La FDA approva Aqneursa (levacetilleucina) per il trattamento della malattia di Niemann-Pick di tipo C

Segui Drugslib su

La FDA approva Aqneursa (levacetilleucina) per il trattamento della malattia di Niemann-Pick di tipo C

AUSTIN, TX, 25 settembre 2024 – IntraBio Inc., leader nella scoperta e sviluppo di farmaci innovativi per le malattie neurodegenerative rare, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato Aqneursa (levacetilleucina) per il trattamento delle manifestazioni neurologiche della malattia di Niemann-Pick di tipo C (NPC) negli adulti e nei pazienti pediatrici peso ≥15 kg. Aqneursa è l'unica terapia autonoma approvata dalla FDA indicata per il trattamento dell'NPC.

"IntraBio si è impegnata a offrire nuovi trattamenti a pazienti con esigenze mediche insoddisfatte estremamente elevate, come NPC, e oggi celebriamo un'importante pietra miliare in questo enorme sforzo", ha affermato Mallory Factor, Presidente e Amministratore delegato di IntraBio. “I pazienti e le famiglie della comunità NPC attendono da tempo un trattamento efficace, approvato dalla FDA, e siamo orgogliosi di portare speranza alle persone colpite da questa malattia devastante. Rimaniamo impegnati a garantire che tutti i pazienti che possono beneficiare di questo nuovo trattamento abbiano l’opportunità di farlo. Sulla base della nostra ricerca clinica, riteniamo che Aqneursa possa avere un potenziale per il trattamento di altri disturbi neurodegenerativi e dello sviluppo neurologico rari e comuni e continueremo a sviluppare rapidamente Aqneursa per queste ulteriori indicazioni."

NPC è un raro, malattia lisosomiale ereditaria che si verifica in circa 1 su 100.000 nati vivi. I pazienti affetti da NPC tipicamente manifestano sintomi sistemici, neurologici e psichiatrici che possono essere debilitanti e avere un impatto significativo sulle capacità funzionali. Fino ad ora, gli attuali approcci terapeutici non hanno affrontato gli effetti debilitanti dell'NPC sulla vita quotidiana dei pazienti.

"L'approvazione di Aqneursa da parte della FDA segna un passo avanti significativo per coloro che vivono con la malattia di Niemann-Pick di tipo C", ha commentato Laurie Turner, responsabile dei servizi per la famiglia presso la National Niemann-Pick Disease Foundation. “Per troppo tempo la nostra comunità è rimasta senza una terapia approvata per il trattamento dell’NPC. Oggi celebriamo questo straordinario traguardo per gli individui e le famiglie che vivono con NPC. Siamo immensamente grati per la dedizione alla ricerca innovativa che ha portato a questa approvazione e siamo pronti ad aiutare le famiglie a intraprendere questo nuovo capitolo del trattamento."

L'approvazione della FDA si basa sui dati dell'IB1001 -301 studio clinico registrativo multinazionale, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo (NCT05163288), che ha valutato l'impatto di Aqneursa sui sintomi neurologici e sul funzionamento in pazienti pediatrici (di età pari o superiore a 4 anni) e adulti (n = 60) con una diagnosi confermata di NPC.

Lo studio ha raggiunto l'endpoint primario di efficacia e tutti gli endpoint secondari in tutte le coorti che hanno ricevuto Aqneursa. I risultati dello studio hanno dimostrato che Aqneursa ha migliorato significativamente i segni e i sintomi neurologici e ha dimostrato benefici funzionali importanti per la vita quotidiana, evidenti entro 12 settimane. Questi risultati sono stati pubblicati nel numero del 1° febbraio 2024 del New England Journal of Medicine.

L'esito primario valutato dalla FDA era una versione modificata della Scala per la valutazione e la valutazione dell'atassia (SARA) , denominato SARA funzionale (fSARA). SARA è uno strumento di valutazione clinica che valuta l'andatura, la stabilità, il linguaggio e la coordinazione degli arti superiori e inferiori in otto domini individuali. fSARA consiste solo dei domini dell'andatura, della seduta, della posizione e dei disturbi del linguaggio del SARA originale con modifiche alle risposte del punteggio. I risultati nei pazienti che hanno ricevuto Aqneursa rispetto al placebo hanno mostrato un miglioramento maggiore nel punteggio fSARA con una differenza media di trattamento di -0,4 (IC al 95%: -0,7, -0,2) con un valore p bilaterale <0,001. I risultati sul fSARA sono stati supportati da risultati coerenti dimostrati sul SARA originale.

Aqneursa è stato ben tollerato nello studio e le reazioni avverse più comuni (incidenza ≥ 5% e superiore al placebo nel Periodo I dello studio) sono state dolore addominale, disfagia, infezioni del tratto respiratorio superiore e vomito.

Indicazione

Aqneursa™ (levacetilleucina) è indicato per il trattamento delle manifestazioni neurologiche della malattia di Niemann-Pick di tipo C (NPC) negli adulti e nei pazienti pediatrici di peso ≥15 kg.

INFORMAZIONI IMPORTANTI SULLA SICUREZZA

Tossicità embrio-fetale

  • Sulla base dei risultati di studi sulla riproduzione animale, Aqneursa può causare danni embrio-fetali se somministrato durante la gravidanza. La decisione di continuare o interrompere il trattamento con Aqneursa durante la gravidanza deve considerare il bisogno di Aqneursa da parte della donna, i potenziali rischi correlati al farmaco per il feto e i potenziali esiti avversi derivanti dalla malattia materna non trattata.

    • Gravidanza e allattamento

  • Per le donne potenzialmente riproduttive, verificare che la paziente non sia incinta prima di iniziare il trattamento con Aqneursa. Consigliare alle donne in età riproduttiva di utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante il trattamento con Aqneursa e per 7 giorni dopo l'ultima dose se Aqneursa viene interrotto.
  • Qui non ci sono dati sulla presenza di levacetilleucina o dei suoi metaboliti nel latte umano o animale, sugli effetti sul neonato allattato al seno o sugli effetti sulla produzione di latte. I benefici per lo sviluppo e la salute derivanti dall'allattamento al seno devono essere considerati insieme alla necessità clinica della madre di Aqneursa e a qualsiasi potenziale effetto avverso sul bambino allattato al seno derivante dalla levacetilleucina o dalla condizione materna di base.

    • Reazioni avverse

  • Le reazioni avverse più comuni (incidenza ≥5% e maggiore rispetto al placebo) sono dolore addominale, disfagia, infezioni del tratto respiratorio superiore e vomito.

    • Interazioni farmacologiche

  • Evitare uso concomitante di Aqneursa con N-acetil-DL-leucina o N-acetil-D-leucina. Il D-enantiomero, N-acetil-D-leucina, compete con la levacetilleucina per l'assorbimento del trasportatore del monocarbossilato, che può ridurre l'efficacia della levacetilleucina.
  • Monitorare più frequentemente le reazioni avverse correlate al substrato della P-gp quando usato in concomitanza con Aqneursa; Aqneursa inibisce la P-gp; tuttavia, il significato clinico di questo risultato non è stato completamente caratterizzato.

    • Stati Uniti Le informazioni complete sulla prescrizione di Aqneursa sono disponibili su https://intrabio.com/wp-content /Aqneursa-prescribing-information.pdf.

    Aqneursa CaresTM Supporto ai pazienti

    IntraBio offre programmi di supporto ai pazienti idonei attraverso il servizio di supporto ai pazienti, Aqneursa CaresTM. Questo programma include il supporto finanziario per ridurre o eliminare i costi vivi per i pazienti idonei e mette inoltre in contatto i pazienti con risorse di terze parti. Aqneursa Cares include l'accesso a risorse finanziarie ed educative e un team dedicato di specialisti. Il team è disponibile per aiutare con le sfide uniche delle persone, tra cui l'inizio del trattamento, le domande sull'assunzione del farmaco e la navigazione nella copertura assicurativa. Contatta il numero 866-200-0419 per parlare con un rappresentante del team Aqneursa Cares e chiedere assistenza per qualsiasi domanda o dubbio sull'accesso ad Aqneursa.

    Informazioni su IntraBio

    IntraBio Inc., un'azienda biofarmaceutica statunitense, è impegnata nello sviluppo di nuovi farmaci che affrontano malattie neurologiche rare e comuni. Le tecnologie della piattaforma IntraBio sono il risultato di decenni di ricerca e collaborazione con università e istituzioni in tutto il mondo. I suoi programmi clinici si basano sull'esperienza nella funzione lisosomiale e nella segnalazione intracellulare dei suoi fondatori scientifici dell'Università di Oxford e dell'Università di Monaco.

    Dichiarazione lungimirante

    Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali ai sensi del Private Securities Litigation Reform Act del 1995, che sono soggette a rischi, incertezze e altri fattori. Queste dichiarazioni includono, ma non sono limitate a, programmi di sviluppo clinico di IntraBio, richieste e approvazioni normative e potenziali opportunità di mercato. Queste dichiarazioni previsionali si basano su aspettative e ipotesi attuali e comportano rischi e incertezze che potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano materialmente.

    I fattori che possono causare tali differenze includono, tra gli altri, incertezze relative alla sperimentazione clinica processo, ambito di approvazione normativa, limitazioni e tempistiche, produzione, accettazione del mercato e impatto dei prodotti competitivi.

    Per ulteriori informazioni su IntraBio, visitare il sito Web dell'azienda all'indirizzo intrabio.com e seguire IntraBio su X (@IntraBio) e LinkedIn (@IntraBio-Inc).

    Pubblicato : 2024-09-26 18:00

    Per saperne di più

    Disclaimer

    È stato fatto ogni sforzo per garantire che le informazioni fornite da Drugslib.com siano accurate, aggiornate -datati e completi, ma non viene fornita alcuna garanzia in tal senso. Le informazioni sui farmaci qui contenute potrebbero essere sensibili al fattore tempo. Le informazioni su Drugslib.com sono state compilate per l'uso da parte di operatori sanitari e consumatori negli Stati Uniti e pertanto Drugslib.com non garantisce che l'uso al di fuori degli Stati Uniti sia appropriato, se non diversamente indicato. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com non sostengono farmaci, né diagnosticano pazienti né raccomandano terapie. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com sono una risorsa informativa progettata per assistere gli operatori sanitari autorizzati nella cura dei propri pazienti e/o per servire i consumatori che considerano questo servizio come un supplemento e non come un sostituto dell'esperienza, dell'abilità, della conoscenza e del giudizio dell'assistenza sanitaria professionisti.

    L'assenza di un'avvertenza per un determinato farmaco o combinazione di farmaci non deve in alcun modo essere interpretata come indicazione che il farmaco o la combinazione di farmaci sia sicura, efficace o appropriata per un dato paziente. Drugslib.com non si assume alcuna responsabilità per qualsiasi aspetto dell'assistenza sanitaria amministrata con l'aiuto delle informazioni fornite da Drugslib.com. Le informazioni contenute nel presente documento non intendono coprire tutti i possibili usi, indicazioni, precauzioni, avvertenze, interazioni farmacologiche, reazioni allergiche o effetti avversi. Se hai domande sui farmaci che stai assumendo, consulta il tuo medico, infermiere o farmacista.

    Parole chiave popolari