FDA aprobă empaveli-ul Apellis (PEGCETACOPLAN) ca primul tratament C3G și IC-MPGN primar pentru pacienții cu 12 ani și mai mari
WALTHAM, Mass., July 28, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Apellis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: APLS) today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has approved Empaveli (pegcetacoplan) as the first treatment for C3 glomerulopathy (C3G) or primary immune complex membranoproliferative glomerulonephritis (IC-MPGN) la pacienții cu vârsta de 12 ani și mai mari, pentru a reduce proteinuria. C3G și IC-MPGN primar sunt boli renale rare, afectând 5.000 de persoane în Statele Unite.1
„Sunt încântat să am acum o terapie extrem de eficientă pentru o gamă largă de pacienți care trăiesc cu C3G și IC-MPGN primar”, a declarat Carla Nester, M.D., MSA, FASN, principalul investigator pentru Studiul Valiant, Profesor al Medicinii Interne și Pediatric și Director pentru Pediaterric, pedioarat, pedioaz, profesor al medicinii interne și pediatric și director de pediolari, pediolari, pedioaz, profesor de medicină internă și pediatric și director principal al PEDIARIDRIC Studiul Valiant, Profesor al Medicinii Interne și Pediatric și Director al PEDIARILI, PEDIARILI, PEDIARILUL STUDIULUI VALIF Nefrologie, Universitatea din Iowa Stand Family Spital pentru copii. „Cu standardul de îngrijire, pacienții care trăiesc cu aceste boli rare și severe progresează frecvent la insuficiență renală, necesitând dializă pe tot parcursul vieții și/sau un transplant de rinichi. Având în vedere nevoia urgentă, în special la copii, aprobarea Empaveli marchează un moment esențial în tratamentul rarelor boli renale.”
În studiul Valiant din faza 3, empaveli a demonstrat o reducere fără precedent de 68% a proteinuriei, stabilizarea funcției renale și o clearance substanțială a depozitelor C3 măsurate prin colorarea C3, comparativ cu placebo. Rezultatele pozitive au fost consecvente la pacienții adolescenți și adulți cu C3G și IC-MPGN primar, iar la pacienții cu C3G cu recurență a bolii post-transplant.
„empaveli are potențialul de a fi cu adevărat transformațional pentru pacienții cu C3G și IC-MPGN primar, care până acum au avut foarte puține opțiuni de tratament. Markeri ai bolii ”, a declarat Cedric Francois, M.D., doctorat, co-fondator și director executiv, Apellis. „Ca a treia aprobare a lui Apellis în patru ani, această etapă subliniază capacitatea unică de a viza C3 pentru a îmbunătăți viața pacienților. Suntem profund recunoscători tuturor celor care au făcut posibilă această aprobare și așteptăm cu nerăbdare să construim acest impuls în timp ce avansăm studiile pivotale ale empaveli în alte boli ale rinichilor rare.”
„Aprobarea empaveli este o etapă istorică pentru persoanele care trăiesc cu C3G și IC-MPGN primar, mulți dintre ei fiind adolescenți sau adulți tineri”, a declarat Josh Tarnoff, director executiv, Nephcure. „Recunoaștem angajamentul lui Apellis față de acești pacienți și familiile lor și pentru cercetarea și inovația care va aduce acest tratament care se schimbă viața în mâinile pacienților care au cel mai mult nevoie de el.”
Aprobarea empaveli se bazează pe rezultate pozitive de șase luni din studiul Valiant, demonstrând beneficii în toate cele trei markeri cheie ai bolii:
Profilul de siguranță al empaveli este bine stabilit, cu> 2.200 de ani de pacient pe toate indicațiile aprobate. Cele mai frecvente reacții adverse în studiul valent (≥10%) au fost reacțiile la locul perfuziei, pirexie, nazofaringită, gripă, tuse și greață.
Apellis se angajează să ajute pacienții cu acces la tratament și sprijin. ApelLisAssist® este un program conceput pentru a ajuta pacienții EMMAVELI de -a lungul călătoriei lor de tratament, oferind un sistem cuprinzător de sprijin, inclusiv ajutor pentru navigarea acoperirii asigurărilor, asistență financiară pentru pacienții eligibili, educația pentru boli și sprijinul în curs de produse. Pacienții și furnizorii de servicii medicale pot suna la 1-888-273-5547 pentru mai multe informații.
despre glomerulopatia C3 (C3G) și Glomerulonefrita membranoproliferativă imun complexă primară (IC-MPGN) C3G și IC-MPGN primar sunt rare și debilitante boli renale care pot duce la insuficiență renală. Depozitele excesive de C3 sunt un marker cheie al activității bolii, care poate duce la inflamație, deteriorare și eșec a rinichilor. Aproximativ 50% dintre persoanele care trăiesc cu C3G și IC-MPGN primar suferă de insuficiență renală în termen de cinci până la 10 ani de diagnostic, necesitând un transplant de rinichi greoi sau o terapie de dializă pe tot parcursul vieții.2-4 În plus, aproximativ 90% dintre pacienții care au primit anterior un transplant de rinichi vor avea reapariție a bolii.5 Bolile sunt estimate la 5.000 de persoane în Statele Unite și vor depăși 8.000 în Europa.
despre studiul valutar Studiul Valiant Faza 3 (NCT05067127) a fost un studiu randomizat, controlat cu placebo, dublu-orb, multi-centru, care a evaluat eficacitatea și siguranța Empaveli® (PEGCETAPLAN) și siguranța la 124 de pacienți care aveau 12 ani de vârstă și mai mari cu C3G sau IC primar-MPGN. Este cel mai mare studiu unic efectuat în aceste populații și singurul studiu care include pacienți pediatri și adulți, cu rinichi autohtoni și post-transplant. Participanții la studiu au fost randomizați pentru a primi empaveli sau placebo de două ori pe săptămână timp de 26 de săptămâni. În urma acestei perioade randomizate randomizate de 26 de săptămâni, pacienții au reușit să treacă la o fază de 26 de săptămâni la nivel deschis în care toți pacienții au primit empaveli. Obiectivul principal al studiului a fost raportul transformat în jurnal al raportului proteină-creatinină de urină (UPCR) în săptămâna 26, comparativ cu valoarea inițială.
despre empaveli (pegcetacoplan) empaveli (pegcetacoplan) este o terapie C3 vizată concepută pentru a regla activarea excesivă a cascadei complementului, o parte a sistemului imunitar al organismului, care poate duce la debutul și progresia multor boli serioase. Este aprobat pentru tratamentul glomerulopatiei C3 (C3G) și a complexului imunitar primar Glomerulonefrita membranoproliferativă (IC-MPGN) în Statele Unite și hemoglobinuria nocturnă paroxistică (PNH) în Statele Unite, Uniunea Europeană și alte țări la nivel mondial. Terapia este, de asemenea, cercetată pentru alte boli rare.
S.U.A. Informații importante de siguranță pentru empaveli
Avertisment în box: infecții grave cauzate de bacterii încapsulate
empaveli, un inhibitor al complementului, crește riscul de infecții grave, în special cele cauzate de bacterii încapsulate, cum ar fi Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis și fatle cu infecții cu hemophilus influenzae B. Bacteriile au apărut la pacienții tratați cu inhibitori ai complementului. Aceste infecții pot deveni rapide care pot pune viața în pericol sau fatal, dacă nu sunt recunoscute și tratate din timp.
Din cauza riscului de infecții grave cauzate de bacterii încapsulate, empaveli este disponibil numai printr -un program restrâns în cadrul unei strategii de evaluare a riscurilor și de atenuare (REMS) numită empaveli Rems.
Contraindicații
avertismente și precauții
infecții grave cauzate de bacterii încapsulate
empaveli, un inhibitor al complementului, crește susceptibilitatea unui pacient la infecții grave, care pot pune viața în pericol sau fatale cauzate de bacterii încapsulate, inclusiv Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis (cauzată de orice serogrup, inclusiv tulpini non-grup), iar infecțiile fatale de tip bateria de tip B. Pacienți vaccinați și nevaccinați tratați cu inhibitori ai complementului. Inițierea tratamentului EMPAVELI este contraindicată la pacienții cu infecții grave nerezolvate cauzate de bacterii încapsulate.
completă sau actualizează vaccinarea împotriva bacteriilor încapsulate cu cel puțin 2 săptămâni înainte de administrarea primei doze de empaveli, conform celor mai actuale recomandări ACIP pentru pacienții care au primit o inhibitor a complexului. Revaccinați pacienții în conformitate cu recomandările ACIP, luând în considerare durata terapiei cu empaveli. Rețineți că ACIP recomandă un program de administrare la pacienții care primesc inhibitori de complement care diferă de programul de administrare în informațiile care prescriu vaccinul. Dacă terapia empaveli urgentă este indicată la un pacient care nu este la zi cu vaccinurile împotriva bacteriilor încapsulate conform recomandărilor ACIP, furnizați pacientului profilaxia medicamentelor antibacteriene și administrați aceste vaccinuri cât mai curând posibil. Beneficiile și riscurile de tratament cu empaveli, precum și beneficiile și riscurile profilaxiei medicamentelor antibacteriene la pacienții nevaccinați sau vaccinați, trebuie luate în considerare împotriva riscurilor cunoscute pentru infecții grave cauzate de bacteriile încapsulate.
vaccinarea nu elimină riscul de infecții bacteriene încapsulate grave, în ciuda dezvoltării de anticorpi în urma vaccinării. Monitorizați îndeaproape pacienții pentru semne precoce și simptome de infecție gravă și evaluați pacienții imediat dacă este suspectată o infecție. Informați pacienții despre aceste semne și simptome și instruiți pacienții să solicite îngrijiri medicale imediate dacă apar aceste semne și simptome. Tratează prompt infecțiile cunoscute. Infecția gravă poate deveni rapidă care poate pune viața în pericol sau fatală, dacă nu este recunoscută și tratată din timp. Luați în considerare întreruperea empaveli la pacienții care urmează un tratament pentru infecții grave.
empaveli este disponibil numai printr -un program restrâns în cadrul unui Rems.
empaveli Rems
empaveli este disponibil numai printr -un program restrâns în cadrul unui Rems numit empaveli Rems, din cauza riscului de infecții grave cauzate de bacterii încapsulate. Cerințele notabile ale empaveli REM includ următoarele:
În cadrul EMPAVELI REMS, prescriptorii trebuie să se înscrie în program. Prescribers must counsel patients about the risks, signs, and symptoms of serious infections caused by encapsulated bacteria, provide patients with the REMS educational materials, ensure patients are vaccinated against encapsulated bacteria at least 2 weeks prior to the first dose of Empaveli, prescribe antibacterial drug prophylaxis if patients’ vaccine status is not up to date and treatment must be started urgently, and provide instructions to always carry the Patient Safety Card both during treatment, as precum și timp de 2 luni după ultima doză de empaveli. Farmaciile care distribuie empaveli trebuie să fie certificate în empaveli Rems și trebuie să verifice prescripții sunt certificați.
Informații suplimentare sunt disponibile pe www.empavelirems.com sau 1-888-343-7073.
reacții legate de perfuzie
Reacții de hipersensibilitate sistemică (de exemplu, umflarea facială, erupții cutanate, urticarie, pirexie) au apărut la pacienții tratați cu empaveli, care se pot rezolva după tratamentul cu antihistaminice. Au fost raportate cazuri de anafilaxie care a dus la întreruperea tratamentului. Dacă apare o reacție severă de hipersensibilitate (inclusiv anafilaxie), întrerupeți imediat perfuzia de empaveli, instituiți tratamentul adecvat, pe standard de îngrijire și monitorizați până când se rezolvă semnele și simptomele.
interferența cu testele de laborator
poate exista interferențe între reactivii de silice în panourile de coagulare și empaveli care duce la timpul tromboplastin parțial prelungit artificial (APTT); Prin urmare, evitați utilizarea reactivilor de silice în panourile de coagulare.
reacții adverse
Cele mai frecvente reacții adverse la pacienții adulți și pediatri cu vârsta de 12 ani și mai mari cu C3G sau IC-MPGN primar (incidență ≥10%) au fost reacții la perfuzie, pirexie, nazofaringită, gripă, tâmplă și naurusea.
Utilizare în populații specifice
Femeile cu potențial de reproducere
empaveli poate provoca vătămări embrionare-fetale atunci când sunt administrate femeilor însărcinate. Testarea sarcinii este recomandată pentru femeile cu potențial de reproducere înainte de tratamentul cu empaveli. Sfătuiți pacienții de sex feminin cu potențial de reproducere pentru a utiliza o contracepție eficientă în timpul tratamentului cu empaveli și timp de 40 de zile după ultima doză.
despre Apellis
Apellis Pharmaceuticals, Inc. este o companie biofarmaceutică globală care conduce calea în știința complementului pentru a dezvolta terapii care schimbă viața pentru unele dintre cele mai provocatoare boli cu care se confruntă pacienții. Am lansat în prima nouă clasă de medicamente complement în 15 ani și acum am aprobat două medicamente care vizează C3 pentru a trata patru boli grave. Descoperirile pentru pacienți includ prima terapie pentru atrofie geografică, o cauză principală de orbire și primul tratament pentru pacienții 12 și mai mari cu C3G sau IC-MPGN primar, două boli renale severe, rare. Credem că am început doar să deblocăm potențialul de a viza C3 în multe boli grave. For more information, please visit http://apellis.com or follow us on LinkedIn and X.
Apellis Forward-Looking Statement Statements in this press release about future expectations, plans and prospects, as well as any other statements regarding matters that are not historical facts, may constitute “forward-looking statements” within the meaning of The Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Aceste declarații includ, dar nu se limitează la, declarații privind posibilitatea potențială de piață a empaveli pentru C3G și IC-MPGN. Cuvintele „anticipează”, „crede”, „continuă”, „ar putea”, „estimează”, „așteptați”, „intenționează”, „poate”, „planifică”, „potențial”, „prezice”, „proiect”, „ar trebui”, „țintă”, „voință”, „ar fi” și expresii similare sunt destinate identificării declarațiilor de probă înainte, deși nu toate declarațiile care conțin toate acestea conțin aceste cuvinte identificate. Rezultatele reale pot diferi semnificativ de cele indicate de astfel de declarații prospective ca urmare a diverșilor factori importanți, inclusiv dacă rezultatele studiului clinic ale empaveli pentru C3G și IC-MPGN indică un efect mai mare decât efectul pozitiv real; și orice alți factori discutați în secțiunea „Factori de risc” din raportul anual al lui Apellis cu privire la formularul 10-K cu Comisia de valori mobiliare și schimburi de schimb la 28 februarie 2025 și riscurile descrise în alte înregistrări pe care Apellis le poate face cu Comisia de valori mobiliare și schimb. Orice declarații prospective conținute în acest comunicat de presă vorbesc doar de la data de aici, iar Apellis își declină în mod specific orice obligație de a actualiza orice declarație prospectivă, fie ca urmare a informațiilor noi, a evenimentelor viitoare sau a altfel.
referințe 1. Date despre fișier folosind consens de literatură. 2. Smith RJH și colab. Nat Rev Nephrol. 2019; 15 (3): 129-143.3. Servais A, și colab. Rinichi int. 2012; 82 (4): 454-464.4. Zand L, și colab. J Am Soc Nephrol. 2014; 25 (5): 1110-1117.5. Tarragón, B și colab. Glomerulopatia C3 recurge la începutul transplantului de rinichi în biopsiile seriale efectuate în primii 2 ani după transplant. Jurnalul clinic al Societății Americane de Nefrologie. August 2024; 19 (8) 1005-1015. doi: 10.2215/cjn.0000000000000474.
Sursa: Apellis Pharmaceuticals, Inc.
Postat : 2025-07-30 12:00
Citeşte mai mult

- Locuitorul din Arizona moare din cauza ciumei pneumonice
- Fructe și legume protectoare împotriva IBD, spune studiul
- Unele medicamente antiseizure mai noi mai sigure în timpul sarcinii
- Model de AI aleatoriu AI superior pentru prognosticarea mortalității intern în ciroză
- Compoziția microbiotei intestinale diferă pentru cei cu, fără diabet gestațional
- Ultima cucerire a lui Florida House Cuceri
Declinare de responsabilitate
S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.
Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.
Cuvinte cheie populare
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions