FDA Meluluskan Aqneursa (levacetylleucine) untuk Rawatan Penyakit Niemann-Pick Jenis C

Ikuti Drugslib di

FDA Meluluskan Aqneursa (levacetylleucine) untuk Rawatan Penyakit Niemann-Pick Jenis C

AUSTIN, TX, 25 September 2024– IntraBio Inc., peneraju dalam penemuan dan pembangunan ubat-ubatan inovatif untuk penyakit neurodegeneratif yang jarang berlaku, hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. telah meluluskan Aqneursa (levacetylleucine) untuk rawatan manifestasi neurologi penyakit Niemann-Pick jenis C (NPC) pada pesakit dewasa dan kanak-kanak. berat ≥15 kg. Aqneursa ialah satu-satunya terapi berdiri sendiri yang diluluskan oleh FDA yang ditunjukkan untuk rawatan NPC.

“IntraBio telah berdedikasi untuk membawa rawatan baru kepada pesakit yang mempunyai keperluan perubatan yang sangat tinggi yang tidak dapat dipenuhi seperti NPC, dan hari ini kami meraikan kejayaan besar dalam usaha yang luar biasa ini,” kata Mallory Factor, Presiden dan Ketua Pegawai Eksekutif IntraBio. “Pesakit dan keluarga dalam komuniti NPC telah lama menunggu rawatan yang berkesan dan diluluskan oleh FDA, dan kami berbangga untuk membawa harapan kepada mereka yang terjejas oleh penyakit yang memusnahkan ini. Kami tetap komited untuk memastikan semua pesakit yang boleh mendapat manfaat daripada rawatan novel ini akan berpeluang berbuat demikian. Berdasarkan penyelidikan klinikal kami, kami percaya bahawa Aqneursa mungkin berpotensi untuk merawat gangguan neurodegeneratif dan perkembangan saraf lain yang jarang dan biasa, dan kami akan terus membangunkan Aqneursa dengan pantas untuk tanda tambahan ini."

NPC adalah penyakit yang jarang berlaku, penyakit lisosom yang diwarisi yang berlaku pada kira-kira 1 dalam 100,000 kelahiran hidup. Pesakit dengan NPC biasanya mengalami simptom sistemik, neurologi dan psikiatri yang boleh melemahkan dan memberi kesan ketara kebolehan berfungsi. Sehingga kini, pendekatan rawatan semasa tidak menangani kesan lemah NPC terhadap kehidupan harian pesakit.

“Kelulusan FDA untuk Aqneursa menandakan satu kejayaan besar bagi mereka yang menghidap penyakit Niemann-Pick jenis C,” ulas Laurie Turner, Pengurus Perkhidmatan Keluarga di Yayasan Penyakit Niemann-Pick Kebangsaan. “Sudah terlalu lama, komuniti kami tidak mempunyai terapi yang diluluskan untuk rawatan NPC. Hari ini kami meraikan peristiwa penting ini untuk individu dan keluarga yang tinggal dengan NPC. Kami amat berterima kasih atas dedikasi kepada penyelidikan inovatif yang telah membawa kepada kelulusan ini, dan kami bersedia untuk membantu keluarga memulakan bab rawatan baharu ini.”

Kelulusan FDA adalah berdasarkan data daripada IB1001 -301 multinasional, rawak, buta dua kali, terkawal plasebo, percubaan klinikal penting (NCT05163288), yang menilai kesan Aqneursa terhadap gejala neurologi dan berfungsi dalam kanak-kanak (berumur 4 tahun ke atas) dan pesakit dewasa (n=60) dengan diagnosis NPC yang disahkan.

Percubaan itu memenuhi titik akhir keberkesanan utama dan semua titik akhir sekunder merentas semua kohort yang menerima Aqneursa. Keputusan daripada kajian menunjukkan Aqneursa meningkatkan tanda dan gejala neurologi dengan ketara dan menunjukkan manfaat fungsian yang penting kepada kehidupan seharian yang terbukti dalam tempoh 12 minggu. Penemuan ini diterbitkan dalam New England Journal of Medicine edisi 1 Februari 2024.

Hasil utama yang dinilai oleh FDA ialah versi diubah suai bagi Skala untuk Penilaian dan Penarafan Ataxia (SARA) , dirujuk sebagai SARA berfungsi (fSARA). SARA ialah alat penilaian klinikal yang menilai gaya berjalan, kestabilan, pertuturan dan koordinasi anggota atas dan bawah merentas lapan domain individu. fSARA hanya terdiri daripada domain berjalan, duduk, berdiri dan gangguan pertuturan SARA asal dengan pengubahsuaian pada respons pemarkahan. Keputusan pada pesakit yang menerima Aqneursa berbanding plasebo menunjukkan peningkatan yang lebih besar dalam skor fSARA dengan perbezaan purata rawatan sebanyak -0.4 (95% CI: -0.7, -0.2) dengan nilai p dua belah <0.001. Keputusan pada fSARA disokong oleh keputusan konsisten yang ditunjukkan pada SARA asal.

Aqneursa diterima dengan baik dalam percubaan dengan tindak balas buruk yang paling biasa (kejadian ≥5% dan lebih besar daripada plasebo dalam Tempoh I percubaan) iaitu sakit perut, disfagia, jangkitan saluran pernafasan atas dan muntah.

Petunjuk

Aqneursa™ (levacetylleucine) ditunjukkan untuk rawatan manifestasi neurologi penyakit Niemann-Pick jenis C (NPC) pada pesakit dewasa dan kanak-kanak dengan berat ≥15 kg.

MAKLUMAT KESELAMATAN PENTING

Ketoksikan Embrio-Fetal

  • Berdasarkan penemuan daripada kajian pembiakan haiwan, Aqneursa boleh menyebabkan kemudaratan embrio-janin apabila diberikan semasa mengandung. Keputusan untuk meneruskan atau menghentikan rawatan Aqneursa semasa kehamilan harus mempertimbangkan keperluan wanita untuk Aqneursa, potensi risiko berkaitan dadah kepada janin, dan kemungkinan kesan buruk daripada penyakit ibu yang tidak dirawat.

    • Kehamilan dan Laktasi

  • Bagi wanita yang mempunyai potensi pembiakan, sahkan bahawa pesakit tidak hamil sebelum memulakan rawatan dengan Aqneursa. Nasihatkan wanita yang berpotensi pembiakan untuk menggunakan kontraseptif yang berkesan semasa rawatan dengan Aqneursa dan selama 7 hari selepas dos terakhir jika Aqneursa dihentikan.
  • Ada tiada data tentang kehadiran levacetylleucine atau metabolitnya dalam susu manusia atau haiwan, kesan ke atas bayi yang disusui atau kesan ke atas pengeluaran susu. Faedah perkembangan dan kesihatan penyusuan harus dipertimbangkan bersama-sama dengan keperluan klinikal ibu untuk Aqneursa dan sebarang kesan buruk yang berpotensi pada bayi yang disusui daripada levacetylleucine atau daripada keadaan ibu yang mendasari.

    • Tindak Balas Buruk

  • Reaksi buruk yang paling biasa (kejadian ≥5% dan lebih besar daripada plasebo) adalah sakit perut, disfagia, jangkitan saluran pernafasan atas dan muntah.

    • Interaksi Dadah

  • Elakkan penggunaan serentak Aqneursa dengan N-acetyl-DL-leucine atau N-acetyl-D-leucine. D-enantiomer, N-acetyl-D-leucine, bersaing dengan levacetylleucine untuk pengambilan pengangkut monokarboksilat, yang mungkin mengurangkan keberkesanan levacetylleucine.
  • Pantau lebih kerap untuk tindak balas buruk berkaitan substrat P-gp apabila digunakan serentak dengan Aqneursa; Aqneursa menghalang P-gp; namun, kepentingan klinikal penemuan ini belum dicirikan sepenuhnya.

    • A.S. Maklumat Preskripsi penuh untuk Aqneursa boleh didapati di https://intrabio.com/wp-content /Aqneursa-prescribing-information.pdf.

    Sokongan Aqneursa CaresTM untuk Pesakit

    IntraBio menawarkan program sokongan kepada pesakit yang layak melalui Perkhidmatan Sokongan Pesakit mereka, Aqneursa CaresTM. Program ini termasuk sokongan kewangan untuk mengurangkan atau menghapuskan kos yang diperlukan untuk pesakit yang layak dan juga menghubungkan pesakit dengan sumber pihak ketiga. Aqneursa Cares termasuk akses kepada sumber kewangan dan pendidikan serta pasukan pakar yang berdedikasi. Pasukan ini sedia membantu dengan cabaran unik individu termasuk memulakan rawatan, soalan tentang pengambilan ubat dan menavigasi perlindungan insurans. Hubungi 866-200-0419 untuk bercakap dengan wakil pasukan Aqneursa Cares bagi mendapatkan bantuan dengan sebarang pertanyaan atau kebimbangan mengenai akses kepada Aqneursa.

    Mengenai IntraBio

    IntraBio Inc., sebuah syarikat biofarmaseutikal AS, menumpukan pada pembangunan ubat baru yang menangani penyakit neurologi yang jarang berlaku dan biasa. Teknologi platform IntraBio terhasil daripada dekad penyelidikan dan kerjasama dengan universiti dan institusi di seluruh dunia. Program klinikalnya adalah berdasarkan kepakaran dalam fungsi lisosom dan isyarat intraselular pengasas saintifiknya dari Universiti Oxford dan Universiti Munich.

    Kenyataan Pandangan Ke Hadapan

    Siaran akhbar ini mengandungi kenyataan yang berpandangan ke hadapan dalam pengertian Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995, yang tertakluk kepada risiko, ketidakpastian dan faktor lain. Kenyataan ini termasuk, tetapi tidak terhad kepada, program pembangunan klinikal IntraBio, penyerahan dan kelulusan kawal selia, dan peluang pasaran yang berpotensi. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini adalah berdasarkan jangkaan dan andaian semasa serta melibatkan risiko dan ketidakpastian yang boleh menyebabkan keputusan sebenar berbeza secara material.

    Faktor yang mungkin menyebabkan perbezaan tersebut termasuk, antara lain, ketidakpastian yang berkaitan dengan percubaan klinikal proses, skop kelulusan kawal selia, had dan garis masa, pembuatan, penerimaan pasaran dan kesan produk yang kompetitif.

    Untuk mendapatkan maklumat lanjut tentang IntraBio, sila lawati tapak web syarikat di intrabio.com dan ikuti IntraBio di X (@IntraBio) dan LinkedIn (@IntraBio-Inc).

    Disiarkan : 2024-09-26 18:00

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata Kunci Popular