وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار Aqneursa (levacetylleucine) لعلاج مرض نيمان بيك من النوع C

اتبع Drugslib على

توافق إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار Aqneursa (levacetylleucine) لعلاج مرض Niemann-Pick من النوع C

أوستن، تكساس، 25 سبتمبر 2024 – شركة IntraBio Inc.، الشركة الرائدة في مجال أعلنت شركة اكتشاف وتطوير أدوية مبتكرة لأمراض التنكس العصبي النادرة، اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وافقت على عقار Aqneursa (levacetylleucine) لعلاج المظاهر العصبية لمرض Niemann-Pick من النوع C (NPC) لدى المرضى البالغين والأطفال. وزن ≥15 كجم. Aqneursa هو العلاج المستقل الوحيد المعتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية والمخصص لعلاج NPC.

"لقد كرس IntraBio جهوده لتقديم علاجات جديدة للمرضى ذوي الاحتياجات الطبية العالية للغاية غير الملباة مثل NPC، ونحن اليوم نحتفل بإنجاز كبير في هذا الجهد الهائل،" قال مالوري فاكتور، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة IntraBio. "لقد انتظر المرضى وعائلاتهم في مجتمع NPC منذ فترة طويلة علاجًا فعالًا تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء، ونحن فخورون بإحضار الأمل للمتضررين من هذا المرض المدمر. نحن ملتزمون بضمان حصول جميع المرضى الذين يمكنهم الاستفادة من هذا العلاج الجديد على فرصة القيام بذلك. واستنادًا إلى أبحاثنا السريرية، نعتقد أن أقنورسا قد يحمل إمكانات لعلاج اضطرابات التنكس العصبي والنمو العصبي الأخرى النادرة والشائعة، وسنواصل تطوير أقنورسا بسرعة لهذه المؤشرات الإضافية.

إن بي سي هو دواء نادر، مرض الليزوزومي الوراثي الذي يحدث في حوالي 1 من كل 100000 ولادة حية. عادةً ما يعاني المرضى الذين يعانون من NPC من أعراض جهازية وعصبية ونفسية يمكن أن تكون منهكة وتؤثر بشكل كبير على القدرات الوظيفية. حتى الآن، لم تعالج طرق العلاج الحالية التأثيرات المنهكة لـ NPC على حياة المرضى اليومية.

"تمثل موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على Aqneursa إنجازًا كبيرًا لأولئك الذين يعيشون مع مرض نيمان-بيك من النوع C،" هذا ما علق عليه لوري تورنر، مدير خدمات الأسرة في مؤسسة مرض نيمان-بيك الوطنية. "لفترة طويلة جدًا، كان مجتمعنا بدون علاج معتمد لعلاج NPC. نحتفل اليوم بهذا الإنجاز الهائل للأفراد والعائلات الذين يعيشون مع الشخصيات غير القابلة للعب. نحن ممتنون للغاية للتفاني في الأبحاث المبتكرة التي أدت إلى هذه الموافقة، ونحن على استعداد لمساعدة العائلات على الشروع في هذا الفصل الجديد من العلاج."

تعتمد موافقة إدارة الغذاء والدواء على بيانات من IB1001 -301 تجربة سريرية محورية متعددة الجنسيات، عشوائية، مزدوجة التعمية، خاضعة للتحكم الوهمي (NCT05163288)، والتي قيمت تأثير Aqneursa على الأعراض العصبية والأداء لدى الأطفال (الذين تتراوح أعمارهم بين 4 سنوات فما فوق) والمرضى البالغين (العدد = 60) مع تشخيص مؤكد لـ NPC.

حققت التجربة نقطة نهاية الفعالية الأولية وجميع نقاط النهاية الثانوية في جميع المجموعات التي تلقت Aqneursa. أظهرت نتائج الدراسة أن Aqneursa أدى إلى تحسن كبير في العلامات والأعراض العصبية وأظهر فوائد وظيفية مهمة للحياة اليومية والتي كانت واضحة في غضون 12 أسبوعًا. تم نشر هذه النتائج في عدد 1 فبراير 2024 من مجلة نيو إنجلاند الطبية.

كانت النتيجة الأولية التي تم تقييمها من قبل إدارة الغذاء والدواء هي نسخة معدلة من مقياس تقييم وتصنيف الرنح (SARA). ، يشار إليها باسم SARA الوظيفية (fSARA). SARA هي أداة تقييم سريري تعمل على تقييم المشية والثبات والكلام وتنسيق الأطراف العلوية والسفلية عبر ثمانية مجالات فردية. يتكون fSARA فقط من مجالات اضطراب المشية والجلوس والوقفة والكلام الخاصة بـ SARA الأصلي مع تعديلات على استجابات التسجيل. أظهرت النتائج في المرضى الذين تلقوا Aqneursa مقارنة بالعلاج الوهمي تحسنًا أكبر في درجة fSARA مع متوسط ​​فرق علاج قدره -0.4 (95٪ CI: -0.7، -0.2) مع قيمة p على الوجهين <0.001. تم دعم النتائج الخاصة بـ fSARA من خلال النتائج المتسقة الموضحة على SARA الأصلي.

تم تحمل عقار أقنورسا جيدًا في التجربة، وكانت التفاعلات الجانبية الأكثر شيوعًا (معدل الإصابة ≥5% وأكبر من العلاج الوهمي في الفترة الأولى من التجربة) تتمثل في آلام البطن، وعسر البلع، والتهابات الجهاز التنفسي العلوي، والقيء.

الإشارة

يُوصف Aqneursa™ (levacetylleucine) لعلاج المظاهر العصبية لمرض Niemann-Pick من النوع C (NPC) لدى البالغين ومرضى الأطفال الذين يبلغ وزنهم ≥15 كجم.

معلومات هامة تتعلق بالسلامة

سمية الجنين

  • استنادًا إلى نتائج دراسات التكاثر الحيواني، قد يسبب عقار أقنورسا ضررًا للجنين عند تناوله. أثناء الحمل. يجب أن يأخذ قرار مواصلة أو إيقاف علاج أقنورسا أثناء الحمل في الاعتبار حاجة الأنثى إلى أقنورسا، والمخاطر المحتملة المرتبطة بالمخدرات على الجنين، والنتائج الضارة المحتملة الناجمة عن أمراض الأم غير المعالجة.

    • الحمل والرضاعة

  • بالنسبة للإناث ذوات القدرة على الإنجاب، تأكد من أن المريضة ليست حاملاً قبل بدء العلاج باستخدام أقنورسا. يُنصح الإناث ذوات القدرة الإنجابية باستخدام وسائل منع الحمل الفعالة أثناء العلاج باستخدام أقنورسا ولمدة 7 أيام بعد آخر جرعة إذا تم إيقاف أقنورسا.
  • هناك لا توجد بيانات عن وجود ليفاسيتيليوسين أو مستقلباته في الحليب البشري أو الحيواني، أو عن تأثيراته على الرضيع أو تأثيراته على إنتاج الحليب. ينبغي النظر في الفوائد التنموية والصحية للرضاعة الطبيعية جنبًا إلى جنب مع حاجة الأم السريرية لـ Aqneursa وأي آثار ضارة محتملة على الرضيع الذي يرضع من الثدي من الليفاسيتيليوسين أو من حالة الأم الأساسية.

    • التفاعلات العكسية

  • التفاعلات العكسية الأكثر شيوعًا (نسبة حدوثها ≥5% وأكبر من العلاج الوهمي) هي آلام البطن، عسر البلع، والتهابات الجهاز التنفسي العلوي، والقيء.

    • التفاعلات الدوائية

  • تجنب الاستخدام المتزامن لـ Aqneursa مع N-acetyl-DL-leucine أو N-acetyl-D-leucine. يتنافس الـ D-enantiomer، N-acetyl-D-leucine، مع الليفاسيتيل لوسين على امتصاص الناقلات أحادية الكربوكسيل، مما قد يقلل من فعالية الليفاسيتيل لوسين.
  • مراقبة التفاعلات الضائرة المرتبطة بالركيزة P-gp بشكل متكرر عند استخدامها بالتزامن مع Aqneursa؛ أقنورسا يمنع P-gp. ومع ذلك، لم يتم تحديد الأهمية السريرية لهذه النتيجة بشكل كامل.

    • الولايات المتحدة. تتوفر معلومات الوصف الكاملة لـ Aqneursa على https://intrabio.com/wp-content /Aqneursa-prescribing-information.pdf.

    دعم Aqneursa CaresTM للمرضى

    تقدم IntraBio برامج دعم للمرضى المؤهلين من خلال خدمة دعم المرضى، Aqneursa CaresTM. يتضمن هذا البرنامج دعمًا ماليًا لتقليل أو إلغاء التكاليف النثرية للمرضى المؤهلين، كما يربط المرضى بموارد خارجية. تتضمن Aqneursa Cares إمكانية الوصول إلى الموارد المالية والتعليمية وفريق متخصص من المتخصصين. الفريق متاح للمساعدة في مواجهة التحديات الفريدة التي يواجهها الأفراد بما في ذلك بدء العلاج، والأسئلة حول تناول الدواء، والتنقل في التغطية التأمينية. اتصل بالرقم 0419-200-866 للتحدث إلى ممثل فريق Aqneursa Cares لطلب المساعدة بشأن أي أسئلة أو مخاوف بشأن الوصول إلى Aqneursa.

    حول إنترابيو

    تركز شركة IntraBio Inc.، وهي شركة أدوية حيوية أمريكية، على تطوير أدوية جديدة تعالج الأمراض العصبية النادرة والشائعة. تنتج تقنيات منصة IntraBio عن عقود من البحث والتعاون مع الجامعات والمؤسسات في جميع أنحاء العالم. تعتمد برامجها السريرية على الخبرة في وظيفة الليزوزومات والإشارات داخل الخلايا لمؤسسيها العلميين من جامعة أكسفورد وجامعة ميونيخ.

    بيان تطلعي

    يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي للأوراق المالية الخاصة لعام 1995، والتي تخضع للمخاطر والشكوك وعوامل أخرى. تتضمن هذه البيانات، على سبيل المثال لا الحصر، برامج التطوير السريري لشركة IntraBio، والعروض والموافقات التنظيمية، وفرص السوق المحتملة. تستند هذه البيانات التطلعية إلى التوقعات والافتراضات الحالية وتنطوي على مخاطر وشكوك قد تتسبب في اختلاف النتائج الفعلية ماديًا.

    تشمل العوامل التي قد تسبب مثل هذه الاختلافات، من بين أمور أخرى، الشكوك المتعلقة بالتجربة السريرية. العملية، ونطاق الموافقة التنظيمية، والقيود والجداول الزمنية، والتصنيع، وقبول السوق، وتأثير المنتجات التنافسية.

    لمزيد من المعلومات حول IntraBio، يرجى زيارة موقع الشركة على intrabio.com ومتابعة IntraBio على X (@IntraBio) وLinkedIn (@IntraBio-Inc).

    نشر : 2024-09-26 18:00

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    الكلمات الرئيسية الشعبية