La FDA approuve les Empaveli d'Apellis (Pegcetacoplan) en tant que premier traitement C3G et IC-MPGN primaire pour les patients de 12 ans et plus
WALTHAM, Mass., 28 juillet 2025 (Globe Newswire) - Apellis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: APLS) a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) avait approuvé des empelles (Pegcetacoplan) comme le premier traitement de la glomérulopathie de la glomérulopathie (C3G) ou un paramètre principal primaire (IC-MPGN) chez les patients âgés de 12 ans et plus, pour réduire la protéinurie. C3G et IC-MPGN primaire sont de rares maladies rénales, affectant 5 000 personnes aux États-Unis.1
"Je suis ravi d'avoir maintenant une thérapie très efficace pour un large éventail de patients vivant avec C3G et IC-MPGN primaire", a déclaré Carla Nester, M.D., MSA, FASN, directeur principal de la Pidiotory, professeur de médecine interne et de Directeur de la Pidiotorc L'Hôpital pour enfants de la famille Iowa Stead. «Avec la norme de soins, les patients vivant avec ces maladies rares et sévères progressent fréquemment vers une insuffisance rénale, nécessitant une dialyse à vie et / ou une greffe de rein. Étant donné le besoin urgent, en particulier chez les enfants, l'approbation d'Empaveli marque un moment central dans le traitement des maladies rénales rares.»
Dans la vaillante étude de la phase 3, Empaveli a démontré une réduction sans précédent de 68% de la protéinurie, une stabilisation de la fonction rénale et une clairance substantielle des dépôts C3 mesurés par coloration C3, par rapport au placebo. Les résultats positifs étaient cohérents entre les adolescents et les patients adultes atteints de C3G et IC-MPGN primaire, et chez les patients C3G avec une récidive de maladie post-transplantation.
«Empaveli a le potentiel d'être vraiment transformationnel pour les patients atteints de C3G et IC-MPGN primaire, qui ont jusqu'à présent eu très peu d'options de traitement. de la maladie », a déclaré Cedric François, M.D., Ph.D., co-fondateur et chef de la direction, Apellis. "En tant qu'approbation d'Apellis en quatre ans, cette étape souligne la capacité unique de cibler le C3 à améliorer la vie des patients. Nous sommes profondément reconnaissants à tous ceux qui ont rendu cette approbation possible et nous sommes impatients de s'appuyer sur cette élan alors que nous avançons des études pivots d'Empaveli dans d'autres maladies rénales rares."
."L'approbation d'Empaveli est une étape historique pour les personnes vivant avec C3G et IC-MPGN primaire, dont beaucoup sont des adolescents ou des jeunes adultes", a déclaré Josh Tarnoff, directeur général de Nephcuure. «Nous reconnaissons l'engagement des Apellis envers ces patients et leurs familles, ainsi que la recherche et l'innovation qui apporteront ce traitement qui changera la vie entre les mains des patients qui en ont le plus besoin.»
L'approbation de Empaveli est basée sur des résultats positifs de six mois de l'étude valiante, démontrant les avantages sur les trois marqueurs clés de la maladie:
Le profil de sécurité de l'Empaveli est bien établi, avec> 2 200 années de patient dans toutes les indications approuvées. Les réactions indésirables les plus courantes dans la vaillante étude (≥ 10%) ont été les réactions du site de perfusion, la pyrexie, la nasopharyngite, la grippe, la toux et les nausées.
apellis s'engage à aider les patients ayant un traitement et un soutien. Apellisassist® est un programme conçu pour aider les patients empeaveli tout au long de leur parcours de traitement en fournissant un système de soutien complet, notamment une aide à la couverture d'assurance, une aide financière pour les patients éligibles, l'éducation aux maladies et le soutien continu des produits. Les patients et les prestataires de soins de santé peuvent appeler le 1-888-273-5547 pour plus d'informations.
Environ la glomérulopathie C3 (C3G) et la glomérulonéphrite primaire à membranoproliférative immunitaire (IC-MPGN) C3G et IC-MPGN primaires sont rares et débilitants des maladies rénales qui peuvent entraîner une insuffisance rénale. Les dépôts excessifs de C3 sont un marqueur clé de l'activité de la maladie, ce qui peut entraîner une inflammation, des dommages et des défaillances des reins. Environ 50% des personnes vivant avec C3G et IC-MPGN primaire souffrent d'une insuffisance rénale dans les cinq à 10 ans suivant le diagnostic, nécessitant une greffe rénale lourde ou un traitement de dialyse à vie.
À propos de la vaillante étude La vaillante étude de phase 3 (NCT05067127) était une étude randomisée et contrôlée par placebo, en double aveugle, qui a évalué l'efficacité et la sécurité des Empaveli® (PEGCETACOPLAN) chez 124 patients qui avaient 12 ans et plus avec C3G ou ICM primaire. Il s'agit du plus grand essai unique mené dans ces populations et la seule étude à inclure des patients pédiatriques et adultes, avec des reins indigènes et post-transplantation. Les participants à l'étude ont été randomisés pour recevoir des empeaveli ou un placebo deux fois par semaine pendant 26 semaines. Après cette période contrôlée randomisée de 26 semaines, les patients ont pu procéder à une phase ouverte de 26 semaines dans laquelle tous les patients ont reçu des empeaveli. Le critère d'évaluation principal de l'étude était le rapport Log transformé du rapport protéine / créatinine urinaire (UPCR) à la semaine 26 par rapport à la ligne de base.
À propos d'Empaveli (Pegcetacoplan) Empaveli (Pegcetacoplan) est une thérapie C3 ciblée conçue pour réguler une activation excessive de la cascade du complément, une partie du système immunitaire du corps, ce qui peut entraîner l'apparition et la progression de nombreuses maladies graves. Il est approuvé pour le traitement de la glomérulopathie C3 (C3G) et de la glomérulonéphrite à membrane immun primaire (IC-MPGN) aux États-Unis et de l'hémoglobinurie nocturne paroxystique (PNH) aux États-Unis, à l'Union européenne et à d'autres pays dans le monde. La thérapie est également à l'étude pour d'autres maladies rares.
U.S. Informations sur la sécurité importantes pour Empaveli
Avertissement en boîte: infections graves causées par les bactéries encapsulées
empeaveli, un inhibiteur du complément, augmente le risque d'infections graves, en particulier celles causées par les bactéries encapsulées, telles que les streptocoques pneumoniae, la neisseria méningitidis, et le streptocillue Les bactéries se sont produites chez les patients traités avec des inhibiteurs du complément. Ces infections peuvent devenir rapidement mortelles ou mortelles si elles ne sont pas reconnues et traitées tôt.
En raison du risque d'infections graves causées par des bactéries encapsulées, l'Empaveli est disponible unique Excipients Avertissement et précautions Infections graves causées par des bactéries encapsulées Empaveli, un inhibiteur du complément, augmente la sensibilité d'un patient à des infections graves, potentiellement mortelles ou mortelles causées par des bactéries encapsulées, notamment Streptococcus pneumoniae, Neisseria méningitidis (causée par tout sérogroup, y compris les souches non groupes), et les infections influencées de l'hémothérapie B. patients vaccinés et non vaccinés traités avec des inhibiteurs du complément. L'initiation du traitement Empaveli est contre-indiquée chez les patients atteints d'une infection grave non résolue causée par des bactéries encapsulées. Compléter ou mettre à jour la vaccination contre les bactéries encapsulées au moins 2 semaines avant l'administration de la première dose d'Empaveli, selon les recommandations de l'ACIP les plus récentes pour les patients recevant un inhibiteur de complément. Revacter les patients conformément aux recommandations de l'ACIP compte tenu de la durée du traitement avec Empaveli. Notez que l'ACIP recommande un calendrier d'administration chez les patients recevant des inhibiteurs du complément qui diffèrent du calendrier d'administration dans les informations de prescription des vaccins. Si la thérapie d'empeaveli urgente est indiquée chez un patient qui n'est pas à jour avec les vaccins contre les bactéries encapsulées selon les recommandations de l'ACIP, fournissez au patient une prophylaxie antibactérien et administrez ces vaccins dès que possible. Les avantages et les risques de traitement avec des empeaveli, ainsi que les avantages et les risques de prophylaxie antibactérienne chez les patients non vaccinés ou vaccinés, doivent être pris en compte contre les risques connus pour les infections graves causées par des bactéries encapsulées. La vaccination n'élimine pas le risque d'infections bactériennes graves encapsulées, malgré le développement d'anticorps après la vaccination. Surveillez de près les patients pour les signes précoces et les symptômes d'une infection grave et évaluent immédiatement les patients si une infection est suspectée. Informez les patients de ces signes et symptômes et demandez aux patients de demander des soins médicaux immédiats si ces signes et symptômes se produisent. Traiter rapidement les infections connues. Une infection grave peut devenir rapidement mortelle ou mortelle si elle n'est pas reconnue et traitée tôt. Envisagez l'interruption des empeaveli chez les patients qui subissent un traitement pour des infections graves. Empaveli n'est disponible que via un programme restreint sous un REMS. Empaveli REMS Empaveli n'est disponible que via un programme restreint sous un REMS appelé Empaveli REMS, en raison du risque d'infections graves causées par des bactéries encapsulées. Les exigences notables des REM Empaveli comprennent les éléments suivants: En vertu des Rems Empaveli, les prescripteurs doivent s'inscrire au programme. Les prescripteurs doivent conseiller les patients sur les risques, les signes et les symptômes d'infections graves causées par les bactéries encapsulées, fournissent aux patients des documents éducatifs du REM, s'assurent que les patients sont vaccinés contre les bactéries encapsulées au moins 2 semaines avant la première dose d'Empaveli, prescrivent une prophylaxie antibact ainsi que pendant 2 mois après la dernière dose d'Empaveli. Les pharmacies qui dispensent des empeaveli doivent être certifiées dans les REM Empaveli et doivent vérifier que les prescripteurs sont certifiés. Plus d'informations sont disponibles sur www.empavelirems.com ou 1-888-343-7073. réactions liées à la perfusion Les réactions d'hypersensibilité systémique (par exemple, gonflement facial, éruption cutanée, urticaire, pyrexie) se sont produites chez les patients traités avec de l'empeave, qui peuvent résoudre après un traitement avec des antihistaminiques. Des cas d'anaphylaxie conduisant à l'arrêt du traitement ont été signalés. Si une réaction d'hypersensibilité sévère (y compris l'anaphylaxie) se produit, interrompez immédiatement la perfusion d'empeave, instituant un traitement approprié, par niveau de soins et surveillez jusqu'à ce que les signes et les symptômes soient résolus. Interférence avec les tests de laboratoire Il peut y avoir des interférences entre les réactifs de silice dans les panneaux de coagulation et les empeaveli qui entraînent un temps de thromboplastine partiel activé artificiellement (APTT); Par conséquent, évitez l'utilisation de réactifs de silice dans les panneaux de coagulation. réactions indésirables Les réactions indésirables les plus fréquentes chez les patients adultes et pédiatriques de 12 ans et plus avec C3G ou IC-MPGN primaire (incidence ≥10%) étaient des réactions de perfusion, pyrexie, nasopharyngite, influenza, toux et nausea. Utilisation dans des populations spécifiques femelles de potentiel reproducteur Empaveli peut causer un préjudice embryonnaire-fœtal lorsqu'il est administré aux femmes enceintes. Les tests de grossesse sont recommandés pour les femmes de potentiel reproducteur avant le traitement avec des empeaveli. Conseiller les patientes femelles en potentiel de reproduction à utiliser une contraception efficace pendant le traitement avec des empeaveli et pendant 40 jours après la dernière dose. sur les apellis Apellis Pharmaceuticals, Inc. est une entreprise biopharmaceutique mondiale ouvrant la voie de la science du complément pour développer des thérapies qui changent la vie pour certaines des maladies les plus difficiles auxquelles les patients sont confrontés. Nous avons inauguré la première nouvelle classe de médecine du complément en 15 ans et avons maintenant deux médicaments ciblés C3 approuvés pour traiter quatre maladies graves. Les percées pour les patients comprennent la toute première thérapie pour l'atrophie géographique, une cause de cécité principale et le premier traitement pour les patients de 12 ans et plus atteints de C3G ou IC-MPGN primaire, deux maladies rénales sévères et rares. Nous pensons que nous n'avons commencé à débloquer le potentiel de cibler C3 dans de nombreuses maladies graves. Pour plus d'informations, veuillez visiter http://apellis.com ou suivez-nous sur LinkedIn et x. Déclaration d'aspect avancé de l'apellis dans ce communiqué de presse sur les attentes futures, les plans et les perspectives, ainsi 1995. Ces déclarations comprennent, sans s'y limiter Les mots «anticipé», «croient», «continuent», «pouvaient», «estimer», «attendez», «entendent», «mai», «plan», «potentiel», «prédire», «projet», «devraient», «cible», «Will», «ne feraient pas» et ces expressions similaires sont destinées à identifier les mots. Les résultats réels peuvent différer sensiblement de ceux indiqués par ces déclarations prospectives à la suite de divers facteurs importants, notamment si les résultats des essais cliniques d'Empaveli pour C3G et IC-MPGN indiquent un effet supérieur à l'effet positif réel; et tous les autres facteurs discutés dans la section «Facteurs de risque» du rapport annuel d'Apellis sur le formulaire 10-K avec la Securities and Exchange Commission le 28 février 2025 et les risques décrits dans d'autres dépôts qu'Apellis pourrait faire avec la Securities and Exchange Commission. Toutes les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse ne parlent qu'à la date des présentes, et Apellis décline spécifiquement toute obligation de mettre à jour toute déclaration prospective, que ce soit en raison de nouvelles informations, d'événements futurs ou autre. références 1. Données sur le fichier à l'aide du consensus de la littérature. 2. Smith RJH, et al. Nat Rev Nephrol. 2019; 15 (3): 129-143.3. Servais A, et al. Rein Int. 2012; 82 (4): 454-464.4. Zand L, et al. J Am Soc Nephrol. 2014; 25 (5): 1110-1117.5. Tarragón, B, et al. La glomérulopathie C3 se reproduit tôt après la transplantation rénale dans les biopsies en série réalisée dans les 2 premières années après la transplantation. Journal clinique de l'American Society of Nephrology. Août 2024; 19 (8) 1005-1015. doi: 10.2215 / cjn.000000000000000474. Source: Apellis Pharmaceuticals, inc. Publié : 2025-07-30 12:00 Tous les efforts ont été déployés pour garantir que les informations fournies par Drugslib.com sont exactes, jusqu'à -date et complète, mais aucune garantie n'est donnée à cet effet. Les informations sur les médicaments contenues dans ce document peuvent être sensibles au facteur temps. 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