FDA zatwierdza Empaveli Apellisa (pegcetacoplan) jako pierwsze C3G i pierwotne leczenie IC-MPGN u pacjentów w wieku 12 lat i starszych

Śledź Drugslib na

Waltham, Mass., 28 lipca 2025 r. (Globe Newswire) - Apellis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: APLS) ogłosił dziś, że amerykańska administracja żywności i leków (FDA) zatwierdziła empaveli (Pegcetacoplan) jako pierwsze leczenie łodę łodyg C3 (C3G) lub pierwotną kompleksową glątową glątową pamiątką). (IC-MPGN) u pacjentów w wieku 12 lat i starszych, w celu zmniejszenia białkomoczu. C3G i pierwotne IC-MPGN to rzadkie choroby nerek, wpływające na 5000 osób w Stanach Zjednoczonych. University of Iowa Stead Family Family's Children's Hospital. „Przy standardzie opieki pacjenci żyjący z tymi rzadkimi i ciężkimi chorobami często postępują w niewydolności nerek, wymagające dializy i/lub przeszczepu nerek. Biorąc pod uwagę pilną potrzebę, szczególnie u dzieci, zatwierdzenie empaveli oznacza kluczowy moment w leczeniu rzadkich chorób nerek.”.

W badaniu fazy 3 Empaveli wykazał niespotykane 68% zmniejszenie białkomoczu, stabilizację funkcji nerek i znaczną klirens depozytów C3 mierzonych przez barwienie C3 w porównaniu z placebo. Pozytywne wyniki były spójne u młodzieży i dorosłymi pacjentami z C3G i pierwotnym IC-MPGN, a u pacjentów z C3G z nawrotem choroby po przeszczepie.

„Empaveli może być prawdziwie transformacyjni u pacjentów z C3G i pierwotnym IC-MPGN, którzy do tej pory miały niewiele opcji leczenia. Kluczowe markery choroby ”-powiedział M.D. Cedric Francois, współzałożyciel i dyrektor generalny Apellis. „Jako trzecia zgoda Apellisa od czterech lat, ten kamień milowy podkreśla wyjątkową zdolność celowania w C3 do poprawy życia pacjentów. Jesteśmy głęboko wdzięczni wszystkim, którzy umożliwili tę aprobatę i oczekujemy na budowę tego pędu, gdy rozwijamy kluczowe badania EmpavelI w innych rzadkich chorobach nerkowych.”

„Zatwierdzenie Empaveli jest historycznym kamieniem milowym dla osób żyjących z C3G i głównym IC-MPGN, z których wielu jest nastolatkami lub młodymi dorosłymi”, powiedział Josh Tarnoff, dyrektor generalny Nephcure. „Rozpoznajemy zaangażowanie Apellisa w tych pacjentów i ich rodzin, a także na badania i innowacje, które przyniosą to zmieniające życie leczenie w ręce pacjentów, którzy najbardziej go potrzebują.”

Zatwierdzenie empaveli jest oparte na pozytywnych sześciomiesięcznych wynikach badań od dzielnych badań, wykazując korzyści dla wszystkich trzech kluczowych markerów choroby:

  • Stabilizacja funkcji nerek: pacjentów leczonych empaveli uzyskiwanej stabilizacji czynności nerki w porównaniu z placebo (nominalnym p = 0,03).
  • Zmniejszenie barwienia C3: Większość pacjentów leczonych empaveli osiągnęła zmniejszenie intensywności barwienia C3 (nominalne p <0,0001) w porównaniu do placebo. 71% pacjentów leczonych empaveli osiągnęło zero intensywności barwienia C3, wykazując całkowity klirens depozytów C3.

    • Profil bezpieczeństwa empaveli jest dobrze ugruntowany, z> 2200 lat pacjentów we wszystkich zatwierdzonych wskazaniach. Najczęstszymi działaniami niepożądanymi w badaniu dzielnym (≥10%) były reakcje w miejscu infuzji, pyrexia, zapalenie nosogarytmiczne, grypa, kaszel i nudności.

    Apellis jest zaangażowany w pomoc pacjentom w dostępie i wsparciu. Apelisassist® to program mający na celu pomoc pacjentom Empaveli podczas ich podróży leczenia poprzez zapewnienie kompleksowego systemu wsparcia, w tym pomoc w poruszaniu się po ubezpieczeniu, pomoc finansową dla kwalifikujących się pacjentów, edukację chorobową i ciągłe wsparcie produktu. Pacjenci i świadczeniodawcy mogą zadzwonić pod numer 1-888-273-5547, aby uzyskać więcej informacji.

    O kłębuszkowaniu C3 (C3G) i pierwotnej złożoności immunologicznej błonowej zapalenia określenia nerek (IC-MPGN) C3G i pierwotnego IC-MPGN są rzadkimi i wyniszczającymi chorobami nerek, które mogą prowadzić do niewydolności nerki. Nadmierne złoża C3 są kluczowym markerem aktywności choroby, co może prowadzić do zapalenia nerek, uszkodzenia i niepowodzenia. Około 50% osób żyjących z C3G i pierwotnym IC-MPGN cierpi z powodu niewydolności nerek w ciągu pięciu do 10 lat diagnozy, wymagającego uciążliwego przeszczepu nerek lub leczenia dializowanego przez całe życie. 2-4 Dodatkowo około 90% pacjentów, którzy wcześniej otrzymali przeszczep nerki, doświadczy przerwania choroby. 5 Oszacowano, aby wpływać na 5000 ludzi w staniach zjednoczonych i do 8 000 w Europie.

    O dzielnym badaniu Badanie VALIANT FAZE 3 (NCT05067127) było randomizowanym, kontrolowanym placebo, podwójnie ślepym, wieloośrodkowym badaniem, które oceniało EmPaveli® (pegcetacoplan) bezpieczeństwa u 124 pacjentów, którzy byli w wieku 124 lat i starsi z C3G lub pierwotnym MPGN. Jest to największe pojedyncze badanie przeprowadzone w tych populacjach i jedyne badanie obejmujące pacjentów pediatrycznych i dorosłych, z nerkami rodzimych i po przeszczepie. Uczestnicy badania zostali losowo przydzielani do otrzymywania empaveli lub placebo dwa razy w tygodniu przez 26 tygodni. Po tym 26-tygodniowym randomizowanym okresie kontrolowanym pacjenci byli w stanie przejść do 26-tygodniowej fazy otwartej etykiety, w której wszyscy pacjenci otrzymali empaveli. Głównym punktem końcowym badania był stosunek transformowany logarytmicznie stosunku białka moczu do kreatyniny (UPCR) w 26 tygodniu w porównaniu do wartości wyjściowej.

    O Empaveli (pegcetacoplan) empaveli (pegcetacoplan) jest ukierunkowaną terapią C3 zaprojektowaną w celu regulacji nadmiernej aktywacji kaskady dopełniacza, częścią układu immunologicznego ciała, co może prowadzić do początku i postępu wielu poważnych zaburzeń. Jest zatwierdzony do leczenia kłębuszków kłębuszkowej C3 (C3G) i pierwotnego kompleksu immunologicznego błonoproliferacyjnego kłębuszkowego zapalenia nerek (IC-MPGN) w Stanach Zjednoczonych i napadowej hemoglobinurii (PNH) w Stanach Zjednoczonych, Unii Europejskiej i innych krajach na całym świecie. Terapia jest również badana w przypadku innych rzadkich chorób.

    U.S. Ważne informacje o bezpieczeństwie dla empaveli

    OSTRZEŻENIE: Poważne infekcje spowodowane kapsułkowanymi bakteriami

    empaveli, inhibitor dopełniacza, zwiększa ryzyko poważnych infekcji, zwłaszcza wywołanych przez bakterie kapsułkowane, takie jak streptococcus pneumoniae, neisseria meninitidis Z enkapsulowanymi bakteriami wystąpiły u pacjentów leczonych inhibitorami dopełniacza. Zakażenia te mogą stać się szybko zagrażające życiu lub śmiertelne, jeśli nie rozpoznane i leczone wcześnie.

  • Ukończ lub zaktualizowanie szczepień dla enkapsuulowanych bakterii co najmniej 2 tygodnie przed pierwszą dawką empaveli, chyba że ryzyko opóźnienia leczenia z empaveli przewyższa ryzyko rozwoju poważnej infekcji. Zastosuj się do najbardziej obecnego komitetu doradczego ds. Prac praktyk szczepień (ACIP) w zakresie szczepień przeciwko enkapsulowanym bakteriom u pacjentów otrzymujących inhibitor dopełniacza.
  • Pacjenci otrzymujący empavale są narażeni na zwiększone ryzyko choroby inwazyjnej spowodowanej przez bakterie zatkane, nawet jeśli rozwinie się przeciw. Monitoruj pacjentów pod kątem wczesnych oznak i objawów poważnych infekcji i natychmiast oceń, czy infekcja jest podejrzana.

    • Ze względu na ryzyko poważnych infekcji spowodowanych przez enkapsulowane bakterie, empaveli jest dostępny tylko w ramach ograniczonego programu w ramach oceny ryzyka i strategii łagodzenia (REMS) nazywanych empaveli Rems.

    przeciwbólowe

  • pegceTaCoplan lub dowolne przeciwbólowe Akpiady
  • w celu inicjacji u pacjentów z nierozwiązaną poważną infekcją spowodowaną przez kapsułkowane bakterie, w tym Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis i Haemophilus influenzae typu B

    • Ostrzeżenia i środki ostrożności

    Poważne infekcje spowodowane przez kapsułkowane bakterie

    Empaveli, inhibitor dopełniacza, zwiększa podatność pacjenta na poważne, zagrażające życiu lub śmiertelne zakażenia spowodowane przez enkapsulowane bakterie, w tym Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis (spowodowane przez dowolną serogrupę, w tym nieuprzejmowalne pręty) i haemofilus B. wystąpił zarówno u pacjentów zaszczepionych, jak i nieszczepionych leczonych inhibitorami dopełniacza. Inicjacja leczenia empaveli jest przeciwwskazana u pacjentów z nierozwiązaną poważną infekcją spowodowaną przez kapsułkowane bakterie.

    Wypełnij lub zaktualizowanie szczepienia przeciwko kapsułkowanym bakteriom co najmniej 2 tygodnie przed podaniem pierwszej dawki empavelI, zgodnie z najważniejszymi rekomendacjami ACIP dla pacjentów otrzymujących inhibitor. Pacjenci revacentują zgodnie z zaleceniami ACIP, biorąc pod uwagę czas trwania terapii z empaveli. Należy zauważyć, że ACIP zaleca harmonogram podawania u pacjentów otrzymujących inhibitory uzupełniające, które różnią się od harmonogramu podawania informacji o przepisywaniu szczepionki. Jeżeli pilna terapia empaveli jest wskazana u pacjenta, który nie jest aktualny z szczepionkami przeciwko kapsułkowanym bakteriom zgodnie z zaleceniami ACIP, zapewnij pacjentowi profilaktykę przeciwbakteryjną i podawaj te szczepionki jak najszybciej. Korzyści i ryzyko leczenia empaveli, a także korzyści i ryzyko profilaktyki przeciwbakteryjnej u pacjentów nieszczepionych lub zaszczepionych, należy wziąć pod uwagę w stosunku do znanego ryzyka poważnych infekcji spowodowanych przez kapsułkowane bakterie.

    Szczepienia nie eliminuje ryzyka poważnych zakażeń bakteryjnych, pomimo rozwoju przeciwciał po szczepieniu. Dokładnie monitoruj pacjentów pod kątem wczesnych objawów i objawów poważnej infekcji i natychmiast oceniaj pacjentów, jeśli podejrzewa się infekcja. Poinformuj pacjentów o tych oznakach i objawach i instruują pacjentów, aby poszukiwali natychmiastowej opieki medycznej, jeśli wystąpią te oznaki i objawy. Niezwłocznie leczą znane infekcje. Poważna infekcja może stać się szybko zagrażającym życiu lub śmiertelnym, jeśli nie jest rozpoznana i leczona wcześnie. Rozważ przerwę empaveli u pacjentów poddawanych leczeniu poważnych infekcji.

    empaveli jest dostępny tylko w ramach ograniczonego programu w ramach REMS.

    EmpavaLi REMS

    empaveli jest dostępny tylko w ramach ograniczonego programu w ramach REMS o nazwie Empaveli REMS, ze względu na ryzyko poważnych infekcji spowodowanych przez bakterie kapsułkowane. Godne uwagi wymagania REMPAVELI REMS obejmują:

    W ramach REMSPAVELI REMS przepisujący się muszą zapisać się do programu. Przepisywacze muszą doradzić pacjentom w zakresie ryzyka, objawów i objawów poważnych infekcji spowodowanych przez bakterie kapsułkowane, zapewnić pacjentom materiały edukacyjne REMS, upewnić się, że pacjenci są szczepienia przed kapsułkowanymi bakteriami co najmniej 2 tygodnie przed pierwszą dawką empaveli, przepisanie przeciwbakteryjnego leku profilaktyki, jeśli pacjenci nie są uprzedniejsze, a leczenie nie będą mieli uprawnienia, a instrukcje dotyczące karty leku pracownika nie będą musieli być przenoszone, a karierę leczniczą z obiektywami nie będzie to prowadzić. Leczenie, a także przez 2 miesiące po ostatniej dawce empaveli. Apteki, które wydają empaveli, muszą być certyfikowane w Empaveli REMS i muszą sprawdzić, czy lekarze są certyfikowani.

    Dalsze informacje są dostępne na stronie www.empavelirems.com lub 1-888-343-7073.

    reakcje związane z infuzją

    systemowe reakcje nadwrażliwości (np. Obrzęk twarzy, wysypka, pokrzywka, pyrexia) wystąpiły u pacjentów leczonych empaveli, które mogą rozwiązać po leczeniu przeciwhistaminami. Zgłoszono przypadki anafilaksji prowadzące do przerwania leczenia. W przypadku wystąpienia ciężkiej reakcji nadwrażliwości (w tym anafilaksji), natychmiast zaprzestaj wlewu empaveli, instytut odpowiednie leczenie, na standard opieki i monitoruj, aż oznaki i objawy zostaną rozwiązane.

    Zakłócenia z testami laboratoryjnymi

    Mogą występować między odczynnikami krzemionkowymi w panelach krzepnięcia i empavel, co powoduje sztucznie przedłużony czas aktywowany częściowy czas tromboplastyny (APTT); Dlatego unikaj stosowania odczynników krzemionkowych w panelach krzepnięcia.

    reakcje niepożądane

    Najczęstsze działanie niepożądane u dorosłych i pediatrycznych w wieku 12 lat i starszych z C3G lub pierwotnym IC-MPGN (występowanie ≥10%) były reakcje w miejscu infuzji, pyrexia, zapalenie substancji substancji nosowoczennej, grypę, grupą

    Zastosowanie w określonych populacjach

    samice potencjału reprodukcyjnego

    Empaveli może powodować szkodę zarodkową po podawaniu kobietom w ciąży. Testy ciąży są zalecane dla kobiet o potencjalnym rozrodczstwie przed leczeniem empaveli. Doradzaj kobietom o potencjale reprodukcyjnym w celu zastosowania skutecznej antykoncepcji podczas leczenia empaveli i przez 40 dni po ostatniej dawce.

    O Apellis

    Apellis Pharmaceuticals, Inc. jest globalną firmą biofarmaceutyczną, kierującą się uzupełniającymi nauką w celu opracowania terapii zmieniających życie niektórych z najtrudniejszych chorób, przed którymi borykają się pacjenci. W 15 lat zapoczątkowaliśmy pierwszą nową klasę medycyny uzupełniających, a teraz mamy zatwierdzone dwa leki ukierunkowane na C3 do leczenia czterech poważnych chorób. Przełom dla pacjentów obejmują pierwszą w historii terapię atrofii geograficznej, wiodącą przyczynę ślepoty oraz pierwsze leczenie pacjentów w wieku 12 lat i starszych z C3G lub pierwotnym IC-MPGN, dwie ciężkie, rzadkie choroby nerek. Uważamy, że dopiero zaczęliśmy odblokowywać potencjał ukierunkowania na C3 na wiele poważnych chorób. Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź http://apellis.com lub śledź nas na LinkedIn i X.

    APELLIS Produkowane oświadczenie oświadczenia w niniejszym wydaniu prasowym na temat przyszłych oczekiwań, plany i perspektywy, a także innych stwierdzeń dotyczących spraw, które nie są historycznymi faktami, mogą stanowić „wypowiedzią stwierdzenia” w zależności od znaczenia prasowych reform. 1995. Oświadczenia te obejmują między innymi stwierdzenia dotyczące potencjalnej możliwości rynkowej empaveli dla C3G i IC-MPGN. Słowa „przewidują”, „Uwierz”, „kontynuuj”, „może”, „szacuj”, „oczekiwać”, „zamierzaj”, „maj”, „plan”, „potencjał”, „przewidywanie”, „projekt”, „powinien”, „cel”, „woli”, „czy” i podobne wyrażenia mają na celu identyfikację wyświetlanych przyszłości, chociaż nie wszystkie wypowiedzi związane z identyfikacją. Rzeczywiste wyniki mogą się znacznie różnić od tych wskazanych przez takie wypowiedzi przyszłościowe w wyniku różnych ważnych czynników, w tym, czy wyniki badań klinicznych Empaveli dla C3G i IC-MPGN wskazują, że efekt jest większy niż rzeczywisty efekt pozytywny; oraz wszelkie inne czynniki omówione w sekcji „czynniki ryzyka” raportu rocznego Apellisa na formularzu 10-K z Komisją Papierów Wartościowych i Giełd w dniu 28 lutego 2025 r. Oraz ryzyko opisane w innych zgłoszeniach, które Apellis może składać w Komisji Papierów Wartościowych i Giełd. Wszelkie stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w niniejszym komunikacie prasowym mówią tylko od daty niniejszej, a Apellis wyraźnie zrzeka się jakiegokolwiek obowiązku aktualizacji jakiegokolwiek wypowiedzi przyszłościowego, czy to w wyniku nowych informacji, przyszłych wydarzeń, czy innych.

    Referencje 1. Dane w pliku przy użyciu konsensusu literatury. 2. Smith RJH, i in. Nat Rev Nephrol. 2019; 15 (3): 129-143.3. Servais A, i in. Kidney int. 2012; 82 (4): 454-464,4. Zand L, i in. J Am Soc Nephrol. 2014; 25 (5): 1110-1117.5. Tarragón, B i in. Glomerulopatia C3 powtarza się wcześnie po przeszczepie nerki w seryjnych biopsjach wykonywanych w ciągu pierwszych 2 lat po przeszczepie. Clinical Journal of American Society of Nephrology. Sierpień 2024; 19 (8) 1005-1015. doi: 10.2215/cjn.0000000000000474.

    Źródło: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

    Wysłano : 2025-07-30 12:00

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe