FDA keurt Aqneursa (levacetylleucine) goed voor de behandeling van Niemann-Pick-ziekte type C

Volg Drugslib op

FDA keurt Aqneursa (levacetylleucine) goed voor de behandeling van de ziekte van Niemann-Pick Type C

AUSTIN, TX, 25 september 2024 – IntraBio Inc., een leider in de ontdekking en ontwikkeling van innovatieve geneesmiddelen voor zeldzame neurodegeneratieve ziekten, heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Aqneursa (levacetylleucine) heeft goedgekeurd voor de behandeling van neurologische manifestaties van de ziekte van Niemann-Pick type C (NPC) bij volwassenen en pediatrische patiënten met een gewicht ≥15 kg. Aqneursa is de enige door de FDA goedgekeurde stand-alone therapie die is geïndiceerd voor de behandeling van NPC.

“IntraBio is toegewijd aan het aanbieden van nieuwe behandelingen aan patiënten met extreem hoge onvervulde medische behoeften, zoals NPC, en vandaag vieren we een belangrijke mijlpaal in deze enorme inspanning”, aldus Mallory Factor, President en Chief Executive Officer van IntraBio. “Patiënten en families in de NPC-gemeenschap hebben lang gewacht op een effectieve, door de FDA goedgekeurde behandeling, en we zijn er trots op hoop te kunnen bieden aan degenen die getroffen zijn door deze verwoestende ziekte. Wij blijven ons inzetten om ervoor te zorgen dat alle patiënten die baat kunnen hebben bij deze nieuwe behandeling, daartoe de kans krijgen. Op basis van ons klinisch onderzoek zijn wij van mening dat Aqneursa potentie kan hebben voor de behandeling van andere zeldzame en veel voorkomende neurodegeneratieve aandoeningen en neurologische ontwikkelingsstoornissen, en we zullen Aqneursa snel blijven ontwikkelen voor deze aanvullende indicaties.”

NPC is een zeldzame, erfelijke lysosomale ziekte die voorkomt bij ongeveer 1 op de 100.000 levendgeborenen. Patiënten met NPC ervaren doorgaans systemische, neurologische en psychiatrische symptomen die invaliderend kunnen zijn en de functionele vermogens aanzienlijk kunnen beïnvloeden. Tot nu toe hebben de huidige behandelmethoden de slopende effecten van NPC op het dagelijks leven van patiënten niet aangepakt.

“De goedkeuring door de FDA van Aqneursa markeert een belangrijke doorbraak voor mensen die leven met de ziekte van Niemann-Pick type C”, aldus Laurie Turner, Family Services Manager bij de National Niemann-Pick Disease Foundation. “Onze gemeenschap heeft te lang zonder goedgekeurde therapie voor de behandeling van NPC gezeten. Vandaag vieren we deze geweldige mijlpaal voor individuen en gezinnen die met NPC leven. We zijn enorm dankbaar voor de toewijding aan innovatief onderzoek dat tot deze goedkeuring heeft geleid, en we staan ​​klaar om gezinnen te helpen aan dit nieuwe hoofdstuk van de behandeling te beginnen.”

De FDA-goedkeuring is gebaseerd op gegevens uit de IB1001 -301 multinationaal, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, centraal klinisch onderzoek (NCT05163288), waarin de impact van Aqneursa op neurologische symptomen en functioneren werd geëvalueerd bij pediatrische (4 jaar en ouder) en volwassen patiënten (n=60) met een bevestigde diagnose van NPC.

Het onderzoek voldeed aan het primaire werkzaamheidseindpunt en aan alle secundaire eindpunten in alle cohorten die Aqneursa kregen. Uit de resultaten van het onderzoek bleek dat Aqneursa de neurologische tekenen en symptomen aanzienlijk verbeterde en functionele voordelen liet zien die belangrijk zijn voor het dagelijks leven en die binnen 12 weken duidelijk zichtbaar waren. Deze bevindingen zijn gepubliceerd in de New England Journal of Medicine van 1 februari 2024.

De primaire uitkomst beoordeeld door de FDA was een aangepaste versie van de Scale for the Assessment and Rating of Ataxia (SARA) , ook wel de functionele SARA (fSARA) genoemd. SARA is een klinisch beoordelingsinstrument dat het looppatroon, de stabiliteit, de spraak en de coördinatie van de bovenste en onderste ledematen in acht afzonderlijke domeinen beoordeelt. fSARA bestaat alleen uit de domeinen loop-, zit-, houdings- en spraakstoornissen van de oorspronkelijke SARA met wijzigingen in de scorereacties. De resultaten bij patiënten die Aqneursa kregen vergeleken met placebo lieten een grotere verbetering in de fSARA-score zien met een gemiddeld behandelingsverschil van -0,4 (95% BI: -0,7, -0,2) met een tweezijdige p-waarde van <0,001. De resultaten op de fSARA werden ondersteund door consistente resultaten die werden aangetoond op de oorspronkelijke SARA.

Aqneursa werd in het onderzoek goed verdragen, waarbij de meest voorkomende bijwerkingen (incidentie ≥5% en hoger dan bij placebo in periode I van het onderzoek) buikpijn, dysfagie, infecties van de bovenste luchtwegen en braken waren.

Indicatie

Aqneursa™ (levacetylleucine) is geïndiceerd voor de behandeling van neurologische manifestaties van de ziekte van Niemann-Pick type C (NPC) bij volwassenen en pediatrische patiënten die ≥15 kg wegen.

BELANGRIJKE VEILIGHEIDSINFORMATIE

Embryo-foetale toxiciteit

  • Gebaseerd op bevindingen uit reproductiestudies bij dieren, kan Aqneursa bij toediening schade aan het embryo en de foetus veroorzaken tijdens de zwangerschap. Bij de beslissing om de behandeling met Aqneursa tijdens de zwangerschap voort te zetten of stop te zetten, moet rekening worden gehouden met de behoefte van de vrouw aan Aqneursa, de potentiële geneesmiddelgerelateerde risico's voor de foetus en de mogelijke nadelige gevolgen van onbehandelde maternale ziekten.

    • Zwangerschap en borstvoeding

  • Verifieer bij vrouwen met voortplantingsvermogen dat de patiënt niet zwanger is voordat de behandeling met Aqneursa wordt gestart. Adviseer vrouwen die vruchtbaar zijn effectieve anticonceptie te gebruiken tijdens de behandeling met Aqneursa en gedurende 7 dagen na de laatste dosis als de behandeling met Aqneursa wordt stopgezet.
  • Daar Er zijn geen gegevens over de aanwezigheid van levacetylleucine of zijn metabolieten in menselijke of dierlijke melk, de effecten op zuigelingen die borstvoeding krijgen of de effecten op de melkproductie. De ontwikkelings- en gezondheidsvoordelen van borstvoeding moeten in overweging worden genomen, samen met de klinische behoefte van de moeder aan Aqneursa en eventuele nadelige effecten op het kind dat borstvoeding krijgt als gevolg van levacetylleucine of de onderliggende aandoening van de moeder.

    • Bijwerkingen

  • De meest voorkomende bijwerkingen (incidentie ≥5% en hoger dan bij placebo) zijn buikpijn, dysfagie, infecties van de bovenste luchtwegen en braken.

    • Geneesmiddelinteracties

  • Vermijden gelijktijdig gebruik van Aqneursa met N-acetyl-DL-leucine of N-acetyl-D-leucine. Het D-enantiomeer, N-acetyl-D-leucine, concurreert met levacetylleucine voor de opname van monocarboxylaattransporters, wat de werkzaamheid van levacetylleucine kan verminderen.
  • Controleer vaker op P-gp-substraatgerelateerde bijwerkingen bij gelijktijdig gebruik met Aqneursa; Aqneursa remt P-gp; de klinische betekenis van deze bevinding is echter nog niet volledig gekarakteriseerd.

    • VS volledige voorschrijfinformatie voor Aqneursa is beschikbaar op https://intrabio.com/wp-content /Aqneursa-prescribe-information.pdf.

    Aqneursa CaresTM-ondersteuning voor patiënten

    IntraBio biedt ondersteuningsprogramma's aan in aanmerking komende patiënten via hun Patiëntenondersteuningsdienst, Aqneursa CaresTM. Dit programma omvat financiële steun om de eigen kosten voor in aanmerking komende patiënten te verminderen of te elimineren, en verbindt patiënten ook met middelen van derden. Aqneursa Cares biedt toegang tot financiële en educatieve middelen en een toegewijd team van specialisten. Het team is beschikbaar om te helpen met de unieke uitdagingen van individuen, waaronder het starten van de behandeling, vragen over het innemen van de medicatie en het navigeren door de verzekeringsdekking. Neem contact op met 866-200-0419 om met een teamvertegenwoordiger van Aqneursa Cares te spreken en hulp te zoeken bij vragen of zorgen over de toegang tot Aqneursa.

    Over IntraBio

    IntraBio Inc., een Amerikaans biofarmaceutisch bedrijf, richt zich op de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen voor de aanpak van zeldzame en veel voorkomende neurologische ziekten. De platformtechnologieën van IntraBio zijn het resultaat van tientallen jaren onderzoek en samenwerking met universiteiten en instellingen over de hele wereld. De klinische programma's zijn gebaseerd op de expertise op het gebied van lysosomale functie en intracellulaire signalering van de wetenschappelijke grondleggers van de Universiteit van Oxford en de Universiteit van München.

    Toekomstgerichte verklaring

    Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen in de zin van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995, die onderhevig zijn aan risico's, onzekerheden en andere factoren. Deze verklaringen omvatten, maar zijn niet beperkt tot, de klinische ontwikkelingsprogramma's van IntraBio, inzendingen en goedkeuringen van regelgevende instanties, en potentiële marktkansen. Deze toekomstgerichte verklaringen zijn gebaseerd op de huidige verwachtingen en aannames en brengen risico's en onzekerheden met zich mee die ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen.

    Factoren die dergelijke verschillen kunnen veroorzaken, zijn onder meer onzekerheden met betrekking tot de klinische proef proces, reikwijdte van wettelijke goedkeuring, beperkingen en tijdlijnen, productie, marktacceptatie en de impact van concurrerende producten.

    Voor meer informatie over IntraBio kunt u de website van het bedrijf bezoeken op intrabio.com en IntraBio volgen op X (@IntraBio) en LinkedIn (@IntraBio-Inc).

    Geplaatst : 2024-09-26 18:00

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire trefwoorden