La FDA approva Empaveli di Apellis (PEGCETACOPLAN) come primo trattamento C3G e IC-MPGN primario per i pazienti e più vecchi

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Waltham, Mass., 28 luglio 2025 (GLOBE NEWSWIRE) - Apellis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: APLS) ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration degli Stati Uniti (FDA) ha approvato Empaveli (PEGCETACOPLAN) come c3g di membra di Memuni Pareferazione) come il clomerulopatico C3 GLOMERUPHATHE) (IC-MPGN) in pazienti di età pari o superiore a 12 anni, per ridurre la proteinuria. C3G e IC-MPGN primario sono rare malattie renali, che colpiscono 5.000 persone negli Stati Uniti.1

"Sono entusiasta di avere una terapia altamente efficace per una vasta gamma di pazienti che vivono con C3G e IC-MPGN primario", ha dichiarato Carla Nester, M.D., MSA, FASN, Lead Principista per lo studio valoso Ospedale pediatrico per famiglie. "Con lo standard di cura, i pazienti che vivono con queste malattie rare e gravi spesso progrediscono nell'insufficienza renale, che richiedono la dialisi permanente e/o un trapianto di rene. Dato il bisogno urgente, in particolare nei bambini, l'approvazione di Empaveli segna un momento fondamentale nel trattamento delle rare malattie renali."

Nello studio valoroso di Fase 3, Empaveli ha dimostrato una riduzione del 68% senza precedenti della proteinuria, la stabilizzazione della funzione renale e la clearance sostanziale dei depositi C3 misurati dalla colorazione C3, rispetto al placebo. I risultati positivi erano coerenti tra i pazienti adolescenti e adulti con C3G e IC-MPGN primario, e nei pazienti con C3G con recidiva di malattie post-trapianti.

“L'empaveli ha il potenziale per essere veramente trasformativo per i pazienti con Kidney di C3G e primaria, che finora hanno avuto pochissime opzioni di trattamento. di malattia ", ha affermato Cedric Francois, M.D., Ph.D., co-fondatore e amministratore delegato, Apellis. "Come la terza approvazione di Apellis in quattro anni, questa pietra miliare sottolinea la capacità unica di prendere di mira C3 di migliorare la vita dei pazienti. Siamo profondamente grati a tutti coloro che hanno reso possibile questa approvazione e non vediamo l'ora di basarsi su questo slancio mentre avanzaremo studi fondamentali di Empaveli in altre rare malattie renali."

"L'approvazione di Empaveli è una pietra miliare storica per le persone che vivono con C3G e IC-MPGN primario, molti dei quali sono adolescenti o giovani adulti", ha affermato Josh Tarnoff, Amministratore delegato, Nephcure. "Riconosciamo l'impegno di Apellis nei confronti di questi pazienti e delle loro famiglie e per la ricerca e l'innovazione che porteranno questo trattamento che cambia la vita nelle mani dei pazienti che ne hanno più bisogno."

L'approvazione di empaveli si basa su risultati positivi di sei mesi dallo studio valoroso, dimostrando stendi, stending di stendi:

  • STABILIZZAZIONE DI FUNZIONE REMANE DELLA FUNZIONE REMANE: I pazienti con la fase di glatrazione empavelati.
  • Riduzione della colorazione C3: La maggior parte dei pazienti trattati con Empaveli ha ottenuto una riduzione dell'intensità della colorazione C3 (P <0,0001 nominale) rispetto al placebo. Il 71% dei pazienti trattati con empaveli ha ottenuto un'intensità di colorazione C3 zero, dimostrando la clearance completa dei depositi C3.

    • Il profilo di sicurezza di Empaveli è ben consolidato, con> 2.200 anni di pazienti in tutte le indicazioni approvate. Le reazioni avverse più comuni nello studio valoroso (≥10%) sono state le reazioni del sito di infusione, la piressia, la nasofaringite, l'influenza, la tosse e la nausea.

    Apellis si impegna ad aiutare i pazienti con accesso e supporto al trattamento. APELLISASSIST® è un programma progettato per aiutare i pazienti con empaveli lungo il loro percorso terapeutico fornendo un sistema completo di supporto, tra cui aiuto per la navigazione della copertura assicurativa, l'assistenza finanziaria per i pazienti idonei, l'educazione delle malattie e il supporto in corso. I pazienti e gli operatori sanitari possono chiamare 1-888-273-5547 per ulteriori informazioni.

    Informazioni sulla glomerulopatia C3 (C3G) e la glomerulonefrite della membranoproliferazione immunoproliferativa primaria (IC-MPGN) C3G e IC-MPGN primario sono malattie renali rare e debilitanti che possono portare a insufficienza renale. Eccessivi depositi C3 sono un marcatore chiave dell'attività della malattia, che può portare a infiammazione renale, danno e fallimento. Circa il 50% delle persone che vivono con C3G e IC-MPGN primario soffre di insufficienza renale entro cinque-10 anni dalla diagnosi, che richiede un gravoso trapianto di rene o terapia per tutta la vita.

    Informazioni sul valo studio Lo studio di Fase 3 Valiant (NCT05067127) è stato uno studio randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco e multicentrico che ha valutato l'efficacia Empaveli® (PEGCETACOPLAN) Efficacia e la sicurezza in 124 pazienti con 12 anni con C3G o C3G. È il più grande studio singolo condotto in queste popolazioni e l'unico studio a includere pazienti pediatrici e adulti, con reni nativi e post-trapianti. I partecipanti allo studio sono stati randomizzati a ricevere empaveli o placebo due volte a settimana per 26 settimane. A seguito di questo periodo controllato randomizzato di 26 settimane, i pazienti sono stati in grado di procedere a una fase di etichetta aperta di 26 settimane in cui tutti i pazienti hanno ricevuto empaveli. L'endpoint primario dello studio era il rapporto trasformato in log del rapporto proteina-creatinina delle urine (UPCR) alla settimana 26 rispetto al basale.

    Informazioni su Empaveli (PEGCETACOPLAN) Empaveli (PEGCETACOPLAN) è una terapia C3 mirata progettata per regolare l'eccessiva attivazione della cascata del complemento, parte del sistema immunitario del corpo, che può portare all'inizio e alla progressione di molte gravi malattie. È approvato per il trattamento della glomerulopatia C3 (C3G) e della glomerulonefrite membraranoproliferativa del complesso primario (IC-MPGN) negli Stati Uniti e dell'emoglobinuria notturna parossistica (PNH) negli Stati Uniti, nell'Unione e in altri paesi a livello globale. La terapia è anche sotto inchiesta per altre malattie rare.

    U.S. Importanti informazioni sulla sicurezza per Empaveli

    Avviso in scatola: gravi infezioni causate da batteri incapsulati

    empaveli, un inibitore del complemento, aumenta il rischio di infezioni gravi, in particolare quelle causate da batteri incapsulati, come le infezioni grassate e le infezioni grassate con le infezioni grasse e le infezioni grassate con le infezioni grassi e le infezioni grassate con le infezioni di Streptococcus, con le infezioni di Streptoccus, I batteri si sono verificati nei pazienti trattati con inibitori del complemento. Queste infezioni possono diventare rapidamente letali o fatali se non riconosciute e trattate in anticipo.

  • La vaccinazione completa o aggiorna per i batteri incapsulati almeno 2 settimane prima della prima dose di empaveli, a meno che i rischi di ritardare la terapia con Empaveli superano i rischi di sviluppare un'infezione grave. Conformarsi alle raccomandazioni del Comitato consultivo più recenti sulle pratiche di immunizzazione (ACIP) per le vaccinazioni contro i batteri incapsulati nei pazienti che hanno ricevuto un inibitore del complemento.
  • I pazienti che hanno ricevuto empaveli sono ad aumentato rischio di malattie invasive causate da batteri incapsulati, anche se sviluppano anticorpi a seguito di vaccinazioni. Monitorare i pazienti per i primi segni e sintomi di infezioni gravi e valutare immediatamente se si sospetta l'infezione.

    • A causa del rischio di gravi infezioni causate da batteri incapsulati, Empaveli è disponibile solo attraverso un programma limitato in base a una strategia di valutazione e mitigazione del rischio (REMS) chiamata empaveli rems.

    Contraindications

  • Per l'inizio in pazienti con grave infezione irrisolta causata da batteri incapsulati tra cui Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis e Haemophilus influenzae di tipo B

    • avvertimenti e precauzioni

    Infezioni gravi causate da batteri incapsulati

    empaveli, un inibitore del complemento, aumenta la suscettibilità di un paziente a infezioni gravi, potenzialmente letali o fatali causate da batteri incapsulati tra cui Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis (causati da battitori non coltivabili, inclusi i battitori non coltivabili, inclusi i battitori non coltivabili) pazienti vaccinati e non vaccinati trattati con inibitori del complemento. L'inizio del trattamento con empaveli è controindicato nei pazienti con grave infezione irrisolta causata da batteri incapsulati.

    La vaccinazione completa o aggiornata contro i batteri incapsulati almeno 2 settimane prima della somministrazione della prima dose di empaveli, secondo le più attuali raccomandazioni ACIP per i pazienti che hanno ricevuto un inibitore del complemento. Rivaccinare i pazienti in conformità con le raccomandazioni ACIP considerando la durata della terapia con empaveli. Si noti che ACIP raccomanda un programma di somministrazione nei pazienti che ricevono inibitori del complemento che differiscono dal programma di somministrazione nel vaccino che prescrive informazioni. Se la terapia empaveli urgente è indicata in un paziente che non è aggiornato con i vaccini contro batteri incapsulati secondo le raccomandazioni ACIP, fornire al paziente la profilassi antidroga e somministrare il più presto possibile. I benefici e i rischi del trattamento con empaveli, nonché i benefici e i rischi della profilassi farmacologica antibatterica in pazienti non vaccinati o vaccinati, devono essere considerati contro i rischi noti per gravi infezioni causate da batteri incapsulati.

    La vaccinazione non elimina il rischio di gravi infezioni batteriche incapsulate, nonostante lo sviluppo di anticorpi a seguito della vaccinazione. Monitorare attentamente i pazienti per i primi segni e sintomi di infezione grave e valutare immediatamente i pazienti se si sospetta un'infezione. Informare i pazienti di questi segni e sintomi e istruire i pazienti a cercare cure mediche immediate se si verificano questi segni e sintomi. Tratta prontamente le infezioni note. Le gravi infezioni possono diventare rapidamente letali o fatali se non riconosciute e trattate in anticipo. Prendi in considerazione l'interruzione di empaveli nei pazienti sottoposti a cure per infezioni gravi.

    empaveli è disponibile solo attraverso un programma limitato ai sensi di un REMS.

    empaveli rems

    empaveli è disponibile solo attraverso un programma limitato con un REMS chiamato empaveli rems, a causa del rischio di gravi infezioni causate da batteri incapsulati. I requisiti notevoli degli empaveli rems includono quanto segue:

    Sotto gli empaveli rems, i prescrittori devono iscriversi al programma. Prescribers must counsel patients about the risks, signs, and symptoms of serious infections caused by encapsulated bacteria, provide patients with the REMS educational materials, ensure patients are vaccinated against encapsulated bacteria at least 2 weeks prior to the first dose of Empaveli, prescribe antibacterial drug prophylaxis if patients’ vaccine status is not up to date and treatment must be started urgently, and provide instructions to always carry the Patient Safety Card both during treatment, così come per 2 mesi dopo l'ultima dose di empaveli. Le farmacie che dispensano empaveli devono essere certificate negli empaveli rems e devono verificare che i prescrittori sono certificati.

    Ulteriori informazioni sono disponibili su www.empavelirems.com o 1-888-343-7073.

    Reazioni correlate all'infusione

    Le reazioni sistemiche di ipersensibilità (ad es., gonfiore facciale, eruzione cutanea, orticaria, piressia) si sono verificate in pazienti trattati con empaveli, che possono risolvere dopo il trattamento con anismarine. Sono stati segnalati casi di anafilassi che portano alla sospensione del trattamento. Se si verifica una grave reazione di ipersensibilità (incluso l'anafilassi), interrompere immediatamente l'infusione di empaveli, istituire un trattamento appropriato, secondo standard di cura e monitorare fino a quando i segni e i sintomi non vengono risolti.

    Interferenza con i test di laboratorio

    potrebbe esserci interferenza tra i reagenti di silice nei pannelli di coagulazione ed empaveli che si traducono in tempo parziale di tromboplastina attivo artificialmente prolungato (APTT); Pertanto, evitare l'uso di reagenti di silice nei pannelli di coagulazione.

    reazioni avverse

    Le reazioni avverse più comuni nei pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 12 anni con C3G o IC-MPGN primario (incidenza ≥10%) erano reazioni del sito di infusione, piressia, nasofaria, influenzo, bue e nausea.

    Utilizzo in popolazioni specifiche

    femmine di potenziale riproduttivo

    L'empaveli può causare danni embrionali quando somministrato alle donne in gravidanza. Il test di gravidanza è raccomandato per le femmine di potenziale riproduttivo prima del trattamento con empaveli. Consiglia a pazienti di sesso femminile di potenziale riproduttivo di utilizzare una contraccezione efficace durante il trattamento con empaveli e per 40 giorni dopo l'ultima dose.

    su apellis

    Apellis Pharmaceuticals, Inc. è un'azienda biofarmaceutica globale che apre la strada alla scienza del complemento per sviluppare terapie che cambiano la vita per alcune delle malattie più impegnative che i pazienti devono affrontare. In 15 anni abbiamo inaugurato la prima nuova classe di medicinali per il complemento e ora abbiamo approvati due medicinali di targeting C3 per trattare quattro malattie gravi. Le scoperte per i pazienti includono la prima terapia in assoluto per l'atrofia geografica, una delle principali cause di cecità e il primo trattamento per i pazienti di età pari o superiore a 12 anni con C3G o IC-MPGN primario, due malattie renali gravi e rare. Crediamo di aver solo iniziato a sbloccare il potenziale di prendere di mira C3 attraverso molte malattie gravi. Per ulteriori informazioni, visitare http://apellis.com o seguirci su LinkedIn e X.

    Dichiarazione prevista per l'attuale Apellis dichiarazioni in questo comunicato stampa in merito alle aspettative future, ai piani privati, nonché alle altre dichiarazioni in materia di reciti privati delle spese private delle spese private delle spese private. 1995. Queste dichiarazioni includono, ma non sono limitate a, dichiarazioni relative alle potenziali opportunità di mercato di Empaveli per C3G e IC-MPGN. Le parole "anticipate", "credi", "continua", "potrebbero", "stimare", "aspettarsi", "intendere", "maggio", "piano", "potenziale", "prevedere", "progetto", "dovrebbe", "volontà", "vorrebbe" e espressioni simili per identificare le dichiarazioni di attacco lungimirante, sebbene non tutte le dichiarazioni in vigore contengono queste parole identificative. I risultati effettivi possono differire materialmente da quelli indicati da tali dichiarazioni lungimiranti a seguito di vari fattori importanti, incluso se i risultati della sperimentazione clinica dell'empaveli per C3G e IC-MPGN indicano un effetto maggiore dell'effetto positivo effettivo; e qualsiasi altro fattore discusso nella sezione "Fattori di rischio" della relazione annuale di Apellis sul modulo 10-K con la Securities and Exchange Commission il 28 febbraio 2025 e i rischi descritti in altri documenti che Apellis può fare con la Securities and Exchange Commission. Eventuali dichiarazioni lungimiranti contenute in questo comunicato stampa parlano solo alla data del presente documento, e Apellis declina specificamente qualsiasi obbligo di aggiornare qualsiasi dichiarazione prevista, a seguito di nuove informazioni, eventi futuri o altro

    Riferimenti 1. Dati in file utilizzando il consenso della letteratura. 2. Smith RJH, et al. Nat Rev Nephrol. 2019; 15 (3): 129-143.3. SERVAIS A, et al. Rene int. 2012; 82 (4): 454-464.4. Zand L, et al. J Am Soc Nephrol. 2014; 25 (5): 1110-1117.5. Tarragón, B, et al. La glomerulopatia C3 si riprende presto dopo il trapianto di rene nelle biopsie seriali eseguite entro i primi 2 anni dopo il trapianto. Giornale clinico della American Society of Nephrology. Agosto 2024; 19 (8) 1005-1015. doi: 10.2215/cjn.0000000000000474.

    Fonte: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

    Pubblicato : 2025-07-30 12:00

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