FDA, 니만픽병 C형 치료용으로 아크뉴르사(레브아세틸류신) 승인

Drugslib을 팔로우하세요

FDA는 니만픽병 C형 치료를 위해 Aqneursa(레아세틸류신)를 승인했습니다.

오스틴, 텍사스, 2024년 9월 25일 – IntraBio Inc., 희귀 신경퇴행성 질환에 대한 혁신적인 약물 발견 및 개발이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 성인 및 소아 환자의 니만픽병 C형(NPC)의 신경학적 징후 치료용으로 아크뉴르사(Aqneursa, 레아세틸류신)를 승인했다고 오늘 발표했습니다. 무게 ≥15kg. 아크뉴르사는 NPC 치료에 사용되는 유일한 FDA 승인 독립형 치료제이다.

IntraBio의 사장 겸 최고경영자(CEO)인 말로리 팩터(Mallory Factor)는 “인트라바이오는 NPC와 같이 충족되지 않은 의학적 요구가 극도로 높은 환자들에게 새로운 치료법을 제공하는 데 전념해 왔으며 오늘 우리는 이 엄청난 노력의 중요한 이정표를 축하합니다”라고 말했습니다. “NPC 커뮤니티의 환자와 가족들은 FDA가 승인한 효과적인 치료법을 오랫동안 기다려 왔으며, 우리는 이 파괴적인 질병의 영향을 받는 사람들에게 희망을 가져다 준 것을 자랑스럽게 생각합니다. 우리는 이 새로운 치료법으로 혜택을 받을 수 있는 모든 환자가 혜택을 받을 수 있는 기회를 갖도록 최선을 다하고 있습니다. 우리는 임상 연구를 바탕으로 아크뉴르사가 다른 희귀하고 흔한 신경변성 및 신경발달 장애 치료에 잠재력을 가질 수 있다고 믿으며, 이러한 추가 적응증에 대해 아크뉴르사를 계속해서 빠르게 개발할 것”이라고 말했다. 유전성 리소좀 질환은 출생아 100,000명 중 약 1명꼴로 발생합니다. NPC 환자는 일반적으로 쇠약해지고 기능적 능력에 심각한 영향을 미칠 수 있는 전신적, 신경학적, 정신적 증상을 경험합니다. 지금까지 현재의 치료 접근법은 NPC가 환자의 일상 생활에 미치는 영향을 해결하지 못했습니다.

"Aqneursa의 FDA 승인은 니만픽병 C형을 앓고 있는 사람들에게 중요한 돌파구입니다."라고 국립 니만픽병 재단(National Niemann-Pick Disease Foundation)의 가족 서비스 관리자인 Laurie Turner는 말했습니다. “너무 오랫동안 우리 지역 사회에는 NPC 치료를 위해 승인된 치료법이 없었습니다. 오늘 우리는 NPC와 함께 살고 있는 개인과 가족을 위한 이 엄청난 이정표를 축하합니다. 우리는 이 승인을 이끌어낸 혁신적인 연구에 대한 헌신에 진심으로 감사하며 가족들이 이 새로운 치료 장을 시작할 수 있도록 도울 준비가 되어 있습니다.”

FDA 승인은 IB1001의 데이터를 기반으로 합니다. -301 다국적, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 중추적 임상 시험(NCT05163288)은 Aqneursa가 소아(4세 이상) 및 성인 환자(n=60)의 신경학적 증상 및 기능에 미치는 영향을 평가했습니다. NPC 진단이 확정되었습니다.

이 시험은 Aqneursa를 투여받은 모든 집단에 걸쳐 1차 효능 종점과 모든 2차 종점을 충족했습니다. 연구 결과에 따르면 Aqneursa는 신경학적 징후와 증상을 크게 개선했으며 일상 생활에 중요한 기능적 이점을 입증했으며 이는 12주 이내에 나타났습니다. 이러한 연구 결과는 New England Journal of Medicine 2024년 2월 1일자에 게재되었습니다.

FDA가 평가한 1차 결과는 SARA(Scale for the Assessment and Rating of Ataxia)의 수정 버전이었습니다. , 기능적 SARA(fSARA)라고 합니다. SARA는 8개 개별 영역에 걸쳐 보행, 안정성, 언어, 상지 및 하지 협응을 평가하는 임상 평가 도구입니다. fSARA는 채점 응답을 수정한 원래 SARA의 보행, 앉기, 자세 및 언어 장애 영역으로만 구성됩니다. 위약과 비교하여 이 약을 투여받은 환자의 결과에서는 fSARA 점수가 더 크게 개선되었으며 평균 치료 차이는 -0.4(95% CI: -0.7, -0.2), 양측 p값은 <0.001이었습니다. fSARA의 결과는 원본 SARA에서 입증된 일관된 결과에 의해 뒷받침되었습니다.

Aqneursa는 임상시험에서 내약성이 좋았으며 가장 흔한 이상반응(시험 기간 I에서 위약보다 발생률이 5% 이상이고 위약보다 높음)은 복통, 삼킴곤란, 상부 호흡기 감염 및 구토였습니다.

표시

Aqneursa™(레아세틸류신)은 체중이 15kg 이상인 성인 및 소아 환자의 니만픽병 C형(NPC)의 신경학적 증상 치료에 사용됩니다.

중요 안전 정보

태아 독성

  • 동물 생식 연구 결과에 따르면 Aqneursa 투여 시 배태자 독성을 유발할 수 있습니다. 임신 중. 임신 중에 아크뉴르사 치료를 지속하거나 중단하기로 결정하려면 여성의 아크뉴르사 필요성, 태아에 대한 잠재적인 약물 관련 위험, 치료되지 않은 산모 질환으로 인한 잠재적 부작용을 고려해야 합니다.

    • 임신 및 수유

  • 가임 여성의 경우, Aqneursa 치료를 시작하기 전에 환자가 임신하지 않았는지 확인하십시오. 가임기 여성에게는 아크뉴르사 치료 기간 및 아크뉴르사 투여를 중단한 경우 마지막 투여 후 7일 동안 효과적인 피임법을 사용하도록 조언하십시오.
  • 여기 인간이나 동물의 우유에 레아세틸류신이나 그 대사산물이 존재하는지, 모유수유를 받는 유아에게 미치는 영향이나 모유 생산에 미치는 영향에 대한 데이터는 없습니다. 모유수유의 발달 및 건강상의 이점은 산모의 아크뉴르사에 대한 임상적 필요성, 레아세틸류신이나 산모의 기저 질환으로 인해 모유수유 중인 유아에 대한 잠재적 부작용과 함께 고려해야 합니다.

    • 부작용

  • 가장 흔한 부작용(발생률 ≥5% 및 위약보다 높음)은 복통, 삼킴곤란, 상부 호흡기 감염 및 구토.

    • 약물 상호작용

  • 피하십시오 N-아세틸-DL-류신 또는 N-아세틸-D-류신과 함께 이 약을 병용 사용. D-거울상 이성질체인 N-아세틸-D-류신은 모노카르복실산 수송체 흡수를 위해 레바아세틸류신과 경쟁하여 레바아세틸류신 효능을 감소시킬 수 있습니다.
  • Aqneursa와 병용 시 P-gp 기질 관련 이상반응에 대해 더 자주 모니터링하십시오. Aqneursa는 P-gp를 억제합니다. 그러나 이 발견의 임상적 중요성은 완전히 규명되지 않았습니다.

    • 미국 Aqneursa에 대한 전체 처방 정보는 https://intrabio.com/wp-content에서 확인할 수 있습니다. /Aqneursa-prescribing-information.pdf.

    환자를 위한 Aqneursa CaresTM 지원

    IntraBio는 환자 지원 서비스인 Aqneursa CaresTM를 통해 적격 환자에게 지원 프로그램을 제공합니다. 이 프로그램에는 자격을 갖춘 환자의 본인부담 비용을 줄이거나 없애기 위한 재정 지원이 포함되어 있으며 환자를 제3자 자원과 연결해 줍니다. Aqneursa Cares에는 재정 및 교육 자원과 전담 전문가 팀에 대한 액세스가 포함됩니다. 팀은 치료 시작, 약물 복용에 대한 질문, 보험 적용 범위 탐색 등 개인의 고유한 문제에 대해 도움을 드릴 수 있습니다. 866-200-0419번으로 연락해 Aqneursa Cares 팀 담당자와 통화하여 Aqneursa 액세스에 대한 질문이나 우려 사항이 있는 경우 도움을 받으세요.

    인트라바이오 소개

    미국의 바이오제약회사인 IntraBio Inc.는 희귀하고 흔한 신경질환을 다루는 신약 개발에 주력하고 있습니다. IntraBio의 플랫폼 기술은 전 세계 대학 및 기관과의 수십 년간의 연구 및 협력의 결과입니다. 임상 프로그램은 옥스퍼드 대학교와 뮌헨 대학교 과학 창시자들의 리소좀 기능 및 세포내 신호 전달에 대한 전문 지식을 기반으로 합니다.

    미래 예측 진술

    이 보도자료에는 1995년 증권민사소송개혁법의 의미 내에서 위험, 불확실성 및 기타 요인에 따라 달라질 수 있는 미래예측 진술이 포함되어 있습니다. 이러한 진술에는 IntraBio의 임상 개발 프로그램, 규제 제출 및 승인, 잠재적인 시장 기회가 포함되지만 이에 국한되지는 않습니다. 이러한 미래 예측 진술은 현재의 기대와 가정을 기반으로 하며 실제 결과가 실질적으로 달라질 수 있는 위험과 불확실성을 포함합니다.

    그러한 차이를 유발할 수 있는 요인에는 무엇보다도 임상 시험과 관련된 불확실성이 포함됩니다. 프로세스, 규제 승인 범위, 제한 사항 및 일정, 제조, 시장 수용, 경쟁 제품의 영향

    IntraBio에 대한 자세한 내용은 회사 웹사이트 intrabio.com을 방문하고 IntraBio X(@IntraBio) 및 LinkedIn(@IntraBio-Inc)에서 팔로우하세요.

    게시됨 : 2024-09-26 18:00

    더 읽어보세요

    면책조항

    Drugslib.com에서 제공하는 정보의 정확성을 보장하기 위해 모든 노력을 기울였습니다. -날짜, 완전하지만 해당 효과에 대한 보장은 없습니다. 여기에 포함된 약물 정보는 시간에 민감할 수 있습니다. Drugslib.com 정보는 미국의 의료 종사자와 소비자가 사용하도록 편집되었으므로 달리 구체적으로 명시하지 않는 한 Drugslib.com은 미국 이외의 지역에서 사용하는 것이 적절하다고 보증하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 약물을 보증하거나 환자를 진단하거나 치료법을 권장하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 면허를 소지한 의료 종사자가 환자를 돌보는 데 도움을 주고/하거나 이 서비스를 건강 관리에 대한 전문 지식, 기술, 지식 및 판단을 대체하는 것이 아니라 보완으로 보는 소비자에게 제공하기 위해 설계된 정보 리소스입니다. 실무자.

    특정 약물 또는 약물 조합에 대한 경고가 없다고 해서 해당 약물 또는 약물 조합이 해당 환자에게 안전하고 효과적이거나 적절하다는 의미로 해석되어서는 안 됩니다. Drugslib.com은 Drugslib.com이 제공하는 정보의 도움으로 관리되는 의료의 모든 측면에 대해 어떠한 책임도 지지 않습니다. 여기에 포함된 정보는 가능한 모든 용도, 지시 사항, 주의 사항, 경고, 약물 상호 작용, 알레르기 반응 또는 부작용을 다루기 위한 것이 아닙니다. 복용 중인 약에 대해 궁금한 점이 있으면 담당 의사, 간호사 또는 약사에게 문의하세요.

    인기 키워드