FDA meluluskan Apellis 'Empavavi (Pegcetacoplan) sebagai rawatan C3G pertama dan utama IC-MPGN untuk pesakit 12 dan lebih tua

Ikuti Drugslib di

Waltham, Mass., 28 Julai 2025 (Globe Newswire) - Apellis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: APLS) hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. (FDA) telah meluluskan empaveli (pegcetacoplan) Glomerulonephritis (IC-MPGN) pada pesakit berumur 12 tahun ke atas, untuk mengurangkan proteinuria. C3G dan IC-MPGN utama adalah penyakit buah pinggang yang jarang berlaku, yang menjejaskan 5,000 orang di Amerika Syarikat.1

Iowa Stead Family Children's Hospital. "Dengan standard penjagaan, pesakit yang hidup dengan penyakit -penyakit yang jarang dan teruk ini sering maju ke kegagalan buah pinggang, yang memerlukan dialisis seumur hidup dan/atau pemindahan buah pinggang. Memandangkan keperluan mendesak, terutamanya pada kanak -kanak, kelulusan Empaveli menandakan momen penting dalam rawatan penyakit buah pinggang yang jarang berlaku."

Dalam kajian Valiant Fasa 3, Empaveli menunjukkan pengurangan proteinuria 68% yang belum pernah terjadi sebelumnya, penstabilan fungsi buah pinggang, dan pelepasan besar deposit C3 seperti yang diukur oleh pewarnaan C3, berbanding plasebo. Keputusan positif adalah konsisten merentasi pesakit remaja dan dewasa dengan C3G dan IC-MPGN utama, dan dalam pesakit C3G dengan pengulangan penyakit pasca-transplantasi. Penanda utama penyakit, "kata Cedric Francois, M.D., Ph.D., pengasas bersama dan ketua pegawai eksekutif, Apellis. "Sebagai kelulusan ketiga Apellis dalam tempoh empat tahun, pencapaian ini menggariskan keupayaan unik untuk mensasarkan C3 untuk meningkatkan kehidupan pesakit.

"Kelulusan Empaveli adalah kejayaan bersejarah bagi orang yang tinggal dengan C3G dan IC-MPGN utama, kebanyakannya adalah remaja atau orang dewasa muda," kata Josh Tarnoff, Ketua Pegawai Eksekutif, Nephcure. "Kami mengiktiraf komitmen Apellis terhadap pesakit dan keluarga mereka, dan penyelidikan dan inovasi yang akan membawa rawatan yang mengubah hidup ini ke tangan pesakit yang paling memerlukannya." Kajian memenuhi titik akhir utamanya, menunjukkan pengurangan proteinuria 68% (p <0.0001) yang signifikan secara statistik dalam pesakit yang dirawat empelvave berbanding dengan plasebo. (EGFR). 71% pesakit yang dirawat empelvave mencapai intensiti pewarnaan sifar C3, menunjukkan pelepasan lengkap deposit C3.

Profil keselamatan Empaveli adalah mantap, dengan> 2,200 tahun pesakit di semua petunjuk yang diluluskan. Reaksi buruk yang paling biasa dalam kajian Valiant (≥10%) adalah tindak balas tapak infusi, pyrexia, nasofaringitis, influenza, batuk, dan loya.

Apellis komited untuk membantu pesakit dengan akses rawatan dan sokongan. ApellisAssist® adalah program yang direka untuk membantu pesakit empaveli sepanjang perjalanan rawatan mereka dengan menyediakan sistem sokongan yang komprehensif termasuk membantu menavigasi perlindungan insurans, bantuan kewangan untuk pesakit yang layak, pendidikan penyakit, dan sokongan produk yang berterusan. Pesakit dan penyedia penjagaan kesihatan boleh menghubungi 1-888-273-5547 untuk maklumat lanjut.

Mengenai glomerulopathy C3 (C3G) dan glomerulonephritis membranoproliferatif imun-kompleks (IC-MPGN) C3G dan IC-MPGN utama jarang berlaku dan melemahkan penyakit buah pinggang yang boleh menyebabkan kegagalan buah pinggang. Deposit C3 yang berlebihan adalah penanda utama aktiviti penyakit, yang boleh menyebabkan keradangan buah pinggang, kerosakan, dan kegagalan. Kira-kira 50% orang yang hidup dengan C3G dan IC-MPGN utama mengalami kegagalan buah pinggang dalam tempoh lima hingga 10 tahun diagnosis, yang memerlukan pemindahan buah pinggang yang membebankan atau terapi dialisis sepanjang hayat. Kajian Valiant Kajian Fasa 3 Valiant (NCT05067127) adalah kajian rawak, placebo-blinded, multi-pusat yang menilai keberkesanan dan ic-MPGN. Ia adalah percubaan tunggal terbesar yang dijalankan di populasi ini dan satu-satunya kajian untuk memasukkan pesakit pediatrik dan dewasa, dengan buah pinggang asli dan pasca pemindahan. Peserta kajian telah rawak untuk menerima empaveli atau plasebo dua kali seminggu selama 26 minggu. Berikutan tempoh terkawal 26 minggu ini, pesakit dapat meneruskan fasa label terbuka selama 26 minggu di mana semua pesakit menerima empaveli. Titik akhir utama kajian ini adalah nisbah log yang berubah dari nisbah protein-to-creatinine air kencing (UPCR) pada minggu 26 berbanding dengan garis dasar.

Mengenai empaveli (pegcetacoplan) empaveli (pegcetacoplan) adalah terapi C3 yang disasarkan yang direka untuk mengawal pengaktifan berlebihan pelengkap, sebahagian daripada sistem imun badan, yang boleh menyebabkan permulaan dan perkembangan banyak penyakit yang serius. Ia diluluskan untuk rawatan glomerulopathy C3 (C3G) dan glomerulonephritis membranoproliferatif kompleks imun (IC-MPGN) di Amerika Syarikat dan hemoglobinuria malam paroksim (PNH) di Amerika Syarikat, Kesatuan Eropah, dan negara-negara lain di seluruh dunia. Terapi ini juga disiasat untuk penyakit langka yang lain.

U.S. Maklumat keselamatan penting untuk empaveli

Amaran berkotak-kotak: Jangkitan serius yang disebabkan oleh bakteria yang terkandung Jangkitan dengan bakteria yang terkandung telah berlaku pada pesakit yang dirawat dengan inhibitor pelengkap. Jangkitan ini mungkin menjadi cepat mengancam nyawa atau maut jika tidak diiktiraf dan dirawat lebih awal.

  • Mematuhi Cadangan Jawatankuasa Penasihat Paling Paling Paling Kini (ACIP) untuk vaksin terhadap bakteria yang terkandung pada pesakit yang menerima perencat pelengkap.
    • Pantau pesakit untuk tanda -tanda awal dan gejala jangkitan serius dan menilai dengan segera jika jangkitan disyaki.

    Oleh kerana risiko jangkitan serius yang disebabkan oleh bakteria yang terkandung, empaveli hanya tersedia melalui program terhad di bawah strategi penilaian dan pengurangan risiko (REMS) Excipients

  • Untuk permulaan pesakit dengan jangkitan serius yang tidak dapat diselesaikan yang disebabkan oleh bakteria yang terkandung termasuk Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis, dan haemophilus influenzae jenis b

    • Amaran dan Langkah berjaga -jaga

    Jangkitan serius yang disebabkan oleh bakteria yang terkandung

    Empaveli, perencat pelengkap, meningkatkan kerentanan pesakit terhadap jangkitan yang serius, mengancam nyawa, atau jangkitan yang disebabkan oleh bakteria yang terkandung termasuk Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis (disebabkan oleh jenis yang tidak dapat dipertahankan. Bakteria yang terkandung telah berlaku di kedua -dua pesakit yang divaksinasi dan tidak diselaraskan yang dirawat dengan perencat pelengkap. Permulaan rawatan empaveli dikontraindikasikan pada pesakit dengan jangkitan serius yang tidak dapat diselesaikan yang disebabkan oleh bakteria yang terkandung. Menghadapi pesakit mengikut cadangan ACIP memandangkan tempoh terapi dengan empaveli. Perhatikan bahawa ACIP mengesyorkan jadual pentadbiran pada pesakit yang menerima inhibitor pelengkap yang berbeza dari jadual pentadbiran dalam vaksin yang menetapkan maklumat. Sekiranya terapi empaveli segera ditunjukkan dalam pesakit yang tidak terkini dengan vaksin terhadap bakteria yang terkandung mengikut cadangan ACIP, memberikan pesakit dengan profilaksis ubat antibakteria dan mentadbir vaksin ini secepat mungkin. Manfaat dan risiko rawatan dengan empaveli, serta manfaat dan risiko profilaksis ubat antibakteria pada pesakit yang tidak diselaraskan atau divaksinasi, mesti dipertimbangkan terhadap risiko yang diketahui untuk jangkitan serius yang disebabkan oleh bakteria yang terkandung.

    Vaksinasi tidak menghilangkan risiko jangkitan bakteria yang terkandung yang serius, walaupun perkembangan antibodi berikutan vaksinasi. Memantau pesakit dengan teliti untuk tanda -tanda awal dan gejala jangkitan serius dan menilai pesakit dengan segera jika jangkitan disyaki. Beritahu pesakit tanda -tanda dan gejala ini dan mengarahkan pesakit untuk mendapatkan rawatan perubatan segera jika tanda -tanda dan gejala ini berlaku. Segera merawat jangkitan yang diketahui. Jangkitan serius mungkin menjadi cepat mengancam nyawa atau maut jika tidak diiktiraf dan dirawat lebih awal. Pertimbangkan gangguan empaveli pada pesakit yang menjalani rawatan untuk jangkitan yang serius.

    Empaveli hanya tersedia melalui program terhad di bawah REMS.

    Empaveli Rems

    Empaveli hanya tersedia melalui program terhad di bawah REMS yang dipanggil Empavavi REMS, kerana risiko jangkitan serius yang disebabkan oleh bakteria yang terkandung. Keperluan penting REMS empaveli termasuk yang berikut:

    Di bawah REMS Empaveli, prescriber mesti mendaftar dalam program ini. Prescribers mesti memberi nasihat kepada pesakit mengenai risiko, tanda -tanda, dan gejala -gejala jangkitan yang serius yang disebabkan oleh bakteria yang terkandung, memberikan pesakit dengan bahan -bahan pendidikan REMS, memastikan pesakit yang diberi kuasa untuk mendapatkan vaksin yang berpatutan dan tidak berpengalaman. Rawatan, dan juga selama 2 bulan berikutan dos empaveli terakhir. Farmasi yang mengetepikan empaveli mesti diperakui dalam REMS empaveli dan mesti mengesahkan preskripsi diperakui.

    Maklumat lanjut boleh didapati di www.empavelirems.com atau 1-888-343-7073.

    Reaksi yang berkaitan dengan infusi

    tindak balas hipersensitiviti sistemik (contohnya, bengkak muka, ruam, urtikaria, pyrexia) telah berlaku pada pesakit yang dirawat dengan empaveli, yang boleh menyelesaikan selepas rawatan dengan antihistamin. Kes -kes anafilaksis yang membawa kepada penghentian rawatan telah dilaporkan. Sekiranya tindak balas hipersensitiviti yang teruk (termasuk anafilaksis) berlaku, hentikan infusi empaveli dengan segera, memulakan rawatan yang sesuai, setiap standard penjagaan, dan memantau sehingga tanda -tanda dan gejala diselesaikan.

    Gangguan dengan ujian makmal

    Mungkin terdapat gangguan antara reagen silika dalam panel koagulasi dan empaveli yang mengakibatkan masa thromboplastin separa yang berpanjangan buatan (APTT); Oleh itu, elakkan penggunaan reagen silika dalam panel koagulasi.

    Reaksi buruk

    Reaksi buruk yang paling biasa pada pesakit dewasa dan pediatrik 12 tahun dan lebih tua dengan C3G atau IC-MPGN utama (kejadian ≥10%) adalah tindak balas infusi, pyrexia, nasopharyngitis, influenza, dan snosea.

    Gunakan dalam populasi tertentu

    Wanita berpotensi reproduktif

    Empaveli boleh menyebabkan kemudaratan embrio apabila ditadbir kepada wanita hamil. Ujian kehamilan disyorkan untuk wanita berpotensi reproduktif sebelum rawatan dengan empaveli. Nasihatkan pesakit wanita berpotensi reproduktif untuk menggunakan kontrasepsi yang berkesan semasa rawatan dengan empaveli dan selama 40 hari selepas dos terakhir.

    Mengenai Apellis

    Apellis Pharmaceuticals, Inc. adalah sebuah syarikat biopharmaceutical global yang memimpin jalan dalam melengkapkan sains untuk membangunkan terapi yang berubah-ubah untuk beberapa pesakit yang paling mencabar. Kami mengantar kelas baru yang pertama melengkapkan ubat dalam 15 tahun dan kini mempunyai dua ubat penargetan C3 yang diluluskan untuk merawat empat penyakit serius. Terobosan untuk pesakit termasuk terapi pertama untuk atrofi geografi, penyebab utama kebutaan, dan rawatan pertama untuk pesakit 12 dan lebih tua dengan C3G atau IC-MPGN utama, dua penyakit buah pinggang yang teruk. Kami percaya kami hanya mula membuka kunci potensi mensasarkan C3 merentasi banyak penyakit yang serius. Untuk maklumat lanjut, sila lawati http://apellis.com atau ikuti kami di LinkedIn dan x. 1995. Kenyataan ini termasuk, tetapi tidak terhad kepada, pernyataan mengenai peluang pasaran berpotensi Empaveli untuk C3G dan IC-MPGN. Kata-kata "menjangkakan," "percaya," "Teruskan," "boleh," "anggaran," "mengharapkan," "berniat," "mungkin," "pelan," "potensi," "meramalkan," "projek," "harus," "sasaran," "akan," "akan" dan ungkapan yang sama adalah untuk mengenal pasti pernyataan yang berpandangan ke hadapan, walaupun tidak semua pernyataan yang menyala. Keputusan sebenar mungkin berbeza secara material dari yang ditunjukkan oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan sebagai hasil dari pelbagai faktor penting, termasuk sama ada hasil percubaan klinikal empaveli untuk C3G dan IC-MPGN menunjukkan kesan yang lebih besar daripada kesan positif sebenar; dan mana-mana faktor lain yang dibincangkan dalam bahagian "Faktor Risiko" Laporan Tahunan Apellis pada Borang 10-K dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa pada 28 Februari 2025 dan risiko yang diterangkan dalam pemfailan lain yang boleh dibuat oleh Apellis dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa. Sebarang kenyataan yang berpandangan ke hadapan yang terkandung dalam siaran akhbar ini hanya bercakap pada tarikh ini, dan Apellis secara khusus menafikan sebarang kewajipan untuk mengemas kini sebarang pernyataan yang berpandangan ke hadapan, sama ada sebagai hasil daripada maklumat baru, peristiwa masa depan atau sebaliknya.

    Rujukan 1. Data pada fail menggunakan konsensus literatur. 2. Smith RJH, et al. Nat Rev Nephrol. 2019; 15 (3): 129-143.3. Servais A, et al. Buah pinggang int. 2012; 82 (4): 454-464.4. Zand L, et al. J Am Soc Nephrol. 2014; 25 (5): 1110-1117.5. Tarragón, B, et al. C3 glomerulopathy berulang awal selepas pemindahan buah pinggang dalam biopsi siri yang dilakukan dalam tempoh 2 tahun pertama selepas pemindahan. Jurnal Klinikal Persatuan Nefrologi Amerika. Ogos 2024; 19 (8) 1005-1015. doi: 10.2215/cjn.000000000000000474.

    Sumber: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

    Disiarkan : 2025-07-30 12:00

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular