La FDA aprueba Aqneursa (levacetileucina) para el tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C

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La FDA aprueba Aqneursa (levacetileucina) para el tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C

AUSTIN, TX, 25 de septiembre de 2024– IntraBio Inc., líder en el descubrimiento y desarrollo de fármacos innovadores para enfermedades neurodegenerativas raras, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha aprobado Aqneursa (levacetileucina) para el tratamiento de las manifestaciones neurológicas de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC) en adultos y pacientes pediátricos. con un peso ≥15 kg. Aqneursa es la única terapia independiente aprobada por la FDA indicada para el tratamiento de NPC.

“IntraBio se ha dedicado a brindar tratamientos novedosos a pacientes con necesidades médicas no cubiertas extremadamente altas, como NPC, y hoy celebramos un hito importante en este tremendo esfuerzo”, afirmó Mallory Factor, presidente y director ejecutivo de IntraBio. “Los pacientes y las familias de la comunidad NPC han esperado durante mucho tiempo un tratamiento eficaz aprobado por la FDA, y estamos orgullosos de llevar esperanza a los afectados por esta devastadora enfermedad. Seguimos comprometidos a garantizar que todos los pacientes que puedan beneficiarse de este novedoso tratamiento tengan la oportunidad de hacerlo. Según nuestra investigación clínica, creemos que Aqneursa puede tener potencial para tratar otros trastornos neurodegenerativos y del desarrollo neurológico raros y comunes, y continuaremos desarrollando rápidamente Aqneursa para estas indicaciones adicionales”.

NPC es un raro, Enfermedad lisosomal hereditaria que ocurre en aproximadamente 1 de cada 100.000 nacidos vivos. Los pacientes con NPC suelen experimentar síntomas sistémicos, neurológicos y psiquiátricos que pueden ser debilitantes y afectar significativamente las capacidades funcionales. Hasta ahora, los enfoques de tratamiento actuales no han abordado los efectos debilitantes del NPC en la vida diaria de los pacientes.

“La aprobación de Aqneursa por parte de la FDA marca un avance significativo para quienes viven con la enfermedad de Niemann-Pick tipo C”, comentó Laurie Turner, gerente de servicios familiares de la Fundación Nacional para la Enfermedad de Niemann-Pick. “Durante demasiado tiempo, nuestra comunidad ha estado sin una terapia aprobada para el tratamiento de NPC. Hoy celebramos este tremendo hito para las personas y familias que viven con NPC. Estamos inmensamente agradecidos por la dedicación a la investigación innovadora que ha llevado a esta aprobación y estamos listos para ayudar a las familias a embarcarse en este nuevo capítulo del tratamiento”.

La aprobación de la FDA se basa en datos del IB1001. -301 ensayo clínico fundamental, multinacional, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo (NCT05163288), que evaluó el impacto de Aqneursa en los síntomas neurológicos y el funcionamiento en pacientes pediátricos (de 4 años en adelante) y adultos (n=60) con un diagnóstico confirmado de NPC.

El ensayo cumplió con el criterio de valoración principal de eficacia y con todos los criterios de valoración secundarios en todas las cohortes que recibieron Aqneursa. Los resultados del estudio mostraron que Aqneursa mejoró significativamente los signos y síntomas neurológicos y demostró beneficios funcionales importantes para la vida cotidiana que fueron evidentes en 12 semanas. Estos hallazgos se publicaron en la edición del 1 de febrero de 2024 del New England Journal of Medicine.

El resultado primario evaluado por la FDA fue una versión modificada de la Escala para la evaluación y calificación de la ataxia (SARA). , denominado SARA funcional (fSARA). SARA es una herramienta de evaluación clínica que evalúa la marcha, la estabilidad, el habla y la coordinación de las extremidades superiores e inferiores en ocho dominios individuales. fSARA consta únicamente de los dominios de alteración de la marcha, la postura sentada, la postura y el habla del SARA original con modificaciones en las respuestas de puntuación. Los resultados en pacientes que recibieron Aqneursa en comparación con placebo mostraron una mayor mejora en la puntuación fSARA con una diferencia media de tratamiento de -0,4 (IC del 95 %: -0,7, -0,2) con un valor de p bilateral de <0,001. Los resultados del fSARA estuvieron respaldados por resultados consistentes demostrados en el SARA original.

Aqneursa fue bien tolerado en el ensayo y las reacciones adversas más comunes (incidencia ≥5 % y mayor que el placebo en el Período I del ensayo) fueron dolor abdominal, disfagia, infecciones del tracto respiratorio superior y vómitos.

Indicación

Aqneursa™ (levacetylleucina) está indicado para el tratamiento de las manifestaciones neurológicas de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC) en adultos y pacientes pediátricos que pesen ≥15 kg.

INFORMACIÓN DE SEGURIDAD IMPORTANTE

Toxicidad embriofetal

  • Según los hallazgos de estudios de reproducción animal, Aqneursa puede causar daño embriofetal cuando se administra durante el embarazo. La decisión de continuar o suspender el tratamiento con Aqneursa durante el embarazo debe considerar la necesidad de Aqneursa por parte de la mujer, los riesgos potenciales relacionados con el medicamento para el feto y los posibles resultados adversos de una enfermedad materna no tratada.

    • Embarazo y Lactancia

  • Para mujeres en edad fértil, verificar que la paciente no esté embarazada antes de iniciar el tratamiento con Aqneursa. Aconseje a las mujeres en edad fértil que utilicen métodos anticonceptivos eficaces durante el tratamiento con Aqneursa y durante 7 días después de la última dosis si se suspende Aqneursa.
  • Hay No hay datos sobre la presencia de levacetileucina o sus metabolitos en la leche humana o animal, los efectos en el lactante o los efectos en la producción de leche. Los beneficios para la salud y el desarrollo de la lactancia materna deben considerarse junto con la necesidad clínica de la madre de Aqneursa y cualquier posible efecto adverso en el lactante debido a la levacetilleucina o a la afección materna subyacente.

    • Reacciones adversas

  • Las reacciones adversas más comunes (incidencia ≥5% y mayor que el placebo) son dolor abdominal, disfagia, infecciones del tracto respiratorio superior y vómitos.

    • Interacciones medicamentosas

  • Evitar uso concomitante de Aqneursa con N-acetil-DL-leucina o N-acetil-D-leucina. El enantiómero D, N-acetil-D-leucina, compite con la levacetil-leucina por la captación del transportador de monocarboxilato, lo que puede reducir la eficacia de la levacetil-leucina.
  • Monitorear con mayor frecuencia las reacciones adversas relacionadas con el sustrato de P-gp cuando se usa concomitantemente con Aqneursa; Aqneursa inhibe la P-gp; sin embargo, la importancia clínica de este hallazgo no se ha caracterizado completamente.

    • EE.UU. La información de prescripción completa de Aqneursa está disponible en https://intrabio.com/wp-content /Aqneursa-prescribing-information.pdf.

    Aqneursa CaresTM Apoyo a los pacientes

    IntraBio ofrece programas de apoyo a pacientes elegibles a través de su Servicio de Apoyo al Paciente, Aqneursa CaresTM. Este programa incluye apoyo financiero para reducir o eliminar los costos de bolsillo de los pacientes que califican y también conecta a los pacientes con recursos de terceros. Aqneursa Cares incluye acceso a recursos financieros y educativos y a un equipo dedicado de especialistas. El equipo está disponible para ayudar con los desafíos únicos de las personas, incluido el inicio del tratamiento, las preguntas sobre la toma de medicamentos y la cobertura del seguro. Comuníquese al 866-200-0419 para hablar con un representante del equipo de Aqneursa Cares y buscar ayuda con cualquier pregunta o inquietud sobre el acceso a Aqneursa.

    Acerca de IntraBio

    IntraBio Inc., una empresa biofarmacéutica estadounidense, se centra en el desarrollo de nuevos medicamentos que abordan enfermedades neurológicas raras y comunes. Las tecnologías de plataforma de IntraBio son el resultado de décadas de investigación y colaboración con universidades e instituciones de todo el mundo. Sus programas clínicos se basan en la experiencia en función lisosomal y señalización intracelular de sus fundadores científicos de la Universidad de Oxford y la Universidad de Munich.

    Declaración prospectiva

    Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas dentro del significado de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995, que están sujetas a riesgos, incertidumbres y otros factores. Estas declaraciones incluyen, entre otros, los programas de desarrollo clínico de IntraBio, las presentaciones y aprobaciones regulatorias y las posibles oportunidades de mercado. Estas declaraciones prospectivas se basan en expectativas y suposiciones actuales e implican riesgos e incertidumbres que podrían causar que los resultados reales difieran materialmente.

    Los factores que pueden causar tales diferencias incluyen, entre otros, incertidumbres relacionadas con el ensayo clínico. proceso, alcance de aprobación regulatoria, limitaciones y plazos, fabricación, aceptación en el mercado y el impacto de los productos competitivos.

    Para obtener más información sobre IntraBio, visite el sitio web de la empresa en intrabio.com y siga a IntraBio en X (@IntraBio) y LinkedIn (@IntraBio-Inc).

    Al corriente : 2024-09-26 18:00

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