FDA одобряет Empaveli Apellis (Pegcetacoplan) как первое лечение C3G и первичного IC-MPGN для пациентов 12 и старше.

Следите за Drugslib на

Waltham, Mass., 28 июля 2025 года (Globe Newswire) - Apellis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: APLS) сегодня объявил, что в качестве первого лечения Glomeropathity (FDA) одобренная Empaveli (PegcetaCoplan) (IC-MPGN) у пациентов в возрасте 12 лет и старше, чтобы уменьшить протеинурию. C3G и первичный IC-MPGN являются редкими заболеваниями почек, поражающих 5000 человек в Соединенных Штатах. Айова Стед Семейная Детская больница. «При стандартной медицинской помощи пациенты, живущие с этими редкими и тяжелыми заболеваниями, часто переходят к почечной недостаточности, что требует диализа на протяжении всей жизни и/или трансплантации почки. Учитывая неотложную потребность, особенно у детей, одобрение Empaveli отмечает ключевой момент в лечении редких заболеваний почек».

В исследовании Valiant фазы 3 Empaveli продемонстрировал беспрецедентное снижение протеинурии на 68%, стабилизацию функции почек и существенное клиренс отложений C3, измеренные по окрашиванию C3 по сравнению с плацебо. Положительные результаты были согласованы у подростков и взрослых пациентов с C3G и первичным IC-MPGN, и у пациентов с C3G с рецидивом заболевания после трансплантации. Маркеры болезней »,-сказал Седрик Франсуа, доктор медицинских наук, доктор философии, соучредитель и генеральный директор Апеллис. «Как третье одобрение Апеллиса за четыре года, эта веха подчеркивает уникальную способность нацеливания на C3 улучшать жизнь пациентов. Мы глубоко благодарны всем, кто сделал возможным одобрение и с нетерпением ждем возможности развития этого импульса, когда мы продвигаем ключевые исследования Empaveli в других редких заболеваниях почек».

«Одобрение Empaveli является исторической вехой для людей, живущих с C3G и первичным IC-MPGN, многие из которых являются подростками или молодыми людьми»,-сказал Джош Тарнофф, генеральный директор Nephcure. «Мы признаем приверженность Апеллиса этим пациентам и их семьям, а также исследованиям и инновациям, которые принесут это изменяющее жизнь лечение в руки пациентов, которые больше всего нуждаются в нем». Конечная точка, демонстрируя статистически значимое 68% (P <0,0001) снижение протеинурии у пациентов, получавших Empaveli, по сравнению с плацебо.

  • снижение окрашивания C3: большинство пациентов, получавших эмпавл 71% пациентов, получавших Empaveli, достигли интенсивности окрашивания C3, демонстрируя полный клиренс отложений C3.

    • Профиль безопасности Empaveli хорошо известен, с> 2200 пациентами в течение всех утвержденных показаний. Наиболее распространенными побочными реакциями в доблестном исследовании (≥10%) были реакции в области инфузии, пирексия, насофарингит, грипп, кашель и тошнота.

    Апеллис стремится помочь пациентам с доступом к лечению и поддержкой. Apellisassist® - это программа, предназначенная для того, чтобы помочь пациентам Empaveli в их лечении путем предоставления комплексной системы поддержки, включая помощь в навигации на страховое покрытие, финансовую помощь для подходящих пациентов, обучение заболеваниям и постоянную поддержку продукта. Пациенты и поставщики медицинских услуг могут позвонить 1-888-273-5547 для получения дополнительной информации.

    о гломерулопатии C3 (C3G) и первичного иммунокомплексного мембранопролиферативного гломерулонефрита (IC-MPGN) C3G и первичные IC-MPGN являются редкими и изнурительными заболеваниями почек, которые могут привести к недостаточности почек. Чрезмерные отложения C3 являются ключевым маркером активности заболевания, который может привести к воспалению почек, повреждению и неудаче. Приблизительно 50% людей, живущих с C3G и первичным IC-MPGN, страдают от почечной недостаточности в течение пяти-10 лет диагноза, что требует от обременительной трансплантации почек или диализной терапии на протяжении всей жизни.2-4. Кроме того, примерно 90% пациентов, которые ранее получали транс-пленку почек, будут испытывать пособие по болезни.

    о доблестном исследовании «Valiant Phase 3 исследования» (NCT05067127) было рандомизированным плацебо-контролируемым, двойным слепым, многоцентровым исследованием, в котором оценивалось эффективность и безопасность Empaveli® (pegcetacoplan) у 124 пациентов, которым было 12 лет и старше с C3G или первичным IC-MPGN. Это крупнейшее единственное исследование, проведенное в этих популяциях, и единственное исследование, включающее педиатрические и взрослые пациенты, с местными и пост-трансплантационными почками. Участники исследования были рандомизированы для получения Empaveli или плацебо два раза в неделю в течение 26 недель. После этого 26-недельного рандомизированного контролируемого периода пациенты смогли перейти к 26-недельной открытой фазе, в которой все пациенты получали Empaveli. Первичной конечной точкой исследования было трансформированное соотношение мочи к моче к креатинину (UPCR) на 26 неделе по сравнению с исходным уровнем.

    .

    о Empaveli (pegcetacoplan) empaveli (pegcetacoplan) - это целевая терапия C3, предназначенная для регулирования чрезмерной активации каскада комплемента, часть иммунной системы организма, которая может привести к началу и прогрессированию многих серьезных заболеваний. Он одобрен для лечения гломерулопатии C3 (C3G) и первичного иммунного комплекса мембранопролиферативного гломерулонефрита (IC-MPGN) в Соединенных Штатах и пароксизмальном ночной гемоглобинурии (PNH) в Соединенных Штатах, Европейском Союзе и других странах во всем мире. Терапия также исследуется для других редких заболеваний.

    u.s. Важная информация о безопасности для Empaveli

    в штучной упаковке: серьезные инфекции, вызванные инкапсулированными бактериями

    empaveli, ингибитор комплемента, увеличивает риск серьезных инфекций, особенно те, которые вызваны инкапсулированными бактериями, такими как фрипококисные пневмонии, инфляционные и гемофилизированные инфарции. Бактерии произошли у пациентов, получавших ингибиторы комплемента. Эти инфекции могут стать быстро опасными для жизни или смертельными, если они не распознаны и не лечатся рано. Соответствует наиболее современному консультативному комитету по практике иммунизации (ACIP) для вакцинаций против инкапсулированных бактерий у пациентов, получающих ингибитор комплемента. Следите за пациентами на наличие ранних признаков и симптомов серьезных инфекций и немедленно оцените, если инфекция подозревается.

    из -за риска серьезных инфекций, вызванных инкапсулированными бактериями, Empaveli доступен только посредством ограниченной программы в рамках стратегии оценки риска и смягчения (REMS), называемой Empaveli rems.

    Противопоказания

  • hypersencient orypectapan или к Pectacpopan или к гиперсенсированию любому Экспциплии
  • Для начала у пациентов с неразрешенной серьезной инфекцией, вызванной инкапсулированными бактериями, включая Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis и Haemophilus influenzae тип B

    • предупреждения и меры предосторожности

    серьезные инфекции, вызванные инкапсулированными бактериями

    Empaveli, a complement inhibitor, increases a patient’s susceptibility to serious, life-threatening, or fatal infections caused by encapsulated bacteria including Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis (caused by any serogroup, including non-groupable strains), and Haemophilus influenzae type B. Life-threatening and fatal infections with encapsulated bacteria have occurred in both Вакцинированные и невакцинированные пациенты, получавшие ингибиторы комплемента. Инициирование лечения Empaveli противопоказано пациентам с нерешенной серьезной инфекцией, вызванной инкапсулированными бактериями. Ревакцинатные пациенты в соответствии с рекомендациями ACIP с учетом продолжительности терапии с помощью Empaveli. Обратите внимание, что ACIP рекомендует график введения у пациентов, получающих ингибиторы комплемента, которые отличаются от графика введения в информационную информацию, предписывающую вакцину. Если срочная терапия Empaveli показана пациенту, который не в курсе вакцин против инкапсулированных бактерий в соответствии с рекомендациями ACIP, предоставьте пациенту профилактику антибактериальных препаратов и вводить эти вакцины как можно скорее. Преимущества и риски лечения с помощью Empaveli, а также преимущества и риски профилактики антибактериальных препаратов у невакцинированных или вакцинированных пациентов, должны рассматриваться против известных рисков серьезных инфекций, вызванных инкапсулированными бактериями.

    .

    вакцинация не устраняет риск серьезных инкапсулированных бактериальных инфекций, несмотря на развитие антител после вакцинации. Тщательно следите за пациентами на предмет ранних признаков и симптомов серьезной инфекции и немедленно оценивайте пациентов, если подозревается инфекция. Сообщите пациентам об этих признаках и симптомах и поручите пациентам обращаться к немедленной медицинской помощи, если возникают эти признаки и симптомы. Быстро лечить известные инфекции. Серьезная инфекция может стать опасной для жизни или фатальной, если она не распознана и не лечится рано. Рассмотрим прерывание Empaveli у пациентов, которые проходят лечение от серьезных инфекций.

    empaveli rems

    empaveli доступен только через ограниченную программу в рамках REMS, называемой Empaveli Rem, из -за риска серьезных инфекций, вызванных инкапсулированными бактериями. Примечательные требования Empaveli Rems включают следующее:

    под Empaveli rems, назначения должны зарегистрироваться в программе. Переписатели должны консультировать пациентов по поводу рисков, признаков и симптомов серьезных инфекций, вызванных инкапсулированными бактериями, предоставлять пациентам образовательные материалы REMS, обеспечивая вакцинирование пациентов с инкапсулированными бактериями, по крайней мере, за 2 недели до первой дозы эмпавелей, назначать антибактериальные препараты, если пациенты, способные, не допускаются, и для лечения, и лечим, и для лечения, и для лечения, и лечится, а также становятся причинами, и для лечения, и для лечения, а также для лечения, и для лечения, а также для лечения, а также для лечения, а также для лечения, а также для лечения, а также для лечения, а также для лечения, а также для лечения, а также для лечения, а также для лечения, а также для лечения, а также для лечения, а также становятся причинами. лечение, а также в течение 2 месяцев после последней дозы Empaveli. Аптеки, которые распределяют empaveli, должны быть сертифицированы в Empaveli Rems и должны проверить, что назначения сертифицированы.

    реакции, связанные с инфузией

    Системная гиперчувствительность (например, набухание лица, сыпь, крапивница, пирексия) произошли у пациентов, получавших эмпавели, которые могут решить после лечения антигистаминами. Сообщалось о случаях анафилаксии, что приводит к прекращению лечения. Если возникает тяжелая реакция гиперчувствительности (включая анафилаксию), немедленно прекратите инфузию Empaveli, установите соответствующее лечение, по стандарту ухода и контроль до тех пор, пока признаки и симптомы не будут разрешены.

    вмешательство в лабораторные тесты

    Может быть взаимодействие между реагентами кремнезема в коагуляционных панелях и эмпоалом, что приводит к искусственно длительному активированному частичному времени тромбопластина (APTT); Поэтому избегайте использования реагентов кремнезема в коагуляционных панелях.

    неблагоприятные реакции

    Наиболее распространенные побочные реакции у пациентов с взрослыми и педиатриями в возрасте 12 лет и старше с C3G или первичным IC-MPGN (заболеваемость ≥10%) были реакциями на инфузии, Pyrexia, насофарингит, инвентаризацию, кашель и осайс.

    Использование в определенных популяциях

    самки репродуктивного потенциала

    empaveli может нанести вред эмбрион-фетал при введении беременным женщинам. Тестирование на беременность рекомендуется для женщин репродуктивного потенциала до лечения Empaveli. Сообщите пациентам с репродуктивным потенциалом для использования эффективной контрацепции во время лечения с помощью Empaveli и в течение 40 дней после последней дозы.

    об apellis

    Apellis Pharmaceuticals, Inc.-это глобальная биофармацевтическая компания, которая ведет путь в науку о комплементах для разработки изменяющей жизнь терапии для некоторых из самых сложных заболеваний, с которыми сталкиваются пациенты. Мы открыли первый новый класс медицины комплемента за 15 лет и теперь получили два лекарства от C3, одобренные для лечения четырех серьезных заболеваний. Прорывы для пациентов включают первую в мире терапию географической атрофией, основную причину слепоты и первое лечение для пациентов с 12 и старше с C3G или первичным IC-MPGN, двумя тяжелыми, редкими заболеваниями почек. Мы считаем, что только начали разблокировать потенциал нацеливания на C3 на многие серьезные заболевания. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, посетите http://apellis.com или следуйте за нами на LinkedIn и X.

    Апеллис 1995. Эти заявления включают, но не ограничиваются ими, заявления о потенциальной рыночной возможности Empaveli для C3G и IC-MPGN. Слова «Предвидеть», «верь», «продолжить», «Может», «оценка», «ожидайте», «намерен», «может», «план», «потенциал», «прогноз», «проект», «должен», «цель», «воля», «будет», и подобные выражения предназначены для выявления перспективных заявлений, хотя и не все перспективные утверждения. Фактические результаты могут существенно отличаться от тех, что указывают такие прогнозные утверждения в результате различных важных факторов, включая, указывают ли результаты клинических испытаний Empaveli для C3G и IC-MPGN, что больше, чем фактический положительный эффект; и любые другие факторы, обсуждаемые в разделе «Факторы риска» в годовом отчете Апеллиса о форме 10-K с Комиссией по ценным бумагам и биржам 28 февраля 2025 года, и риски, описанные в других заявках, которые апеллис может сделать в Комиссии по ценным бумагам и биржам. Любые перспективные заявления, содержащиеся в этом пресс-релизе, говорят только на дату настоящего Соглашения, и Апеллис, в частности, отказывается от какого-либо обязательства по обновлению любого перспективного заявления, будь то в результате новой информации, будущих событий или иных.

    .

    ссылки 1. Данные в файле с использованием литературного консенсуса. 2. Смит Р.Дж. и др. Nat Rev Nephrol. 2019; 15 (3): 129-143,3. Servais A, et al. Почка инт. 2012; 82 (4): 454-464,4. Zand L, et al. J Am Soc Nephrol. 2014; 25 (5): 1110-1117,5. Tarragón, B, et al. C3 Гломерулопатия повторяется рано после трансплантации почки в серийных биопсиях, выполненных в течение первых 2 лет после трансплантации. Клинический журнал Американского общества нефрологии. Август 2024 года; 19 (8) 1005-1015. doi: 10.2215/cjn.0000000000000474.

    Источник: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

    Опубликовано : 2025-07-30 12:00

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова