A FDA aprova o Empaveli de Apellis (Pegcetacoplan) como o primeiro tratamento C3G e Primary IC-MPGN para pacientes com 12 anos ou mais

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WALTHAM, Mass., July 28, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Apellis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: APLS) today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has approved Empaveli (pegcetacoplan) as the first treatment for C3 glomerulopathy (C3G) or primary immune complex membranoproliferative Glomerulonefrite (IC-MPGN) em pacientes com 12 anos de idade ou mais, para reduzir a proteinúria. C3G e IC-MPGN primário são doenças renais raras, afetando 5.000 pessoas nos Estados Unidos. Iowa Stead Family Children's Hospital. “Com o padrão de atendimento, os pacientes que vivem com essas doenças raras e graves avançam frequentemente para insuficiência renal, necessitando de diálise ao longo da vida e/ou um transplante de rim. Dada a necessidade urgente, principalmente em crianças, a aprovação de Empaveli marca um momento nacional no tratamento de doenças raras dos rins.”

No estudo Valiant da Fase 3, o Empaveli demonstrou uma redução sem precedentes de 68% na proteinúria, estabilização da função renal e liberação substancial de depósitos de C3, medidos pela coloração C3, em comparação com o placebo. Os resultados positivos foram consistentes em pacientes adolescentes e adultos com C3G e IC-MPGN primário, e em pacientes com C3G com recorrência da doença pós-transplante. Marcadores de doenças ”, disse Cedric Francois, M.D., Ph.D., co-fundador e diretor executivo, Apellis. "Como a terceira aprovação da Apelis em quatro anos, esse marco ressalta a capacidade única de direcionar o C3 para melhorar a vida dos pacientes. Somos profundamente gratos a todos que tornaram possível essa aprovação e esperamos desenvolver esse momento à medida que avançamos em estudos cruéis de Empaveli em outras doenças raras."

"A aprovação do Empaveli é um marco histórico para pessoas que vivem com C3G e IC-MPGN primário, muitas das quais são adolescentes ou jovens adultos", disse Josh Tarnoff, diretor executivo da Nefcure. “Reconhecemos o compromisso da Apellis com esses pacientes e suas famílias, e com a pesquisa e inovação que trarão esse tratamento que muda a vida para as mãos dos pacientes que mais precisam.”

A aprovação de EMPaveli é baseada em resultados positivos do estudo e do estudo de valiantes, demonstrando os benefícios dos três principais marcadores de doenças:

O perfil de segurança do Empaveli está bem estabelecido, com> 2.200 pacientes com todas as indicações aprovadas. As reações adversas mais comuns no estudo valente (≥10%) foram reações no local de infusão, pirexia, nasofaringite, influenza, tosse e náusea.

Apellis está comprometido em ajudar pacientes com acesso e suporte ao tratamento. A APELLISASSIST® é um programa projetado para ajudar os pacientes empaveli ao longo de sua jornada de tratamento, fornecendo um sistema abrangente de apoio, incluindo ajudar a navegar na cobertura do seguro, assistência financeira para pacientes elegíveis, educação de doenças e apoio contínuo ao produto. Pacientes e profissionais de saúde podem ligar para 1-888-273-5547 para obter mais informações.

sobre glomerulopatia C3 (C3G) e glomerulonefrite da geração imun-complexa primária (IC-MPGN) C3G e o IC-MPGN primário são doenças renais raras e debilitantes que podem levar à falha do rim. Os depósitos excessivos de C3 são um marcador essencial da atividade da doença, que pode levar à inflamação, danos e falha nos rins. Aproximadamente 50% das pessoas que vivem com C3G e IC-MPGN primário sofrem de insuficiência renal dentro de cinco a 10 anos após o diagnóstico, exigindo um transplante de rim oneroso ou a terapia com diálise ao longo da vida.

sobre o estudo Valiant O estudo Valiant Fase 3 (NCT05067127) foi um estudo multicêntrico randomizado, controlado por placebo, duplo-cego e multicêntrico que avaliou a eficácia e a segurança do PEGCETACOPLAN) em 124 pacientes com 12 anos de idade e mais antiga com o C3g ou a C3g). É o maior estudo único realizado nessas populações e o único estudo a incluir pacientes pediátricos e adultos, com rins nativos e pós-transplante. Os participantes do estudo foram randomizados para receber Empaveli ou placebo duas vezes por semana por 26 semanas. Após esse período controlado randomizado de 26 semanas, os pacientes conseguiram prosseguir para uma fase de 26 semanas de marcha aberta, na qual todos os pacientes receberam Empaveli. O endpoint primário do estudo foi a proporção transformada de log da proporção de proteína-criatina da urina (UPCR) na semana 26 em comparação com a linha de base.

sobre Empaveli (pegcetacoplan) Empaveli (pegcetacoplan) é uma terapia de C3 direcionada projetada para regular a ativação excessiva das muitas discussões graves. É aprovado para o tratamento da glomerulopatia C3 (C3G) e a glomerulonefrite membranoproliferativa do complexo imune primário (IC-MPGN) nos Estados Unidos e hemoglobinúria noturna paroxística (PNH) nos Estados Unidos, União Européia e outros países globalmente. A terapia também está sob investigação para outras doenças raras.

EUA. Informações importantes de segurança para empaleli

BOXED WARNING: SERIOUS INFECTIONS CAUSED BY ENCAPSULATED BACTERIA

Empaveli, a complement inhibitor, increases the risk of serious infections, especially those caused by encapsulated bacteria, such as Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis, and Haemophilus influenzae type B. Life-threatening and fatal infections with encapsulated As bactérias ocorreram em pacientes tratados com inibidores do complemento. Essas infecções podem se tornar rapidamente com risco de vida ou fatais se não forem reconhecidas e tratadas precocemente. Conseguir as recomendações mais atuais do Comitê Consultivo sobre Práticas de Imunização (ACIP) para vacinas contra bactérias encapsuladas em pacientes que recebem um inibidor de complemento. Monitore os pacientes quanto a sinais e sintomas precoces de infecções graves e avalie imediatamente se houver suspeita de infecção.

Por causa do risco de infecções graves causadas por bactérias encapsuladas, o Empaveli está disponível apenas por meio de um programa restrito sob uma estratégia de avaliação e mitigação de risco (REMS) chamada Empaveli Rems. Excipientes

  • Para iniciação em pacientes com infecção grave não resolvida causada por bactérias encapsuladas, incluindo Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis e Haemophilus influenzae tipo B

    • avisos e precauções

    infecções graves causadas por bactérias encapsuladas

    Empaveli, a complement inhibitor, increases a patient’s susceptibility to serious, life-threatening, or fatal infections caused by encapsulated bacteria including Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis (caused by any serogroup, including non-groupable strains), and Haemophilus influenzae type B. Life-threatening and fatal infections with encapsulated bacteria have occurred in both Pacientes vacinados e não vacinados tratados com inibidores do complemento. O início do tratamento com Empaveli é contra -indicado em pacientes com infecção grave não resolvida causada por bactérias encapsuladas. Revacninar os pacientes de acordo com as recomendações do ACIP, considerando a duração da terapia com o emplaveli. Observe que o ACIP recomenda um cronograma de administração em pacientes que recebem inibidores do complemento que diferem do cronograma de administração nas informações de prescrição de vacinas. Se a terapia urgente empaveli for indicada em um paciente que não está atualizado com vacinas contra bactérias encapsuladas de acordo com as recomendações da ACIP, forneça ao paciente profilaxia antibacteriana e administre essas vacinas o mais rápido possível. Os benefícios e riscos de tratamento com Empaveli, bem como os benefícios e riscos da profilaxia antibacteriana de medicamentos em pacientes não vacinados ou vacinados, devem ser considerados contra os riscos conhecidos de infecções graves causadas por bactérias encapsuladas.

    A vacinação não elimina o risco de infecções bacterianas encapsuladas graves, apesar do desenvolvimento de anticorpos após a vacinação. Monitore de perto os pacientes quanto a sinais e sintomas precoces de infecção grave e avalie os pacientes imediatamente se houver suspeita de infecção. Informe os pacientes desses sinais e sintomas e instrua os pacientes a buscar assistência médica imediata se esses sinais e sintomas ocorrerem. Tratar prontamente infecções conhecidas. A infecção grave pode se tornar rapidamente com risco de vida ou fatal se não for reconhecida e tratada precocemente. Considere a interrupção do emplaveli em pacientes que estão em tratamento para infecções graves.

    Empaveli está disponível apenas por meio de um programa restrito sob um REMS.

    Empaveli Rems

    Empaveli está disponível apenas por meio de um programa restrito sob um REMS chamado Empaveli REMS, devido ao risco de infecções graves causadas por bactérias encapsuladas. Os requisitos notáveis do Empaveli Rems incluem o seguinte:

    Sob os Rems Empaveli, os prescritores devem se inscrever no programa. Prescribers must counsel patients about the risks, signs, and symptoms of serious infections caused by encapsulated bacteria, provide patients with the REMS educational materials, ensure patients are vaccinated against encapsulated bacteria at least 2 weeks prior to the first dose of Empaveli, prescribe antibacterial drug prophylaxis if patients’ vaccine status is not up to date and treatment must be started urgently, and provide instructions to always carry the Patient Safety Card both during Tratamento, bem como por 2 meses após a última dose de Empaveli. As farmácias que dispensam o Empaveli devem ser certificadas no REMS Empaveli e devem verificar os prescritores.

    Reações relacionadas à infusão

    reações de hipersensibilidade sistêmica (por exemplo, inchaço facial, erupção cutânea, urticária, pirexia) ocorreram em pacientes tratados com Empaveli, que podem resolver após o tratamento com anti-histamínicos. Casos de anafilaxia que levam à descontinuação do tratamento foram relatados. Se ocorrer uma reação grave de hipersensibilidade (incluindo anafilaxia), descontinue imediatamente a infusão de emplaveli, institua tratamento apropriado, de acordo com o padrão de atendimento e monitore até que sinais e sintomas sejam resolvidos.

    Interferência nos testes de laboratório

    Pode haver interferência entre reagentes de sílica em painéis de coagulação e empaleli que resulta em tempo de tromboplastina parcial ativada prolongada artificialmente (APTT); Portanto, evite o uso de reagentes de sílica em painéis de coagulação.

    Reações adversas

    reações adversas mais comuns em pacientes adultos e pediátricos com 12 anos de idade ou mais com C3G ou IC-MPGN primário (incidência ≥10%) foram reações do local de infusão, pireexia, nasofaringite, influenza, cós e nauséia.

    use em populações específicas

    fêmeas de potencial reprodutivo

    Empaveli pode causar danos embrionários quando administrados a mulheres grávidas. Os testes de gravidez são recomendados para fêmeas de potencial reprodutivo antes do tratamento com Empaveli. Aconselhe as pacientes do sexo feminino de potencial reprodutivo para usar contracepção eficaz durante o tratamento com empaleli e por 40 dias após a última dose.

    sobre Apelis

    Apellis Pharmaceuticals, Inc. é uma empresa biofarmacêutica global que lidera o caminho para complementar a ciência para desenvolver terapias que mudam a vida para algumas das doenças mais desafiadoras que os pacientes enfrentam. Introduzimos a primeira nova classe de medicina complementar em 15 anos e agora temos dois medicamentos alvos de C3 aprovados para tratar quatro doenças graves. Os avanços dos pacientes incluem a primeira terapia para atrofia geográfica, uma das principais causas de cegueira e o primeiro tratamento para pacientes com 12 anos ou mais com C3G ou IC-MPGN primário, duas doenças renais graves e raras. Acreditamos que apenas começamos a desbloquear o potencial de direcionar o C3 em muitas doenças graves. Para obter mais informações, visite http://apellis.com ou siga-nos no LinkedIn e x. Essas declarações incluem, entre outros, declarações sobre a potencial oportunidade de mercado do EMPaveli para C3G e IC-MPGN. As palavras "antecipam" "acreditam," continuam "," poderiam "," estimar "," esperar "," pretender "," may "," plan "," potencial "," prever "," projeto "," deve "," segmentar, embora não sejam as instruções de que não se destinam "e que não se destinam a ser identificadas. Os resultados reais podem diferir materialmente daqueles indicados por declarações prospectivas como resultado de vários fatores importantes, incluindo se os resultados do ensaio clínico de EMPaveli para C3G e IC-MPGN indicam um efeito maior que o efeito positivo real; e quaisquer outros fatores discutidos na seção "Fatores de risco" do relatório anual da Apellis sobre o Formulário 10-K com a Comissão de Valores Mobiliários em 28 de fevereiro de 2025 e os riscos descritos em outros registros que Apellis pode fazer na Comissão de Valores Mobiliários. Quaisquer declarações prospectivas contidas neste comunicado à imprensa falam apenas na data deste documento, e Apellis se isenta especificamente de qualquer obrigação de atualizar qualquer declaração prospectiva, seja como resultado de novas informações, eventos futuros ou outros.

    Referências 1. Dados em arquivo usando consenso de literatura. 2. Smith RJH, et al. Nat Rev Nephrol. 2019; 15 (3): 129-143.3. Servais A, et al. RIM INT. 2012; 82 (4): 454-464.4. Zand L, et al. J Am Soc Nephrol. 2014; 25 (5): 1110-1117.5. Tarragón, B, et al. A glomerulopatia C3 se repete cedo após o transplante renal em biópsias em série realizadas nos primeiros 2 anos após o transplante. Jornal Clínico da Sociedade Americana de Nefrologia. Agosto de 2024; 19 (8) 1005-1015. doi: 10.2215/cjn.0000000000000474.

    Postou : 2025-07-30 12:00

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