FDA genehmigt Aqneursa (Levacetylleucin) zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C

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FDA genehmigt Aqneursa (Levacetylleucin) zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C

AUSTIN, TX, 25. September 2024 – IntraBio Inc., ein führendes Unternehmen in der Entdeckung und Entwicklung innovativer Arzneimittel für seltene neurodegenerative Erkrankungen, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA Aqneursa (Levacetylleucin) für die Behandlung neurologischer Manifestationen der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) bei Erwachsenen und pädiatrischen Patienten zugelassen hat mit einem Gewicht von ≥15 kg. Aqneursa ist die einzige von der FDA zugelassene Einzeltherapie zur Behandlung von NPC.

„IntraBio hat es sich zum Ziel gesetzt, neuartige Behandlungen für Patienten mit extrem hohem ungedecktem medizinischem Bedarf wie NPC bereitzustellen, und heute feiern wir einen wichtigen Meilenstein in dieser enormen Anstrengung“, sagte Mallory Factor, Präsident und Chief Executive Officer von IntraBio. „Patienten und Familien in der NPC-Gemeinschaft haben lange auf eine wirksame, von der FDA zugelassene Behandlung gewartet, und wir sind stolz darauf, den Betroffenen dieser verheerenden Krankheit Hoffnung zu geben.“ Wir setzen uns weiterhin dafür ein, dass alle Patienten, die von dieser neuartigen Behandlung profitieren können, die Möglichkeit dazu haben. Basierend auf unserer klinischen Forschung glauben wir, dass Aqneursa Potenzial für die Behandlung anderer seltener und häufiger neurodegenerativer und neurologischer Entwicklungsstörungen hat, und wir werden Aqneursa für diese zusätzlichen Indikationen weiterhin zügig weiterentwickeln.“

NPC ist ein seltenes, vererbte lysosomale Erkrankung, die bei etwa 1 von 100.000 Lebendgeburten auftritt. Bei Patienten mit NPC treten typischerweise systemische, neurologische und psychiatrische Symptome auf, die schwächend sein und die funktionellen Fähigkeiten erheblich beeinträchtigen können. Aktuelle Behandlungsansätze haben sich bisher nicht mit den schwächenden Auswirkungen von NPC auf das tägliche Leben der Patienten befasst.

„Die FDA-Zulassung von Aqneursa stellt einen bedeutenden Durchbruch für Menschen mit der Niemann-Pick-Krankheit Typ C dar“, kommentierte Laurie Turner, Family Services Manager bei der National Niemann-Pick Disease Foundation. „Zu lange gab es in unserer Gemeinschaft keine zugelassene Therapie zur Behandlung von NPC. Heute feiern wir diesen enormen Meilenstein für Einzelpersonen und Familien, die mit NPCs leben. Wir sind außerordentlich dankbar für das Engagement für innovative Forschung, das zu dieser Zulassung geführt hat, und wir sind bereit, Familien beim Einstieg in dieses neue Kapitel der Behandlung zu unterstützen.“

Die FDA-Zulassung basiert auf Daten von IB1001 -301 multinationale, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, zulassungsrelevante klinische Studie (NCT05163288), in der die Auswirkungen von Aqneursa auf neurologische Symptome und Funktionen bei pädiatrischen (ab 4 Jahren) und erwachsenen Patienten (n=60) untersucht wurden eine bestätigte NPC-Diagnose.

Die Studie erreichte den primären Wirksamkeitsendpunkt und alle sekundären Endpunkte in allen Kohorten, die Aqneursa erhielten. Die Ergebnisse der Studie zeigten, dass Aqneursa die neurologischen Anzeichen und Symptome deutlich verbesserte und funktionelle Vorteile zeigte, die für das tägliche Leben wichtig sind und innerhalb von 12 Wochen sichtbar waren. Diese Ergebnisse wurden in der Ausgabe des New England Journal of Medicine vom 1. Februar 2024 veröffentlicht.

Der von der FDA bewertete primäre Endpunkt war eine modifizierte Version der Scale for the Assessment and Rating of Ataxia (SARA). , bezeichnet als funktionale SARA (fSARA). SARA ist ein klinisches Beurteilungsinstrument, das Gang, Stabilität, Sprache sowie die Koordination der oberen und unteren Gliedmaßen in acht einzelnen Bereichen beurteilt. fSARA besteht nur aus den Bereichen Gang, Sitzen, Haltung und Sprachstörung des ursprünglichen SARA mit Änderungen an den Bewertungsantworten. Die Ergebnisse bei Patienten, die Aqneursa erhielten, zeigten im Vergleich zu Placebo eine stärkere Verbesserung des fSARA-Scores mit einem mittleren Behandlungsunterschied von -0,4 (95 %-KI: -0,7, -0,2) und einem zweiseitigen p-Wert von <0,001. Die Ergebnisse auf dem fSARA wurden durch konsistente Ergebnisse gestützt, die auf dem ursprünglichen SARA gezeigt wurden.

Aqneursa wurde in der Studie gut vertragen, wobei die häufigsten Nebenwirkungen (Inzidenz ≥ 5 % und mehr als Placebo in Phase I der Studie) Bauchschmerzen, Dysphagie, Infektionen der oberen Atemwege und Erbrechen waren.

Hinweis

Aqneursa™ (Levacetylleucin) ist für die Behandlung neurologischer Manifestationen der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) bei Erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit einem Gewicht von ≥ 15 kg indiziert.

WICHTIGE SICHERHEITSINFORMATIONEN

Embryo-fetale Toxizität

  • Basierend auf Erkenntnissen aus Tierreproduktionsstudien kann Aqneursa bei Verabreichung embryofetale Schäden verursachen während der Schwangerschaft. Bei der Entscheidung, die Behandlung mit Aqneursa während der Schwangerschaft fortzusetzen oder abzubrechen, sollten der Bedarf der Frau an Aqneursa, die potenziellen arzneimittelbedingten Risiken für den Fötus und die möglichen nachteiligen Folgen einer unbehandelten mütterlichen Erkrankung berücksichtigt werden.

    • Schwangerschaft und Stillzeit

  • Stellen Sie bei Frauen im gebärfähigen Alter sicher, dass die Patientin nicht schwanger ist, bevor Sie mit der Behandlung mit Aqneursa beginnen. Weisen Sie Frauen auf die Fortpflanzungsfähigkeit hin, während der Behandlung mit Aqneursa und für 7 Tage nach der letzten Dosis, wenn Aqneursa abgesetzt wird, eine wirksame Empfängnisverhütung anzuwenden.
  • Da Es liegen keine Daten zum Vorkommen von Levacetylleucin oder seinen Metaboliten in menschlicher oder tierischer Milch, zu den Auswirkungen auf den gestillten Säugling oder zu den Auswirkungen auf die Milchproduktion vor. Die Entwicklungs- und Gesundheitsvorteile des Stillens sollten zusammen mit dem klinischen Bedarf der Mutter an Aqneursa und möglichen nachteiligen Auswirkungen von Levacetylleucin oder der zugrunde liegenden mütterlichen Erkrankung auf das gestillte Kind berücksichtigt werden.

    • Nebenwirkungen

  • Die häufigsten Nebenwirkungen (Inzidenz ≥5 % und mehr als bei Placebo) sind Bauchschmerzen, Dysphagie, Infektionen der oberen Atemwege und Erbrechen.

    • Arzneimittelwechselwirkungen

  • Vermeiden gleichzeitige Anwendung von Aqneursa mit N-Acetyl-DL-Leucin oder N-Acetyl-D-Leucin. Das D-Enantiomer, N-Acetyl-D-Leucin, konkurriert mit Levacetylleucin um die Aufnahme des Monocarboxylattransporters, was die Wirksamkeit von Levacetylleucin verringern kann.
  • Überwachen Sie bei gleichzeitiger Anwendung mit Aqneursa häufiger auf Nebenwirkungen, die mit dem P-gp-Substrat in Zusammenhang stehen. Aqneursa hemmt P-gp; Die klinische Bedeutung dieses Befundes ist jedoch noch nicht vollständig geklärt.

    • USA Die vollständigen Verschreibungsinformationen für Aqneursa finden Sie unter https://intrabio.com/wp-content /Aqneursa-prescribing-information.pdf.

    Aqneursa CaresTM Unterstützung für Patienten

    IntraBio bietet über seinen Patientenunterstützungsdienst Aqneursa CaresTM Unterstützungsprogramme für berechtigte Patienten an. Dieses Programm umfasst finanzielle Unterstützung zur Reduzierung oder Eliminierung der Eigenkosten für qualifizierte Patienten und verbindet Patienten auch mit Ressourcen Dritter. Aqneursa Cares umfasst den Zugang zu Finanz- und Bildungsressourcen und einem engagierten Team von Spezialisten. Das Team steht zur Verfügung, um bei individuellen Herausforderungen des Einzelnen zu helfen, z. B. beim Beginn der Behandlung, bei Fragen zur Einnahme der Medikamente und bei der Navigation zum Versicherungsschutz. Kontaktieren Sie 866-200-0419, um mit einem Vertreter des Aqneursa Cares-Teams zu sprechen und Unterstützung bei Fragen oder Bedenken bezüglich des Zugangs zu Aqneursa zu erhalten.

    Über IntraBio

    IntraBio Inc., ein US-amerikanisches biopharmazeutisches Unternehmen, konzentriert sich auf die Entwicklung neuartiger Medikamente zur Behandlung seltener und häufiger neurologischer Erkrankungen. Die Plattformtechnologien von IntraBio sind das Ergebnis jahrzehntelanger Forschung und Zusammenarbeit mit Universitäten und Institutionen weltweit. Seine klinischen Programme basieren auf der Expertise seiner wissenschaftlichen Gründer von der Universität Oxford und der Universität München in Bezug auf lysosomale Funktion und intrazelluläre Signalübertragung.

    Zukunftsgerichtete Aussage

    Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995, die Risiken, Unsicherheiten und anderen Faktoren unterliegen. Diese Aussagen umfassen unter anderem die klinischen Entwicklungsprogramme von IntraBio, behördliche Einreichungen und Zulassungen sowie potenzielle Marktchancen. Diese zukunftsgerichteten Aussagen basieren auf aktuellen Erwartungen und Annahmen und beinhalten Risiken und Ungewissheiten, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse erheblich abweichen.

    Zu den Faktoren, die solche Unterschiede verursachen können, gehören unter anderem Unsicherheiten im Zusammenhang mit der klinischen Studie Prozess, behördlicher Genehmigungsumfang, Einschränkungen und Zeitpläne, Herstellung, Marktakzeptanz und die Auswirkungen von Wettbewerbsprodukten.

    Weitere Informationen zu IntraBio finden Sie auf der Website des Unternehmens unter intrabio.com und folgen Sie IntraBio auf X (@IntraBio) und LinkedIn (@IntraBio-Inc).

    Gesendet : 2024-09-26 18:00

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