FDA, 12 ve daha büyük hastalar için ilk C3G ve birincil IC-MPGN tedavisi olarak Apellis’in Empaveli'yi (Pegcetacoplan) onaylıyor

Drugslib'i takip edin

Waltham, Mass., 28 Temmuz 2025 (Globe Newswire) - Apellis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: APL'ler) bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) C3 glomerülopati (Primermunefathr (Primermunulopathr (Primcetacoplan) 'yı onayladığını açıkladı. (IC-MPGN) Proteinüri azaltmak için 12 yaş ve üstü hastalarda. C3G ve primer IC-MPGN, Amerika Birleşik Devletleri'nde 5.000 kişiyi etkileyen nadir böbrek hastalıklarıdır.1

“Şimdi C3G ve birincil IC-MPGN ile yaşayan çok çeşitli hasta için oldukça etkili bir terapiye sahip olmaktan heyecan duyuyorum” dedi Carla Nester, M.D. Iowa Stead Aile Çocuk Hastanesi. “Standart bakım ile, bu nadir ve şiddetli hastalıklarla yaşayan hastalar sık sık böbrek yetmezliğine ilerler, yaşam boyu diyaliz ve/veya böbrek nakli gerektirir. Acil ihtiyaç göz önüne alındığında, özellikle çocuklarda, Empaveli'nin onaylanması nadir böbrek hastalıklarının tedavisinde önemli bir moment işaret eder.”

.

Faz 3 cesur çalışmada, Empaveli, proteinüride benzeri görülmemiş% 68 azalma, böbrek fonksiyonunun stabilizasyonu ve plaseboya kıyasla C3 boyaması ile ölçülen C3 yataklarının önemli ölçüde klerensini gösterdi. Pozitif sonuçlar, C3G ve primer IC-MPGN'li ergen ve yetişkin hastalar arasında ve nakil sonrası hastalık nüksü olan C3G hastalarında tutarlıdır. Hastalık belirteçleri, ”diyor Cedric Francois, M.D., kurucu ortağı ve genel müdürü Apellis. “Apellis’in dört yıl içinde üçüncü onayı olarak, bu kilometre taşı C3'ü hastaların yaşamlarını iyileştirmek için hedeflemenin eşsiz yeteneğinin altını çiziyor. Bu onayı mümkün kılan herkese derinden minnettarız ve diğer nadir böbrek hastalıklarında Empaveli'nin önemli çalışmalarını ilerletirken bu momentum üzerine inşa etmeyi dört gözle bekliyoruz.”

. ”

“Empaveli'nin onayı, çoğu ergen veya genç yetişkin olan C3G ve birincil IC-MPGN ile yaşayan insanlar için tarihi bir kilometre taşıdır” dedi. “Apellis'in bu hastalara ve ailelerine ve bu hayat değiştiren tedaviyi en çok ihtiyaç duyan hastaların ellerine getirecek araştırma ve yeniliğe olan bağlılığını tanıyoruz. birincil son nokta, empavili ile tedavi edilen hastalarda plaseboya kıyasla istatistiksel olarak anlamlı% 68 (p <0.0001) proteinüri azalması gösteren.

  • C3 boyamasının azaltılması: Empaveli ile tedavi edilen hastaların çoğunluğu plaseboya kıyasla C3 boyama yoğunluğunda (nominal p <0.0001) bir azalma sağladı. Empaveli ile tedavi edilen hastaların% 71'i sıfır C3 boyama yoğunluğuna ulaştı ve C3 yataklarının tamamen temizlenmesini gösterdi.

    • Empaveli'nin güvenlik profili, onaylanmış tüm endikasyonlarda> 2.200 hasta yılı ile iyi kurulmuştur. Varant çalışmada en yaygın advers reaksiyonlar (≥%10) infüzyon bölgesi reaksiyonları, pireksya, nazofarenjit, influenza, öksürük ve bulantı idi.

    Apellis, tedavi erişimi ve desteği olan hastalara yardımcı olmaya kararlıdır. Apellisassist®, sigorta kapsamında gezinme, uygun hastalar için finansal yardım, hastalık eğitimi ve devam eden ürün desteği de dahil olmak üzere kapsamlı bir destek sistemi sağlayarak tedavi yolculukları boyunca empveli hastalarına yardımcı olmak için tasarlanmış bir programdır. Hastalar ve sağlık hizmeti sağlayıcıları daha fazla bilgi için 1-888-273-5547'yi arayabilir.

    C3 glomerülopati (C3G) ve birincil immün-kompleks membranoproliferatif glomerülonefrit (IC-MPGN) C3G ve primer IC-MPGN, böbrek yetmezliğine yol açabilecek nadir ve zayıflatıcı böbrek hastalıklarıdır. Aşırı C3 yatakları, böbrek iltihabı, hasar ve başarısızlığa yol açabilecek hastalık aktivitesinin önemli bir belirtecidir. C3G ve primer IC-MPGN ile yaşayan insanların yaklaşık% 50'si tanıdan sonra beş ila 10 yıl içinde böbrek yetmezliğinden muzdarip, külfetli bir böbrek nakli veya yaşam boyu diyaliz tedavisi gerektirir.2-4 Ek olarak, daha önce bir böbrek nakli alan hastaların yaklaşık% 90'ı, birleşik devletlerin 8,1'inde bir araya geldiği tahmin edildiği tahmin edilmektedir. Valiant çalışma hakkında

    Valiant Faz 3 çalışması (NCT05067127), 12 yaş ve daha yaşlı olan 124 hastada C3G veya primer ic-mpgn ile olan 124 hastada randomize, plasebo kontrollü, çift kör, çok merkezli bir çalışmadır. Bu popülasyonlarda yapılan en büyük tek denemedir ve doğal ve nakil sonrası böbreklerle pediatrik ve yetişkin hastaları içeren tek çalışmadır. Çalışma katılımcıları 26 hafta boyunca haftada iki kez Empaveli veya plaseboyu almak için randomize edildi. Bu 26 haftalık randomize kontrollü dönemin ardından, hastalar tüm hastaların empvisi aldığı 26 haftalık açık etiketli bir faza geçebildi. Çalışmanın birincil son noktası, 26. haftada idrar protein-creatinin oranının (UPCR) log dönüştürülmüş oranıydı.

    Empaveli hakkında (pegcetacoplan) empveri (pegcetacoplan), vücudun bağışıklık sisteminin bir kısmı, birçok ciddi hastalıktan başlangıç ve ilerlemeye yol açabilecek, tamamlayıcı kaskadın aşırı aktivasyonunu düzenlemek için tasarlanmış hedefli bir C3 tedavisidir. Amerika Birleşik Devletleri'nde C3 glomerülopati (C3G) ve primer immün kompleks kompleks karmaşık glomerülonefrit (IC-MPGN) ve Amerika Birleşik Devletleri'nde, Avrupa Birliği ve diğer ülkelerde paroksismal gece hemoglobinüri (PNH) tedavisi için onaylanmıştır. Terapi ayrıca diğer nadir hastalıklar için de araştırılmaktadır.

    ABD. Empaveli için önemli güvenlik bilgileri

    Kutulu Uyarı: Kapsüllenmiş bakterilerin neden olduğu ciddi enfeksiyonlar

    bir tamamlayıcı inhibitör olan empvisi, özellikle Streptococcus pneumonia, neisseria tip ve haemoplus inflecpecul ve haemoplus inflepating gibi kapsüllenmiş bakterilerin neden olduğu kişilerden kaynaklananlar, özellikle kapsüllenmiş bakterilerin neden olduğu kişilerden kaynaklananlar, Tamamlayıcı inhibitörlerle tedavi edilen hastalarda bakteriler meydana gelmiştir. Bu enfeksiyonlar, erken tanınmaz ve tedavi edilmezse hızla yaşamı tehdit edici veya ölümcül hale gelebilir.

  • Empavili ile ilk dozdan en az 2 hafta önce kapsüllenmiş bakteriler için aşılamayı tamamlayın veya güncelleyebilir. Bir tamamlayıcı inhibitör alan hastalarda kapsüllenmiş bakterilere karşı aşılar için en güncel danışma komitesine (ACIP) uymak. Hastaları ciddi enfeksiyonların erken belirtileri ve semptomları için izleyin ve enfeksiyondan şüpheleniliyorsa derhal değerlendirin.

    • Kapsüllenmiş bakterilerin neden olduğu ciddi enfeksiyon riski nedeniyle, Empveri, sadece Empaveli REMS adı verilen bir risk değerlendirme ve hafifletme stratejisi (REMS) altında kısıtlı bir program aracılığıyla mevcuttur. Eksipiyanlar

  • Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis ve Haemophilus influenzae tip B
    • dahil olmak üzere kapsüllenmiş bakterilerin neden olduğu çözülmemiş ciddi enfeksiyonu olan hastalarda başlatma için başlama için

    Uyarılar ve Önlemler

    Kapsüllenmiş bakterilerin neden olduğu ciddi enfeksiyonlar

    Bir tamamlayıcı inhibitör olan

    Empverii, bir hastanın streptococcus pneumoniae, neisseria meningitidis dahil kapsüllenmiş bakterilerin neden olduğu ciddi, yaşamı tehdit eden veya ölümcül enfeksiyonlara duyarlılığını arttırır (herhangi bir serogrupun neden olduğu, gruplanamayan suşlar da dahil olmak üzere herhangi bir sergrasyon ve haemophilus influpulemated inflected, oluştu. Tamamlayıcı inhibitörlerle tedavi edilen aşılanmış ve aşılanmamış hastalar. Empaveli tedavisinin başlatılması, kapsüllenmiş bakterilerin neden olduğu çözülmemiş ciddi enfeksiyonu olan hastalarda kontrendikedir. Empaveli ile tedavi süresini göz önünde bulundurarak ACIP önerilerine göre hastaları yeniden yıkayın. ACIP'in, aşı reçeteleme bilgilerindeki uygulama programından farklı olan tamamlayıcı inhibitörler alan hastalarda bir uygulama programı önerdiğini unutmayın. ACIP önerilerine göre kapsüllenmiş bakterilere karşı aşılarla güncel olmayan bir hastada acil empaveli tedavisi belirtilirse, hastaya antibakteriyel ilaç profilaksisi sağlayın ve bu aşıları mümkün olan en kısa sürede uygulayın. Empaveli ile tedavi faydaları ve riskleri ile aşılanmamış veya aşılanmış hastalarda antibakteriyel ilaç profilaksisinin faydaları ve riskleri, kapsüllenmiş bakterilerin neden olduğu ciddi enfeksiyonlar için bilinen risklere karşı düşünülmelidir.

    Aşılama, aşılamayı takiben antikorların gelişimine rağmen, ciddi kapsüllenmiş bakteriyel enfeksiyon riskini ortadan kaldırmaz. Hastaları ciddi enfeksiyonun erken belirtileri ve semptomları için yakından izleyin ve bir enfeksiyondan şüpheleniliyorsa hastaları hemen değerlendirin. Hastaları bu belirti ve semptomlar hakkında bilgilendirin ve bu belirtiler ve semptomlar meydana gelirse hastalara derhal tıbbi bakım aramalarını söyleyin. Derhal bilinen enfeksiyonları tedavi edin. Ciddi enfeksiyon, erken tanınmaz ve tedavi edilmezse hızla hayatı tehdit eden veya ölümcül hale gelebilir. Ciddi enfeksiyonlar için tedavi gören hastalarda empaveli kesintisini düşünün.

    Empaveli REM'ler

    Empaveli, kapsüllenmiş bakterilerin neden olduğu ciddi enfeksiyon riski nedeniyle sadece Empaili REM'ler adı verilen bir REMS altında kısıtlı bir program aracılığıyla mevcuttur. Empaili REM'lerinin dikkate değer gereksinimleri aşağıdakileri içerir:

    Empaveli REM'leri altında, reçetelilerin programa kaydolmaları gerekir. Reçete yazanlar, kapsüllenmiş bakterilerin neden olduğu ciddi enfeksiyonların riskleri, belirtileri ve semptomları hakkında hastalara danışmanlık yapmalı, hastalara REMS eğitim materyalleri sağlamalı, hastaların ilk empverifi dozundan en az 2 hafta önce en az 2 hafta önce aşılanmalarını sağlamalı, antibakteriyel ilaç profilkilaksisi reçete etmeli ve hastaların her zaman tarihe geçmesi gerekirse, hastaların her zaman başlaması gerekirse, hastaların her zaman başlaması gerekirse, hastaların her zaman başlaması gerekmezse, hastalılar, hastanın her zaman başlaması gerekirse, hastalılar, hastaların her zaman başlaması gerekmezse, hastalılar, hastalığın her zaman başlamaması gerekirse, hastalılar, arındırılmalıdır, yanı sıra son empaveli dozunu takip eden 2 ay boyunca. Empaveli'yi dağıtan eczaneler, Empaveli REM'lerinde sertifikalandırılmalı ve reçetelerin sertifikalandırıldığını doğrulamalıdır.İnfüzyona bağlı reaksiyonlar

    antihistaminlerle tedaviden sonra çözülebilen empaveli ile tedavi edilen hastalarda sistemik aşırı duyarlılık reaksiyonları (örneğin, yüz şişmesi, döküntü, ürtiker, pireksya) meydana gelmiştir. Tedavinin kesilmesine yol açan anafilaksi vakaları bildirilmiştir. Şiddetli bir aşırı duyarlılık reaksiyonu (anafilaksi dahil) meydana gelirse, empveli infüzyonunu derhal durdurun, standart bakım başına uygun tedaviyi başlatın ve belirtiler ve semptomlar çözülene kadar monitör.

    Laboratuvar testlerine müdahale

    Pıhtılaşma panellerindeki silika reaktifleri ile Empaveli arasında yapay olarak uzatılmış aktif kısmi tromboplastin süresi (APTT) ile sonuçlanabilir; Bu nedenle, pıhtılaşma panellerinde silika reaktiflerinin kullanımından kaçının.

    advers reaksiyonlar

    Yetişkin ve pediatrik hastalarda en yaygın yan reaksiyonlar 12 yaşında ve daha büyük C3G veya primer IC-MPGN (insidans ≥%10) infüzyon bölgesi reaksiyonları, piroksi, nausea.

    Belirli popülasyonlarda kullanım

    Üreme potansiyeli kadınları

    Empaveli, hamile kadınlara uygulandığında embriyo-fetal zarar verebilir. Empaveli ile tedaviden önce üreme potansiyeli kadınları için hamilelik testi önerilir. Üreme potansiyeli olan kadın hastalara, Empaveli ile tedavi sırasında ve son dozdan sonraki 40 gün boyunca etkili kontrasepsiyon kullanmalarını tavsiye edin.

    Apellis Pharmaceuticals, Inc., hastaların karşılaştığı en zorlu hastalıklardan bazıları için hayat değiştiren tedaviler geliştirmek için tamamlayıcı bilimde yol gösteren küresel bir biyofarmasötik şirketidir. 15 yıl içinde ilk yeni tamamlayıcı tıp sınıfını başlattık ve şimdi dört ciddi hastalığı tedavi etmek için onaylanmış iki C3 hedefleme ilacına sahibiz. Hastalar için atılımlar arasında coğrafi atrofi için ilk tedavi, körlük önde gelen bir nedeni ve C3G veya primer IC-MPGN'li 12 ve daha büyük hastalar için ilk tedavi, iki şiddetli, nadir böbrek hastalığı bulunmaktadır. Sadece birçok ciddi hastalıkta C3'ü hedefleme potansiyelinin kilidini açmaya başladığımıza inanıyoruz. Daha fazla bilgi için lütfen http://apellis.com adresini ziyaret edin veya bizi LinkedIn ve x. 1995. “Beklemek”, “inan”, “devam”, “olabilir”, “tahmin”, “bekleme”, “bekleme”, “Mayıs”, “Plan”, “potansiyel”, “tahmin”, “proje”, “hedef”, “irade”, “olur” ve benzer ifadeler, ileriye dönük görünümlü ifadeleri tanımlamaya yöneliktir, ancak tüm ileri görünen sözler içermez. Gerçek sonuçlar, C3G ve IC-MPGN için Empaveli'nin klinik araştırma sonuçlarının gerçek pozitif etkiden daha büyük bir etkiyi gösterip göstermediği de dahil olmak üzere, çeşitli önemli faktörlerin bir sonucu olarak ileriye dönük ifadelerle belirtilenlerden önemli ölçüde farklı olabilir; ve 28 Şubat 2025 tarihinde Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu ile Apellis'in Form 10-K hakkındaki yıllık raporunun “Risk Faktörleri” bölümünde tartışılan diğer faktörler ve Apellis'in Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu ile yapabileceği diğer başvurularda açıklanan riskler. Bu basın açıklamasında yer alan herhangi bir ileriye dönük beyan, yalnızca bu tarihten itibaren konuşur ve Apellis, yeni bilgiler, gelecekteki olaylar veya başka bir şekilde, ileriye dönük herhangi bir ifadeyi güncelleme yükümlülüğünü reddeder.

    .

    Referanslar 1. Literatür fikir birliği kullanarak dosyadaki veriler. 2. Smith Rjh, vd. Nat Rev Nephrol. 2019; 15 (3): 129-143.3. Servais A, et al. Böbrek int. 2012; 82 (4): 454-464.4. Zand L, et al. J Am Soc Nephrol. 2014; 25 (5): 1110-1117.5. Tarragón, b, vd. C3 glomerülopati, transplantasyondan sonra ilk 2 yıl içinde yapılan seri biyopsilerde böbrek nakli sonrası erken tekrarlar. Amerikan Nefroloji Derneği Klinik Dergisi. Ağustos 2024; 19 (8) 1005-1015. doi: 10.2215/cjn.0000000000000474.

    Kaynak: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

    Gönderildi : 2025-07-30 12:00

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler