FDA、ニーマンピック病C型の治療薬としてアクニュールサ（レバセチルロイシン）を承認

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FDA、ニーマンピック病 C 型の治療薬としてアクニュールサ (レバセチルロイシン) を承認

テキサス州オースティン、2024 年 9 月 25 日 – IntraBio Inc.、希少な神経変性疾患に対する革新的な薬剤の発見と開発を目的として、本日、米国食品医薬品局（FDA）が成人および小児患者のニーマンピック病C型（NPC）の神経症状の治療薬としてアクニュールサ（レバセチルロイシン）を承認したと発表しました。体重が15kg以上。 Aqneursa は、NPC の治療を適応とする唯一の FDA 承認の単独療法です。

「イントラバイオは、NPC のような非常に高いアンメットメディカルニーズを持つ患者に新しい治療法を提供することに専念してきました。そして今日、私たちはこの多大な取り組みにおける大きなマイルストーンを祝います」とイントラバイオの社長兼最高経営責任者マロリー・ファクターは述べました。 「NPCコミュニティの患者と家族は、FDAが承認した効果的な治療法を長い間待ち望んでおり、私たちはこの壊滅的な病気に苦しむ人々に希望をもたらすことを誇りに思います。私たちは、この新しい治療法から恩恵を受けるすべての患者がその機会を確実に得られるよう、今後も尽力していきます。私たちの臨床研究に基づいて、私たちは、Aqneursa が他の稀で一般的な神経変性障害および神経発達障害を治療できる可能性を秘めていると信じており、これらの追加の適応症のために Aqneursa を迅速に開発し続けます。」

NPC は、まれな、出生10万人に約1人の割合で発生する遺伝性リソソーム病。 NPC患者は通常、全身性、神経学的、精神症状を経験し、衰弱させ、機能的能力に重大な影響を与える可能性があります。これまで、現在の治療アプローチは、NPC が患者の日常生活に及ぼす衰弱性の影響に対処していませんでした。

「Aqneursa の FDA の承認は、C 型ニーマンピック病を患う人々にとって大きな進歩です」と、国立ニーマンピック病財団の家族サービスマネージャー、ローリー ターナー氏はコメントしました。 「あまりにも長い間、私たちのコミュニティにはNPCの治療のための承認された治療法がありませんでした。今日、私たちはNPCとともに暮らす個人と家族にとって、この大きな節目を祝います。この承認につながった革新的な研究への献身に私たちは非常に感謝しており、家族が治療のこの新しい章に乗り出せるよう支援する用意があります。」

FDA の承認は IB1001 のデータに基づいています。 -301多国籍、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、極めて重要な臨床試験(NCT05163288)。この試験では、小児(4歳以上)および成人患者(n=60)の神経学的症状および機能に対するAqneursaの影響を評価した。 NPC の確定診断。

この試験は、Aqneursa の投与を受けたすべてのコホートにおいて、有効性の主要評価項目と副次的評価項目をすべて満たしました。研究の結果、Aqneursa が神経学的兆候と症状を大幅に改善し、日常生活にとって重要な機能的利点が 12 週間以内に明らかであることが示されました。これらの研究結果は、New England Journal of Medicine の 2024 年 2 月 1 日号に掲載されました。

FDA によって評価された主要結果は、運動失調症の評価および評価スケール (SARA) の修正版でした。 、機能的 SARA (fSARA) と呼ばれます。 SARA は、8 つの個別の領域にわたって歩行、安定性、発話、上肢と下肢の協調を評価する臨床評価ツールです。 fSARA は、スコアリング応答に変更を加えた、元の SARA の歩行、座り、姿勢、および言語障害のドメインのみで構成されます。プラセボと比較してAqneursaを受けた患者の結果は、fSARAスコアのより大きな改善を示し、平均治療差は-0.4（95％CI：-0.7、-0.2）、両側p値は<0.001でした。 fSARA の結果は、元の SARA で実証された一貫した結果によって裏付けられました。

Aqneursa は試験において忍容性が良好で、最も一般的な副作用 (発生率 5% 以上で、試験期間 I ではプラセボよりも高かった) は腹痛、嚥下困難、上気道感染症、嘔吐でした。

症状

Aqneursa™ (レバセチルロイシン) は、体重 15 kg 以上の成人および小児患者におけるニーマンピック病 C 型 (NPC) の神経症状の治療に適応されます。

重要な安全情報

胚・胎児毒性

  • 動物生殖研究の結果に基づいて、Aqneursa を投与すると胚・胎児に害を及ぼす可能性があります。妊娠中。妊娠中に Aqneursa 治療を継続するか中止するかを決定するには、女性の Aqneursa の必要性、胎児に対する潜在的な薬物関連リスク、および未治療の母体疾患による潜在的な有害転帰を考慮する必要があります。

    • 妊娠および授乳

  • 生殖能力のある女性の場合、Aqneursa による治療を開始する前に、患者が妊娠していないことを確認してください。生殖能力のある女性には、Aqneursa による治療中、および Aqneursa を中止した場合は最後の投与後 7 日間は効果的な避妊法を使用するようアドバイスしてください。
  • 人間または動物の乳中のレバセチルロイシンまたはその代謝物の存在、母乳で育てられた乳児への影響、または乳生産への影響に関するデータはありません。母乳育児の発育上および健康上の利点は、母親のアクニュールサに対する臨床的必要性と、レバセチルロイシンまたは母親の基礎疾患による母乳栄養児に対する潜在的な悪影響とともに考慮される必要があります。

    • 副作用

  • 最も一般的な副作用 (発生率 5% 以上、プラセボよりも高い) は腹痛です。嚥下障害、上気道感染症、嘔吐。

    • 薬物相互作用

  • 避けてください。 AqneursaとN-アセチル-DL-ロイシンまたはN-アセチル-D-ロイシンの併用。 D-エナンチオマーである N-アセチル-D-ロイシンは、モノカルボン酸トランスポーターの取り込みに関してレバセチルロイシンと競合するため、レバセチルロイシンの有効性が低下する可能性があります。
  • Aqneursa と併用する場合は、P-gp 基質関連の副作用をより頻繁に監視します。 Aqneursa は P-gp を阻害します。ただし、この所見の臨床的重要性は完全には解明されていません。

    • 米国Aqneursa の完全な処方情報は、https://intrabio.com/wp-content でご覧いただけます。 /Aqneursa-prescribing-information.pdf.

    患者向け Aqneursa CaresTM サポート

    IntraBio は、患者サポート サービスである Aqneursa CaresTM を通じて、対象となる患者にサポート プログラムを提供しています。このプログラムには、対象となる患者の自己負担額を削減または排除するための財政的支援が含まれており、患者をサードパーティのリソースと結び付けることもできます。 Aqneursa Cares には、財政的および教育的リソースへのアクセスと専門家の専任チームが含まれています。チームは、治療の開始、薬の服用に関する質問、保険適用の手続きなど、個人固有の課題に対応します。 Aqneursaへのアクセスに関する質問や懸念がある場合は、866-200-0419に連絡してAqneursa Caresチームの代表者に相談してください。

    IntraBio について

    米国のバイオ医薬品会社である IntraBio Inc. は、希少および一般的な神経疾患に対処する新薬の開発に注力しています。 IntraBio のプラットフォーム テクノロジーは、数十年にわたる研究と世界中の大学や機関との協力から生まれました。その臨床プログラムは、オックスフォード大学とミュンヘン大学の科学創設者のリソソーム機能と細胞内シグナル伝達に関する専門知識に基づいています。

    将来予想に関する記述

    このプレスリリースには、1995 年私募証券訴訟改革法の意味における将来の見通しに関する記述が含まれており、リスク、不確実性、その他の要因の影響を受ける可能性があります。これらの記述には、イントラバイオの臨床開発プログラム、規制当局への申請と承認、潜在的な市場機会が含まれますが、これらに限定されません。これらの将来予想に関する記述は現在の期待と仮定に基づいており、実際の結果が大きく異なる原因となるリスクと不確実性を伴います。

    そのような差異を引き起こす可能性のある要因には、特に臨床試験に関連する不確実性が含まれます。プロセス、規制当局の承認範囲、制限とスケジュール、製造、市場での受け入れ、競合製品の影響。

    IntraBio の詳細については、同社の Web サイト intrabio.com にアクセスし、X (@IntraBio) および LinkedIn (@IntraBio-Inc) で IntraBio をフォローしてください。

    投稿しました : 2024-09-26 18:00

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