La FDA approuve Aqneursa (lévacétylleucine) pour le traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C

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La FDA approuve Aqneursa (lévacétylleucine) pour le traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C

AUSTIN, TX, 25 septembre 2024 – IntraBio Inc., un leader dans le domaine découverte et développement de médicaments innovants pour le traitement de maladies neurodégénératives rares, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé Aqneursa (lévacétylleucine) pour le traitement des manifestations neurologiques de la maladie de Niemann-Pick de type C (NPC) chez les adultes et les patients pédiatriques. pesant ≥15 kg. Aqneursa est le seul traitement autonome approuvé par la FDA et indiqué pour le traitement du NPC.

« IntraBio s'efforce d'apporter de nouveaux traitements aux patients ayant des besoins médicaux non satisfaits extrêmement élevés, comme NPC, et nous célébrons aujourd'hui une étape majeure dans cet effort considérable », a déclaré Mallory Factor, président et chef de la direction d'IntraBio. « Les patients et les familles de la communauté NPC attendent depuis longtemps un traitement efficace approuvé par la FDA, et nous sommes fiers d'apporter de l'espoir aux personnes touchées par cette maladie dévastatrice. Nous restons déterminés à garantir que tous les patients pouvant bénéficier de ce nouveau traitement auront la possibilité de le faire. Sur la base de nos recherches cliniques, nous pensons qu'Aqneursa pourrait avoir un potentiel pour traiter d'autres troubles neurodégénératifs et neurodéveloppementaux rares et courants, et nous continuerons à développer rapidement Aqneursa pour ces indications supplémentaires. »

Le NPC est un médicament rare, maladie lysosomale héréditaire qui survient dans environ 1 naissance vivante sur 100 000. Les patients atteints de NPC présentent généralement des symptômes systémiques, neurologiques et psychiatriques qui peuvent être débilitants et avoir un impact significatif sur leurs capacités fonctionnelles. Jusqu'à présent, les approches thérapeutiques actuelles n'ont pas abordé les effets débilitants du NPC sur la vie quotidienne des patients.

« L'approbation d'Aqneursa par la FDA marque une avancée significative pour les personnes atteintes de la maladie de Niemann-Pick de type C », a commenté Laurie Turner, responsable des services familiaux à la National Niemann-Pick Disease Foundation. «Pendant trop longtemps, notre communauté est restée sans thérapie approuvée pour le traitement du NPC. Aujourd'hui, nous célébrons cette étape importante pour les personnes et les familles vivant avec NPC. Nous sommes extrêmement reconnaissants pour le dévouement à la recherche innovante qui a conduit à cette approbation, et nous sommes prêts à aider les familles à se lancer dans ce nouveau chapitre du traitement. »

L'approbation de la FDA est basée sur les données de l'IB1001. -301 essais cliniques pivots internationaux, randomisés, en double aveugle, contrôlés par placebo (NCT05163288), qui ont évalué l'impact d'Aqneursa sur les symptômes et le fonctionnement neurologiques chez des patients pédiatriques (âgés de 4 ans et plus) et adultes (n = 60) avec un diagnostic confirmé de PNJ.

L'essai a atteint le critère d'évaluation principal d'efficacité et tous les critères d'évaluation secondaires dans toutes les cohortes recevant Aqneursa. Les résultats de l'étude ont montré qu'Aqneursa a amélioré de manière significative les signes et symptômes neurologiques et a démontré des bénéfices fonctionnels importants pour la vie quotidienne, évidents en 12 semaines. Ces résultats ont été publiés dans le numéro du 1er février 2024 du New England Journal of Medicine.

Le principal résultat évalué par la FDA était une version modifiée de l'échelle d'évaluation et d'évaluation de l'ataxie (SARA). , appelé SARA fonctionnel (fSARA). SARA est un outil d'évaluation clinique qui évalue la démarche, la stabilité, la parole et la coordination des membres supérieurs et inférieurs dans huit domaines individuels. fSARA comprend uniquement les domaines de la démarche, de la position assise, de la position et des troubles de la parole du SARA original avec des modifications des réponses de notation. Les résultats chez les patients ayant reçu Aqneursa par rapport au placebo ont montré une amélioration plus importante du score fSARA avec une différence moyenne de traitement de -0,4 (IC à 95 % : -0,7, -0,2) avec une valeur p bilatérale <0,001. Les résultats du fSARA ont été étayés par des résultats cohérents démontrés sur le SARA original.

Aqneursa a été bien toléré dans l'essai, les effets indésirables les plus courants (incidence ≥ 5 % et supérieure à celle du placebo au cours de la période I de l'essai) étant des douleurs abdominales, une dysphagie, des infections des voies respiratoires supérieures et des vomissements.

Indications

Aqneursa™ (levacetylleucine) est indiqué pour le traitement des manifestations neurologiques de la maladie de Niemann-Pick de type C (NPC) chez les adultes et les patients pédiatriques pesant ≥15 kg.

INFORMATIONS DE SÉCURITÉ IMPORTANTES

Toxicité Embryo-Fœtale

  • D'après les résultats d'études sur la reproduction animale, Aqneursa peut avoir des effets nocifs sur l'embryon et le fœtus lorsqu'il est administré. pendant la grossesse. La décision de poursuivre ou d'arrêter le traitement par Aqneursa pendant la grossesse doit tenir compte du besoin de la femme d'Aqneursa, des risques potentiels liés au médicament pour le fœtus et des effets indésirables potentiels d'une maladie maternelle non traitée.

    • Grossesse et allaitement

  • Pour les femmes en âge de procréer, vérifiez que la patiente n'est pas enceinte avant de commencer le traitement par Aqneursa. Conseillez aux femmes en âge de procréer d'utiliser une contraception efficace pendant le traitement par Aqneursa et pendant 7 jours après la dernière dose si Aqneursa est arrêté.
  • Il y a Il n'existe aucune donnée sur la présence de lévacétylleucine ou de ses métabolites dans le lait maternel ou animal, sur les effets sur le nourrisson allaité ou sur les effets sur la production de lait. Les bénéfices de l'allaitement maternel sur le développement et la santé doivent être pris en compte ainsi que le besoin clinique d'Aqneursa de la mère et tout effet indésirable potentiel sur le nourrisson allaité dû à la lévacétylleucine ou à l'affection maternelle sous-jacente.

    • Effets indésirables

  • Les effets indésirables les plus courants (incidence ≥5 % et supérieure à celle du placebo) sont les douleurs abdominales, dysphagie, infections des voies respiratoires supérieures et vomissements.

    • Interactions médicamenteuses

  • Éviter utilisation concomitante d'Aqneursa avec de la N-acétyl-DL-leucine ou de la N-acétyl-D-leucine. L'énantiomère D, la N-acétyl-D-leucine, entre en compétition avec la lévacétylleucine pour l'absorption du transporteur monocarboxylate, ce qui peut réduire l'efficacité de la lévacétylleucine.
  • Surveiller plus fréquemment les effets indésirables liés au substrat de la P-gp lorsqu'il est utilisé en concomitance avec Aqneursa ; Aqneursa inhibe la P-gp ; cependant, la signification clinique de cette découverte n'a pas été entièrement caractérisée.

    • États-Unis Les informations de prescription complètes d'Aqneursa sont disponibles sur https://intrabio.com/wp-content /Aqneursa-prescribe-information.pdf.

    Soutien Aqneursa CaresTM pour les patients

    IntraBio propose des programmes de soutien aux patients éligibles via son service de soutien aux patients, Aqneursa CaresTM. Ce programme comprend un soutien financier pour réduire ou éliminer les dépenses personnelles des patients éligibles et met également en relation les patients avec des ressources tierces. Aqneursa Cares comprend l'accès à des ressources financières et éducatives et à une équipe dédiée de spécialistes. L’équipe est disponible pour aider les individus à relever les défis uniques, notamment le début du traitement, les questions sur la prise des médicaments et la navigation dans la couverture d’assurance. Contactez le 866-200-0419 pour parler à un représentant de l'équipe Aqneursa Cares et demander de l'aide pour toute question ou préoccupation concernant l'accès à Aqneursa.

    À propos d'IntraBio

    IntraBio Inc., une société biopharmaceutique américaine, se concentre sur le développement de nouveaux médicaments traitant des maladies neurologiques rares et courantes. Les technologies de plateforme d’IntraBio sont le résultat de décennies de recherche et de collaboration avec des universités et des institutions du monde entier. Ses programmes cliniques reposent sur l'expertise en matière de fonction lysosomale et de signalisation intracellulaire de ses fondateurs scientifiques de l'Université d'Oxford et de l'Université de Munich.

    Déclaration prospective

    Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995, qui sont soumises à des risques, des incertitudes et d'autres facteurs. Ces déclarations incluent, sans s’y limiter, les programmes de développement clinique d’IntraBio, les soumissions et approbations réglementaires ainsi que les opportunités de marché potentielles. Ces déclarations prospectives sont basées sur des attentes et des hypothèses actuelles et impliquent des risques et des incertitudes qui pourraient entraîner un écart important entre les résultats réels.

    Les facteurs pouvant entraîner de telles différences comprennent, entre autres, les incertitudes liées à l'essai clinique. processus, portée de l'approbation réglementaire, limites et délais, fabrication, acceptation du marché et impact des produits concurrents.

    Pour plus d'informations sur IntraBio, veuillez visiter le site Web de la société à l'adresse intrabio.com et suivre IntraBio sur X (@IntraBio) et LinkedIn (@IntraBio-Inc).

    Publié : 2024-09-26 18:00

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