FDA затверджує empaveli Apellis (Pegcetacoplan) як перше лікування C3G та первинного IC-MPGN для пацієнтів 12 і старше

Підпишіться на Drugslib

Waltham, штат Массачусетс, 28 липня 2025 р. (Globe Newswire) - Apellis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: APLS) сьогодні оголосила, що американське введення харчових продуктів та лікарських засобів (FDA) затвердило empaveli (Pegcetacoplan) або перше лікування Glomererophate C3 Glomererophation C3) або первинного імунопраниліферації імунізатора (IC-MPGN) у пацієнтів 12 років і старше, щоб зменшити протеїнурію. C3G and primary IC-MPGN are rare kidney diseases, affecting 5,000 people in the United States.1

“I’m excited to now have a highly effective therapy for a broad range of patients living with C3G and primary IC-MPGN,” said Carla Nester, M.D., MSA, FASN, lead principal investigator for the VALIANT study, professor of internal medicine and pediatrics and director of pediatric nephrology, University of Дитяча лікарня в Айові Стенд. "За стандартом догляду, пацієнти, які живуть з цими рідкісними та важкими захворюваннями, часто переходять до ниркової недостатності, що потребує довічного діалізу та/або трансплантації нирок. Враховуючи нагальну потребу, особливо у дітей, схвалення empaveli відзначає головний момент при лікуванні рідкісних захворювань нирок."

У ендитивному дослідженні фази Емпавелі продемонстрував безпрецедентне зниження на 68% протеїнурії, стабілізацію функції нирок та значний кліренс відкладів С3, виміряне фарбуванням С3, порівняно з плацебо. Позитивні результати узгоджувались для підлітків та дорослих пацієнтів із С3г та первинним IC-MPGN, а у хворих на С3г з рецидивами після трансплантації. хвороби »,-сказав Седрік Франсуа, доктор філософії, кандидат наук, співзасновник та головний виконавчий директор Апелліс. "Як третє схвалення Апелліса за чотири роки, ця віха підкреслює унікальну здатність орієнтуватися на С3 покращити життя пацієнтів. Ми глибоко вдячні всім, хто зробив це схваленням можливим і сподіваємось на будівництво на цьому імпульсі, коли ми просуваємо основні дослідження Емпвелі в інших рідкісних хворобах".

"Схвалення Empaveli є історичною віхою для людей, які живуть з C3G та первинним IC-MPGN, багато з яких є підлітками або молодими дорослими",-сказав Джош Тарнофф, головний виконавчий директор Nephcure. "Ми визнаємо прихильність Апеліса до цих пацієнтів та їх сімей, а також до досліджень та інновацій, які приведуть це життєве лікування в руки пацієнтів, які найбільше потребують цього". Первинна кінцева точка, демонструючи статистично значущу 68% (р <0,0001) зменшення білкової білки у пацієнтів, які лікувалися, порівняно з плацебо.

  • Стабілізація функції нирок: empaveli-лікувані пацієнти отримали стабілізацію функції нирок порівняно з плацебо (номінальний p = 0,03).
  • Зниження фарбування С3: Більшість пацієнтів, які лікувалися, отримали зменшення інтенсивності фарбування С3 (номінальна р <0,0001) порівняно з плацебо. 71% пацієнтів, які лікувалися, досягали нульової інтенсивності фарбування С3, демонструючи повний кліренс родовищ С3.

    • Профіль безпеки Empaveli добре встановлений, з> 2200 років пацієнтів за всіма затвердженими показаннями. Найбільш поширеними побічними реакціями в доблесному дослідженні (≥10%) були реакції на ділянку інфузії, пірусія, носоглотник, грип, кашель та нудота.

    Apellis прагне допомогти пацієнтам з доступом до лікування та підтримкою. Apellisassist® - це програма, розроблена для того, щоб допомогти пацієнтам Empaveli під час їх лікування, надаючи комплексну систему підтримки, включаючи допомогу навігацію на страхове покриття, фінансову допомогу для пацієнтів, які мають право на хворобу, та постійну підтримку продукту. Пацієнти та медичні працівники можуть зателефонувати за номером 1-888-273-5547 для отримання додаткової інформації.

    про гломерулопатію C3 (C3G) та первинний імунокомплексний мембранопроліферативний гломерулонефрит (IC-MPGN) C3G та первинний IC-MPGN є рідкісними та виснажливими захворюваннями нирок, які можуть призвести до недостатності нирок. Надмірні родовища С3 є ключовим маркером активності захворювання, що може призвести до запалення нирок, пошкодження та невдачі. Приблизно 50% людей, які проживають з C3G та первинний IC-MPGN, страждають від ниркової недостатності протягом п'яти-10 років діагностики, вимагаючи обтяжливої трансплантації нирок або терапії діалізу протягом усього життя.2-4, приблизно 90% пацієнтів, які раніше отримували трансплантацію нирок, відчуватимуть повторення захворювань.5.

    про доблесне дослідження Дослідження 3-х фази 3 (NCT05067127) було рандомізованим, плацебо-контрольованим, подвійним сліпим, багатоцентровим дослідженням, яке оцінювало ефективність та безпеку Pegcetacoplan) у 124 пацієнтів, які були 12 років і старше з C3G або первинною IC-MPGN. Це найбільше єдине випробування, проведене в цих популяціях, і єдине дослідження, яке включає педіатричні та дорослі пацієнти, з рідними та після трансплантаційних нирок. Учасники дослідження були рандомізовані для отримання Empaveli або плацебо двічі на тиждень протягом 26 тижнів. Після цього 26-тижневого рандомізованого контрольованого періоду пацієнти змогли перейти до 26-тижневої відкритої фази, в якій усі пацієнти отримували empaveli. Основною кінцевою точкою дослідження було перетворене журнал співвідношення співвідношення білка до кретиніну сечі (UPCR) на 26 тижні порівняно з базовою лінією.

    про empaveli (pegcetacoplan) empaveli (pegcetacoplan) - це цільова терапія С3, призначена для регулювання надмірної активації каскаду комплементу, частини імунної системи організму, що може призвести до початку та прогресування багатьох серйозних захворювань. Він затверджується для лікування гломерулопатії С3 (C3G) та мембанопроліферативного гломерулонефриту первинного імунопроліферативного імунопроліфератичного та пароксизмального нічного гемоглобінурії (PNH) у Сполучених Штатах, Європейському Союзі та інших країнах у всьому світі. Терапія також досліджується щодо інших рідкісних захворювань.

    США. Важлива інформація про безпеку для empaveli

    Попередження: Серйозні інфекції, спричинені інкапсульованими бактеріями

    , інгібітором комплементу, збільшує ризик серйозних інфекцій, особливо тих, що викликаються інкапсульованими бактеріями, такими як стрептококи pneumoniaE Бактерії траплялися у пацієнтів, які отримували інгібітори комплементу. Ці інфекції можуть ставати швидко небезпечними для життя або смертельними, якщо їх не визнати та не лікувати рано.

  • повна або оновлювати вакцинацію для інкапсульованих бактерій щонайменше за 2 тижні до першої дози емпавелів, якщо тільки ризики затримки терапії з приводу empaveli не знають ризики серйозної інфекції. Дотримуйтесь найсучаснішого консультативного комітету з питань імунізації (ACIP) рекомендацій щодо щеплення проти інкапсульованих бактерій у пацієнтів, які отримують інгібітор комплементу.
  • пацієнти, які отримують емвелі, мають підвищений ризик інвазивного захворювання, спричиненого інкапсульованими бактеріями, навіть якщо вони розвивають антитіла після вакцинації. Контролюйте пацієнтів на ранні ознаки та симптоми серйозних інфекцій та негайно оцінюйте, якщо підозрюється інфекція.
    • 4 Екстилії
  • для ініціації у пацієнтів із невирішеною серйозною інфекцією, спричиненою інкапсульованими бактеріями, включаючи стрептококи Pneumoniae, Neisseria meningitidis та Haemophilus influenzae типу B

    • попередження та запобіжні заходи

    серйозні інфекції, спричинені інкапсульованими бактеріями

    Empaveli, a complement inhibitor, increases a patient’s susceptibility to serious, life-threatening, or fatal infections caused by encapsulated bacteria including Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis (caused by any serogroup, including non-groupable strains), and Haemophilus influenzae type B. Life-threatening and fatal infections with encapsulated bacteria have occurred in both Вакциновані та невакциновані пацієнти, які отримували інгібітори комплементу. Ініціація лікування empaveli протипоказує пацієнтам із невирішеною серйозною інфекцією, спричиненою інкапсульованими бактеріями.

    Повна або оновлена вакцинація проти інкапсульованих бактерій щонайменше за 2 тижні до введення першої дози емпвелі, згідно з найсучаснішими рекомендаціями ACIP для пацієнтів, які отримували інгібітор комплементу. Пацієнти з реакцинації відповідно до рекомендацій ACIP, враховуючи тривалість терапії empaveli. Зауважте, що ACIP рекомендує графік введення у пацієнтів, які отримують інгібітори комплементу, які відрізняються від графіку введення в вакцині, що призначають інформацію. Якщо термінова терапія Empaveli показана у пацієнта, який не в курсі вакцин проти інкапсульованих бактерій згідно з рекомендаціями ACIP, надайте пацієнту антибактеріальним препаратом профілактикою та введіть ці вакцини якнайшвидше. Переваги та ризики лікування Empaveli, а також переваги та ризики профілактики антибактеріальних препаратів у невакцинованих або вакцинованих пацієнтів повинні розглядатися проти відомих ризиків для серйозних інфекцій, спричинених інкапсульованими бактеріями.

    вакцинація не усуває ризик серйозних інкапсульованих бактеріальних інфекцій, незважаючи на розвиток антитіл після вакцинації. Уважно стежити за пацієнтами на ранніх ознаках та симптомах серйозної інфекції та негайно оцінити пацієнтів, якщо підозрюється інфекція. Повідомте пацієнтів про ці ознаки та симптоми та доручають пацієнтам негайно звернутися до медичної допомоги, якщо виникають ці ознаки та симптоми. Негайно лікувати відомі інфекції. Серйозна інфекція може ставати швидко небезпечною для життя або смертельними, якщо не визнати та не лікувати рано. Розглянемо переривання empaveli у пацієнтів, які проходять лікування серйозних інфекцій.

    empaveli доступні лише за допомогою обмеженої програми в рамках рем.

    empaveli rems

    empaveli доступні лише за допомогою обмеженої програми в рамках REM, який називається empaveli rems, через ризик серйозних інфекцій, спричинених інкапсульованими бактеріями. Помітні вимоги REMS empaveli включають наступне:

    У рамках empaveli Rems, які прописують, повинні записатися на програму. Правління, які повинні консультувати пацієнтів щодо ризиків, ознак та симптомів серйозних інфекцій, спричинених інкапсульованими бактеріями, забезпечують пацієнтам з навчальними матеріалами РЕМС, забезпечують вакцинацію проти інкапсульованих бактерій щонайменше за 2 тижні до першої дози імператорів, призначити антибактеріальну препарат профілактику, якщо вакцинать пацієнтів, що не мають часу, не мають часу, а також для отримання вакцинах, щоб мати обидва пацієнти. Лікування, а також протягом 2 місяців після останньої дози empaveli. Аптекси, які дають демпвейллі, повинні бути сертифіковані в ремах empaveli і повинні перевірити, що лікаря є сертифікованими.

    Додаткова інформація доступна на веб-сайті www.empavelirems.com або 1-888-343-7073.

    реакції, пов’язані з інфузією

    Реакції системної гіперчутливості (наприклад, набряк обличчя, висип, кропив’янка, пайексія) у пацієнтів, які отримували емвелі, які можуть вирішити після лікування антигістамінними препаратами. Повідомлялося про випадки анафілаксії, що призводять до припинення лікування. Якщо виникає важка реакція гіперчутливості (включаючи анафілаксію), негайно припинить інфузію empaveli, проведіть відповідне лікування, за стандартом догляду та відстежуйте до тих пір, поки не будуть вирішені ознаки та симптоми.

    4 Тому уникайте використання реагентів на кремнезему на панелях коагуляції.

    побічні реакції

    Найпоширеніші побічні реакції у дорослих та педіатричних пацієнтів 12 років і старші з C3G або первинними ІК-МПГН (захворюваність ≥10%) були реакціями на місці інфузії, піру, нософарингітом, грипозою, кашлем та наузеєю.

    .

    використання у конкретних популяціях

    самки репродуктивного потенціалу

    empaveli може заподіяти ембріо-петалеву шкоду при введенні вагітним жінкам. Тестування на вагітність рекомендується для жінок репродуктивного потенціалу до лікування Empaveli. Порадьте пацієнтів з репродуктивним потенціалом для використання ефективної контрацепції під час лікування з емпвейлами та протягом 40 днів після останньої дози.

    про Апеліс

    Apellis Pharmaceuticals, Inc.-це глобальна біофармацевтична компанія, що веде шлях до науки про комплемент, щоб розробити терапію, що змінює життя, для деяких найскладніших захворювань, з якими стикаються пацієнти. Ми розпочали перший новий клас комплементу за 15 років, а тепер маємо два ліки, що націлюються на С3, затверджені для лікування чотирьох серйозних захворювань. Прорив для пацієнтів включає першу в історії терапію географічної атрофії, провідну причину сліпоти та перше лікування пацієнтів 12 і старше з C3G або первинним IC-MPGN, два важкі, рідкісні захворювання нирок. Ми вважаємо, що ми лише почали розблокувати потенціал націлювання на С3 на багатьох серйозних захворюваннях. Для отримання додаткової інформації відвідайте http://apellis.com або слідкуйте за нами на LinkedIn та x.

    Апелісу в перспективі, що переглянуто, у цьому прес-релізі про майбутні очікування, плани та перспективи, а також будь-які інші заяви щодо питань, що не є історичними реформами, що не є історичними реформами. Ці заяви включають, але не обмежуються цим, заяви щодо потенційної можливості ринку Empaveli для C3G та IC-MPGN. Слова "передбачати", "повірте", "продовжуйте", "могло", "оцінити", "очікувати", "намір", "травень", "план", "потенціал", "прогнозувати", "проект", "повинен", "ціль", "воля", "б подібні вирази мають на меті визначити попередні заяви, хоча не всі попередні датчики, що містять ці ідентифікаційні слова. Фактичні результати можуть суттєво відрізнятися від результатів, що вказуються на такі перспективні заяви внаслідок різних важливих факторів, включаючи те, чи вказують результати клінічних випробувань для C3G та IC-MPGN ефект, який більший, ніж фактичний позитивний ефект; та будь-які інші фактори, обговорені в розділі "Фактори ризику" щорічного звіту Апеліса за формою 10-К з Комісією з цінних паперів та бірж 28 лютого 2025 року, та ризики, описані в інших заявах, які Апеліс може скласти з Комісією з цінних паперів та бірж. Будь-які попередні заяви, що містяться в цьому прес-релізі, говорять лише про дату цього Договору, і Апеліс спеціально відмовляється від будь-якого зобов'язання оновлювати будь-яку перспективну заяву, будь то в результаті нової інформації, майбутніх подій чи іншим чином.

    Посилання 1. Дані у файлі за допомогою літератури консенсусу. 2. Smith RJH та ін. Nat Rev Nephrol. 2019; 15 (3): 129-143.3. Servais A та ін. Нирка інт. 2012; 82 (4): 454-464.4. Zand L та ін. J Am Soc Nephrol. 2014; 25 (5): 1110-1117.5. Tarragón, B та ін. C3 Гломерулопатія повторюється рано після трансплантації нирок у серійних біопсіях, проведених протягом перших 2 років після трансплантації. Клінічний журнал Американського товариства нефрології. Серпень 2024 р.; 19 (8) 1005-1015. doi: 10.2215/cjn.0000000000000474.

    Джерело: Apellis Pharmaceuticals, INC.

    Опубліковано : 2025-07-30 12:00

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова