FDAは、12歳以上の患者の最初のC3Gおよび一次IC-MPGN治療として、ApellisのEmpaveli（Pegcetacoplan）を承認します
フェーズ3の勇敢な研究では、エンパベリは、タンパク尿の前例のない68％の減少、腎機能の安定化、およびプラセボと比較してC3染色で測定されたC3堆積物の実質的なクリアランスを実証しました。肯定的な結果は、C3Gおよび原発性IC-MPGNの青年期および成人患者、および移植後疾患の再発を有するC3G患者で一貫していた。 Apellisの共同設立者兼最高経営責任者であるCedric Francois、M.D.、Ph.D。は述べています。 「4年間のApellisの3回目の承認として、このマイルストーンは、C3が患者の生活を改善するためにC3をターゲットにするというユニークな能力を強調しています。この承認を可能にしたすべての人に深く感謝し、他のまれな腎臓病のEmpaveliの極めて重要な研究を進めることを楽しみにしています。」
エンパヴェリの承認は、C3Gと主要なIC-MPGNと一緒に住んでいる人々にとって歴史的なマイルストーンであり、その多くは青少年または若年成人です」 「私たちは、これらの患者とその家族へのアペリスのコミットメント、およびこの人生を変える治療を最も必要とする患者の手に渡す研究と革新を認識しています。」
Empaveiの承認は、勇敢な研究の肯定的な6か月の結果に基づいており、3人の主要マーカーのすべてにわたって利益を示しています。エンドポイント、統計的に有意な68％（P <0.0001）タンパク尿の減少をプラセボと比較して、エンパベル治療患者の尿尿症。
Empaveiの安全性プロファイルは十分に確立されており、承認されたすべての適応症で2,200人以上の患者年があります。勇敢な研究における最も一般的な副作用（10％以上）は、注入部位反応、pyrexia、鼻咽頭炎、インフルエンザ、咳、および吐き気でした。
Apellisは、患者が治療へのアクセスとサポートを支援することに取り組んでいます。 Apellisassist®は、保険の範囲のナビゲート、適格な患者の財政支援、疾病教育、継続的な製品サポートなど、包括的なサポートシステムを提供することにより、治療の旅に沿って患者の患者を支援するために設計されたプログラムです。患者と医療提供者は、詳細については1-888-273-5547に電話できます。
C3糸球体障害（C3G）および原発性免疫複合膜腫瘍球体腎炎（IC-MPGN） C3Gおよび原発性IC-MPGNについては、腎不全につながる可能性のある腎臓病がまれで衰弱します。過剰なC3堆積物は、疾患活動性の重要なマーカーであり、腎臓の炎症、損傷、失敗につながる可能性があります。 C3Gおよび原発性IC-MPGNを患っている人の約50％は、診断から5〜10年以内に腎不全に苦しんでおり、負担の多い腎臓移植または生涯透析療法を必要とします。2-4さらに、以前に腎臓移植を受けた患者の約90％は病気の再発を経験します。 Valiant Study Valiant 3フェーズ3研究（NCT05067127）は、12歳年齢およびC3Gまたは原発性IC-MPGNの12歳の患者124人の患者の有効性と安全性を評価した無作為化、プラセボ対照、二重盲検、マルチセンター研究でした。これらの集団で実施された最大の単一試験であり、在来および移植後の腎臓を伴う小児および成人患者を含む唯一の研究です。研究参加者は、26週間、Empaveliまたはプラセボを週2回、プラセボを投与するために無作為化されました。この26週間のランダム化比較期間に続いて、患者は26週間のオープンラベル段階に進むことができ、そこですべての患者がEmpaveiを受けました。この研究の主なエンドポイントは、ベースラインと比較して26週目の尿タンパク質とクレアチニン比（UPCR）の対数変換比でした。
empaveli （Pegcetacoplan） empavei（Pegcetacoplan）は、補体カスケードの過度の活性化を調節するために設計された標的C3療法であり、多くの深刻な障害の開始と進行につながる可能性があります。米国におけるC3糸球体障害（C3G）および原発性免疫複合体膜炎症（IC-MPGN）および米国、欧州連合、その他の米国、欧州連合、およびその他の国での発作性同時性ヘモグロビン尿（PNH）の治療が承認されています。この治療は、他の希少疾患の調査中でもあります。
米国。 Empaveliの重要な安全情報
箱入り警告：カプセル化された細菌によって引き起こされる深刻な感染
補体阻害剤は、深刻な感染のリスクを高めます。カプセル化された細菌は、補体阻害剤で治療された患者で発生しています。これらの感染症は、早期に認識されて治療されないと急速に生命を脅かすまたは致命的になる可能性があります。補完阻害剤を投与された患者におけるカプセル化された細菌に対するワクチン接種に関する予防接種慣行に関する最新の諮問委員会（ACIP）の推奨。重度の感染症の初期兆候と症状について患者を監視し、感染が疑われる場合はすぐに評価します。 カプセルドされた細菌によって引き起こされる重篤な感染のリスクがあるため
empaveliは、empavaeli remsと呼ばれるリスク評価および緩和戦略（REMS）に基づく制限されたプログラム（REMS）の下でのみ制限されたプログラムを通じてのみ利用可能です。賦形剤 警告と予防策 カプセル化された細菌によって引き起こされる深刻な感染 Empaveiは、肺炎球菌、Neisseria Meningitidis（Neisseria Meningitidisを含むカプセル化された細菌によって引き起こされる深刻な、生命を脅かす、または致命的な感染に対する患者の感受性を増加させます。補体阻害剤で治療されたワクチン接種患者とワクチン接種を受けていない患者の両方で。エンパベリ治療の開始は、カプセル化された細菌によって引き起こされる未解決の重篤な感染症の患者では禁忌です。 complement阻害剤を投与された患者の最新のACIP推奨事項によると、Empaveliの最初の投与の少なくとも2週間前にカプセル化された細菌に対する完全または更新ワクチン接種。 Empaveliによる治療期間を考慮したACIPの推奨に従って、Revaccinate患者。 ACIPは、ワクチン処方情報の投与スケジュールとは異なる補体阻害剤を受けている患者の投与スケジュールを推奨することに注意してください。 ACIPの推奨に従って、カプセル化された細菌に対するワクチンの最新のない患者に緊急のエンパベリ療法が示されている場合、患者に抗菌薬物予防を提供し、できるだけ早くこれらのワクチンを投与します。エンパベリによる治療の利点とリスク、およびワクチン接種またはワクチン接種患者の抗菌薬物予防の利点とリスクは、カプセル化された細菌によって引き起こされる深刻な感染の既知のリスクに対して考慮されなければなりません。 ワクチン接種は、ワクチン接種後の抗体の発生にもかかわらず、深刻なカプセル化された細菌感染症のリスクを排除しません。重度の感染の初期兆候と症状について患者を綿密に監視し、感染症が疑われる場合は患者をすぐに評価します。これらの兆候と症状を患者に通知し、これらの兆候と症状が発生した場合に即時の医療を求めるように患者に指示します。既知の感染症を迅速に治療します。深刻な感染症は、早期に認識されて治療されないと、急速に生命を脅かすまたは致命的になる可能性があります。深刻な感染症の治療を受けている患者のEmpaveiの中断を検討してください。 empavei rems empaveiは、カプセル化された細菌によって引き起こされる深刻な感染症のリスクがあるため、Empaveli Remsと呼ばれるREMSの下での制限プログラムを通じてのみ利用できます。 Empavei Remsの顕著な要件には、以下が含まれます。 Empavei Remsの下で、処方者はプログラムに登録する必要があります。処方者は、カプセル化された細菌によって引き起こされる深刻な感染のリスク、兆候、症状について患者に助言しなければなりません。患者にREMS教育資料を提供し、患者がEmpaveliの最初の量の2週間前にカプセル化された細菌に対してワクチン接種を受け、患者の両方が患者の両方を提供する場合は、患者の両方を提供する必要がある場合は、患者の両方が患者の両方を提供する必要があります。治療、およびエンパベリの最後の用量後2か月間。 Empaveliを分配する薬局はEmpaveli Remsで認定され、処方者が認定されていることを確認する必要があります。 詳細については、www.empavelirems.comまたは1-888-343-7073で入手できます。 注入関連反応 全身性過敏症反応（例えば、顔面腫れ、発疹、ur麻疹、パイレキシア）が発生し、抗ヒスタミン症で治療した後に解決する可能性があります。治療中止につながるアナフィラキシーの症例が報告されています。重度の過敏症反応（アナフィラキシーを含む）が発生した場合は、すぐにEmpaveiの注入を中止し、適切な治療を制定、標準ケアに従って、兆候と症状が解決するまで監視します。 臨床検査への干渉 凝固パネルにシリカ試薬とEmpaveliの間に干渉がある可能性があり、その結果、人為的に活性化された部分トロンボプラスチン時間（APTT）が生じます。したがって、凝固パネルでのシリカ試薬の使用を避けてください。 副作用 C3Gまたは原発性IC-MPGNの12歳以上の成人および小児患者の最も一般的な副作用（発生率≥10％）は、注入部位反応、パイレキシア、鼻咽頭炎、インフルエンザ、咳、およびnausea。 特定の集団での使用 生殖ポテンシャルの女性 empaveiは、妊婦に投与されると胚胎児の害を引き起こす可能性があります。妊娠検査は、Empaveliによる治療前の生殖能力の女性に推奨されます。生殖の可能性がある女性患者に、Empaveliによる治療中および最後の投与後40日間の効果的な避妊を使用するようにアドバイスしてください。 Apellis Pharmaceuticals、Inc。は、患者が直面する最も挑戦的な疾患のいくつかの人生を変える治療法を開発するために、補完科学の道を先導しているグローバルなバイオ医薬品会社です。私たちは15年ぶりに最初の新しいクラスの補体医学を案内しましたが、現在、4つの深刻な疾患を治療するために2つのC3ターゲティング薬が承認されています。患者のブレークスルーには、地理的萎縮の初めての治療、失明の主な原因、およびC3Gまたは原発性IC-MPGNを備えた12歳以上の患者の最初の治療、2つの重度の希少腎疾患が含まれます。私たちは、多くの深刻な病気でC3を標的とする可能性を解き始めただけだと考えています。詳細については、http：//apellis.comにアクセスするか、LinkedInとXをフォローしてください。 1995年。これらの声明には、C3GおよびIC-MPGNのEmpaveiの潜在的な市場機会に関する声明が含まれますが、これらに限定されません。 「予想」、「信じる」、「続行」、「可能性」、「見積もり」、「「期待」、「「可能」、「計画」、「潜在的」、「予測」、「プロジェクト」、「ターゲット」、「意志」、「意志」などの言葉は、前向きな表現を識別することを目的としていますが、これらの識別声明を識別することはできません。実際の結果は、C3GおよびIC-MPGNのEmpaveliの臨床試験結果が実際のプラスの効果よりも大きい効果を示しているかどうかなど、さまざまな重要な要因の結果として、このような将来の見通しに関する記述によって示された結果とは大きく異なる場合があります。 2025年2月28日に証券取引委員会とのフォーム10-Kに関するApellisの年次報告書の「危険因子」セクションと、Apellisが証券取引委員会で行う可能性のある他の提出書類に記載されているリスクで議論されている他の要因。このプレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述は、本書の日の時点でのみ語られており、Apellisは、新しい情報、将来のイベント、またはその他の結果として、将来の見通しの声明を更新する義務を明確に否認します。 参照 1。文献コンセンサスを使用したファイル上のデータ。 2。スミスRJH、他Nat Rev Nephrol。 2019; 15（3）：129-143.3。 Servais A、et al。腎臓int。 2012; 82（4）：454-464.4。 Zand L、et al。 J Am Soc Nephrol。 2014; 25（5）：1110-1117.5。タラゴン、B、他C3糸球体障害は、移植後最初の2年以内に行われた連続生検での腎臓移植後の早い段階で再発します。アメリカ腎科協会の臨床ジャーナル。 2024年8月; 19（8）1005-1015。 doi：10.2215/cjn.0000000000000474。 出典：Apellis Pharmaceuticals、Inc。 投稿しました : 2025-07-30 12:00 Drugslib.com によって提供される情報が正確であることを保証するためにあらゆる努力が払われています。 -日付、および完全ですが、その旨については保証されません。ここに含まれる医薬品情報は時間に敏感な場合があります。 Drugslib.com の情報は、米国の医療従事者および消費者による使用を目的として編集されているため、特に明記されていない限り、Drugslib.com は米国外での使用が適切であることを保証しません。 Drugslib.com の医薬品情報は、医薬品を推奨したり、患者を診断したり、治療法を推奨したりするものではありません。 Drugslib.com の医薬品情報は、認可を受けた医療従事者による患者のケアを支援すること、および/または医療の専門知識、スキル、知識、判断の代替ではなく補足としてこのサービスを閲覧している消費者にサービスを提供することを目的とした情報リソースです。 特定の薬物または薬物の組み合わせに対する警告がないことは、その薬物または薬物の組み合わせが特定の患者にとって安全、有効、または適切であることを示すものと決して解釈されるべきではありません。 Drugslib.com は、Drugslib.com が提供する情報を利用して管理される医療のいかなる側面についても責任を負いません。ここに含まれる情報は、考えられるすべての使用法、使用法、注意事項、警告、薬物相互作用、アレルギー反応、または副作用を網羅することを意図したものではありません。服用している薬について質問がある場合は、医師、看護師、または薬剤師に問い合わせてください。続きを読む
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