FDA menyetujui empaveli Apellis (pegcetacoplan) sebagai C3G pertama dan pengobatan IC-MPGN primer untuk pasien 12 dan lebih tua

Ikuti Drugslib di

WALTHAM, Mass., July 28, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Apellis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: APLS) today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has approved Empaveli (pegcetacoplan) as the first treatment for C3 glomerulopathy (C3G) or primary immune complex membranoproliferative glomerulonephritis (IC-MPGN) Pada pasien berusia 12 tahun ke atas, untuk mengurangi proteinuria. C3G and primary IC-MPGN are rare kidney diseases, affecting 5,000 people in the United States.1

“I’m excited to now have a highly effective therapy for a broad range of patients living with C3G and primary IC-MPGN,” said Carla Nester, M.D., MSA, FASN, lead principal investigator for the VALIANT study, professor of internal medicine and pediatrics and director of pediatric nephrology, University of Iowa Stead Family Children's Hospital. “Dengan standar perawatan, pasien yang hidup dengan penyakit langka dan parah ini sering berkembang menjadi gagal ginjal, mengharuskan dialisis seumur hidup dan/atau transplantasi ginjal. Mengingat kebutuhan mendesak, terutama pada anak -anak, persetujuan Empaveli menandai momen penting dalam perawatan penyakit ginjal yang langka.”

Dalam studi Fase 3 Valiant, Empaveli menunjukkan pengurangan 68% proteinuria yang belum pernah terjadi sebelumnya, stabilisasi fungsi ginjal, dan pembersihan substansial dari endapan C3 yang diukur dengan pewarnaan C3, dibandingkan dengan plasebo. Hasil positif konsisten di seluruh pasien remaja dan dewasa dengan C3G dan IC-MPGN primer, dan pada pasien C3G dengan kekambuhan penyakit pasca-transplantasi.

“Empaveli memiliki potensi untuk benar-benar transformasional untuk pasien dengan fungsi c3g primer, yang sampai saat ini memiliki sedikit pilihan pengobatan. Dalam penelitian c3g primer ini, yang sampai sekarang memiliki kelipatan, dalam penelitian ini dalam penelitian ini dalam penelitian pivotal terbesar ini. Penanda utama penyakit, ”kata Cedric Francois, M.D., Ph.D., co-founder dan chief executive officer, Apellis. “Sebagai persetujuan ketiga Apellis dalam empat tahun, tonggak sejarah ini menggarisbawahi kemampuan unik menargetkan C3 untuk meningkatkan kehidupan pasien. Kami sangat berterima kasih kepada semua orang yang membuat persetujuan ini mungkin dan berharap dapat membangun momentum ini saat kami memajukan studi penting tentang Empaveli pada penyakit ginjal langka lainnya.”

“Persetujuan Empaveli adalah tonggak sejarah bersejarah bagi orang-orang yang hidup dengan C3G dan IC-MPGN primer, banyak dari mereka adalah remaja atau dewasa muda,” kata Josh Tarnoff, chief executive officer, Nephcure. “Kami mengenali komitmen Apellis kepada pasien ini dan keluarga mereka, dan untuk penelitian dan inovasi yang akan membawa pengobatan yang mengubah hidup ini ke tangan pasien yang paling membutuhkannya.”

Persetujuan Empaveli didasarkan pada hasil yang kuat dari Studies> Li. endpoint, demonstrating a statistically significant 68% (p<0.0001) proteinuria reduction in Empaveli-treated patients compared to placebo.

  • Stabilization of kidney function: Empaveli-treated patients achieved stabilization of kidney function compared to placebo (nominal p=0.03) as measured by estimated glomerular filtration rate (eGFR).
  • Pengurangan pewarnaan C3: Mayoritas pasien yang diobati dengan Empaveli mencapai pengurangan intensitas pewarnaan C3 (nominal P <0,0001) dibandingkan dengan plasebo. 71% dari pasien yang diobati dengan Empaveli mencapai intensitas pewarnaan nol C3, menunjukkan pembersihan lengkap endapan C3.

    • Profil keamanan Empaveli sudah mapan, dengan> 2.200 tahun pasien di semua indikasi yang disetujui. Reaksi merugikan yang paling umum dalam studi Valiant (≥10%) adalah reaksi situs infus, pyrexia, nasofaringitis, influenza, batuk, dan mual.

    Apellis berkomitmen untuk membantu pasien dengan akses dan dukungan pengobatan. ApellisAssist® adalah program yang dirancang untuk membantu pasien Empaveli sepanjang perjalanan perawatan mereka dengan menyediakan sistem dukungan yang komprehensif termasuk membantu menavigasi pertanggungan asuransi, bantuan keuangan untuk pasien yang memenuhi syarat, pendidikan penyakit, dan dukungan produk yang berkelanjutan. Pasien dan penyedia layanan kesehatan dapat menghubungi 1-888-273-5547 untuk informasi lebih lanjut.

    tentang C3 glomerulopati (C3G) dan glomerulonefritis imun-kompleks primer (IC-MPGN) C3G dan IC-MPGN primer adalah langka dan penyakit ginjal yang melemahkan yang dapat menyebabkan kegagalan ginjal. Deposit C3 yang berlebihan adalah penanda utama aktivitas penyakit, yang dapat menyebabkan peradangan ginjal, kerusakan, dan kegagalan. Sekitar 50% orang yang hidup dengan C3G dan IC-MPGN primer menderita gagal ginjal dalam waktu lima hingga 10 tahun diagnosis, membutuhkan transplantasi ginjal yang memberatkan atau terapi dialisis seumur hidup.

    tentang studi Valiant Studi Fase 3 Valiant (NCT05067127) adalah studi multi-pusat acak, terkontrol plasebo, double-blinded, yang mengevaluasi kemanjuran dan kemanjuran dan keamanan Pegcetacoplan (PEGCETACOPLAN) pada 124 pasien yang berusia 12 tahun dan lebih tua dengan C3G atau C3G. Ini adalah uji coba tunggal terbesar yang dilakukan pada populasi ini dan satu-satunya penelitian yang memasukkan pasien anak-anak dan dewasa, dengan ginjal asli dan pasca transplantasi. Peserta studi diacak untuk menerima Empaveli atau plasebo dua kali seminggu selama 26 minggu. Setelah periode terkontrol acak 26 minggu ini, pasien dapat melanjutkan ke fase label terbuka 26 minggu di mana semua pasien menerima Empaveli. Titik akhir primer dari penelitian ini adalah rasio rasio protein-ke-kreatinin urin yang ditransformasi log pada minggu 26 dibandingkan dengan baseline.

    Tentang Empaveli (Pegcetacoplan) Empaveli (Pegcetacoplan) adalah terapi C3 yang ditargetkan yang dirancang untuk mengatur aktivasi berlebihan dari kaskade komplemen, bagian dari sistem kekebalan tubuh tubuh, yang dapat menyebabkan onset dan perkembangan banyak penyakit yang serius. Ini disetujui untuk pengobatan glomerulopati C3 (C3G) dan glomerulonefritis membranoproliferatif imun (IC-MPGN) di Amerika Serikat dan paroksismal nokturnal hemoglobinuria (PNH) di Amerika Serikat, Uni Eropa, dan negara-negara lain secara global. Terapi ini juga sedang diselidiki untuk penyakit langka lainnya.

    A.S. Informasi Keselamatan Penting untuk Empaveli

    Peringatan Kotak: Infeksi serius yang disebabkan oleh bakteri yang dienkapsulasi

    Empaveli, penghambat komplemen, meningkatkan risiko infeksi serius, terutama yang disebabkan oleh bakteri yang dienkapsulasi, seperti pengkhalik-fatal pneumonia. Bakteri telah terjadi pada pasien yang diobati dengan inhibitor komplemen. Infeksi ini dapat menjadi cepat mengancam jiwa atau fatal jika tidak dikenali dan diobati lebih awal.

  • Lengkapi atau perbarui vaksinasi untuk bakteri yang dienkapsulasi setidaknya 2 minggu sebelum dosis pertama dari pengembangan infeksi yang serius dengan infeksi yang serius. Mematuhi komite penasihat terkini tentang Praktik Imunisasi (ACIP) Rekomendasi untuk vaksinasi terhadap bakteri yang dienkapsulasi pada pasien yang menerima inhibitor komplemen.
  • pasien yang menerima Empaveli berada pada peningkatan risiko penyakit invasif yang disebabkan oleh bakteri yang dienkapsulasi, bahkan jika mereka mengembangkan antibodi setelah vakinasi. Pantau pasien untuk tanda -tanda awal dan gejala infeksi serius dan evaluasi segera jika diduga infeksi.

    • Karena risiko infeksi serius yang disebabkan oleh bakteri yang dienkapsulasi, Empaveli hanya tersedia melalui program terbatas di bawah evaluasi risiko dan strategi mitigasi (REMS) yang disebut REMVELI. Eksipien

  • Untuk inisiasi pada pasien dengan infeksi serius yang belum terselesaikan yang disebabkan oleh bakteri yang dienkapsulasi termasuk Streptococcus pneumoniae, neisseria meningitidis, dan haemophilus influenzae tipe B

    • peringatan dan tindakan pencegahan

    infeksi serius yang disebabkan oleh bakteri yang dienkapsulasi

    Empaveli, penghambat komplemen, meningkatkan kerentanan pasien terhadap infeksi yang serius, mengancam jiwa, atau fatal yang disebabkan oleh bakteri yang dienkapsulasi termasuk streptococcus pneumoniae, neisseria meningitidis yang terjadi pada tipe fataksi yang terjadi, dan neemofilus yang terjadi, dan hancapofilus yang tidak dapat dikembrakan, dan hancapofilus, dan hereemofilus yang tidak berproduksi. Pasien yang divaksinasi dan tidak divaksinasi diobati dengan inhibitor komplemen. Inisiasi pengobatan Empaveli dikontraindikasikan pada pasien dengan infeksi serius yang belum terselesaikan yang disebabkan oleh bakteri yang dienkapsulasi.

    Lengkapi atau perbarui vaksinasi terhadap bakteri yang dienkapsulasi setidaknya 2 minggu sebelum pemberian dosis pertama Empaveli, menurut rekomendasi ACIP paling saat ini untuk pasien yang menerima penghambat komplemen. Revaccinate pasien sesuai dengan rekomendasi ACIP mempertimbangkan durasi terapi dengan Empaveli. Perhatikan bahwa ACIP merekomendasikan jadwal administrasi pada pasien yang menerima inhibitor komplemen yang berbeda dari jadwal administrasi dalam informasi resep vaksin. Jika terapi Empaveli yang mendesak diindikasikan pada pasien yang tidak mutakhir dengan vaksin terhadap bakteri yang dienkapsulasi sesuai dengan rekomendasi ACIP, berikan pasien dengan profilaksis obat antibakteri dan berikan vaksin ini sesegera mungkin. Manfaat dan risiko pengobatan dengan Empaveli, serta manfaat dan risiko profilaksis obat antibakteri pada pasien yang tidak divaksinasi atau divaksinasi, harus dipertimbangkan terhadap risiko yang diketahui untuk infeksi serius yang disebabkan oleh bakteri yang dienkapsulasi.

    Vaksinasi tidak menghilangkan risiko infeksi bakteri yang dienkapsulasi serius, meskipun perkembangan antibodi setelah vaksinasi. Memantau pasien dengan cermat untuk tanda -tanda awal dan gejala infeksi serius dan mengevaluasi pasien segera jika diduga infeksi. Beri tahu pasien tentang tanda dan gejala ini dan menginstruksikan pasien untuk mencari perawatan medis langsung jika tanda dan gejala ini terjadi. Segera mengobati infeksi yang diketahui. Infeksi serius dapat menjadi cepat mengancam jiwa atau fatal jika tidak dikenali dan diobati lebih awal. Pertimbangkan gangguan Empaveli pada pasien yang menjalani pengobatan untuk infeksi serius.

    Empaveli hanya tersedia melalui program terbatas di bawah REMS.

    Empaveli Rems

    Empaveli hanya tersedia melalui program terbatas di bawah REMS yang disebut REMVELI REMS, karena risiko infeksi serius yang disebabkan oleh bakteri yang dienkapsulasi. Persyaratan penting dari REMVave termasuk yang berikut:

    Di bawah Rems Empaveli, resep harus mendaftar dalam program. Resep harus menasihati pasien tentang risiko, tanda, dan gejala infeksi serius yang disebabkan oleh bakteri yang dienkapsulasi, memberikan pasien dengan bahan pendidikan REMS, memastikan pasien divaksinasi terhadap bakteri yang dienkapsulasi setidaknya 2 minggu sebelum dosis pertama dari Koneksi, perawatan yang disediakan oleh pasien dan perawatan yang disediakan oleh pasien dan status vaksin pasien yang tidak dapat diubah, dan status vaksin pasien tidak dapat diisi dengan tanggal dan status vaksin pasien yang tidak dapat diisi dengan tanggal dan status vaksin pasien tidak dapat diisi dengan tanggal dan status vaksin pasien tidak dapat diisi tanggal dan status vaksin pasien tidak boleh dilakukan pada tanggal dan mulai dari tanggal dan mulai dari tanggal dan mulai dari tanggal dan mulai dari tanggal dan status vaksin pasien tidak boleh dimulai dengan tanggal dan mulai dari tanggal dan status vaksin pasien yang dimulai pada tanggal dan mulai tanggal dan dimulai pada tanggal dan dimulainya tanggal dan status vaksin pasien yang dimulai pada tanggal dan mulai dari tanggal dan mulai dari tanggal dan mulai tanggal dan dimulai pada tanggal dan mulai dari tanggal dan status vaksin pasien yang dimulai. serta selama 2 bulan setelah dosis terakhir Empaveli. Apotek yang mengeluarkan Empaveli harus disertifikasi dalam REMVELI REMS dan harus memverifikasi resep disertifikasi.

    Informasi lebih lanjut tersedia di www.empavelirems.com atau 1-888-343-7073.

    Reaksi terkait infus

    Reaksi hipersensitivitas sistemik (misalnya, pembengkakan wajah, ruam, urtikaria, pyrexia) telah terjadi pada pasien yang diobati dengan Empaveli, yang dapat diselesaikan setelah pengobatan dengan antihistamin. Kasus anafilaksis yang menyebabkan penghentian pengobatan telah dilaporkan. Jika reaksi hipersensitivitas yang parah (termasuk anafilaksis) terjadi, segera hentikan infus Empaveli, institut pengobatan yang tepat, per standar perawatan, dan monitor sampai tanda dan gejala diselesaikan.

    Gangguan dengan tes laboratorium

    Mungkin ada gangguan antara reagen silika pada panel koagulasi dan Empaveli yang menghasilkan waktu tromboplastin parsial aktif yang berkepanjangan secara buatan (APTT); Oleh karena itu, hindari penggunaan reagen silika di panel koagulasi.

    Reaksi merugikan

    Reaksi merugikan yang paling umum pada pasien dewasa dan anak berusia 12 tahun dan lebih tua dengan C3G atau IC-MPGN primer (insiden ≥10%) adalah reaksi di lokasi infus, pyrexia, nasopharyngitis, influenza, cough, dan nafreksia.

    penggunaan dalam populasi tertentu

    wanita potensi reproduksi

    Empaveli dapat menyebabkan kerusakan embrio-janin ketika diberikan pada wanita hamil. Tes kehamilan direkomendasikan untuk wanita yang berpotensi reproduksi sebelum perawatan dengan Empaveli. Sarankan pasien wanita tentang potensi reproduksi untuk menggunakan kontrasepsi yang efektif selama pengobatan dengan Empaveli dan selama 40 hari setelah dosis terakhir.

    tentang apellis

    Apellis Pharmaceuticals, Inc. adalah perusahaan biofarmasi global yang memimpin dalam ilmu komplemen untuk mengembangkan terapi yang mengubah hidup untuk beberapa penyakit yang paling menantang yang dihadapi pasien. Kami mengantarkan kelas baru kedokteran komplemen dalam 15 tahun dan sekarang memiliki dua obat penargetan C3 yang disetujui untuk mengobati empat penyakit serius. Terobosan untuk pasien termasuk terapi pertama untuk atrofi geografis, penyebab utama kebutaan, dan pengobatan pertama untuk pasien 12 dan lebih tua dengan C3G atau IC-MPGN primer, dua penyakit ginjal yang parah dan langka. Kami percaya kami baru mulai membuka potensi penargetan C3 di banyak penyakit serius. Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi http://apellis.com atau ikuti kami di LinkedIn dan X. 1995. Pernyataan ini termasuk, tetapi tidak terbatas pada, pernyataan mengenai peluang pasar potensial Empaveli untuk C3G dan IC-MPGN. Kata-kata "mengantisipasi," "percaya," "lanjutkan," "bisa," "perkiraan," "harapkan," "bermaksud," "mungkin," "rencanakan," "potensial," "prediksi," "proyek," "harus," "target," "kehendak," "will" dan ekspresi serupa dimaksudkan untuk mengidentifikasi pernyataan berpandangan ke depan, meskipun tidak ada pernyataan ke depan ini. Hasil aktual dapat berbeda secara material dari yang ditunjukkan oleh pernyataan berwawasan ke depan sebagai akibat dari berbagai faktor penting, termasuk apakah hasil uji klinis Empaveli untuk C3G dan IC-MPGN menunjukkan efek yang lebih besar dari efek positif aktual; dan faktor-faktor lain yang dibahas di bagian "Faktor Risiko" dari Laporan Tahunan Apellis tentang Formulir 10-K dengan Komisi Sekuritas dan Bursa pada 28 Februari 2025 dan risiko yang dijelaskan dalam pengajuan lain yang mungkin dilakukan Apellis dengan Komisi Sekuritas dan Bursa. Pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung dalam siaran pers ini hanya berbicara pada tanggal perjanjian ini, dan Apellis secara khusus menyangkal kewajiban apa pun untuk memperbarui pernyataan berwawasan ke depan, baik sebagai hasil dari informasi baru, acara mendatang atau lainnya.

    Referensi 1. Data pada file menggunakan konsensus literatur. 2. Smith RJH, dkk. Nat Rev Nefrol. 2019; 15 (3): 129-143.3. Servais A, et al. Int ginjal. 2012; 82 (4): 454-464.4. Zand L, et al. J Am Soc Nefrol. 2014; 25 (5): 1110-1117.5. Tarragón, B, dkk. Glomerulopati C3 berulang lebih awal setelah transplantasi ginjal dalam biopsi serial yang dilakukan dalam 2 tahun pertama setelah transplantasi. Jurnal Klinis Masyarakat Nefrologi Amerika. Agustus 2024; 19 (8) 1005-1015. doi: 10.2215/cjn.0000000000000474.

    Sumber: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

    Diposting : 2025-07-30 12:00

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer