FDA

Drugslib을 팔로우하세요

2025 년 7 월 28 일 (Globe Newswire) - Apellis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : APLS)는 오늘 미국 식품의 약국 (FDA)이 C3 Glomerulopathy (C3G) 또는 1 차 immune의 최초의 치료법으로 제목 (Pegcetacoplan)을 승인했다고 발표했다. 단백뇨를 줄이기 위해 12 세 이상 환자의 (IC-MPGN). C3G 및 1 차 IC-MPGN은 미국의 5,000 명에게 영향을 미치는 드문 신장 질환입니다 .1

“이제 C3G 및 1 차 IC-MPGN을 앓고있는 광범위한 환자들에게 매우 효과적인 치료법을 갖게되어 기쁩니다.”Carla Nester, MSA, MSA, MSA, MSA, MSA, MSA, MSA의 수석 연구원, 소아과 의사 및 소아과 의사 연구원은 말했습니다. 아이오와 대신 가족 어린이 병원. “표준 치료를 통해 이러한 희귀하고 심한 질병을 앓고있는 환자는 신장 실패로 자주 진행되며 평생 투석 및/또는 신장 이식이 필요합니다. 특히 어린이의 긴급한 필요성을 감안할 때, 제자의 승인은 희귀 한 신장 질환의 치료에 중추적 인 순간을 나타냅니다.

Phase 3 Valiant 연구에서 Empaveli는 단백뇨의 68% 감소, 신장 기능의 안정화 및 위약과 비교하여 C3 염색에 의해 측정 된 C3 퇴적물의 실질적인 제거를 보여 주었다. 긍정적 인 결과는 C3G 및 1 차 IC-MPGN을 가진 청소년 및 성인 환자에 대해 일관성이 있었고, 이식 후 질병 재발을 가진 C3G 환자에서

“v>

“제한은 C3G와 1 차 IC-MPGN 환자에게 진정으로 변형 될 수있는 잠재력을 가지고 있습니다. 지금 까지이 질병에 대한 최대의 피비적인 연구에서 가장 큰 성능을 보여주었습니다. Apellis의 공동 창립자이자 최고 경영자 인 Cedric Francois 박사 Cedric Francois는 말했다. “4 년 만에 Apellis의 세 번째 승인으로서,이 이정표는 C3을 환자의 삶을 개선하기 위해 C3을 목표로하는 독특한 능력을 강조합니다. 우리는이 승인을 가능한 모든 사람들에게 깊이 감사하고 다른 희귀 한 신장 질환에서 Pimpaveli에 대한 Pivotal 연구를 발전시킬 때이 모멘텀을 구축하기를 기대합니다.”

.Nephcure의 최고 경영자 인 조쉬 타르 노프 (Josh Tarnoff)는“제목의 승인은 C3G와 1 차 IC-MPGN에 사는 사람들에게 역사적인 이정표입니다. “우리는이 환자와 그 가족에 대한 Apellis의 헌신과 가장 필요한 환자의 손 에이 삶을 변화시키는 연구와 혁신에 대한 Apellis의 헌신을 인식하고 있습니다.”

Persment의 승인은 용감한 연구의 긍정적 인 6 개월 결과를 기반으로합니다. 신장 기능의 안정화에 비해 통계적으로 유의미한 68% (P <0.0001) 단백뇨 감소를 입증하는 1 차 종점, 신장 기능의 안정화 : vestivi- 처리 된 환자 (

  • 신장 기능의 안정화) (
  • 신장 기능의 안정화를 달성 함).
  • C3 염색의 감소 : 대다수의 제자 치료 환자는 위약에 비해 C3 염색 강도 (공칭 P <0.0001)의 감소를 달성했습니다. 제목 처리 된 환자의 71%가 0 C3 염색 강도를 달성하여 C3 퇴적물의 완전한 제거를 보여줍니다.

    • Emplavi의 안전성 프로파일은 잘 확립되어 있으며 모든 승인 된 적응증에 걸쳐 2,200 년이 지났습니다. 용감한 연구에서 가장 흔한 부작용 (≥10%)은 주입 부위 반응, 피 렉스, 비 인두염, 인플루엔자, 기침 및 메스꺼움이었습니다.

    Apellis는 치료 접근 및 지원을받는 환자를 돕기 위해 최선을 다하고 있습니다. APELLISASSIST®는 보험 적용 범위 탐색, 적격 환자를위한 재정 지원, 질병 교육 및 지속적인 제품 지원을 포함한 포괄적 인 지원 시스템을 제공함으로써 치료 여정에 따라 Pimplavi 환자를 돕기 위해 설계된 프로그램입니다. 자세한 내용은 환자와 의료 서비스 제공 업체가 1-888-273-5547로 전화 할 수 있습니다.

    C3 사구체 병증 (C3G) 및 1 차 면역-복합 MEMBRANOPRONOPROLONERULONEPHRISIS (IC-MPGN) C3G 및 1 차 IC-MPGN에 대한

    신장 실패로 이어질 수있는 신장 질환이 드물고 쇠약 한 신장 질환입니다. 과도한 C3 퇴적물은 질병 활동의 핵심 마커로 신장 염증, 손상 및 고장을 유발할 수 있습니다. C3G 및 1 차 IC-MPGN을 사용하는 사람들의 약 50%는 진단 후 5 ~ 10 년 안에 신장 실패로 고통 받고, 부담스러운 신장 이식 또는 평생 투석 요법이 필요합니다 .2-4 또한, 이전에 신장 이식을받은 환자의 약 90%가 질병 재발을 경험할 것입니다. 용감한 연구에 대한

    Valiant 3 Phase 연구 (NCT05067127)는 12 세의 연령이었고 C3G 또는 1 차 IC-MPGN에 따라 12 세의 124 명의 환자에서 Emplavi® (PEGCETACOPLAN) 효능 및 안전성을 평가 한 무작위, 위약 제어, 이중 맹검, 다중 센터 연구였습니다. 이 집단에서 실시 된 최대 단일 시험이며, 이식 후 신장 및 이식 후 신장을 포함한 소아 및 성인 환자를 포함하는 유일한 연구입니다. 연구 참가자는 26 주 동안 매주 두 번 vislavi 또는 위약을 받도록 무작위 배정되었습니다. 이 26 주 무작위 대조 기간에 이어, 환자는 26 주 개방형 라벨 단계로 진행하여 모든 환자가 제목을 받았습니다. 이 연구의 주요 종점은 기준선과 비교하여 26 주에 소변 단백질 대 크레아티닌 비율 (UPCR)의 로그 형질 전환 된 비율이었다.

    .

    에 대한

    에 대한 (Pegcetacoplan) implavi (Pegcetacoplan)는 신체의 면역계의 일부인 보체 캐스케이드의 과도한 활성화를 조절하기 위해 설계된 표적 C3 요법으로, 많은 심각한 질병의 발병 및 진행을 초래할 수 있습니다. 그것은 미국, 미국, 유럽 연합 및 기타 국가에서 미국의 C3 사구체 병증 (C3G) 및 1 차 면역 복합 막 프로레리 디퍼 폴리퍼 성 사원 신경염 (IC-MPGN)의 치료를 위해 승인되었습니다. 이 치료법은 다른 희귀 질환에 대한 조사 중입니다.

    U.S. PERMAVELI의 중요한 안전 정보

    박스형 경고 : 캡슐화 된 박테리아로 인한 심각한 감염

    보체 억제제 인 Persment는 심각한 감염의 위험을 증가시킵니다. 특히 스트렙토 코커스 pneumoniae, Neisseria meningitidis, 및 Haemophilus의 수명 B. 생명-유명 인사와 같은 캡슐화 된 박테리아로 인한 캡슐화 된 박테리아로 인한 감염의 위험이 증가합니다. 보체 억제제로 치료받은 환자에서 발생했습니다. 이러한 감염은 조기에 인식하고 치료되지 않으면 빠르게 생명을 위협하거나 치명적일 수 있습니다.

  • 제자로 치료를 지연시키는 위험이 심각한 감염의 위험을 능가하지 않는 한, 제목의 첫 번째 복용량 2 주 전에 캡슐화 된 박테리아에 대한 예방 접종을 완료하거나 업데이트합니다. 보체 억제제를받는 환자의 캡슐화 된 박테리아에 대한 예방 접종에 대한 최신 자문위원회 (ACIP) 권고를 준수합니다.
  • 제목을받는 환자는 예방 접종 후 항체가 발생하더라도 캡슐화 된 박테리아로 인한 침습성 질환의 위험이 증가합니다. 심각한 감염의 조기 징후 및 증상에 대해 환자를 모니터링하고 감염이 의심되는 경우 즉시 평가합니다.

    • 캡슐화 된 박테리아로 인한 심각한 감염의 위험으로 인해, Emplavi는 위험 평가 및 완화 전략 (REMS)에서 제한된 프로그램을 통해서만 이용할 수 있습니다. 엑시시 환자

  • Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis 및 Haemophilus influenzae 유형 B
    • 을 포함한 캡슐화 된 박테리아로 인한 미해결 심각한 감염 환자의 개시.

    경고 및 예방 조치

    캡슐화 된 박테리아로 인한 심각한 감염

    보체 억제제 인

    implavili는 연쇄상 구균 폐렴, Neisseria meningitidis를 포함한 캡슐화 된 박테리아 (Neisseria meningitidis)에 의한 심각한, 생명을 위협하거나 치명적인 감염에 대한 환자의 감수성을 증가시킨다 (비 성형 불가능한 균주에 의해 야기 된 혈청 그룹에 의해 야기 된), 생명체에 의해 생명력이 부여 된 박사와 치명적인 감염이있다. 보체 억제제로 치료받은 예방 접종 및 예방 접종 환자. 캡슐화 된 박테리아로 인한 캡슐화 된 박테리아로 인한 미해결 심각한 감염이있는 환자에게는 제목 치료의 시작은 금기 사항입니다.

    보완 억제제를받는 환자에 대한 최신 ACIP 권장 사항에 따르면, 제목의 첫 번째 용량을 투여하기 최소 2 주 전에 캡슐화 된 박테리아에 대한 완전 또는 업데이트 예방 접종. verstaveli와의 치료 기간을 고려하여 ACIP 권장 사항에 따라 환자를 다시 방문하십시오. ACIP는 백신 처방 정보의 관리 일정과 다른 보체 억제제를받는 환자의 투여 일정을 권장합니다. ACIP 권장 사항에 따라 캡슐화 된 박테리아에 대한 백신을 최신 상태로 유지하지 않은 환자에게 긴급한 제목 요법이 표시되는 경우, 환자에게 항균제 예방을 제공하고 가능한 빨리 이러한 백신을 투여하십시오. 예방 접종 또는 예방 접종을받지 않은 환자에서 항균제 예방의 이점과 위험뿐만 아니라 제목 치료의 이점과 위험은 캡슐화 된 박테리아로 인한 심각한 감염에 대한 알려진 위험에 대해 고려해야합니다.

    예방 접종은 예방 접종 후 항체의 발병에도 불구하고 심각한 캡슐화 된 박테리아 감염의 위험을 제거하지 않습니다. 심각한 감염의 조기 징후 및 증상에 대해 환자에게 면밀히 모니터링하고 감염이 의심되는 경우 즉시 환자를 평가합니다. 이러한 징후와 증상을 환자에게 알리고 이러한 징후와 증상이 발생하면 환자에게 즉각적인 치료를 받도록 지시하십시오. 알려진 감염을 즉시 치료하십시오. 심각한 감염은 조기에 인식하고 치료하지 않으면 빠르게 생명을 위협하거나 치명적일 수 있습니다. 심각한 감염에 대한 치료를 받고있는 환자의 PERMAVELI의 중단을 고려하십시오.

    implavi는 REMS에서 제한된 프로그램을 통해서만 가능합니다.

    .

    implavi rems

    verstaveli는 캡슐화 된 박테리아로 인한 심각한 감염의 위험 때문에 Empaveli REMS라는 REMS에서 제한된 프로그램을 통해서만 제공됩니다. implavi rems의 주목할만한 요구 사항에는 다음이 포함됩니다.

    제목 REMS에서 처방사는 프로그램에 등록해야합니다. 처방자는 캡슐화 된 박테리아로 인한 심각한 감염의 위험, 징후 및 증상에 대해 환자에게 상담해야하며, 환자에게 ERMS 교육 자료를 제공하고, 환자의 첫 번째 복용량 2 주 전에 캡슐화 된 박테리아에 대해 예방 접종을 받고, 항균제 예방을 처방 해야하는 경우, 환자의 안전 상태를 유지 해야하는 경우, 치료가 시작되어야하며, 치료를 제공하고 치료를 제공해야합니다. 마지막 복용량 후 2 개월 동안. vislaveli를 분배하는 약국은 제자 REMS에서 인증을 받아야하며 처방자가 인증을 받아야합니다.

    추가 정보는 www.empvavelirems.com 또는 1-888-343-7073에서 확인할 수 있습니다.

    .

    주입 관련 반응

    전신 과민 반응 (예 : 얼굴 붓기, 발진, 두드러기, 피 렉시아)은 항히스타민 제로 치료 한 후에 해결 될 수있는 제목으로 치료 된 환자에서 발생했습니다. 치료 중단으로 이어지는 아나필락시스의 경우가보고되었습니다. 심한 과민 반응 (아나필락시스 포함)이 발생하면 즉시 제목 주입을 중단하고, 적절한 치료를 제정하고, 치료 표준에 따라, 징후와 증상이 해결 될 때까지 모니터링하십시오.

    .

    실험실 테스트와의 간섭

    응고 패널의 실리카 시약과 공자 간의 간섭이있을 수 있으며, 이는 인위적으로 연장 된 활성화 된 부분 트롬 플라 스틴 시간 (APTT)을 초래할 수 있습니다. 따라서 응고 패널에서 실리카 시약의 사용을 피하십시오.

    부작용

    성인 및 소아 환자에서 12 세 이상 C3G 또는 1 차 IC-MPGN (발생률 ≥10%)이있는 성인 및 소아 환자의 가장 흔한 부작용 반응은 주입 부위 반응, 피 렉시 안, 비 인두염, 인플루엔자, 기침 및 구역이었다.

    특정 인구에서의 사용

    생식 잠재력의 여성

    제목은 임산부에게 투여 할 때 배아-금속 피해를 일으킬 수 있습니다. 임신 검사는 제목으로 치료하기 전에 생식 잠재력의 여성에게 권장됩니다. 생식 가능성이있는 여성 환자에게 제목으로 치료하는 동안 및 마지막 복용량 후 40 일 동안 효과적인 피임법을 사용하도록 조언하십시오.

    Apellis

    Apellis Pharmaceuticals, Inc.는 환자가 직면 한 가장 어려운 질병 중 일부를위한 삶을 변화시키는 치료법을 개발하기 위해 과학을 보완하는 길을 이끄는 글로벌 바이오 제약 회사입니다. 우리는 15 년 만에 최초의 새로운 보완 의학을 안내했으며 현재 4 개의 심각한 질병을 치료하기 위해 2 개의 C3- 표적 의약품을 승인했습니다. 환자의 획기적인 혁신에는 지리적 위축에 대한 최초의 치료, 실명의 주요 원인, C3G 또는 1 차 IC-MPGN, 2 개의 심각한 희귀 신장 질환으로 12 세 이상의 환자에 대한 첫 번째 치료법이 포함됩니다. 우리는 많은 심각한 질병에 걸쳐 C3를 목표로 할 수있는 잠재력을 잠금 해제하기 시작했다고 생각합니다. 자세한 내용은 http://apellis.com을 방문하거나 LinkedIn 및 X에서 우리를 팔로우하십시오.

    Apellis의 전진적인 진술 미래의 기대, 계획 및 전망에 대한이 보도 자료에서 역사적 사실에 관한 다른 진술에 관한 다른 진술에 관한 모든 진술은“전진적인 행동을 구성 할 수 있습니다. 1995.이 진술에는 C3G 및 IC-MPGN에 대한 제목의 잠재적 시장 기회에 관한 진술이 포함되지만 이에 국한되지는 않습니다. "예상", "믿음", "계속", "계속", "추정", "예상", "예상", "의도", "의도", "계획", "예측", "예측", "프로젝트", "프로젝트", "Target", "Will", "Will"및 유사한 표현에는 이러한 식별 문자가 포함 된 것은 아니지만 단어가 포함 된 것은 아닙니다. 실제 결과는 C3G 및 IC-MPGN에 대한 Emplavi의 임상 시험 결과가 실제 긍정적 효과보다 큰 효과를 나타내는지를 포함하여 다양한 중요한 요소의 결과로서 이러한 미래 예측 진술로 표시된 것과 실질적으로 다를 수 있습니다. 그리고 2025 년 2 월 28 일 증권 거래위원회와의 양식 10-K에 관한 Apellis의 연례 보고서의“위험 요소”섹션에서 논의 된 다른 요인들과 Apellis가 증권 거래위원회와 함께 할 수있는 다른 제출에 설명 된 위험. 이 보도 자료에 포함 된 모든 미래 예측 진술은 본 계약의 날짜부터 만 소개하며, Apellis는 새로운 정보, 미래 사건 또는 기타의 결과로 미래 예측 진술을 업데이트 할 의무를 부인합니다.

    참고 문헌 1. 문헌 합의를 사용하여 파일에 대한 데이터. 2. Smith RJH, et al. Nat Rev Nephrol. 2019; 15 (3) : 129-143.3. Servais A, et al. 신장 int. 2012; 82 (4) : 454-464.4. Zand L, et al. J Am Soc Nephrol. 2014; 25 (5) : 1110-1117.5. Tarragón, B, et al. C3 사구체 병증은 이식 후 첫 2 년 내에 수행 된 연속 생검에서 신장 이식 후 일찍 재발된다. 미국 신장 학회의 임상 저널. 2024 년 8 월; 19 (8) 1005-1015. doi : 10.2215/cjn.0000000000000474.

    출처 : Apellis Pharmaceuticals, Inc.

    게시됨 : 2025-07-30 12:00

    더 읽어보세요

    면책조항

    Drugslib.com에서 제공하는 정보의 정확성을 보장하기 위해 모든 노력을 기울였습니다. -날짜, 완전하지만 해당 효과에 대한 보장은 없습니다. 여기에 포함된 약물 정보는 시간에 민감할 수 있습니다. Drugslib.com 정보는 미국의 의료 종사자와 소비자가 사용하도록 편집되었으므로 달리 구체적으로 명시하지 않는 한 Drugslib.com은 미국 이외의 지역에서 사용하는 것이 적절하다고 보증하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 약물을 보증하거나 환자를 진단하거나 치료법을 권장하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 면허를 소지한 의료 종사자가 환자를 돌보는 데 도움을 주고/하거나 이 서비스를 건강 관리에 대한 전문 지식, 기술, 지식 및 판단을 대체하는 것이 아니라 보완으로 보는 소비자에게 제공하기 위해 설계된 정보 리소스입니다. 실무자.

    특정 약물 또는 약물 조합에 대한 경고가 없다고 해서 해당 약물 또는 약물 조합이 해당 환자에게 안전하고 효과적이거나 적절하다는 의미로 해석되어서는 안 됩니다. Drugslib.com은 Drugslib.com이 제공하는 정보의 도움으로 관리되는 의료의 모든 측면에 대해 어떠한 책임도 지지 않습니다. 여기에 포함된 정보는 가능한 모든 용도, 지시 사항, 주의 사항, 경고, 약물 상호 작용, 알레르기 반응 또는 부작용을 다루기 위한 것이 아닙니다. 복용 중인 약에 대해 궁금한 점이 있으면 담당 의사, 간호사 또는 약사에게 문의하세요.

    인기있는 키워드