Η FDA εγκρίνει το Aqneursa (levacetylleucine) για τη θεραπεία της νόσου Niemann-Pick Τύπου C

Ακολουθήστε το Drugslib

Ο FDA Εγκρίνει την Aqneursa (levacetylleucine) για τη θεραπεία της νόσου Niemann-Pick Τύπου C

AUSTIN, Τέξας, 25 Σεπτεμβρίου 2024 – IntraBio Inc., ηγέτης στην ανακάλυψη και ανάπτυξη καινοτόμων φαρμάκων για σπάνιες νευροεκφυλιστικές ασθένειες, ανακοίνωσε σήμερα ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε το Aqneursa (levacetylleucine) για τη θεραπεία νευρολογικών εκδηλώσεων της νόσου Niemann-Pick τύπου C (NPC) σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς βάρους ≥15 kg. Το Aqneursa είναι η μόνη εγκεκριμένη από τον FDA αυτόνομη θεραπεία που ενδείκνυται για τη θεραπεία του NPC.

"Το IntraBio έχει αφοσιωθεί στο να προσφέρει νέες θεραπείες σε ασθενείς με εξαιρετικά υψηλές ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες όπως το NPC και σήμερα γιορτάζουμε ένα σημαντικό ορόσημο σε αυτήν την τεράστια προσπάθεια", δήλωσε ο Mallory Factor, Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της IntraBio. «Ασθενείς και οικογένειες στην κοινότητα του NPC περίμεναν από καιρό μια αποτελεσματική, εγκεκριμένη από τον FDA θεραπεία και είμαστε περήφανοι που φέρνουμε ελπίδα σε όσους έχουν πληγεί από αυτή την καταστροφική ασθένεια. Παραμένουμε δεσμευμένοι να διασφαλίσουμε ότι όλοι οι ασθενείς που μπορούν να επωφεληθούν από αυτή τη νέα θεραπεία θα έχουν την ευκαιρία να το κάνουν. Με βάση την κλινική μας έρευνα, πιστεύουμε ότι το Aqneursa μπορεί να έχει δυνατότητες για τη θεραπεία άλλων σπάνιων και κοινών νευροεκφυλιστικών και νευροαναπτυξιακών διαταραχών και θα συνεχίσουμε να αναπτύσσουμε γρήγορα το Aqneursa για αυτές τις πρόσθετες ενδείξεις.»

Το NPC είναι σπάνιο, κληρονομική λυσοσωμική νόσος που εμφανίζεται σε περίπου 1 στις 100.000 γεννήσεις ζωντανών γεννήσεων. Οι ασθενείς με NPC συνήθως εμφανίζουν συστηματικά, νευρολογικά και ψυχιατρικά συμπτώματα που μπορεί να είναι εξουθενωτικά και να επηρεάσουν σημαντικά τις λειτουργικές ικανότητες. Μέχρι τώρα, οι τρέχουσες θεραπευτικές προσεγγίσεις δεν έχουν αντιμετωπίσει τις εξουθενωτικές επιπτώσεις του NPC στην καθημερινή ζωή των ασθενών.

«Η έγκριση του Aqneursa από τον FDA σηματοδοτεί μια σημαντική ανακάλυψη για όσους ζουν με τη νόσο Niemann-Pick τύπου C», σχολίασε η Laurie Turner, Υπεύθυνη Οικογενειακών Υπηρεσιών στο Εθνικό Ίδρυμα Νόσων Niemann-Pick. «Για πάρα πολύ καιρό, η κοινότητά μας δεν έχει εγκεκριμένη θεραπεία για τη θεραπεία του NPC. Σήμερα γιορτάζουμε αυτό το τεράστιο ορόσημο για άτομα και οικογένειες που ζουν με το NPC. Είμαστε πολύ ευγνώμονες για την αφοσίωση στην καινοτόμο έρευνα που οδήγησε σε αυτήν την έγκριση και είμαστε έτοιμοι να βοηθήσουμε τις οικογένειες να ξεκινήσουν αυτό το νέο κεφάλαιο θεραπείας.»

Η έγκριση του FDA βασίζεται σε δεδομένα από το IB1001 -301 πολυεθνική, τυχαιοποιημένη, διπλά-τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, κεντρική κλινική δοκιμή (NCT05163288), η οποία αξιολόγησε την επίδραση του Aqneursa στα νευρολογικά συμπτώματα και τη λειτουργία σε παιδιατρικούς (ηλικίας 4 ετών και άνω) και ενήλικες ασθενείς (n=60) με επιβεβαιωμένη διάγνωση NPC.

Η δοκιμή πέτυχε το πρωτεύον τελικό σημείο αποτελεσματικότητας και όλα τα δευτερεύοντα τελικά σημεία σε όλες τις κοόρτες που έλαβαν Aqneursa. Τα αποτελέσματα της μελέτης έδειξαν ότι το Aqneursa βελτίωσε σημαντικά τα νευρολογικά σημεία και συμπτώματα και έδειξε λειτουργικά οφέλη σημαντικά για την καθημερινή ζωή που ήταν εμφανή μέσα σε 12 εβδομάδες. Αυτά τα ευρήματα δημοσιεύτηκαν στο τεύχος της 1ης Φεβρουαρίου 2024 του New England Journal of Medicine.

Το πρωταρχικό αποτέλεσμα που αξιολογήθηκε από τον FDA ήταν μια τροποποιημένη έκδοση της Κλίμακας για την Αξιολόγηση και Αξιολόγηση της Αταξίας (SARA) , που αναφέρεται ως λειτουργικό SARA (fSARA). Το SARA είναι ένα εργαλείο κλινικής αξιολόγησης που αξιολογεί το βάδισμα, τη σταθερότητα, την ομιλία και τον συντονισμό των άνω και κάτω άκρων σε οκτώ επιμέρους τομείς. Το fSARA αποτελείται μόνο από τομείς βάδισης, καθίσματος, στάσης και διαταραχής ομιλίας του αρχικού SARA με τροποποιήσεις στις αποκρίσεις βαθμολόγησης. Τα αποτελέσματα σε ασθενείς που έλαβαν Aqneursa σε σύγκριση με εικονικό φάρμακο έδειξαν μεγαλύτερη βελτίωση στη βαθμολογία fSARA με μέση διαφορά θεραπείας -0,4 (95% CI: -0,7, -0,2) με τιμή p διπλής όψης <0,001. Τα αποτελέσματα στο fSARA υποστηρίχθηκαν από συνεπή αποτελέσματα που παρουσιάστηκαν στο αρχικό SARA.

Το Aqneursa ήταν καλά ανεκτή στη δοκιμή με τις πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (επίπτωση ≥5% και μεγαλύτερη από το εικονικό φάρμακο στην Περίοδο Ι της δοκιμής) να είναι κοιλιακό άλγος, δυσφαγία, λοιμώξεις του ανώτερου αναπνευστικού συστήματος και έμετος.

Ένδειξη

Το

Aqneursa™ (λεβακετυλλευκίνη) ενδείκνυται για τη θεραπεία νευρολογικών εκδηλώσεων της νόσου Niemann-Pick τύπου C (NPC) σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς βάρους ≥15 kg.

ΣΗΜΑΝΤΙΚΕΣ ΠΛΗΡΟΦΟΡΙΕΣ ΑΣΦΑΛΕΙΑΣ

Εμβρυο-εμβρυϊκή τοξικότητα

  • Με βάση ευρήματα από μελέτες αναπαραγωγής σε ζώα, το Aqneursa μπορεί να προκαλέσει εμβρυϊκή βλάβη όταν χορηγείται κατά τη διάρκεια της εγκυμοσύνης. Η απόφαση να συνεχιστεί ή να διακοπεί η θεραπεία με Aqneursa κατά τη διάρκεια της εγκυμοσύνης θα πρέπει να λαμβάνει υπόψη την ανάγκη της γυναίκας για Aqneursa, τους πιθανούς κινδύνους που σχετίζονται με το φάρμακο για το έμβρυο και τις πιθανές ανεπιθύμητες εκβάσεις από μη θεραπευτική νόσο της μητέρας.

    • Εγκυμοσύνη. και Γαλουχία

  • Για γυναίκες με δυνατότητα αναπαραγωγής, βεβαιωθείτε ότι η ασθενής δεν είναι έγκυος πριν από την έναρξη της θεραπείας με Aqneursa. Συμβουλέψτε τις γυναίκες με δυνατότητα αναπαραγωγής να χρησιμοποιούν αποτελεσματική αντισύλληψη κατά τη διάρκεια της θεραπείας με Aqneursa και για 7 ημέρες μετά την τελευταία δόση εάν διακοπεί το Aqneursa.
  • Εκεί. δεν υπάρχουν δεδομένα για την παρουσία της λεβακετυλλευκίνης ή των μεταβολιτών της είτε στο ανθρώπινο είτε στο ζωικό γάλα, τις επιδράσεις στο βρέφος που θηλάζει ή τις επιδράσεις στην παραγωγή γάλακτος. Τα αναπτυξιακά οφέλη και τα οφέλη για την υγεία του θηλασμού θα πρέπει να λαμβάνονται υπόψη μαζί με την κλινική ανάγκη της μητέρας για Aqneursa και τυχόν ανεπιθύμητες ενέργειες στο θηλάζον βρέφος από τη λεβακετυλλευκίνη ή από την υποκείμενη μητρική πάθηση.

    • Ανεπιθύμητες ενέργειες

  • Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (επίπτωση ≥5% και μεγαλύτερη από το εικονικό φάρμακο) είναι ο κοιλιακός πόνος, δυσφαγία, λοιμώξεις του ανώτερου αναπνευστικού συστήματος και έμετος.

    • Αλληλεπιδράσεις φαρμάκων

  • Αποφύγετε ταυτόχρονη χρήση του Aqneursa με Ν-ακετυλο-DL-λευκίνη ή Ν-ακετυλο-D-λευκίνη. Το D-εναντιομερές, Ν-ακετυλο-D-λευκίνη, ανταγωνίζεται τη λεβακετυλλευκίνη για την πρόσληψη μονοκαρβοξυλικού μεταφορέα, η οποία μπορεί να μειώσει την αποτελεσματικότητα της λεβακετυλλευκίνης.
  • Παρακολουθήστε συχνότερα για ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με το υπόστρωμα P-gp όταν χρησιμοποιείται ταυτόχρονα με το Aqneursa. Το Aqneursa αναστέλλει την P-gp. Ωστόσο, η κλινική σημασία αυτού του ευρήματος δεν έχει χαρακτηριστεί πλήρως.

    • Η.Π.Α. πλήρεις πληροφορίες συνταγογράφησης για το Aqneursa είναι διαθέσιμες στη διεύθυνση https://intrabio.com/wp-content /Aqneursa-prescribing-information.pdf.

    Υποστήριξη Aqneursa CaresTM για ασθενείς

    Η IntraBio προσφέρει προγράμματα υποστήριξης σε επιλέξιμους ασθενείς μέσω της Υπηρεσίας Υποστήριξης Ασθενών, Aqneursa CaresTM. Αυτό το πρόγραμμα περιλαμβάνει οικονομική υποστήριξη για τη μείωση ή την εξάλειψη των δαπανών για τους ασθενείς που πληρούν τις προϋποθέσεις και επίσης συνδέει τους ασθενείς με πόρους τρίτων. Το Aqneursa Cares περιλαμβάνει πρόσβαση σε οικονομικούς και εκπαιδευτικούς πόρους και μια αφοσιωμένη ομάδα ειδικών. Η ομάδα είναι διαθέσιμη για να βοηθήσει με τις μοναδικές προκλήσεις των ατόμων, όπως η έναρξη θεραπείας, οι ερωτήσεις σχετικά με τη λήψη του φαρμάκου και η πλοήγηση στην ασφαλιστική κάλυψη. Επικοινωνήστε με το 866-200-0419 για να μιλήσετε με έναν εκπρόσωπο της ομάδας Aqneursa Cares για να ζητήσετε βοήθεια με οποιεσδήποτε ερωτήσεις ή ανησυχίες σχετικά με την πρόσβαση στο Aqneursa.

    Σχετικά με το IntraBio

    Η IntraBio Inc., μια αμερικανική βιοφαρμακευτική εταιρεία, εστιάζει στην ανάπτυξη νέων φαρμάκων που αντιμετωπίζουν σπάνιες και κοινές νευρολογικές παθήσεις. Οι τεχνολογίες πλατφόρμας της IntraBio προκύπτουν από δεκαετίες έρευνας και συνεργασίας με πανεπιστήμια και ιδρύματα σε όλο τον κόσμο. Τα κλινικά προγράμματά της βασίζονται στην τεχνογνωσία στη λυσοσωμική λειτουργία και την ενδοκυτταρική σηματοδότηση των επιστημονικών ιδρυτών της από το Πανεπιστήμιο της Οξφόρδης και το Πανεπιστήμιο του Μονάχου.

    Δήλωση για το μέλλον

    Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει μελλοντικές δηλώσεις κατά την έννοια του Private Securities Litigation Reform Act του 1995, οι οποίες υπόκεινται σε κινδύνους, αβεβαιότητες και άλλους παράγοντες. Αυτές οι δηλώσεις περιλαμβάνουν, αλλά δεν περιορίζονται σε, τα προγράμματα κλινικής ανάπτυξης της IntraBio, τις ρυθμιστικές υποβολές και εγκρίσεις και πιθανές ευκαιρίες στην αγορά. Αυτές οι μελλοντικές δηλώσεις βασίζονται σε τρέχουσες προσδοκίες και υποθέσεις και ενέχουν κινδύνους και αβεβαιότητες που θα μπορούσαν να προκαλέσουν ουσιαστική διαφορά στα πραγματικά αποτελέσματα.

    Οι παράγοντες που μπορεί να προκαλέσουν τέτοιες διαφορές περιλαμβάνουν, μεταξύ άλλων, αβεβαιότητες που σχετίζονται με την κλινική δοκιμή. διαδικασία, εύρος ρυθμιστικής έγκρισης, περιορισμοί και χρονοδιαγράμματα, κατασκευή, αποδοχή στην αγορά και ο αντίκτυπος των ανταγωνιστικών προϊόντων.

    Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με το IntraBio, επισκεφτείτε τον ιστότοπο της εταιρείας στη διεύθυνση intrabio.com και ακολουθήστε το IntraBio στο X (@IntraBio) και στο LinkedIn (@IntraBio-Inc).

    Δημοσιεύτηκε : 2024-09-26 18:00

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά