FDA schvaluje Aqneursa (levacetylleucin) pro léčbu Niemann-Pickovy choroby typu C

Sledujte Drugslib

FDA schvaluje přípravek Aqneursa (levacetylleucin) pro léčbu Niemann-Pickovy choroby typu C

AUSTIN, TX, 25. září 2024 – IntraBio Inc., lídr v oblasti objev a vývoj inovativních léků pro vzácná neurodegenerativní onemocnění, dnes oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil přípravek Aqneursa (levacetylleucin) pro léčbu neurologických projevů Niemann-Pickovy choroby typu C (NPC) u dospělých a dětských pacientů hmotnost ≥15 kg. Aqneursa je jediná samostatná terapie indikovaná pro léčbu NPC schválená FDA.

„IntraBio se věnuje poskytování nových léčebných postupů pacientům s extrémně vysokými nenaplněnými lékařskými potřebami, jako je NPC, a dnes slavíme významný milník v tomto obrovském úsilí,“ řekl Mallory Factor, prezident a generální ředitel společnosti IntraBio. „Pacienti a rodiny v komunitě NPC dlouho čekali na účinnou léčbu schválenou FDA a jsme hrdí na to, že můžeme přinést naději těm, které tato ničivá nemoc postihla. Nadále jsme odhodláni zajistit, aby všichni pacienti, kteří mohou mít prospěch z této nové léčby, měli příležitost tak učinit. Na základě našeho klinického výzkumu věříme, že Aqneursa může mít potenciál pro léčbu dalších vzácných a běžných neurodegenerativních a neurovývojových poruch, a budeme pokračovat v rychlém vývoji Aqneursy pro tyto další indikace.“

NPC je vzácný, dědičné lysozomální onemocnění, které se vyskytuje asi u 1 ze 100 000 živě narozených dětí. Pacienti s NPC typicky pociťují systémové, neurologické a psychiatrické symptomy, které mohou být vysilující a významně ovlivnit funkční schopnosti. Až dosud současné léčebné přístupy neřešily oslabující účinky NPC na každodenní život pacientů.

„Schválení Aqneursy FDA znamená významný průlom pro ty, kteří žijí s Niemann-Pickovou chorobou typu C,“ uvedla Laurie Turner, manažerka rodinných služeb v National Niemann-Pick Disease Foundation. „Naše komunita byla příliš dlouho bez schválené terapie pro léčbu NPC. Dnes slavíme tento obrovský milník pro jednotlivce a rodiny žijící s NPC. Jsme nesmírně vděční za oddanost inovativnímu výzkumu, který vedl k tomuto schválení, a jsme připraveni pomoci rodinám zahájit tuto novou kapitolu léčby.“

Schválení FDA je založeno na údajích z IB1001 -301 mnohonárodní, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, pivotní klinická studie (NCT05163288), která hodnotila dopad Aqneursy na neurologické symptomy a fungování u pediatrických (ve věku 4 let a starších) a dospělých pacientů (n=60) s potvrzená diagnóza NPC.

Studie splnila primární cílový ukazatel účinnosti a všechny sekundární cílové ukazatele ve všech kohortách užívajících přípravek Aqneursa. Výsledky studie ukázaly, že přípravek Aqneursa významně zlepšil neurologické příznaky a symptomy a prokázal funkční přínosy důležité pro každodenní život, které byly zřejmé během 12 týdnů. Tato zjištění byla publikována v časopise New England Journal of Medicine z 1. února 2024.

Primárním výsledkem hodnoceným FDA byla upravená verze škály pro hodnocení a hodnocení ataxie (SARA). , označované jako funkční SARA (fSARA). SARA je nástroj klinického hodnocení, který hodnotí chůzi, stabilitu, řeč a koordinaci horních a dolních končetin v osmi jednotlivých doménách. fSARA sestává pouze z domén poruch chůze, sezení, postoje a řeči původní SARA s modifikacemi skórovacích odpovědí. Výsledky u pacientů, kteří dostávali přípravek Aqneursa ve srovnání s placebem, prokázaly větší zlepšení skóre fSARA s průměrným rozdílem v léčbě -0,4 (95% CI: -0,7, -0,2) s oboustrannou p-hodnotou <0,001. Výsledky na fSARA byly podpořeny konzistentními výsledky demonstrovanými na původní SARA.

Aqneursa byla ve studii dobře snášena s nejběžnějšími nežádoucími reakcemi (výskyt ≥5 % a vyšší než placebo v I. období studie), kterými byly bolest břicha, dysfagie, infekce horních cest dýchacích a zvracení.

Indikace

Aqneursa™ (levacetylleucin) je indikován k léčbě neurologických projevů Niemann-Pickovy choroby typu C (NPC) u dospělých a dětských pacientů s hmotností ≥15 kg.

DŮLEŽITÉ BEZPEČNOSTNÍ INFORMACE

Embryo-fetální toxicita

  • Na základě zjištění z reprodukčních studií na zvířatech může Aqneursa při podávání způsobit poškození embrya a plodu během těhotenství. Rozhodnutí pokračovat nebo přerušit léčbu přípravkem Aqneursa během těhotenství by mělo vzít v úvahu potřebu ženy užívat přípravek Aqneursa, potenciální rizika pro plod související s užíváním léku a potenciální nepříznivé důsledky neléčeného onemocnění matky.

    • Těhotenství. a laktace

  • U žen s reprodukčním potenciálem před zahájením léčby přípravkem Aqneursa ověřte, že pacientka není těhotná. Informujte ženy s reprodukčním potenciálem, aby během léčby přípravkem Aqneursa a po dobu 7 dnů po poslední dávce, pokud je léčba přípravkem Aqneursa ukončena.
  • Tam nejsou žádné údaje o přítomnosti levacetylleucinu nebo jeho metabolitů v lidském nebo zvířecím mléce, o účincích na kojené dítě nebo o účincích na produkci mléka. Vývojové a zdravotní přínosy kojení by měly být zváženy společně s klinickou potřebou matky Aqneursa a veškerými potenciálními nežádoucími účinky levacetylleucinu nebo základního stavu matky na kojené dítě.

    • Nežádoucí účinky

  • Nejčastějšími nežádoucími účinky (výskyt ≥5 % a vyšší než u placeba) jsou bolesti břicha, dysfagie, infekce horních cest dýchacích a zvracení.

    • Drogové interakce

  • Vyhněte se současné užívání přípravku Aqneursa s N-acetyl-DL-leucinem nebo N-acetyl-D-leucinem. D-enantiomer, N-acetyl-D-leucin, soutěží s levacetylleucinem o absorpci monokarboxylátového transportéru, což může snížit účinnost levacetylleucinu.
  • Sledujte častěji nežádoucí reakce související se substrátem P-gp, pokud se užívá současně s přípravkem Aqneursa; Aqneursa inhibuje P-gp; klinický význam tohoto nálezu však nebyl plně charakterizován.

    • USA úplné informace o předepisování přípravku Aqneursa jsou k dispozici na adrese https://intrabio.com/wp-content /Aqneursa-prescribe-information.pdf.

    Podpora Aqneursa CaresTM pro pacienty

    IntraBio nabízí podpůrné programy pro způsobilé pacienty prostřednictvím služby Patient Support Service, Aqneursa CaresTM. Tento program zahrnuje finanční podporu pro snížení nebo odstranění hotových nákladů na kvalifikované pacienty a také propojuje pacienty se zdroji třetích stran. Aqneursa Cares zahrnuje přístup k finančním a vzdělávacím zdrojům a specializovanému týmu specialistů. Tým je k dispozici, aby pomohl s jedinečnými problémy jednotlivců, včetně zahájení léčby, otázek ohledně užívání léků a orientace v pojištění. Obraťte se na číslo 866-200-0419 a promluvte si se zástupcem týmu Aqneursa Cares a požádejte o pomoc s jakýmikoli dotazy nebo obavami ohledně přístupu k Aqneursa.

    O aplikaci IntraBio

    IntraBio Inc., americká biofarmaceutická společnost, se zaměřuje na vývoj nových léků zaměřených na vzácná a běžná neurologická onemocnění. Technologie platformy IntraBio jsou výsledkem desetiletí výzkumu a spolupráce s univerzitami a institucemi po celém světě. Její klinické programy jsou založeny na odborných znalostech lysozomálních funkcí a intracelulární signalizace jejích vědeckých zakladatelů z University of Oxford a University of Munich.

    Prohlášení o budoucnosti

    Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení ve smyslu reformního zákona o vedení sporů v oblasti soukromých cenných papírů z roku 1995, která podléhají rizikům, nejistotám a dalším faktorům. Tato prohlášení zahrnují, ale nejsou omezena na programy klinického vývoje společnosti IntraBio, regulační podání a schválení a potenciální tržní příležitosti. Tato výhledová prohlášení jsou založena na současných očekáváních a předpokladech a zahrnují rizika a nejistoty, které by mohly způsobit, že se skutečné výsledky budou podstatně lišit.

    Faktory, které mohou způsobit takové rozdíly, zahrnují mimo jiné nejistoty související s klinickým hodnocením proces, rozsah regulačního schválení, omezení a časové osy, výroba, přijetí na trhu a dopad konkurenčních produktů.

    Pro více informací o IntraBio navštivte webové stránky společnosti na intrabio.com a sledujte IntraBio na X (@IntraBio) a LinkedIn (@IntraBio-Inc).

    Vyslán : 2024-09-26 18:00

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova