La FDA aprueba el empaveli de Apellis (Pegcetacoplan) como el primer tratamiento C3G y IC-MPGN primario para pacientes mayores de 12 años.
WALTHAM, Mass., July 28, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Apellis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: APLS) today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has approved Empaveli (pegcetacoplan) as the first treatment for C3 glomerulopathy (C3G) or primary immune complex membranoproliferative glomerulonephritis (IC-MPGN) en pacientes de 12 años y mayores, para reducir la proteinuria. C3G and primary IC-MPGN are rare kidney diseases, affecting 5,000 people in the United States.1
“I’m excited to now have a highly effective therapy for a broad range of patients living with C3G and primary IC-MPGN,” said Carla Nester, M.D., MSA, FASN, lead principal investigator for the VALIANT study, professor of internal medicine and pediatrics and director of pediatric nephrology, University of Iowa Stead Family Children's Hospital. "Con el estándar de atención, los pacientes que viven con estas enfermedades raras y graves con frecuencia progresan a la insuficiencia renal, lo que requiere diálisis de por vida y/o un trasplante de riñón. Dada la necesidad urgente, particularmente en los niños, la aprobación de Empaveli marca un momento crucial en el tratamiento de enfermedades renales raras".
.En el estudio valiente de fase 3, Empaveli demostró una reducción sin precedentes del 68% en la proteinuria, la estabilización de la función renal y la eliminación sustancial de los depósitos C3 medidos por la tinción de C3, en comparación con el placebo. Los resultados positivos fueron consistentes entre los pacientes adolescentes y adultos con C3G e IC-MPGN primario, y en pacientes con C3G con recurrencia de enfermedad posterior al trasplante.
“Empaveli tiene el potencial de transformar verdaderamente para los pacientes con C3G y IC-MPGN, que hasta ahora ha tenido muy pocas opciones de tratamiento. de enfermedad ”, dijo Cedric Francois, M.D., Ph.D., cofundador y director ejecutivo de Apellis. "Como la tercera aprobación de Apellis en cuatro años, este hito subraya la capacidad única de apuntar a C3 para mejorar la vida de los pacientes. Estamos profundamente agradecidos con todos los que hicieron esta aprobación posible y esperamos construir sobre este impulso a medida que avanzamos los estudios fundamentales de Empaveli en otras enfermedades renales raras".
."La aprobación de Empaveli es un hito histórico para las personas que viven con C3G y IC-MPGN primario, muchos de los cuales son adolescentes o adultos jóvenes", dijo Josh Tarnoff, director ejecutivo de Nephcure. “We recognize Apellis’ commitment to these patients and their families, and to the research and innovation that will bring this life-changing treatment into the hands of patients that need it most.”
The approval of Empaveli is based on positive six-month results from the VALIANT study, demonstrating benefits across all three key markers of disease:
El perfil de seguridad de Empaveli está bien establecido, con> 2.200 años del paciente en todas las indicaciones aprobadas. Las reacciones adversas más comunes en el estudio valiente (≥10%) fueron las reacciones del sitio de infusión, la pirexia, la nasofaringitis, la influenza, la tos y las náuseas.
apellis se compromete a ayudar a los pacientes con acceso y apoyo del tratamiento. Apellisassist® es un programa diseñado para ayudar a los pacientes de Empaveli a lo largo de su viaje de tratamiento al proporcionar un sistema integral de apoyo que incluye ayuda para navegar por la cobertura de seguro, asistencia financiera para pacientes elegibles, educación de enfermedades y apoyo continuo de productos. Los pacientes y los proveedores de atención médica pueden llamar al 1-888-273-5547 para obtener más información.
Acerca de la glomerulopatía C3 (C3G) y la glomerulonefritis de membranoprolifritis de la membrano inmune de complejo primario (IC-MPGN) C3G y IC-MPGN primario son enfermedades renales raras y debilitantes que pueden conducir a la insuficiencia renal. Los depósitos C3 excesivos son un marcador clave de la actividad de la enfermedad, que puede provocar inflamación renal, daño y fracaso. Aproximadamente el 50% de las personas que viven con C3G e IC-MPGN primario sufren de insuficiencia renal dentro de los cinco a 10 años posteriores al diagnóstico, lo que requiere un trasplante de riñón oneroso o terapia de diálisis de por vida.2-4 Además, aproximadamente el 90% de los pacientes que recibieron un trasplante de riñón experimentarán la recurrencia de la enfermedad.5 Las enfermedades estima que afectan a 5,000 personas en los Estados Unidos y hasta 8,000.
sobre el Valiant Study El Valiant Fase 3 Study (NCT05067127) fue un estudio aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego y múltiples centros múltiples que evaluó la eficacia y la seguridad de Empaveli® (Pegcetacoplán) en 124 pacientes que tenían 12 años de edad y más antiguas con C3G o primaria IC-MPGN. Es el ensayo individual más grande realizado en estas poblaciones y el único estudio que incluye pacientes pediátricos y adultos, con riñones nativos y posteriores al trasplante. Los participantes del estudio fueron aleatorizados para recibir Empaveli o placebo dos veces por semana durante 26 semanas. Después de este período controlado aleatorio de 26 semanas, los pacientes pudieron proceder a una fase abierta de 26 semanas en la que todos los pacientes recibieron empaveli. El punto final primario del estudio fue la relación log transformada de la relación proteína a creatinina de orina (UPCR) en la semana 26 en comparación con la línea de base.
sobre Empaveli (Pegcetacoplan) empaveli (Pegcetacoplan) es una terapia C3 dirigida diseñada para regular la activación excesiva de la cascada del complemento, parte del sistema inmunitario del cuerpo, que puede conducir a la aparición y progreso de muchas enfermedades graves. Se aprueba para el tratamiento de la glomerulopatía C3 (C3G) y la glomerulonefritis de membranoprolifritis de complejo inmune primario (IC-MPGN) en los Estados Unidos y la hemoglobinuria nocturna paroxística (PNH) en los Estados Unidos, la Unión Europea y otros países. La terapia también está bajo investigación para otras enfermedades raras.
U.S. Información de seguridad importante para Empaveli
Advertencia en caja: Infecciones graves causadas por bacterias encapsuladas
empaveli, un inhibidor del complemento, aumenta el riesgo de infecciones graves, especialmente las causadas por bacterias encapsuladas, como el estreptococus pneumoniae, las influencias de la vida con la vida y la vida con la vida con la vida con la vida de la vida y la vida con la vida con la vida de la vida y la vida con la vida de la vida de la vida. Se han producido bacterias en pacientes tratados con inhibidores del complemento. Estas infecciones pueden volverse rápidamente potencialmente mortales o fatales si no se reconocen y tratan temprano.
Debido al riesgo de infecciones graves causadas por bacterias encapsuladas, Empaveli solo está disponible a través de un programa restringido bajo una estrategia de evaluación y mitigación de riesgos (REMS) llamada Empaveli REMS.
contraindicaciones o cualquiera de las contraindicaciones
advertencias y precauciones infecciones graves causadas por bacterias encapsuladas empaveli, un inhibidor del complemento, aumenta la susceptibilidad de un paciente a infecciones graves, potencialmente mortales o fatales causadas por bacterias encapsuladas que incluyen Streptococcus pneumoniae, neisseria meningitidis (causada por cualquier serogrupo, incluidas las cepas no agrupables), y haemophilus inluminando el tipo de vidas en la vida bustalina y fatal con fatal con el fatal con el bactereo. pacientes vacunados y no vacunados tratados con inhibidores del complemento. El inicio del tratamiento con empaveli está contraindicado en pacientes con infección grave no resuelta causada por bacterias encapsuladas. Completa o actualiza la vacunación contra las bacterias encapsuladas al menos 2 semanas antes de la administración de la primera dosis de Empaveli, de acuerdo con las recomendaciones de ATCIP más actuales para los pacientes que reciben un inhibidor del complemento. Revaccinar a los pacientes de acuerdo con las recomendaciones de ACIP considerando la duración de la terapia con Empaveli. Tenga en cuenta que ACIP recomienda un programa de administración en pacientes que reciben inhibidores del complemento que difieren del programa de administración en la información de prescripción de la vacuna. Si la terapia con Empaveli urgente se indica en un paciente que no está actualizado con las vacunas contra las bacterias encapsuladas de acuerdo con las recomendaciones de ACIP, proporcione al paciente una profilaxis de fármacos antibacterianos y administre estas vacunas lo antes posible. Los beneficios y riesgos del tratamiento con empaveli, así como los beneficios y riesgos de la profilaxis de fármacos antibacterianos en pacientes no vacunados o vacunados, deben considerarse contra los riesgos conocidos por infecciones graves causadas por bacterias encapsuladas. La vacunación no elimina el riesgo de infecciones bacterianas encapsuladas graves, a pesar del desarrollo de anticuerpos después de la vacunación. Monitoree de cerca a los pacientes para obtener signos y síntomas tempranos de infección grave y evalúe a los pacientes de inmediato si se sospecha una infección. Informe a los pacientes sobre estos signos y síntomas e instruya a los pacientes a buscar atención médica inmediata si se producen estos signos y síntomas. Tratar de inmediato las infecciones conocidas. La infección grave puede volverse rápidamente mortal o fatal si no se reconoce y se trata temprano. Considere la interrupción de empaveli en pacientes que están en tratamiento por infecciones graves. empaveli solo está disponible a través de un programa restringido bajo un REMS. empaveli Rems empaveli está disponible solo a través de un programa restringido bajo un REMS llamado Empaveli REMS, debido al riesgo de infecciones graves causadas por bacterias encapsuladas. Los requisitos notables de los REM de Empaveli incluyen lo siguiente: Bajo el Empaveli REMS, los prescriptores deben inscribirse en el programa. Prescribers must counsel patients about the risks, signs, and symptoms of serious infections caused by encapsulated bacteria, provide patients with the REMS educational materials, ensure patients are vaccinated against encapsulated bacteria at least 2 weeks prior to the first dose of Empaveli, prescribe antibacterial drug prophylaxis if patients’ vaccine status is not up to date and treatment must be started urgently, and provide instructions to always carry the Patient Safety Card both during treatment, así como durante 2 meses después de la última dosis de empaveli. Las farmacias que dispensan empaveli deben estar certificadas en los rems de empaveli y deben verificar que los prescriptores estén certificados. Más información está disponible en www.empavelirems.com o 1-888-343-7073. Reacciones relacionadas con la infusión Reacciones de hipersensibilidad sistémica (por ejemplo, hinchazón facial, erupción, urticaria, pyrexia) han ocurrido en pacientes tratados con empaveli, que pueden resolver después del tratamiento con antihistaminas. Se han informado casos de anafilaxia que conducen a la interrupción del tratamiento. Si se produce una reacción de hipersensibilidad grave (incluida la anafilaxia), suspenda la infusión de empaveli de inmediato, instituya el tratamiento apropiado, según el estándar de atención y monitoree hasta que se resuelvan los signos y síntomas. Interferencia con las pruebas de laboratorio Puede haber interferencia entre los reactivos de sílice en los paneles de coagulación y el empaveli que da como resultado un tiempo de tromboplastina parcial activado prolongado artificialmente (APTT); Por lo tanto, evite el uso de reactivos de sílice en paneles de coagulación. reacciones adversas Las reacciones adversas más comunes en pacientes adultos y pediátricos de 12 años y mayores con C3G o IC-MPGN primario (incidencia ≥10%) fueron reacciones en el sitio de infusión, pirexia, nasofaringitis, influencia, cima y náuseas. Use en poblaciones específicas hembras de potencial reproductivo empaveli puede causar daño embrionario cuando se administra a mujeres embarazadas. Las pruebas de embarazo se recomiendan para mujeres de potencial reproductivo antes del tratamiento con empaveli. Aconsejan a las pacientes femeninas sobre el potencial reproductivo para usar una anticoncepción efectiva durante el tratamiento con empaveli y durante 40 días después de la última dosis. sobre Apellis Apellis Pharmaceuticals, Inc. es una compañía biofarmacéutica global que lidera el camino en la ciencia del complemento para desarrollar terapias que cambian la vida para algunas de las enfermedades más desafiantes que enfrentan los pacientes. Interpretamos en la primera nueva clase de medicina del complemento en 15 años y ahora tenemos dos medicamentos de orientación C3 aprobados para tratar cuatro enfermedades graves. Los avances para los pacientes incluyen la primera terapia para la atrofia geográfica, una causa principal de ceguera y el primer tratamiento para pacientes de 12 años o más con C3G o IC-MPGN primario, dos enfermedades renales raras y graves. Creemos que solo hemos comenzado a desbloquear el potencial de apuntar a C3 en muchas enfermedades graves. Para obtener más información, visite http://apellis.com o síganos en LinkedIn y X Las declaraciones incluyen, entre otros, declaraciones sobre la oportunidad de mercado potencial de Empaveli para C3G e IC-MPGN. Las palabras "anticipan", "creen", "continúan", "podrían", "estimar", "esperar", "pretender", "mayo", "plan", "potencial", "predecir", "proyecto", "debería", "objetivo", "voluntad", "lo harían" y las expresiones similares están destinadas a identificar las declaraciones con visión de futuro, aunque no todas las declaraciones de vigas a continuación contienen estas palabras identificadas. Los resultados reales pueden diferir materialmente de los indicados por tales declaraciones prospectivas como resultado de varios factores importantes, incluido si los resultados del ensayo clínico de empaveli para C3G e IC-MPGN indican un efecto que es mayor que el efecto positivo real; y cualquier otro factor discutido en la sección "Factores de riesgo" del informe anual de Apellis sobre el Formulario 10-K con la Comisión de Bolsa y Valores el 28 de febrero de 2025 y los riesgos descritos en otras presentaciones que Apellis puede hacer con la Comisión de Bolsa y Valores. Cualquier declaración prospectiva contenida en este comunicado de prensa solo habla a partir de la fecha del presente, y Apellis renuncia específicamente a cualquier obligación de actualizar cualquier declaración prospectiva, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros o de otro tipo. Referencias 1. Datos en el archivo utilizando el consenso de la literatura. 2. Smith RJH, et al. NAT Rev Nephrol. 2019; 15 (3): 129-143.3. Servais A, et al. Riñón int. 2012; 82 (4): 454-464.4. Zand L, et al. J Am Soc Nephrol. 2014; 25 (5): 1110-1117.5. Tarragón, B, et al. La glomerulopatía C3 se repite temprano después del trasplante de riñón en biopsias en serie realizadas dentro de los primeros 2 años después del trasplante. Revista clínica de la Sociedad Americana de Nfrología. Agosto de 2024; 19 (8) 1005-1015. doi: 10.2215/cjn.0000000000000474. Fuente: Apellis Pharmaceuticals, Inc. Al corriente : 2025-07-30 12:00 Se ha hecho todo lo posible para garantizar que la información proporcionada por Drugslib.com sea precisa, hasta -fecha y completa, pero no se ofrece ninguna garantía a tal efecto. La información sobre medicamentos contenida en este documento puede ser urgente. La información de Drugslib.com ha sido compilada para uso de profesionales de la salud y consumidores en los Estados Unidos y, por lo tanto, Drugslib.com no garantiza que los usos fuera de los Estados Unidos sean apropiados, a menos que se indique específicamente lo contrario. La información sobre medicamentos de Drugslib.com no respalda medicamentos, ni diagnostica a pacientes ni recomienda terapias. La información sobre medicamentos de Drugslib.com es un recurso informativo diseñado para ayudar a los profesionales de la salud autorizados a cuidar a sus pacientes y/o para servir a los consumidores que ven este servicio como un complemento y no un sustituto de la experiencia, habilidad, conocimiento y criterio de la atención médica. practicantes. La ausencia de una advertencia para un determinado medicamento o combinación de medicamentos de ninguna manera debe interpretarse como una indicación de que el medicamento o la combinación de medicamentos es seguro, eficaz o apropiado para un paciente determinado. Drugslib.com no asume ninguna responsabilidad por ningún aspecto de la atención médica administrada con la ayuda de la información que proporciona Drugslib.com. La información contenida en este documento no pretende cubrir todos los posibles usos, instrucciones, precauciones, advertencias, interacciones medicamentosas, reacciones alérgicas o efectos adversos. Si tiene preguntas sobre los medicamentos que está tomando, consulte con su médico, enfermera o farmacéutico.Leer más
Descargo de responsabilidad
Palabras clave populares