FDA keurt Empaveli van Apellis (Pegcetacoplan) goed als de eerste C3G- en primaire IC-MPGN-behandeling voor patiënten van 12 jaar en ouder

Volg Drugslib op

Waltham, Mass., 28 juli 2025 (Globe Newswire) - Apellis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: APLS) heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Empaveli (Pegcetacoplan) heeft goedgekeurd (Pegcetacoplan) (IC-MPGN) Bij patiënten van 12 jaar en ouder om proteïnurie te verminderen. C3G en primaire IC-MPGN zijn zeldzame nierziekten, die 5.000 mensen in de Verenigde Staten treffen.1

"Ik ben enthousiast om nu een zeer effectieve therapie te hebben voor een breed scala van patiënten die leven met C3G en primaire IC-MPGN," zei Carla Nester, M.D., MSA, FASN, Lead Principal Investigator, Professor van Pediatric. van Iowa Stead Family Children's Hospital. “Met de zorgstandaard gaan patiënten met deze zeldzame en ernstige ziekten vaak door tot nierfalen, waardoor levenslange dialyse en/of een niertransplantatie nodig is. Gezien de dringende behoefte, met name bij kinderen, markeert de goedkeuring van Empaveli een cruciaal moment in de behandeling van zeldzame nierziekten.

In de fase 3 dappere studie vertoonde Empaveli een ongekende vermindering van 68% in proteïnurie, stabilisatie van de nierfunctie en substantiële klaring van C3 -afzettingen zoals gemeten door C3 -kleuring, vergeleken met placebo. De positieve resultaten waren consistent bij adolescente en volwassen patiënten met C3G en primaire IC-MPGN, en bij C3G-patiënten met recidief na de transplantatieziekte.

"Empaveli heeft het potentieel om echt transformationeel te zijn voor patiënten met C3G en primaire IC-MPGN die tot nu toe zeer weinig behandelingsopties hebben gehad. Markers van ziekten, ”zei Cedric Francois, M.D., Ph.D., mede-oprichter en chief executive officer, Apellis. "Als de derde goedkeuring van Apellis in vier jaar, onderstreept deze mijlpaal het unieke vermogen om zich te richten op C3 om het leven van de patiënten te verbeteren. We zijn iedereen die deze goedkeuring mogelijk heeft gemaakt, en kijken ernaar uit om voort te bouwen op dit momentum terwijl we de cruciale studies van Empaveli in andere zeldzame nierziekten bevorderen."

"De goedkeuring van Empaveli is een historische mijlpaal voor mensen die met C3G en primaire IC-MPGN leven, van wie velen adolescenten of jonge volwassenen zijn," zei Josh Tarnoff, chief executive officer, Nephcure. "We erkennen de toewijding van Apellis aan deze patiënten en hun families, en voor het onderzoek en de innovatie die deze levensveranderende behandeling in handen zal brengen van patiënten die het het meest nodig hebben."

De goedkeuring van empaveli is gebaseerd op positieve zes-maandresultaten van de daliant studie, de voordelen van alle drie belangrijke ziektes: Primair eindpunt, dat een statistisch significante 68% (P <0,0001) proteïnurie-reductie van met Empaveli behandelde patiënten aantoont in vergelijking met placebo.

  • stabilisatie van nierfunctie: empaveli-behandelde patiënten die stabilisatie van nierfunctie van placebo (nominale p = 0,03) als een geschatte glomere filtratiesnelheid (EGFR).
  • Reductie van C3-kleuring: Een meerderheid van met Empaveli behandelde patiënten bereikte een vermindering van de C3-kleurintensiteit (nominale P <0,0001) in vergelijking met placebo. 71% van de met Empaveli behandelde patiënten bereikte nul C3-kleurintensiteit, wat volledige klaring van C3-afzettingen aantoonde.

    • Het veiligheidsprofiel van Empaveli is goed ingeburgerd, met> 2.200 patiëntenjaren in alle goedgekeurde indicaties. De meest voorkomende bijwerkingen in de dappere studie (≥10%) waren infusieplaatsreacties, pyrexie, nasofaryngitis, griep, hoest en misselijkheid.

    Apellis streeft ernaar patiënten te helpen met behandelingstoegang en ondersteuning. Apellisassist® is een programma dat is ontworpen om Empaveli -patiënten te helpen tijdens hun behandelingsreis door een uitgebreid ondersteuningssysteem te bieden, waaronder hulp bij het navigeren van verzekeringsdekking, financiële hulp voor in aanmerking komende patiënten, ziekteducatie en voortdurende productondersteuning. Patiënten en zorgverleners kunnen 1-888-273-5547 bellen voor meer informatie.

    over C3 glomerulopathie (C3G) en primaire immuuncomplex membranoproliferatieve glomerulonefritis (IC-MPGN) C3G en primaire IC-MPGN zijn zeldzaam en slopende nierziekten die kunnen leiden tot nierfalen. Overmatige C3 -afzettingen zijn een belangrijke marker voor ziekteactiviteit, wat kan leiden tot nierontsteking, schade en falen. Ongeveer 50% van de mensen die met C3G wonen en primair IC-MPGN lijden aan nierfalen binnen vijf tot 10 jaar na diagnose, waarbij een lastige niertransplantatie of levenslange dialysetherapie nodig is.

    over de Valiant Study De Valiant Phase 3-studie (NCT05067127) was een gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, dubbelblinde, multi-center onderzoek die Empaveli® (Pegcetacoplan) efficiëntie en veiligheid evalueerde bij 124 patiënten die 12 jaar en ouder waren met C3G of Primary IC-MPGN. Het is de grootste enkele proef die wordt uitgevoerd in deze populaties en de enige studie met pediatrische en volwassen patiënten, met inheemse en post-transplantatie nieren. Deelnemers aan de studie werden gerandomiseerd om Empaveli of Placebo twee keer per week gedurende 26 weken te ontvangen. Na deze 26 weken durende gerandomiseerde gecontroleerde periode konden patiënten doorgaan naar een open-label fase van 26 weken waarin alle patiënten empaveli ontvingen. Het primaire eindpunt van de studie was de log-getransformeerde verhouding van urine-eiwit-creatinine-verhouding (UPCR) in week 26 vergeleken met basislijn.

    over Empaveli (pegcetacoplan) empaveli (pegcetacoplan) is een gerichte C3 -therapie die is ontworpen om overmatige activering van de complementcascade, onderdeel van het immuunsysteem van het lichaam, dat kan leiden tot de begin en progressie van veel ernstige ziekten. Het wordt goedgekeurd voor de behandeling van C3 glomerulopathie (C3G) en primair immuuncomplex membranoproliferatieve glomerulonefritis (IC-MPGN) in de Verenigde Staten en paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) in de Verenigde Staten, de Europese Unie en andere landen wereldwijd. De therapie wordt ook onderzocht voor andere zeldzame ziekten.

    U.S. Belangrijke veiligheidsinformatie voor Empaveli

    Boxed WAARSCHUWING: Ernstige infecties veroorzaakt door ingekapselde bacteriën

    Empaveli, een complementremmer, verhoogt het risico op ernstige infecties, vooral die veroorzaakt door ingekapselde bacteriën, zoals streptococcus pneumonie, neisserie meningitidis, en haemofilus en haemezae-invloeden. Bacteriën zijn opgetreden bij patiënten die worden behandeld met complementremmers. Deze infecties kunnen snel levensbedreigend of fataal worden als het niet vroeg wordt herkend en vroeg behandeld.

  • Voltooi of update vaccinatie voor ingekapselde bacteriën ten minste 2 weken voorafgaand aan de eerste dosis empaveli, tenzij de risico's van het uitstellen van therapie met empaveli de risico's van het ontwikkelen van een ernstige infectie. Volg aan de meest recente adviescommissie voor immunisatiepraktijken (ACIP) aanbevelingen voor vaccinaties tegen ingekapselde bacteriën bij patiënten die een complementremmer ontvangen.
  • die empaveli ontvangen, lopen een verhoogd risico op invasieve ziekten veroorzaakt door ingekapselde bacteriën, zelfs als ze antibodieën ontwikkelen na vaccinatie. Controleer patiënten op vroege tekenen en symptomen van ernstige infecties en evalueer onmiddellijk als infectie wordt vermoed.

    • Because of the risk of serious infections caused by encapsulated bacteria, Empaveli is available only through a restricted program under a Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS) called the Empaveli REMS.

    CONTRAINDICATIONS

  • Hypersensitivity to pegcetacoplan or to any of the excipients
  • Voor initiatie bij patiënten met onopgeloste ernstige infectie veroorzaakt door ingekapselde bacteriën, waaronder Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis en Haemophilus influenzae type B

    • Waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen

    Ernstige infecties veroorzaakt door ingekapselde bacteriën

    Empaveli, een complementremmer, verhoogt de gevoeligheid van een patiënt voor ernstige, levensbedreigende of fatale infecties veroorzaakt door ingekapselde bacteriën inclusief Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis (veroorzaakt door Serogroep, inclusief niet-grijpbare stammen) en Haemophilus Influenza-infecties B. Life-Life-Levens-B. Life-Life-Life-Levens-Levens. Vaccineerde en niet -gevaccineerde patiënten behandeld met complementremmers. De start van de behandeling met empaveli is gecontra -indiceerd bij patiënten met onopgeloste ernstige infectie veroorzaakt door ingekapselde bacteriën.

    Voltooi of update vaccinatie tegen ingekapselde bacteriën ten minste 2 weken voorafgaand aan de toediening van de eerste dosis empaveli, volgens de meest recente ACIP -aanbevelingen voor patiënten die een complementremmer ontvangen. Revaccinate patiënten in overeenstemming met ACIP -aanbevelingen die de duur van de therapie met Empaveli overwegen. Merk op dat ACIP een toedieningsschema aanbeveelt bij patiënten die complementremmers ontvangen die verschillen van het toedieningsschema in de vaccin voorschrijvende informatie. Als dringende Empaveli -therapie wordt geïndiceerd bij een patiënt die niet actueel is met vaccins tegen ingekapselde bacteriën volgens ACIP -aanbevelingen, voorzien de patiënt dan de antibacteriële geneesmiddelprofylaxe en toedient deze vaccins zo snel mogelijk. De voordelen en risico's van behandeling met empaveli, evenals de voordelen en risico's van antibacteriële geneesmiddelenprofylaxe bij niet -gevaccineerde of gevaccineerde patiënten, moeten worden overwogen tegen de bekende risico's voor ernstige infecties veroorzaakt door ingekapselde bacteriën.

    Vaccinatie elimineert het risico op ernstige ingekapselde bacteriële infecties niet, ondanks de ontwikkeling van antilichamen na vaccinatie. Houd de patiënten nauwlettend in de gaten op vroege tekenen en symptomen van ernstige infectie en evalueer patiënten onmiddellijk als een infectie wordt vermoed. Informeer patiënten over deze tekenen en symptomen en instrueer patiënten om onmiddellijke medische zorg te zoeken als deze tekenen en symptomen optreden. Behandel onmiddellijk bekende infecties. Ernstige infectie kan snel levensbedreigend of fataal worden, indien niet herkend en vroeg behandeld. Overweeg onderbreking van Empaveli bij patiënten die een behandeling ondergaan voor ernstige infecties.

    Empaveli is alleen beschikbaar via een beperkt programma onder een REMS

    Empaveli Rems

    Empaveli is alleen beschikbaar via een beperkt programma onder een REMS genaamd Empaveli REMS, vanwege het risico op ernstige infecties veroorzaakt door ingekapselde bacteriën. Opmerkelijke vereisten van de Empaveli REMS omvatten het volgende:

    Onder de Empaveli REMS moeten voorschrijvers zich inschrijven voor het programma. Voorschrijvers moeten patiënten adviseren over de risico's, tekenen en symptomen van ernstige infecties veroorzaakt door ingekapselde bacteriën, patiënten voorzien van het REMS -educatieve materiaal, ervoor zorgen dat patiënten worden gevaccineerd tegen ingekapselde bacteriën ten minste 2 weken voorafgaand aan de eerste dosis van empaveli. evenals 2 maanden na de laatste dosis Empaveli. Apotheken die Empaveli afgeven, moeten worden gecertificeerd in de Empaveli REM's en moeten controleren of voorschrijvers gecertificeerd zijn.

    Verdere informatie is beschikbaar op www.empavelirems.com of 1-888-343-7073.

    Infusiegerelateerde reacties

    Systemische overgevoeligheidsreacties (bijv. Zwelling, uitslag, urticaria, pyrexie) zijn opgetreden bij patiënten die worden behandeld met empaveli, die kunnen oplossen na behandeling met antihistamines. Gevallen van anafylaxie die leiden tot stopzetting van de behandeling zijn gemeld. Als er een ernstige overgevoeligheidsreactie (inclusief anafylaxie) optreedt, stopt u de Empaveli -infusie onmiddellijk, een de juiste behandeling instellen, per zorgstandaard en controle totdat tekenen en symptomen zijn opgelost.

    Interferentie met laboratoriumtests

    Er kan interferentie zijn tussen siliciumreagentia in coagulatiepanelen en empaveli die resulteert in kunstmatig verlengde geactiveerde gedeeltelijke tromboplastinetijd (APTT); Vermijd daarom het gebruik van silica -reagentia in coagulatiepanelen.

    bijwerkingen

    De meest voorkomende bijwerkingen bij volwassen en pediatrische patiënten 12 jaar en ouder met C3G of primaire IC-MPGN (incidentie ≥10%) waren infusietlaatreacties, pyrexie, nasopharyngitis, influenza, cough en misselijkheid en misselijkheid.

    Gebruik in specifieke populaties

    vrouwen van reproductief potentieel

    Empaveli kan embryo-fetale schade veroorzaken wanneer toegediend aan zwangere vrouwen. Zwangerschapstesten worden aanbevolen voor vrouwen van reproductief potentieel voorafgaand aan de behandeling met Empaveli. Adviseer vrouwelijke patiënten met reproductief potentieel om effectieve anticonceptie te gebruiken tijdens de behandeling met Empaveli en gedurende 40 dagen na de laatste dosis.

    over Apellis

    Apellis Pharmaceuticals, Inc. is een wereldwijd biofarmaceutisch bedrijf dat voorop loopt in complementwetenschappen om levensveranderende therapieën te ontwikkelen voor enkele van de meest uitdagende ziekten waarmee patiënten worden geconfronteerd. We hebben in 15 jaar de eerste nieuwe klasse van complementgeneeskunde ingeluid en hebben nu twee C3-targeting medicijnen goedgekeurd om vier ernstige ziekten te behandelen. Doorbraken voor patiënten omvatten de allereerste therapie voor geografische atrofie, een belangrijke oorzaak van blindheid en de eerste behandeling voor patiënten van 12 jaar en ouder met C3G of primaire IC-MPGN, twee ernstige, zeldzame nierziekten. Wij geloven dat we pas zijn begonnen met het ontgrendelen van het potentieel van het richten van C3 voor veel ernstige ziekten. For more information, please visit http://apellis.com or follow us on LinkedIn and X.

    Apellis Forward-Looking Statement Statements in this press release about future expectations, plans and prospects, as well as any other statements regarding matters that are not historical facts, may constitute “forward-looking statements” within the meaning of The Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Deze verklaringen omvatten, maar zijn niet beperkt tot verklaringen met betrekking tot de potentiële marktkansen van Empaveli voor C3G en IC-MPGN. De woorden 'anticiperen', 'geloven', 'doorgaan', 'kan', 'schatten', 'verwacht', 'intensief', 'mei', 'plan', 'potentieel', 'voorspellen', 'project', 'moet' 'doel', 'target', 'wil', 'zou' en soortgelijke uitdrukkingen zijn bedoeld om vooruitziende verklaringen te identificeren, hoewel niet alle toekomstige verklaringen deze identificerende woorden bevatten. De werkelijke resultaten kunnen materieel verschillen van die aangegeven door dergelijke toekomstgerichte uitspraken als gevolg van verschillende belangrijke factoren, waaronder of de klinische proefresultaten van Empaveli voor C3G en IC-MPGN een effect aangeven dat groter is dan het werkelijke positieve effect; en alle andere factoren die worden besproken in het gedeelte "Risicofactoren" van het jaarverslag van Apellis over formulier 10-K met de Securities and Exchange Commission op 28 februari 2025 en de risico's die worden beschreven in andere archieven die Apellis kan maken met de Securities and Exchange Commission. Alle toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht spreken alleen vanaf de datum hiervan, en Apellis wijst specifiek elke verplichting af om een toekomstgerichte verklaring bij te werken, hetzij als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige gebeurtenissen of anderszins.

    Referenties 1. Gegevens in het bestand met behulp van literatuurconsensus. 2. Smith RJH, et al. Nat Rev Nephrol. 2019; 15 (3): 129-143.3. Servais A, et al. Nier int. 2012; 82 (4): 454-464.4. Zand L, et al. J Am Soc Nephrol. 2014; 25 (5): 1110-1117.5. Tarragón, B, et al. C3 glomerulopathie komt vroeg na niertransplantatie terug in seriële biopten die binnen de eerste 2 jaar na transplantatie worden uitgevoerd. Clinical Journal of the American Society of Nephrology. Augustus 2024; 19 (8) 1005-1015. doi: 10.2215/cjn.0000000000000474.

    Bron: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

    Geplaatst : 2025-07-30 12:00

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden