FDA Nyetujui Aqneursa (levacetylleucine) kanggo Perawatan Penyakit Niemann-Pick Tipe C

Tindakake Drugslib ing

FDA Nyetujui Aqneursa (levacetylleucine) kanggo Perawatan Penyakit Niemann-Pick Tipe C

AUSTIN, TX, 25 September 2024– IntraBio Inc., pimpinan ing panemuan lan pangembangan obat-obatan inovatif kanggo penyakit neurodegeneratif langka, dina iki ngumumake yen US Food and Drug Administration (FDA) wis nyetujoni Aqneursa (levacetylleucine) kanggo perawatan manifestasi neurologis saka penyakit Niemann-Pick tipe C (NPC) ing wong diwasa lan pasien pediatrik. bobote ≥15 kg. Aqneursa minangka siji-sijine terapi mandiri sing disetujoni FDA sing dituduhake kanggo perawatan NPC.

"IntraBio wis darmabakti kanggo nggawa perawatan anyar kanggo pasien sing duwe kabutuhan medis sing ora cocog banget kaya NPC, lan dina iki kita ngrayakake tonggak penting ing upaya sing luar biasa iki," ujare Mallory Factor, Presiden lan Kepala Pegawai Eksekutif IntraBio. "Pasien lan kulawargane ing komunitas NPC wis suwe ngenteni perawatan sing efektif lan disetujoni FDA, lan kita bangga bisa nggawa pangarep-arep kanggo wong sing kena penyakit iki. Kita tetep setya kanggo mesthekake yen kabeh pasien sing bisa entuk manfaat saka perawatan novel iki bakal duwe kesempatan kanggo nindakake. Adhedhasar riset klinis, kita percaya yen Aqneursa bisa uga duwe potensi kanggo nambani kelainan neurodegeneratif lan neurodevelopmental liyane sing langka lan umum, lan kita bakal terus ngembangake Aqneursa kanthi cepet kanggo indikasi tambahan kasebut."

NPC langka, penyakit lysosomal warisan sing dumadi ing babagan 1 saka 100.000 lair urip. Pasien karo NPC biasane ngalami gejala sistemik, neurologis lan psikiatri sing bisa ngrusak lan nyebabake kemampuan fungsional. Nganti saiki, pendekatan perawatan saiki durung ngatasi efek NPC sing ngrusak ing urip saben dina pasien.

"Persetujuan FDA kanggo Aqneursa nandhani terobosan sing signifikan kanggo wong sing nandhang penyakit Niemann-Pick tipe C," komentar Laurie Turner, Manajer Layanan Keluarga ing Yayasan Penyakit Niemann-Pick Nasional. "Suwi banget, komunitas kita ora duwe terapi sing disetujoni kanggo perawatan NPC. Dina iki kita ngrayakake tonggak sejarah sing luar biasa iki kanggo individu lan kulawarga sing manggon karo NPC. Kita matur nuwun banget kanggo dedikasi kanggo riset inovatif sing wis ndadékaké persetujuan iki, lan kita siap mbantu kulawarga miwiti bab perawatan anyar iki. -301 multinasional, acak, buta kaping pindho, kontrol plasebo, uji klinis pivotal (NCT05163288), sing ngevaluasi dampak Aqneursa ing gejala neurologis lan fungsi ing bocah (umur 4 taun lan luwih) lan pasien diwasa (n=60) kanthi diagnosis NPC sing dikonfirmasi.

Ujian kasebut ketemu titik pungkasan khasiat utama lan kabeh titik pungkasan sekunder ing kabeh kohort sing nampa Aqneursa. Asil saka panliten kasebut nuduhake Aqneursa nambah pratandha lan gejala neurologis kanthi signifikan lan nuduhake keuntungan fungsional sing penting kanggo urip saben dina sing katon sajrone 12 minggu. Temuan kasebut diterbitake ing New England Journal of Medicine 1 Februari 2024.

Asil utama sing ditaksir dening FDA yaiku versi Skala kanggo Assessment lan Rating Ataxia (SARA) sing dimodifikasi. , diarani SARA fungsional (fSARA). SARA minangka alat penilaian klinis sing ngevaluasi gait, stabilitas, wicara, lan koordinasi ekstremitas ndhuwur lan ngisor ing wolung domain individu. fSARA mung kasusun saka gait, lungguh, stance, lan gangguan wicara domain saka SARA asli karo modifikasi kanggo menehi skor respon. Asil ing pasien sing nampa Aqneursa dibandhingake karo plasebo nuduhake peningkatan skor fSARA kanthi rata-rata prabédan perawatan -0.4 (95% CI: -0.7, -0.2) kanthi p-value rong sisi <0.001. Asil ing fSARA didhukung dening asil konsisten sing dituduhake ing SARA asli.

Aqneursa ditrima kanthi becik ing uji coba kanthi reaksi salabetipun sing paling umum (insiden ≥5% lan luwih gedhe tinimbang plasebo ing Periode I uji coba) yaiku nyeri weteng, dysphagia, infeksi saluran napas ndhuwur, lan muntah.

Indikasi

Aqneursa™ (levacetylleucine) dituduhake kanggo perawatan manifestasi neurologis penyakit Niemann-Pick tipe C (NPC) ing wong diwasa lan pasien bocah sing bobote ≥15 kg.

INFORMASI KESELAMATAN PENTING

Toksisitas Embrio-Fetal

  • Adhedhasar temuan saka studi reproduksi kewan, Aqneursa bisa nyebabake cilaka embrio-janin nalika diwenehake sak meteng. Kaputusan kanggo nerusake utawa ngendhegake perawatan Aqneursa sajrone meteng kudu nimbang kabutuhan wanita kanggo Aqneursa, risiko potensial sing gegandhengan karo obat kanggo janin, lan kemungkinan akibat sing ora becik saka penyakit ibu sing ora diobati.

    • Meteng. lan Laktasi

  • Kanggo wanita sing duwe potensi reproduksi, priksa manawa pasien ora ngandhut sadurunge miwiti perawatan karo Aqneursa. Anjurake wanita sing duwe potensi reproduksi kanggo nggunakake kontrasepsi sing efektif sajrone perawatan karo Aqneursa lan suwene 7 dina sawise dosis pungkasan yen Aqneursa dihentikan.
  • Ana Ora ana data babagan anane levacetylleucine utawa metabolit ing susu manungsa utawa kewan, efek ing bayi sing disusui utawa efek ing produksi susu. Mupangat pangembangan lan kesehatan saka nyusoni kudu dianggep bebarengan karo kabutuhan klinis ibu kanggo Aqneursa lan efek samping potensial ing bayi sing disusui saka levacetylleucine utawa saka kondisi ibu sing ndasari.

    • Reaksi salabetipun

  • Reaksi salabetipun ingkang paling umum (insiden ≥5% lan luwih saka plasebo) yaiku nyeri weteng, dysphagia, infeksi saluran pernapasan ndhuwur, lan muntah.

    • Interaksi Obat

  • Aja nggunakake Aqneursa bebarengan karo N-acetyl-DL-leucine utawa N-acetyl-D-leucine. D-enantiomer, N-acetyl-D-leucine, saingan karo levacetylleucine kanggo penyerapan transporter monokarboksilat, sing bisa nyuda khasiat levacetylleucine.
  • Ngawasi luwih kerep kanggo reaksi salabetipun substrat P-gp nalika digunakake bebarengan karo Aqneursa; Aqneursa nyandhet P-gp; nanging, signifikansi klinis saka temuan iki durung diweruhi kanthi lengkap.

    • A.S. Informasi Resep lengkap kanggo Aqneursa kasedhiya ing https://intrabio.com/wp-content /Aqneursa-prescribing-information.pdf.

    Dhukungan Aqneursa CaresTM kanggo Pasien

    IntraBio nawakake program dhukungan kanggo pasien sing layak liwat Layanan Dhukungan Pasien, Aqneursa CaresTM. Program iki kalebu dhukungan finansial kanggo nyuda utawa ngilangi biaya sing metu saka kanthong kanggo pasien sing nduweni kualifikasi lan uga nyambungake pasien karo sumber daya pihak katelu. Aqneursa Cares kalebu akses menyang sumber daya finansial lan pendidikan lan tim spesialis khusus. Tim kasedhiya kanggo mbantu tantangan unik individu kalebu miwiti perawatan, pitakonan babagan njupuk obat, lan navigasi jangkoan asuransi. Hubungi 866-200-0419 kanggo ngomong karo wakil tim Aqneursa Cares kanggo njaluk pitulung babagan pitakonan utawa keprihatinan babagan akses menyang Aqneursa.

    Babagan IntraBio

    IntraBio Inc., perusahaan biofarmasi AS, fokus ing pangembangan obat-obatan anyar kanggo ngatasi penyakit neurologis sing langka lan umum. Teknologi platform IntraBio asil saka riset lan kolaborasi pirang-pirang dekade karo universitas lan institusi ing saindenging jagad. Program klinis kasebut adhedhasar keahlian ing fungsi lisosom lan sinyal intraselular saka pendiri ilmiah saka Universitas Oxford lan Universitas Munich.

    Pernyataan Maju-Maju

    Siaran pers iki ngemot pratelan sing ngarep-arep ing makna Private Securities Litigation Reform Act of 1995, sing tundhuk karo risiko, kahanan sing durung mesthi, lan faktor liyane. Pernyataan kasebut kalebu, nanging ora diwatesi, program pangembangan klinis IntraBio, kiriman lan persetujuan peraturan, lan kesempatan pasar potensial. Pernyataan sing maju iki adhedhasar pangarepan lan asumsi saiki lan kalebu risiko lan kahanan sing durung mesthi sing bisa nyebabake asil nyata beda sacara material.

    Faktor-faktor sing bisa nyebabake beda kasebut kalebu, antara liya, kahanan sing durung mesthi sing ana gandhengane karo uji klinis. proses, ruang lingkup persetujuan peraturan, watesan lan garis wektu, manufaktur, panrima pasar, lan pengaruh produk sing kompetitif.

    Kanggo informasi luwih lengkap babagan IntraBio, bukak situs web perusahaan ing intrabio.com lan tindakake IntraBio ing X (@IntraBio) lan LinkedIn (@IntraBio-Inc).

    Dikirim : 2024-09-26 18:00

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Tembung kunci populer