FDA Menyetujui Aqneursa (levacetylleucine) untuk Pengobatan Penyakit Niemann-Pick Tipe C

Ikuti Drugslib di

FDA Menyetujui Aqneursa (levacetylleucine) untuk Pengobatan Penyakit Niemann-Pick Tipe C

AUSTIN, TX, 25 September 2024– IntraBio Inc., pemimpin dalam bidang penemuan dan pengembangan obat inovatif untuk penyakit neurodegeneratif langka, hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah menyetujui Aqneursa (levacetylleucine) untuk pengobatan manifestasi neurologis penyakit Niemann-Pick tipe C (NPC) pada pasien dewasa dan anak-anak beratnya ≥15 kg. Aqneursa adalah satu-satunya terapi mandiri yang disetujui FDA yang diindikasikan untuk pengobatan NPC.

“IntraBio telah berdedikasi untuk menghadirkan pengobatan baru kepada pasien dengan kebutuhan medis yang sangat tinggi yang belum terpenuhi seperti NPC, dan hari ini kami merayakan tonggak sejarah besar dalam upaya luar biasa ini,” kata Mallory Factor, Presiden dan Chief Executive Officer IntraBio. “Pasien dan keluarga di komunitas NPC telah lama menantikan pengobatan efektif yang disetujui FDA, dan kami bangga dapat memberikan harapan kepada mereka yang terkena dampak penyakit yang menghancurkan ini. Kami tetap berkomitmen untuk memastikan bahwa semua pasien yang mendapat manfaat dari pengobatan baru ini akan memiliki kesempatan untuk mendapatkan manfaatnya. Berdasarkan penelitian klinis kami, kami percaya bahwa Aqneursa memiliki potensi untuk mengobati gangguan neurodegeneratif dan perkembangan saraf yang langka dan umum lainnya, dan kami akan terus mengembangkan Aqneursa dengan cepat untuk indikasi tambahan ini.”

NPC adalah penyakit langka, penyakit lisosom bawaan yang terjadi pada sekitar 1 dari 100.000 kelahiran hidup. Pasien dengan NPC biasanya mengalami gejala sistemik, neurologis, dan psikiatris yang dapat melemahkan dan berdampak signifikan pada kemampuan fungsional. Hingga saat ini, pendekatan pengobatan yang ada belum mengatasi dampak buruk NPC pada kehidupan sehari-hari pasien.

“Persetujuan FDA terhadap Aqneursa menandai terobosan signifikan bagi mereka yang hidup dengan penyakit Niemann-Pick tipe C,” komentar Laurie Turner, Manajer Layanan Keluarga di National Niemann-Pick Disease Foundation. “Sudah terlalu lama, komunitas kami tidak memiliki terapi yang disetujui untuk pengobatan NPC. Hari ini kita merayakan pencapaian luar biasa ini bagi individu dan keluarga yang hidup dengan NPC. Kami sangat berterima kasih atas dedikasi terhadap penelitian inovatif yang menghasilkan persetujuan ini, dan kami siap membantu keluarga memulai babak baru pengobatan ini.”

Persetujuan FDA didasarkan pada data dari IB1001 -301 uji klinis multinasional, acak, tersamar ganda, terkontrol plasebo, dan penting (NCT05163288), yang mengevaluasi dampak Aqneursa pada gejala dan fungsi neurologis pada pasien anak (usia 4 tahun ke atas) dan dewasa (n=60) dengan diagnosis pasti NPC.

Uji coba ini memenuhi titik akhir kemanjuran primer dan semua titik akhir sekunder pada semua kohort yang menerima Aqneursa. Hasil penelitian menunjukkan Aqneursa secara signifikan memperbaiki tanda dan gejala neurologis serta menunjukkan manfaat fungsional yang penting bagi kehidupan sehari-hari yang terlihat jelas dalam waktu 12 minggu. Temuan ini dipublikasikan di New England Journal of Medicine edisi 1 Februari 2024.

Hasil utama yang dinilai oleh FDA adalah versi modifikasi dari Skala Penilaian dan Penilaian Ataksia (SARA) , disebut sebagai SARA fungsional (fSARA). SARA adalah alat penilaian klinis yang menilai gaya berjalan, stabilitas, ucapan, dan koordinasi ekstremitas atas dan bawah di delapan domain individu. fSARA hanya terdiri dari domain gaya berjalan, duduk, berdiri, dan gangguan bicara dari SARA asli dengan modifikasi pada respons penilaian. Hasil pada pasien yang menerima Aqneursa dibandingkan dengan plasebo menunjukkan peningkatan skor fSARA yang lebih besar dengan perbedaan rata-rata pengobatan -0,4 (95% CI: -0,7, -0,2) dengan nilai p dua sisi <0,001. Hasil pada fSARA didukung oleh hasil konsisten yang ditunjukkan pada SARA asli.

Aqneursa dapat ditoleransi dengan baik dalam uji coba dengan efek samping yang paling umum (insiden ≥5% dan lebih besar dibandingkan plasebo pada periode I uji coba) adalah nyeri perut, disfagia, infeksi saluran pernapasan atas, dan muntah.

Indikasi

Aqneursa™ (levacetylleucine) diindikasikan untuk pengobatan manifestasi neurologis penyakit Niemann-Pick tipe C (NPC) pada pasien dewasa dan anak dengan berat badan ≥15 kg.

INFORMASI KESELAMATAN PENTING

Toksisitas Embrio-Janin

  • Berdasarkan temuan dari penelitian reproduksi hewan, Aqneursa dapat menyebabkan kerusakan embrio-janin jika diberikan selama kehamilan. Keputusan untuk melanjutkan atau menghentikan pengobatan Aqneursa selama kehamilan harus mempertimbangkan kebutuhan wanita akan Aqneursa, potensi risiko terkait obat pada janin, dan potensi dampak buruk dari penyakit ibu yang tidak diobati.

    • Kehamilan dan Laktasi

  • Untuk wanita yang memiliki potensi reproduksi, pastikan bahwa pasien tidak hamil sebelum memulai pengobatan dengan Aqneursa. Anjurkan wanita yang memiliki potensi reproduksi untuk menggunakan kontrasepsi yang efektif selama pengobatan dengan Aqneursa dan selama 7 hari setelah dosis terakhir jika Aqneursa dihentikan.
  • Di sana Tidak ada data mengenai keberadaan levacetylleucine atau metabolitnya dalam ASI baik manusia maupun hewan, pengaruhnya terhadap bayi yang disusui, atau pengaruhnya terhadap produksi ASI. Manfaat menyusui bagi perkembangan dan kesehatan harus dipertimbangkan seiring dengan kebutuhan klinis ibu akan Aqneursa dan potensi dampak buruk levacetylleucine pada bayi yang disusui atau dari kondisi ibu yang mendasarinya.

    • Reaksi Merugikan

  • Reaksi merugikan yang paling umum (insiden ≥5% dan lebih besar daripada plasebo) adalah nyeri perut, disfagia, infeksi saluran pernafasan atas, dan muntah-muntah.

    • Interaksi Obat

  • Hindari penggunaan Aqneursa secara bersamaan dengan N-asetil-DL-leusin atau N-asetil-D-leusin. D-enantiomer, N-asetil-D-leusin, bersaing dengan levasetilleusin untuk penyerapan transporter monokarboksilat, sehingga dapat mengurangi kemanjuran levasetilleusin.
  • Pantau lebih sering reaksi merugikan terkait substrat P-gp bila digunakan bersamaan dengan Aqneursa; Aqneursa menghambat P-gp; namun, signifikansi klinis dari temuan ini belum sepenuhnya diketahui.

    • AS Informasi Peresepan lengkap untuk Aqneursa tersedia di https://intrabio.com/wp-content /Aqneursa-prescribing-information.pdf.

    Dukungan Aqneursa CaresTM untuk Pasien

    IntraBio menawarkan program dukungan kepada pasien yang memenuhi syarat melalui Layanan Dukungan Pasien mereka, Aqneursa CaresTM. Program ini mencakup dukungan keuangan untuk mengurangi atau menghilangkan biaya yang dikeluarkan sendiri untuk pasien yang memenuhi syarat dan juga menghubungkan pasien dengan sumber daya pihak ketiga. Aqneursa Cares mencakup akses terhadap sumber daya keuangan dan pendidikan serta tim spesialis yang berdedikasi. Tim ini siap membantu mengatasi tantangan unik individu termasuk memulai pengobatan, pertanyaan tentang penggunaan obat, dan menentukan cakupan asuransi. Hubungi 866-200-0419 untuk berbicara dengan perwakilan tim Aqneursa Cares guna mencari bantuan jika ada pertanyaan atau kekhawatiran tentang akses ke Aqneursa.

    Tentang IntraBio

    IntraBio Inc., sebuah perusahaan biofarmasi AS, berfokus pada pengembangan obat baru untuk mengatasi penyakit neurologis yang langka dan umum. Teknologi platform IntraBio dihasilkan dari penelitian dan kolaborasi selama puluhan tahun dengan universitas dan institusi di seluruh dunia. Program klinisnya didasarkan pada keahlian dalam fungsi lisosom dan sinyal intraseluler dari para pendiri ilmiahnya dari Universitas Oxford dan Universitas Munich.

    Pernyataan Berwawasan ke Depan

    Siaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan sesuai dengan Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta tahun 1995, yang tunduk pada risiko, ketidakpastian, dan faktor lainnya. Pernyataan-pernyataan ini mencakup, namun tidak terbatas pada, program pengembangan klinis IntraBio, pengajuan dan persetujuan peraturan, dan peluang pasar potensial. Pernyataan berwawasan ke depan ini didasarkan pada ekspektasi dan asumsi saat ini serta melibatkan risiko dan ketidakpastian yang dapat menyebabkan hasil sebenarnya berbeda secara material.

    Faktor-faktor yang dapat menyebabkan perbedaan tersebut antara lain adalah ketidakpastian terkait uji klinis. proses, cakupan persetujuan peraturan, batasan dan jadwal, manufaktur, penerimaan pasar, dan dampak produk kompetitif.

    Untuk informasi lebih lanjut tentang IntraBio, silakan kunjungi situs web perusahaan di intrabio.com dan ikuti IntraBio di X (@IntraBio) dan LinkedIn (@IntraBio-Inc).

    Diposting : 2024-09-26 18:00

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata Kunci Populer