ausgangswert.

    Über Empaveli (pegcetacoplan) empaveli (pegcetacoplan) ist eine gezielte C3 -Therapie, mit der die übermäßige Aktivierung der Komplementkaskade des Körpers ein Teil des Körpers im Immunsystem des Körpers führen kann, das zu einer Einspeise und dem Fortschreiten vieler schwerer Krankheiten vieler schwerer Krankheiten führen kann. Es ist für die Behandlung der C3-Glomerulopathie (C3G) und der primären Immunkomplex-Membranoproliferativen Glomerulonephritis (IC-MPGN) in den USA und paroxysmal nachtaktiven Hämoglobinurien (PNH) in den Vereinigten Staaten, Europäischen und anderen Ländern globaler Länder zugelassen. Die Therapie wird auch für andere seltene Krankheiten untersucht.

    u.s. Wichtige Sicherheitsinformationen für Empaveli

    Boxed Warning: schwerwiegende Infektionen durch eingekapselte Bakterien

    Empaveli, ein Komplement-Inhibitor, erhöht das Risiko schwerwiegender Infektionen, insbesondere solche, die durch eingekapselte Bakterien, wie durch die Verschiebung von Bakterien, wie Streptococcccus pneumonia, fotonia-mingitidis- und haemophilus- und haemophilus-adrieren-Art und Haemophilus, und Haemophilus-Typus-Art und Haemophilus-Typus-Art und Haemophilus-Typ und Haemophilus, und Haemophilus-Typus-Typ und Haemophilus-Typ und Haemophilus-Typus, und Haemophilus-Typus-Typ und Haemophilus-Typ und Haemophilus-Typus-Typ und Haemophilus-Typ und Haemophilus-Typ. Bakterien sind bei Patienten aufgetreten, die mit Komplementinhibitoren behandelt wurden. Diese Infektionen können schnell lebensbedrohlich oder tödlich werden, wenn sie nicht früh anerkannt und behandelt werden. Entsprechen Sie den aktuellsten Empfehlungen für Immunisierungspraktiken (ACIP) für Impfungen gegen eingekapselte Bakterien bei Patienten, die einen Komplement -Inhibitor erhalten. Überwachen Sie die Patienten auf frühe Anzeichen und Symptome schwerwiegender Infektionen und bewerten Sie sofort, wenn die Infektion vermutet wird.

    Aufgrund des Risikos schwerwiegender Infektionen, die durch eingekapselte Bakterien verursacht werden, ist Empaveli nur durch ein eingeschränktes Programm unter einer Risikobewertung und Minderungsstrategie (REMs) als Empaveli REMS verfügbar. Hilfsstoffe

  • Zur Initiierung bei Patienten mit ungelösten schwerwiegenden Infektionen durch eingekapselte Bakterien, einschließlich Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis und Haemophilus Influenzae Typ B

    • Warnungen und Vorsichtsmaßnahmen

    schwerwiegende Infektionen durch eingekapselte Bakterien

    Empaveli, ein Komplement-Inhibitor, erhöht die Anfälligkeit eines Patienten für schwerwiegende, lebensbedrohliche oder tödliche Infektionen, die durch eingekapselte Bakterien verursacht werden, einschließlich Streptococcus pneumoniae, Neisseria Meningitidis (verursacht durch durch Serogruppen, einschließlich nicht gruppierender Stämme), und Haemophilus-Influenza-Beighoden-Influenza-Influenzaken-Influenzae-Influenzae-Influenzae-Untergäer-Influenza-Untergüsse. geimpfte und nicht geimpfte Patienten, die mit Komplementinhibitoren behandelt wurden. Die Einleitung der Empaveli -Behandlung ist bei Patienten mit ungelösten schwerwiegenden Infektionen durch eingekapselte Bakterien kontraindiziert. Patienten in Übereinstimmung mit den ACIP -Empfehlungen unter Berücksichtigung der Therapiedauer mit Empaveli neu einstellen. Beachten Sie, dass ACIP einen Verabreichungsplan bei Patienten empfiehlt, die Komplementinhibitoren erhalten, die sich vom Verabreichungsplan in den Informationen zur Verschreibung von Impfstoffen unterscheiden. Wenn eine dringende Empaveli -Therapie bei einem Patienten angezeigt wird, der nicht mit Impfstoffen gegen eingekapselte Bakterien gemäß den ACIP -Empfehlungen auf dem neuesten Stand ist, geben Sie dem Patienten eine antibakterielle Arzneimittelprophylaxe und verabreichen Sie diese Impfstoffe so bald wie möglich. Die Vorteile und Risiken der Behandlung mit Empaveli sowie die Vorteile und Risiken der antibakteriellen Arzneimittelprophylaxe bei nicht geimpften oder geimpften Patienten müssen gegen die bekannten Risiken für schwerwiegende Infektionen berücksichtigt werden, die durch eingekapselte Bakterien verursacht werden.

    Impfung beseitigt das Risiko schwerer eingekapselter bakterieller Infektionen trotz der Entwicklung von Antikörpern nach der Impfung nicht. Überwachen Sie die Patienten genau auf frühe Anzeichen und Symptome einer schwerwiegenden Infektion und bewerten die Patienten sofort, wenn eine Infektion vermutet wird. Informieren Sie die Patienten über diese Anzeichen und Symptome und weist die Patienten an, eine sofortige medizinische Versorgung zu suchen, wenn diese Anzeichen und Symptome auftreten. Umgehend bekannte Infektionen behandeln. Eine schwerwiegende Infektion kann schnell lebensbedrohlich oder tödlich werden, wenn sie nicht früh erkannt und behandelt werden. Betrachten Sie die Unterbrechung von Empaveli bei Patienten, die wegen schwerwiegender Infektionen behandelt werden.

    Empaveli REMs

    Empaveli ist nur durch ein eingeschränktes Programm unter einem REMS namens Empaveli REMs verfügbar, da das Risiko schwerwiegender Infektionen durch eingekapselte Bakterien verursacht wird. Bemerkenswerte Anforderungen der Empaveli REMs enthalten Folgendes:

    Unter den Empaveli REMs müssen sich die Verschreiber für das Programm anmelden. Verschreibungen müssen Patienten die Risiken, Anzeichen und Symptome schwerwiegender Infektionen beraten, die durch eingekapselte Bakterien verursacht werden, die Patienten mit den REMS -Bildungsmaterialien sorgen, stellen sicher, dass die Patienten gegen eingekapselte Bakterien mindestens 2 Wochen vor dem ersten Dosis der ersten Dosis von Empaveli gegen eingekapselte Bakterien geimpften. Behandlung sowie 2 Monate nach der letzten Dosis Empaveli. Apotheken, die Empaveli ausgeben, müssen in den Empaveli REMs zertifiziert werden und die Verschreiber sind zertifiziert.

    Infusionsbezogene Reaktionen

    systemische Überempfindlichkeitsreaktionen (z. B. Gesichtsschwellung, Ausschlag, Urtikaria, Pyrexie) sind bei Patienten aufgetreten, die mit Empaveli behandelt wurden, was sich nach der Behandlung mit Antihistaminika lösen kann. Es wurden Fälle von Anaphylaxie, die zum Absetzen der Behandlung führen, berichtet. Wenn eine schwere Überempfindlichkeitsreaktion (einschließlich Anaphylaxie) auftritt, stellen Sie die Empaveli -Infusion sofort ein, setzen

    Interferenz mit Labortests

    kann ein Interferenz zwischen Siliciumdioxid -Reagenzien in Gerinnungsgremien und Empaveli geben, die zu künstlich verlängerten aktivierten partiellen Thromboplastinzeit (APTT) führen; Vermeiden Sie daher die Verwendung von Silica -Reagenzien in Gerinnungsgremien.

    Nebenwirkungen

    Die häufigsten Nebenwirkungen bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten, die 12 Jahre alt und älter sind, mit C3G oder primärem IC-MPGN (Inzidenz ≥ 10%) waren Infusionsseiten-Reaktionen, Pyrexie, Nasophary, Influenza, Cuhus und Staubnähte.

    Verwendung in spezifischen Populationen

    Frauen des Fortpflanzungspotentials

    Empaveli kann beim Verabreichung von schwangeren Frauen Embryo-Fetal-Schaden verursachen. Schwangerschaftstests werden vor der Behandlung mit Empaveli für Frauen des Fortpflanzungspotenzials empfohlen. Beraten Sie weibliche Patienten mit reproduktivem Potenzial, während der Behandlung mit Empaveli und 40 Tage nach der letzten Dosis eine wirksame Empfängnisverhütung einzusetzen.

    Über Apellis

    Apellis Pharmaceuticals, Inc. ist ein globales biopharmazeutisches Unternehmen, das in der Ergänzung der Wissenschaft führend ist, um lebensverändernde Therapien für einige der anspruchsvollsten Krankheiten zu entwickeln, mit denen Patienten konfrontiert sind. Wir haben die erste neue Klasse von Komplementmedizin in 15 Jahren eingeleitet und haben jetzt zwei C3-Targeting-Medikamente, die für die Behandlung von vier schweren Krankheiten zugelassen sind. Zu den Durchbrüchen für Patienten zählen die erste Therapie für die geografische Atrophie, eine Hauptursache für Blindheit und die erste Behandlung für Patienten ab 12 Jahren mit C3G oder primärem IC-MPGN, zwei schwere, seltene Nierenerkrankungen. Wir glauben, dass wir erst begonnen haben, das Potenzial des Targets von C3 auf viele schwerwiegende Krankheiten freizuschalten. Weitere Informationen finden Sie unter http://apellis.com oder folgen Sie uns unter LinkedIn und x. Aussagen umfassen unter anderem Aussagen über die potenzielle Marktchance von Empaveli für C3G und IC-MPGN. Die Wörter „antizipieren“, „glauben“, „weiter“, „könnte“, „Schätzung“, „erwarten“, „beabsichtigen“, „May“, „Plan“, „Potenzial“, „Vorhersagen“, „Projekt“, „sollte“, „Ziel“, „Wille“, „würden diese identifizierenden Ausdrücke identifizieren, die diese identifizierenden Wörter identifizieren. Die tatsächlichen Ergebnisse können sich wesentlich von denjenigen unterscheiden, die durch solche zukunftsgerichteten Aussagen infolge verschiedener wichtiger Faktoren angegeben sind, einschließlich der Frage, ob die Ergebnisse der klinischen Studie von Empaveli für C3G und IC-MPGN einen Effekt anzeigen, der größer ist als der tatsächliche positive Effekt; und alle weiteren Faktoren, die im Abschnitt „Risikofaktoren“ des Jahresberichts von Apellis auf Formular 10-K mit der Securities and Exchange Commission am 28. Februar 2025 und den in anderen Einreichungen beschriebenen Risiken, die Apellis mit der Securities and Exchange Commission einreichen kann, erörtert werden. Alle in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen sprechen nur zum Datum hierher, und Apellis lehnt ausdrücklich die Verpflichtung ab

    Referenzen 1. Daten in der Datei mit Literaturkonsens. 2. Smith RJH et al. Nat Rev. Nephrol. 2019; 15 (3): 129-143,3. Servais A, et al. Niere int. 2012; 82 (4): 454-464.4. Zand L, et al. J Am Soc Nephrol. 2014; 25 (5): 1110-1117.5. Tarragón, B, et al. C3 Glomerulopathie tritt früh nach der Nierentransplantation in seriellen Biopsien innerhalb der ersten 2 Jahre nach der Transplantation auf. Klinisches Journal der American Society of Nephrology. August 2024; 19 (8) 1005-1015. doi: 10.2215/cjn.0000000000000474.

    Quelle: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

    Gesendet : 2025-07-30 12:00

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